臨床研究等提出・公開システム

多施設共同、介入、二重盲検、無作為化、プラセボ対照試験

A multicenter, interventional, double-blind, randomized, placebo-controlled study.

1. 同意書を理解でき、自らの意思で同意書に署名する者。
2. 同意書署名時の年齢が18歳以上の男女。
3. 以下のDM診断基準のいずれかを満たす者。
a. BohanとPeterの診断基準（Bohan and Peter, 1975a; Bohan and Peter 1975b）によるprobable又はdefinite DM。
b. ACR/EULARの診断基準（Lundberg et al, 2017 ）によるDM。
4. 活動性のDMを有すると治験担当医師が判断した者。
5. 疾患活動性／重症度が以下の3つの基準のいずれかを満たす者。
i. MDGAが3 cm以上（0～10 cmのスケール）かつMMT-8スコアが142以下（150満点中）。
ii. MDGA、PtGA及びEMGAのVASスコアの合計が10 cm以上（それぞれ全て0～10 cmのスケール）。
iii. MDGAが3 cm以上かつCDASI疾患活動性スコアが14を超える。
6. 以下の定義に従い、DMに対する免疫抑制薬の用量が安定している者。
a. Visit 1の前4週間以上にわたり、経口コルチコステロイド（prednisone換算で20 mg/日以下）の用量が変更されていない。
b. スクリーニング前8週間以上にわたり、経口コルチコステロイド以外の免疫抑制薬の用量が変更されていない。
7. スクリーニングから治験終了までDMに対する免疫抑制薬の投与を開始又は中止しない意思がある者。ただし、その変更が治験実施計画書の一環として実施される場合、あるいは治験担当医師又は当該被験者のDM治療に関する主治医が被験者にとって最善であると判断した場合は除く。
8. スクリーニングから治験終了までカンナビノイド類（嗜好品又は医療用のマリファナ及び他のカンナビノイド類の処方薬を含む）を使用しない意思がある者。
9. 治験来院スケジュール及び他の治験実施計画書の要件を遵守でき、治験の制限事項を守れる者。
10. 妊娠可能な女性（WOCBP）の場合、妊娠中又は授乳中でない者。また、妊娠可能な女性又はその男性パートナーはVisit 1の4週間以上前から許容される避妊法を1種類以上使用しており、治験薬の投与終了後少なくとも4週間にわたり、その避妊法を継続的に実行する意思がある者。
11. 男性の場合、治験薬投与期間中及び治験薬の投与終了後少なくとも4週間にわたり、許容される避妊要件を遵守し、避妊しなければならない。この期間中男性被験者又はその女性パートナーは、推奨される避妊法を1種類以上使用することに同意しなければならない。

1. Able to understand and voluntarily sign the informed consent
2. Male or female 18 and more years of age at the time of signing the informed consent
3. Fulfill one of the following criteria for DM: a. Bohan and Peter's criteria for probable or definite DM(Bohan and Peter, 1975a; Bohan and Peter 1975b)
b. ACR/EULAR criteria (Lundberg et al, 2017)
4. Subject has active DM as determined by the investigator
5. Disease activity/severity fulfils one of the following three criteria: i. MDGA 3 and more cm (0-10 cm scale) and MMT-8 score 142 and less (out of 150 total possible)
ii. Sum of MDGA, PtGA and EMGA VAS scores is 10 and more cm (all scales individually on 0-10 cm scale)
iii. MDGA 3 and more cm and CDASI activity score of more than 14
6. Stable doses of immunosuppressive medications for DM as defined by: a. Unchanged dose of oral corticosteroids 20 and less mg per day prednisone or equivalent for 4 and more weeks before Visit 1
b. Unchanged dose of immunosuppressive medications other than oral corticosteroids for 8 and more weeks before Screening
7. Willing to not start or stop any immunosuppressive medications for DM from Screening through end of study, unless a change is part of the protocol or considered in the subject's best medical interest by the site investigator or another physician who has primary responsibility for treating the subject's DM.
8. Willing to not use any cannabinoids, including recreational marijuana, medical marijuana and other prescription cannabinoids from Screening through end of study.
9. Able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements and follow study restrictions.
10. Women of childbearing potential (WOCBP) must not be pregnant or breastfeeding and they or their male sexual partner must be using at least one acceptable method of contraception for at least 4 weeks before Visit 1 and be willing to continue its use for at least 4 weeks after discontinuation of study product.
11. Male subjects must be willing to follow acceptable contraceptive requirements and should not get anyone pregnant while they are taking the study product or within 4 weeks after taking the last dose of the study product, during which time period they or their female partner must be willing to use at least one recommended method of contraception.

1. スクリーニング時又はVisit 1において、不安定なDM又は下記のような末期の臓器合併症を有する。
a. 臓器移植待機リストに載っている、又は臓器移植を受けたことがある（角膜移植は除く）。
b. 継続的に酸素療法を要する間質性肺疾患。なお、睡眠時及び運動時の補助としての酸素使用はこれに含まない。
c. 継続的に酸素療法を要する肺高血圧症。なお、睡眠時及び運動時の補助としての酸素使用はこれに含まない。
d. 補助的経管栄養又は経静脈栄養を要する。
2. 以下を含む、Visit 1における薬剤の使用。
a. Visit 1の前4週間以内のコルチコステロイド静脈内又は筋肉内投与（注：Visit 1の前4週間以内のコルチコステロイド関節腔内投与は組入れ可とする）。
b. 新規の細菌又はウイルス感染に対するVisit 1の前4週間以内の抗菌薬又は抗ウイルス薬による治療（経口又は静注）。抗菌薬又は抗ウイルス薬の予防投与は含まれない。
c. 他の治験薬をVisit 1の前30日又は当該治験薬の半減期の5倍のいずれか長い方の期間内に使用。
3. 治験薬の効果又は安全性に影響を及ぼす可能性のある下記のようなDM以外の重要な疾患又は状態を有する。
a. 急性又は慢性のB型又はC型肝炎ウイルス感染。
b. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染。
c. 活動性の結核又は結核検査陽性の既往歴がある患者で、適切な治療コースを完了していない者。適切な治療を少なくとも1ヵ月間受けた患者は適格とする。
d. Visit 1の前3年以内に悪性腫瘍を有する（治療済みの皮膚基底細胞癌若しくは皮膚有棘細胞癌、又は子宮頸部上皮内癌は除く）。
注：SSc、全身性エリテマトーデス、シェーグレン症候群、又は関節リウマチの症状が重複している場合、優位な臨床症状がDMであれば組入れ可とする。
4. スクリーニング時の臨床検査値が以下のいずれかに該当する。
a. 妊娠可能な女性（WOCBP）の場合、妊娠検査結果が陽性（Visit 1でも同様）。
b. ヘモグロビンが男性は9 g/dL未満、女性は8 g/dL未満。
c. 好中球数が1.0 × 10^9/L未満。
d. 血小板数が75 × 10^9/L未満。
e. スクリーニング時の血液検査でModification of Diet in Renal Disease式によるクレアチニンクリアランスが50 mL/分/1.73m＾2未満、又は24時間蓄尿によるクレアチニンクリアランスが50 mL/分/1.73m＾2未満。
5. lenabasum又はその賦形剤に対して過敏症の既往歴がある患者。
6. 被験者を大きな危険に曝す、治験薬の効果に影響を及ぼす、あるいは治験の評価を妨げる可能性のあると治験担当医師が判断した、医学的状態、精神状態若しくは物質乱用の状態にある、薬物療法を併用している、又は臨床検査値に異常がある患者。
7. 公的な決定又は裁判所の決定により施設に収容されている患者。

1. Unstable DM or DM with end-stage organ involvement at Screening or Visit 1, including: a. On an organ transplantation list or has received an organ transplant, except corneal transplant
b. Interstitial lung disease requiring constant oxygen therapy. This excludes oxygen used to aid sleep or exercise
c. Pulmonary hypertension requiring constant oxygen therapy. This excludes oxygen used to aid sleep or exercise
d. Subjects requiring supplemental tube feeding or parenteral nutrition
2. Certain medications at Visit 1, including: a. Treatment with intravenous or intramuscular corticosteroids within 4 weeks before Visit 1 (Note: treatment with intra-articular corticosteroids within 4 weeks before Visit 1 is allowed)
b. Treatment with oral or intravenous antibiotics or antiviral treatments for new bacterial or viral infections within 4 weeks of Visit 1. This does not include prophylactic antibiotics or antiviral treatments
c. Any investigational agent within 30 days or 5 therapeutic half-lives of that agent whichever is longer, before Visit 1
3. Significant diseases or conditions other than DM that may influence response to the study product or safety, such as:
a. Acute or chronic hepatitis B or C infection
b. Human immunodeficiency virus infection
c. History of active tuberculosis or positive tuberculosis test without a completed course of appropriate treatment. Having already completed at least 1 month of appropriate treatment is eligible.
d. Evidence of cancer (except for treated basal or squamous cell carcinoma of the skin or cervical carcinoma in situ) within 3 years of Visit 1
Note: Overlap with features of SSc, systemic lupus erythematosus, Sjogren's syndrome, or rheumatoid arthritis is allowed if the dominant clinical disease is DM.
4. Any of the following values for laboratory tests at Screening:
a. A positive pregnancy test in women of child-bearing potential (WOCBP) - also at Visit 1
b. Hemoglobin less than 9 g/dL in males and less than 8 g/dL in females
c. Neutrophils less than 1.0 times 10^9/L
d. Platelets less than 75 times 10^9/L
e. Creatinine clearance less than 50 mL/min/1.73m^2 on screening blood test, per the Modification of Diet in Renal Disease Study or in 24 hour urine creatine clearance measurement
5. Any known hypersensitivity to lenabasum or any of its excipie
6.Any medical, phychiatric or substance abuse condition, concurrent medical therapies, or abnormal laboratory values, that in the opinion of the site investivator may put the subject at greater safety risk, influence response to study product, or interfere with study assessments.
7. Subjects who have been accommodated in an institution as a result of official or judicial decision.

18歳以上

18age old over

上限なし

No limit

男性・女性

Both

試験中止（恒久的）

terminated