臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		令和元年7月10日
最終公表日		令和3年11月9日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		Small for Gestational Age性低身長症患児を対象としたsomapacitanの週1回投与の有効性及び安全性検討する用量設定試験(NN8640-4245)
簡易な試験の名称		SGA性低身長症患児を対象としたsomapacitanの週1回投与の有効性及び安全性検討する用量設定試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		2歳又はそれ以上の年齢においても成長のcatch-upがみられなかった、GH製剤による治療歴のない、二次性徴発来前のSGA性低身長症患児を対象として、somapacitanの週1回投与の有効性及び安全性をGH製剤（Norditropin）の1日1回投与と比較検討する。
試験のフェーズ		2
疾患名		Small for Gestational Age性低身長症
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		Somapacitan、ソマトロピン（遺伝子組換え）
販売名
IRBの名称		小児治験ネットワーク中央治験審査委員会
認定番号

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2021年11月01日
jRCT番号	jRCT2080224776

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		Small for Gestational Age性低身長症患児を対象としたsomapacitanの週1回投与の有効性及び安全性検討する用量設定試験(NN8640-4245)
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		SGA性低身長症患児を対象としたsomapacitanの週1回投与の有効性及び安全性検討する用量設定試験

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Sponsor	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ノボノルディスクファーマ株式会社	Novo Nordisk Pharma Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発本部	CMR Development Division
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区丸の内2-1-1 明治安田生命ビル
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	-

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ノボノルディスクファーマ株式会社	Novo Nordisk Pharma Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発本部	CMR Development Division
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区丸の内2-1-1 明治安田生命ビル	-
	連絡先電話番号 / Phone Number	-
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	-

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年05月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		2歳又はそれ以上の年齢においても成長のcatch-upがみられなかった、GH製剤による治療歴のない、二次性徴発来前のSGA性低身長症患児を対象として、somapacitanの週1回投与の有効性及び安全性をGH製剤（Norditropin）の1日1回投与と比較検討する。
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年07月08日
予定試験期間（開始日）		2019年04月03日
予定試験期間（終了日）		2021年08月31日
目標症例数 / Target Sample Size		60
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	用量設定、無作為割り付け、多施設国際共同、非盲検、並行群間、実薬対照試験
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/アジア（日本以外）/北米/欧州	Japan/Asia except Japan/North America/Europe
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	二次性徴発来前の小児： a)男児：スクリーニング時点で年齢2歳26週以上、11.0歳未満 b)女児：スクリーニング時点で年齢2歳26週以上、10.0歳未満出生時の体重及び出生時の身長が在胎週数相当の標準値の10パーセンタイル未満であり、出生時の体重又は出生時の身長が-2 SDS未満（国内の基準による）の小児スクリーニング時の身長が同性、同年齢（暦年齢）の平均身長の-2.5 SD未満〔米国疾病予防管理センター（CDC）の基準による〕
	除外基準 / Exclusion Criteria	成長に影響を与える、又は立位での測定により成長を評価する際に影響を及ぼす可能性がある、臨床的に問題となる異常を有する又はその疑いがある患児
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	2歳以上	2age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	10歳以下	10age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		Small for Gestational Age性低身長症
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：Somapacitan 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：241 脳下垂体ホルモン剤用法・用量、使用方法：週1 回、皮下投与対象薬剤等一般的名称等：ソマトロピン（遺伝子組換え）薬剤・試験薬剤：Somatropin 薬効分類コード：241 脳下垂体ホルモン剤用法・用量、使用方法：1 日1 回、皮下投与	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : 241 Pituitary hormone preparations Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : Somatropin Therapeutic category code : 241 Pituitary hormone preparations Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性成長速度（cm/年）	efficacy
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性空腹時血糖値の変化量（mmol/L） Homeostatic model assessment（HOMA）の変化量（%）グリコヘモグロビン（HbA1c）の変化量（%）	safety

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	Somapacitan
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	241 脳下垂体ホルモン剤	241 Pituitary hormone preparations
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	週1 回、皮下投与
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	ソマトロピン（遺伝子組換え）
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Somatropin	Somatropin
		薬剤：薬効分類コード	241 脳下垂体ホルモン剤	241 Pituitary hormone preparations
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	1 日1 回、皮下投与

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	実施中	progressing
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ノボノルディスクファーマ株式会社
Primary Sponsor	Novo Nordisk Pharma Ltd.

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	小児治験ネットワーク中央治験審査委員会	Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	東京都世田谷区大蔵2丁目10番1号	Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board
電話番号 / Phone Number of IRB	-
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	-
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03878446
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194853
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPD共有に関する計画 / Plan to Share IPD		有	Yes
IPD共有に関する計画の詳細 / Plan Description		Novo Nordisk disclosure commitmentに従う URL: http://novonordisk-trials.com/sharing-results	According to the Novo Nordisk disclosure commitment on novonordisk-trials.com URL: http://novonordisk-trials.com/sharing-results

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	令和3年11月9日	(当画面)	変更内容
変更	令和2年9月3日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年7月11日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項