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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

企業治験
主たる治験
令和元年7月5日
令和6年6月18日
令和6年5月31日
HELIOS-A：遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者を対象にALN-TTRSC02の有効性及び安全性を評価するための第III相、国際共同、無作為化、非盲検試験
HELIOS-A：遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者を対象にALN-TTRSC02の有効性及び安全性を評価するための第III相試験
Alnylam Japan 株式会社
本研究の目的は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者におけるALN-TTRSC02の有効性と安全性を評価することである。被験者にALN-TTRSC02又は対照薬のパチシランを投与する。投与期間の後に継続投与期間が続き、継続投与期間ではパチシラン群はALN-TTRSC02に切り替わる。本試験では、APOLLO試験のプラセボ群を主要評価項目とほとんどの有効性評価項目を比較する。
3
ポリニューロパチーを有する遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス
参加募集終了
ALN-TTRSC02、Patisiran Sodium (JAN)
国立大学　信州大学医学部附属病院　治験審査委員会

管理的事項

試験等の種別 企業治験
主たる治験
登録日 2024年06月14日
jRCT番号 jRCT2080224769

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

HELIOS-A：遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者を対象にALN-TTRSC02の有効性及び安全性を評価するための第III相、国際共同、無作為化、非盲検試験 HELIOS-A: A Phase 3 Global, Randomized, Open-label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALN-TTRSC02 in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)
HELIOS-A：遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者を対象にALN-TTRSC02の有効性及び安全性を評価するための第III相試験 HELIOS-A: A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALN-TTRSC02 in Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)

（２）治験責任医師等に関する事項

Alnylam Japan 株式会社 Alnylam Japan Co., Ltd.
治験情報窓口 Clinical Trial Information
東京都千代田区丸の内1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内11階 Pacific Century Place Marunouchi 11th Floor, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
03-6629-6200
JPTiken@alnylam.com
シミック株式会社（治験国内管理人） CMIC Co., Ltd. (ICCC)
臨床事業本部 Clinical Operation Department
東京都港区芝浦1-1-1 浜松町ビルディング Hamamatsucho Bldg., 1-1-1 Shibaura Minato-ku, Tokyo
03-6779-8000
TTR02-006_SC02-002@cmic.co.jp
2019年04月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

あり
信州大学医学部附属病院、名古屋大学医学部附属病院、大阪大学医学部附属病院、熊本大学病院 Shinshu University Hospital, Nagoya University Hospital, Osaka University Hospital, Kumamoto University Hospital
/

　

/

　

　
2019年04月24日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本研究の目的は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）患者におけるALN-TTRSC02の有効性と安全性を評価することである。被験者にALN-TTRSC02又は対照薬のパチシランを投与する。投与期間の後に継続投与期間が続き、継続投与期間ではパチシラン群はALN-TTRSC02に切り替わる。本試験では、APOLLO試験のプラセボ群を主要評価項目とほとんどの有効性評価項目を比較する。 The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of ALN-TTRSC02 in patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive ALN-TTRSC02 or the reference comparator patisiran during the Treatment Period. The Treatment Period is followed by a Treatment Extension Period during which all participants in the patisiran group will switch to ALN-TTRSC02. This study will use the placebo arm of the APOLLO study as an external comparator for the co-primary and most other efficacy endpoints.
3 3
2019年07月31日
2019年04月01日
2024年05月31日
16
介入研究 Interventional

hATTRアミロイドーシスの成人患者を対象にALN-TTRSC02の有効性、安全性、及び薬物動態（PK）/薬力学（PD）を評価するための国際共同、第III相、無作為化、非盲検試験である。ALN-TTRSC02又は試験内対照薬であるパチシランに、3：1の割合で無作為に被験者を割り付ける。

This is a global, Phase 3 randomized, open-label study designed to evaluate efficacy, safety, and pharmacokinetics (PK)/(pharmacodynamics (PD) of ALN-TTRSC02 in adult patients with hATTR amyloidosis. Patients will be randomized 3:1 to ALN TTRSC02 or patisiran, a reference comparator.

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/オセアニア Japan/Asia except Japan/North America/South America/Europe/Oceania
/

・18歳以上85歳以下の男性又は女性
・hATTRアミロイドーシスの診断を受け、TTR変異が記録されている
・適切な神経障害（NIS）スコアを有する
・適切な多発性神経障害（PND）スコアを有する
・適切なKarnofsky Performance Status（KPS)を有する

-Male or female of 18 to 85 years of age (inclusive)
-Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with transthyretin (TTR) mutation
-Has adequate neurologic impairment score (NIS);
-Has adequate polyneuropathy disability (PND) score
-Has adequate Karnofsky Performance Status(KPS)
/

・肝移植歴がある、又は試験期間中に肝移植を受ける可能性がある
・既知のほかの病型の（非hATTR）アミロイドーシス又は軟膜アミロイドーシスがある
・New York Heart Associationの心機能分類が2よりも高い
・肝機能の臨床検査異常がある
・ヒト免疫不全ウィルス（HIV）、C型肝炎ウィルス（HCV）又はB型肝炎ウィルス（HBV）に感染している
・投与の30日以内に治験薬の投与を受けている
・以前にTTR低下療法を受けている
・他の既知の神経障害を有している

-Had a prior liver transplant or is likely to undergo liver transplantation during the study
-Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or leptomeningeal amyloidosis
-Has New York Heart Association heart failure classification >2
-Clinically significant liver function test abnormalities
-Has known human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C virus (HCV) or hepatitis B virus (HBV)infection
-Received an experimental drug within 30 days of dosing
-Received prior TTR-lowering treatment
-Has other known causes of neuropathy
/

18歳以上

18age old over

/

85歳以下

85age old under
/

男性・女性

Both
/ ポリニューロパチーを有する遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス Hereditary Transthyretin Amyloidosis with polyneuropathy
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：ALN-TTRSC02
薬剤・試験薬剤：vutrisiran
薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬
用法・用量、使用方法：ALN-TTRSC02　25mg（0.5 mL）を3ヶ月に1回、皮下投与する。

対象薬剤等
一般的名称等：Patisiran Sodium (JAN)
薬剤・試験薬剤：Patisiran
薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬
用法・用量、使用方法：Patisiran 0.3mg/kgを3週間に1回、点滴静注にて投与する		 investigational material(s)
Generic name etc : ALN-TTRSC02
INN of investigational material : vutrisiran
Therapeutic category code : 129 Other agents affecting peripheral nervous system
Dosage and Administration for Investigational material : 25mg (0.5 mL) of ALN-TTRSC02 administered as a subcutaneous injection once every 3 months

control material(s)
Generic name etc : Patisiran Sodium (JAN)
INN of investigational material : Patisiran
Therapeutic category code : 129 Other agents affecting peripheral nervous system
Dosage and Administration for Investigational material : 0.3mg/kg of Patisiran is administered by intravenous drip infusion once every 3 weeks
/
/ 有効性
・９ヵ月時点の補正神経障害スコア +7（mNIS+7）のベースラインからの変化量（評価期間：ベースライン、９ヵ月後）
・９ヵ月時点のNorfolk QoL 糖尿病神経障害（Norfolk QoL-DN）のベースラインからの変化量（評価期間：ベースライン、９ヵ月後）
 efficacy
-Change from Baseline in the Modified Neurologic Impairment Score +7 (mNIS+7) at Month 9 [Time Frame: Baseline, Month 9]
-Change from Baseline in Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QoL-DN) Total Score at Month 9 [Time Frame: Baseline, Month 9]
/ 安全性
有効性
探索性
薬物動態
薬力学
・９ヵ月及び18ヵ月時点の10メートル歩行試験（10-MWT）のベースラインからの変化量（評価期間：ベースライン、９ヵ月後及び１８ヵ月後）
・９ヵ月及び18ヵ月時点の補正BMI（mBMI）のベースラインからの変化量（評価期間：ベースライン、９ヵ月後及び１８ヵ月後）
・９ヵ月及び18ヵ月時点のRasch-Built Overall Disability Scale（R-ODS）のベースラインからの変化量（評価期間：ベースライン、９ヵ月後及び１８ヵ月後）
・９ヵ月及び18ヵ月時点の血清トランスサイレチン（TTR）濃度の低下率（評価期間：ベースライン、９ヵ月後及び１８ヵ月後）
・１８ヵ月にわたる全体集団での総死亡及び総入院の頻度（評価期間：１８ヵ月後まで）
・１８ヵ月にわたる心臓病変が認められる被験者での総死亡及び総入院の頻度（評価期間：１８ヵ月後まで）
 safety
efficacy
exploratory
pharmacokinetics
pharmacodynamics
-Change from Baseline in the Timed 10-Meter Walk Test (10-MWT) at Months 9 and 18 [ Time Frame: Baseline, Months 9 and 18]
-Change from Baseline in the Modified Body Mass Index (mBMI) at Months 9 and 18 [ Time Frame: Baseline, Months 9 and 18 ]
-Change from Baseline in the Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS) at Months 9 and 18 [ Time Frame: Baseline, Months 9 and 18 ]
-Percentage Reduction in Serum Transthyretin (TTR) Levels at Months 9 and 18 [ Time Frame: Baseline, Months 9 and 18 ]
-Frequency of All-Cause Deaths and/or All-Cause Hospitalizations Up to Month 18 [ Time Frame: Up to Month 18 ]
-Frequency of All-Cause Deaths and/or All-Cause Hospitalizations in Participants with Cardiac Involvement Up to Month 18 [ Time Frame: Up to Month 18 ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
ALN-TTRSC02 ALN-TTRSC02
vutrisiran vutrisiran
129 その他の末梢神経系用薬 129 Other agents affecting peripheral nervous system
ALN-TTRSC02　25mg（0.5 mL）を3ヶ月に1回、皮下投与する。 25mg (0.5 mL) of ALN-TTRSC02 administered as a subcutaneous injection once every 3 months
Patisiran Sodium (JAN) Patisiran Sodium (JAN)
Patisiran Patisiran
129 その他の末梢神経系用薬 129 Other agents affecting peripheral nervous system
Patisiran 0.3mg/kgを3週間に1回、点滴静注にて投与する 0.3mg/kg of Patisiran is administered by intravenous drip infusion once every 3 weeks

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

シミック株式会社
CMIC Co., Ltd.
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（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

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６　IRBの名称等

国立大学　信州大学医学部附属病院　治験審査委員会 Shinshu University Hospital Institutional Review Board
長野県松本市旭3-1-1 3-1-1 Asahi, Matsumoto-shi, Nagano-ken, Japan
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承認 approved
熊本大学病院治験審査委員会 Kumamoto University Hospital Institutional Review Board
熊本県熊本市中央区本荘1-1-1 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto-shi, Kumamoto-ken, Japan
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-
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT03759379
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-194846

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No
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（５）全体を通しての補足事項等

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添付書類

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年6月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和4年2月25日 詳細 変更内容
変更 令和3年1月26日 詳細 変更内容
変更 令和2年3月10日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年7月5日 詳細
変更履歴一覧 トップ画面