臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和元年6月18日
最終公表日		令和5年6月25日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		非肝硬変の原発性硬化性胆管炎を有する被験者を対象として、Cilofexorの安全性、忍容性及び有効性を評価する、第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験
簡易な試験の名称		非肝硬変の原発性硬化性胆管炎を有する被験者におけるcilofexorの安全性、忍容性及び有効性を評価する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名		神谷　誠
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		ギリアド・サイエンシズ株式会社
試験の概要		本試験の主要目的は、非肝硬変の原発性硬化性胆管炎（PSC）を有する被験者を対象としてcilofexorが線維化進行のリスクを低下させるか否かを評価することである。
試験のフェーズ		3
疾患名		原発性硬化性胆管炎
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		GS-9674、-
販売名
IRBの名称		山形大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会
認定番号

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2023年06月19日
jRCT番号	jRCT2080224728

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		非肝硬変の原発性硬化性胆管炎を有する被験者を対象として、Cilofexorの安全性、忍容性及び有効性を評価する、第3相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照試験	A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of Cilofexor in Non-Cirrhotic Subjects with Primary Sclerosing Cholangitis
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		非肝硬変の原発性硬化性胆管炎を有する被験者におけるcilofexorの安全性、忍容性及び有効性を評価する試験	Study Evaluating the Safety, Tolerability and Efficacy of Cilofexor in Non-Cirrhotic Subjects with Primary Sclerosing Cholangitis

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	神谷誠	Kamiya Makoto
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ギリアド・サイエンシズ株式会社	Gilead Sciences, K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床開発	Clinical Devellpment
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区丸の内1-9-2	1-9-2, Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6629-5129
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	ClinicalTrialGSJ@gilead.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ギリアド・サイエンシズ株式会社	Gilead Sciences, K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカルオペレーションズ	Clinical Operations
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区丸の内1-9-2	1-9-2, Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6837-0730
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	JPClinicalOperations@gilead.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年06月04日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility		山形大学医学部附属病院東北大学病院順天堂大学医学部附属順天堂医院帝京大学医学部附属病院千葉大学医学部附属病院大阪大学医学部附属病院岡山大学病院広島大学病院愛媛大学医学部附属病院長崎医療センター	Yamagata University Hospital Tohoku University Hospital Juntendo University Hospital Teikyo University Hospital Chiba University Hospital Osaka University Hospital Okayama University Hospital Hiroshima University Hospital Ehime University Hospital National Hospital Organization Nagasaki Medical Centre

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本試験の主要目的は、非肝硬変の原発性硬化性胆管炎（PSC）を有する被験者を対象としてcilofexorが線維化進行のリスクを低下させるか否かを評価することである。	To evaluate whether cilofexor reduces the risk of fibrosis progression among non-cirrhotic adults with primary sclerosing cholangitis (PSC).
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年08月28日
予定試験期間（開始日）		2019年05月07日
予定試験期間（終了日）		2026年01月31日
目標症例数 / Target Sample Size		400
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	無作為化試験、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較	randomized controlled study, double blind, placebo control, paralle assignment
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/アメリカ/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/カナダ/デンマーク/フィンランド/フランス/ドイツ/イスラエル/イタリア/ニュージーランド/スペイン/スイス/イギリス	Japan/US/Australia/Austria/Belgium/Canada/Denmark/Finland/France/Germany/Israel/Italy/New Zealand/Spain/Switzerland/United Kingdom
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	1) 大型胆管障害のPSCと診断された者 2) スクリーニング時に実施した肝生検が評価可能で、中央読影者によりF0～F3の線維化（Ludwig分類）と診断された場合 3) スクリーニング来院時の臨床検査で中央測定により以下の値を認めた者 a. 血小板数が150,000/mm3以上 b. 推算糸球体濾過量（eGFR）が30mL/分以上（Cockcroft-Gault式） c. ALT が基準値上限（ULN）の8倍以下 d. 総ビリルビンが2mg/dL未満（ただし、ジルベール症候群又は溶血性貧血を有する者は除く） e. 国際標準化比（INR）が1.4以下（ただし、治療的抗凝固療法に起因する場合は除く） f. 抗ミトコンドリア抗体陰性	1) Dignosis of large duct PSC 2) Liver biopsy at screening that is deemed acceptable for interpretation and demonstrates stage F0 - F3 fibrosis (according to the Ludwig classification) in the opinion of the central reader 3) Individual has the following laboratory parameters at the screening visit, as determined by the central laboratory: a.Platelet count > =150,000/mm3 b.Estimated glomerular filtration rate (eGFR) > =30 milliliter/minute (mL/min), as calculated by the Cockcroft-Gault equation c.ALT <= 8 x upper limit of the normal range (ULN) d.Total bilirubin < 2 mg/dL, unless the individual is known to have Gilbert's syndrome or hemolytic anemia e.International normalized ratio (INR) <= 1.4, unless due to therapeutic anticoagulation f.Negative anti-mitochondrial antibody
	除外基準 / Exclusion Criteria	主な除外基準 1) 以下のいずれかの現病歴又は既往歴を有する場合 a. 肝硬変 b. 肝移植 c. 胆管癌又は肝細胞癌 d. スクリーニング前30日以内の上行性胆管炎 2) 経皮的ドレナージ又は胆管ステントの留置 3) 肝疾患のその他病因 4) 不安定心血管疾患の現病歴又は既往歴を有する場合 5) 中等症～重症の活動期炎症性腸疾患（IBD）の現病歴	1)Current or prior history of any of the following: a.Cirrhosis b.Liver transplantation c.Cholangiocarcinoma or hepatocellular carcinoma (HCC) d.Ascending cholangitis within 30 days of screening 2)Presence of a percutaneous drain or biliary stent 3)Other causes of liver disease 4)Current or prior history of unstable cardiovascular disease 5)Current moderate to severe inflammatory bowel disease (IBD)
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	75歳以下	75age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		原発性硬化性胆管炎	Primary Sclerosing Cholangitis
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		投与群：盲検期：Cilofexor Cilofexor100㎎錠を96週間1日1回経口投与投与群：盲検期：Placebo Placebo錠を96週間1日1回経口投与投与群：非盲検継続投与期：Cilofexor Cilofexor100㎎錠を96週間1日1回経口投与	Experimental: Blinded Phase: Cilofexor Cilofexor 100mg tablet administered orally once daily for 96 weeks Experimental: Blinded Phase: Placebo Placebo tablet administered orally once daily for 96 weeks Experimental: Open-Label Phase: Cilofexor Cilofexor 100mg tablet administered orally once daily for 96 weeks
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		盲検試験期のWeek 96 時点で肝線維化の進行がみられた被験者の割合肝線維化の進行はLudwig 分類に基づく1 ステージ以上の線維化の進行を指標とする。	Proportion of participants with progression of liver fibrosis at blinded phase week 96. Progression of liver fibrosis was defined as having a >=1-stage increase in fibrosis according to the Ludwig classification.
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		1. 盲検試験期のWeek 96 時点におけるALP、ALT 及び胆汁酸のベースラインからの血清中濃度変化量 2. 盲検試験期のWeek 96 時点においてベースラインから血清中ALP 濃度が25%以上減少（生化学的反応）かつLudwig 分類で線維化の悪化が認められない（組織学的反応）被験者の割合 3. 盲検試験期のWeek 96 時点において線維化の改善（Ludwig 分類）がみられた被験者の割合 4. 盲検試験期のWeek 96 時点におけるFibroScan 及びELF テストスコアによる肝硬度を含む非侵襲性線維化マーカーのベースラインからの変化量 5. 盲検試験期のWeek 96 時点における疾患特異的PSC-PRO に基づくPSC 症状－モジュール1 のベースラインからの変化量	1. Changes from baseline in serum concentrations of ALP, ALT, and bile acids at Blinded Study Phase Week 96 2. The proportion of participants with >= 25% relative reduction in serum ALP concentration from baseline (biochemical response) and no worsening of fibrosis according to the Ludwig classification (histologic response) at Blinded Study Phase Week 96 3. The proportion of participants with fibrosis improvement (according to the Ludwig classification) at Blinded Study Phase Week 96 4. Changes from baseline in noninvasive markers of fibrosis, including liver stiffness by FibroScan and ELF test score, at Blinded Study Phase Week 96 5. Change from baseline in PSC Symptoms - Module 1 based on the disease-specific PSC-PRO at Blinded Study Phase Week 96

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	GS-9674	Cilofexor
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	cilofexor	cilofexor
		薬剤：薬効分類コード	399 他に分類されない代謝性医薬品	399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
		販売名
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	Cilofexor 100 mg 錠1錠を1日1回経口投与	Cilofexor 100mg tablet administered orally once daily
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	あり

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験中止（恒久的）	terminated
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ギリアド・サイエンシズ株式会社
Primary Sponsor	Gilead Sciences, K.K.

共同開発者	なし
Secondary Sponsor	No
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	なし	No
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	山形大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会	Yamagata University Hospital IRB
住所 / Address of IRB	山形県山形市飯田西2-2-2	2-2-2, Iida-Nishi, Yamagata, Yamagata
電話番号 / Phone Number of IRB	023-628-5840
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	m-suto@med.id.yamagata-u.ac.jp
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03890120
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	2019-000204-14
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	EudraCT Number	EudraCT Number

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当する
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等	該当しない
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等	該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPD共有に関する計画 / Plan to Share IPD		無	No
IPD共有に関する計画の詳細 / Plan Description

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
変更	令和5年6月25日	(当画面)	変更内容
変更	令和3年9月1日	詳細	変更内容
変更	令和2年4月9日	詳細	変更内容
変更	令和元年8月30日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年6月18日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項