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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

企業治験
主たる治験
令和元年5月9日
令和7年2月14日
令和3年5月26日
免疫抑制療法未治療の再生不良性貧血患者を対象としたAMG531 第II/III 相臨床試験
再生不良性貧血患者を対象としたAMG531 第II/III 相臨床試験
免疫抑制療法未治療のAA 患者を対象にATG+CsA 療法にAMG531 を6 ヵ月間反復SC 投与した際の血液学的反応を評価する。
2-3
再生不良性貧血
参加募集終了
AMG531、-
ロミプレート皮下注250μg調製用
松山赤十字病院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2025年02月14日

２　結果の要約

2021年05月26日
17
/ 被験者（17名）の年齢は46.2±15.3歳（平均±SD）であった。被験者の多くは65歳未満であった（65歳未満：15人［88.2％］、65歳以上：2人［11.8％］）。被験者の性別はほぼ均等で、男性8人（47.1％）、女性9人（52.9％）であった。被験者全員（100.0％）がアジア人であった。AAと診断されてからの期間の中央値（最小値、最大値）は15.0日（-7、6456日）であった。AAの重症度に関しては、VSAA、SAA、NSAAの被験者はほぼ均等に分布していた： VSAAが6例（35.3％）、SAAが6例（35.3％）、NSAAが5例（29.4％）であった。全例が血小板および/または赤血球輸血を受けた。このうち、15例（88.2％）が血小板輸血と赤血球輸血の両方を受けた。各血球数では以下のカテゴリーが優勢であった： < PLT数が20,000/μL未満（16名［94.1％］）、Ret数が20,000/μL未満（10名［58.8％］）、好中球数が500/μL未満（12名［70.6％］）であった。各地域の被験者数が少なく、特に台湾の被験者数が1名であったため、相違の有無を十分に解釈することができなかった。日本と韓国の違いを考察すると、平均年齢、65歳未満の割合、輸血依存度は両地域でほぼ同様であった。一方、日本では男女がほぼ均等であったが、韓国では女性（5名［71.4％］）が男性（2名［28.6％］）より多かった。また、AAの重症度については、日本ではNSAA、SAA、VSAAがほぼ均等に分布していたが、韓国ではNSAA（3人［42.9％］）がVSAA（1人［14.3％］）より多かった。 In total (17 subjects), the age of subjects was 46.2 +- 15.3 years (mean +- SD). Most of the subjects were < 65 years (< 65 years, 15 subjects [88.2%]; >= 65 years, 2 subjects [11.8%]). The gender of subjects was near evenly distributed, with 8 men (47.1%) and 9 women (52.9%). All subjects (100.0%) were Asian.Median (min, max) time since AA was diagnosed was 15.0 days (-7, 6456 days). Regarding AA severity, subjects with VSAA, SAA, and NSAA were near evenly distributed: 6 (35.3%) with VSAA, 6 (35.3%) with SAA, and 5 (29.4%) with NSAA. All subjects received platelet and/or erythrocyte transfusion. Of these subjects, 15 (88.2%) received both platelet and erythrocyte transfusion. The following categories were predominant for each blood cell count: < 20,000/microliter for PLT count (16 subjects [94.1%]), < 20,000/microliter for Ret count (10 subjects [58.8%]), and < 500/microliter for neutrophil (12 subjects [70.6%]). Since the number of subjects from each region was small, especially that from Taiwan was 1 subject, the existence of differences could not be fully interpreted. To consider the differences between Japan and South Korea, mean of age, portion of less than 65 years, and transfusion dependency were similar with both regions. On the other hand, female subjects (5 subjects [71.4%]) were more than male subjects (2 subjects [28.6%]) in South Korea although the number of men and women in Japan was near evenly distributed. In addition, regarding the AA severity, the subjects with NSAA (3 subjects [42.9%]) in South Korea were more than those with VSAA (1 subject [14.3%]) although the subjects with NSAA, SAA and VSAA in Japan was near evenly distributed.
/ 合計26名（日本14名、韓国9名、台湾3名）の被験者をスクリーニングした。これらの被験者のうち、17人（日本9人、韓国7人、台湾1人）が試験に登録された。登録された被験者全員に治験薬が投与された。登録された被験者のうち、15名（88.2％）が治療期間を終了した。日本では2名の被験者が試験から脱落した。試験中止の理由は、「必要な観察・検査ができなかった」及び「有害事象」が各1例（5.9％）であった。投与期間終了後、11例（64.7％：日本3例、韓国7例、台湾1例）に延長投与が行われた。延長治療期間中に治療を受けた被験者全員が延長治療期間を終了した。 In total, 26 subjects (14 in Japan, 9 in South Korea, and 3 in Taiwan) were screened for the study. Of these subjects, 17 (9 in Japan, 7 in South Korea, and 1 in Taiwan) were enrolled in the study. All enrolled subjects received IPs. Of the enrolled subjects, 15 (88.2%) completed the treatment period. Two subjects in Japan were withdrawn from the study. The reasons for study discontinuation were “impossible to conduct the necessary observations and examinations” and “adverse events” in 1 subject (5.9%) each.After completion of the treatment period, 11 subjects (64.7%; 3 in Japan, 7 in South Korea, and 1 in Taiwan) were treated in the extended treatment period. All subjects who treated in the extended treatment period completed the extended treatment period.
/ 安全性解析対象の被験者17名のうち、全員（100.0%）が少なくとも1回のTEAEを経験した。5人の被験者（29.4％）が少なくとも1つの薬物関連TEAEを経験した。7人の被験者（41.2％）がSAEを経験した。SAEを経験した被験者のうち、1名（5.9％）が死亡に至るTEAEと治療中止に至るSAEを経験した（同一被験者）。治験責任医師または治験分担医師は、いずれの SAE も AMG531 に関連したものではないと判断した。その他の重大な有害事象は認められなかった。
最も多く報告されたTEAEは便秘（7例[41.2%]）で、次いで頭痛（6例[35.3%]）、腹痛上部、発熱性好中球減少症、低マグネシウム血症、浮腫、発熱、発疹（各4例[23. 5％]）、背部痛、血中ビリルビン増加、咳嗽、消化不良、体液過多、高血圧、不眠症、点状出血、血小板数減少、白血球数減少（各3名 [17.6％]）であった。薬剤関連TEAEでは、γ-GTP増加は2名（11.8%）に発現した。その他の薬物関連TEAEは1名（5.9%）に発現した。
合計10名（58.8%）に少なくとも1つのグレード3以上のTEAEが報告された。最も多く報告されたグレード3以上のTEAEは発熱性好中球減少症（4例[23.5%]）、血小板数減少および白血球数減少（3例[各17.6%]）であった。Grade3以上のTEAEのうち、敗血症、血小板数減少、白血球数減少、Grade4の急性腎障害は各1例、Grade5の肺炎は1例に発現した。グレード3以上の薬剤関連TEAEは報告されなかった。		 Of 17 subjects in the safety analysis set, all (100.0%) experienced at least 1 TEAE. Five subjects (29.4%) experienced at least 1 drug-related TEAE. Seven subjects (41.2%) experienced SAEs. Of the subjects who experienced SAEs, 1 (5.9%) experienced a TEAE leading to death and a SAE leading to treatment discontinuation (same subject). None of the SAEs were considered by investigator or sub-investigators to be related to AMG531. No other significant TEAEs occurred.
The most frequently reported TEAE was constipation (7 subjects [41.2%]), followed by headache (6 subjects [35.3%]), abdominal pain upper, febrile neutropenia, hypomagnesaemia, oedema, pyrexia, rash (4 subjects [23.5%], each), and back pain, blood bilirubin increased, cough, dyspepsia, fluid overload, hypertension, insomnia, petechiae, platelet count decreased, and white blood cell count decreased (3 subjects [17.6%], each).
Of the drug-related TEAE, Gamma-glutamyl transferase increased occurred in 2 subjects (11.8%). Other drug-related TEAEs occurred in 1 subject (5.9%).
In total, at least one TEAE of Grade 3 or more severe was reported in 10 subjects (58.8%). The most commonly reported TEAEs of Grade 3 or more severe was febrile neutropenia (4 subjects [23.5%]), and platelet count decreased and white blood cell count decreased (3 subjects [17.6%], each). Of the TEAE of Grade 3 or more severe, sepsis, platelet count decreased, white blood cell count decreased, and acute kidney injury of Grade 4 were occurred in 1 subject each, and pneumonia of Grade 5 occurred in 1 subject. No drug-related TEAEs of Grade 3 or more severe were reported.
/ 合計で 17 例中 13 例が 27 週目に CR または PR を達成した。奏効率は76.5％（95％信頼区間：50.10％、93.19％）であった。95%CIの下限値である50.10%は、あらかじめ設定された閾値である20%を超えていた。したがって、本試験においてAMG531の有効性が示された。 In total, 13 of 17 subjects achieved CR or PR at Week 27. The response rate was 76.5% (95% CI:50.10%, 93.19%). A lower limit of 95% CI, 50.10%, exceeded the pre-determined threshold value, 20%. Therefore, the efficacy of AMG531 was demonstrated in this study.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures 合計で 17 例中 7 例が 14 週目に CR または PR を達成した。奏効率は41.2％（95％信頼区間：18.44％、67.08％）であった。 被験者 17 例中、14 週目に 1 例（5.9%[95% CI: 0.15%, 28.69%]）、27 週目に 2 例（11.8%[95% CI: 1.46%, 36.44%]）が CR を達成した。 合計で13名の被験者が奏効（PRまたはCR）を達成した。初回奏効までの期間の平均±SD値は104.4±42.8日であった。最大奏効期間の平均±SD値は70.9±45.8日であった。 血小板輸血に関しては、初回AMG531投与前に血小板輸血を受けていた被験者16人のうち、14人（87.5％）が27週目に血小板輸血の必要量が減少していた。さらに、12名（75.0%）の被験者が血小板輸血の自立を達成した。 赤血球輸血に関しては、初回AMG531投与前に赤血球輸血を受けていた16名の被験者のうち、13名（81.3%）が27週目に赤血球輸血の必要量が減少していた。さらに、12名（75.0％）が輸血の自立を達成した。 全体として、PLT数、Hb濃度、Retおよび好中球数の平均値は、AMG531投与開始2週後から8週後にかけてベースラインから増加した。これらのパラメーターの平均値はベースラインから27週目まで増加したままであった。 PLT数の平均値±SD値は、ベースライン時で12823.5±8118.2/μL（n＝17）であった。PLT数の平均値は、AMG531投与開始から4週間後（5週目）に上昇した。PLT数の平均値は、27週目に115461.5±79964.2/μL（n＝13）の最大値まで増加した。 Hb濃度の平均値±SD値は、ベースライン時で7.50±0.85g/dL（n＝17）であった。Hb濃度の平均値は、AMG531投与開始8週後（9週目）に上昇した。Hb濃度の平均値は25週目に11.54±2.33g/dL（n＝13）と最大値まで上昇した。27週目のHb濃度の平均±SD値は11.31±2.23g/dL（n＝14）であった。 ベースライン時のRet数の平均値±SD値は19605.0±14440.1/μL（n＝17）であった。Ret数の平均値は、AMG531投与開始4週後（5週目）に増加した。Ret数の平均値は10週目に95394.6±69551.3/μL（n＝16）と最大値まで増加した。27週目のRet数の平均±SD値は70335.4±26604.6/μL（n＝16）であった。 好中球数の平均値±SD値は、ベースライン時で476.088±566.420/μL（n＝17）であった。好中球数の平均値は、AMG531投与開始2週間後（3週目）に増加した。好中球数の平均値は25週目に2316.230±1100.209/μL（n＝14）と最大値まで増加した。27週目の好中球数の平均±SD値は1957.844±936.127/μL（n＝16）であった。 ほとんどの被験者において、GIMEMA出血スケールは評価したすべての時点で0（出血なし）であった。ほとんどの被験者では、AMG531 投与開始後も出血スケールに変化は認められなかった。また、一部の被験者で出血スケールの増減が認められたが、台湾の被験者 1 名を除き、その増減は 1 レベルであった。台湾の被験者では、ベースライン時の GIMEMA 出血スケールは 3（赤血球輸血を必要とする出血）であり、14 週目と 27 週目には 0 に変化した。AMG531投与開始後、GIMEMA出血スケールが2以上となった被験者はいなかった。 グローバル健康状態／QoLスコアは、AMG531投与開始後、ベースライン時の50.00000±22.56677（平均値±SD、以下同じ）から、第14週では60.41667±23.27373、第27週では72.77778±20.76576に上昇した。 In total, 7 of 17 subjects achieved CR or PR at Week 14. The response rate was 41.2% (95% CI:18.44%, 67.08%). In total, of the 17 subjects, 1 (5.9% [95% CI: 0.15%, 28.69%]) achieved CR at Week 14 and 2 (11.8% [95% CI: 1.46%, 36.44%]) at Week 27. In total, 13 subjects achieved a response (PR or CR). The mean +- SD value of time to achievement of the first response was 104.4 +- 42.8 days. The mean +- SD value of maximum duration of response was 70.9 +- 45.8 days. Regarding platelet transfusion, of 16 subjects receiving platelet transfusion prior to the first AMG531 administration, 14 (87.5%) had decreased platelet transfusion requirements at Week 27. Furthermore, 12 (75.0%) subjects achieved platelet transfusion independence. Regarding erythrocyte transfusion, of 16 subjects receiving erythrocyte transfusion prior to the first AMG531 administration, 13 (81.3%) had decreased erythrocyte transfusion requirements at Week 27. Furthermore, 12 subjects (75.0%) achieved erythrocyte transfusion independence. Overall, mean values of PLT count, Hb concentration, Ret and neutrophil count increased from baseline 2 to 8 weeks after initiation of AMG531 administration. The mean values of those parameters remained increased from baseline until Week 27. The mean +- SD value of PLT count was 12823.5 +- 8118.2/microliter (n = 17) at baseline. Mean values of PLT count increased 4 weeks after initiation of AMG531 treatment (at Week 5). The mean PLT count increased to maximum value of 115461.5 +- 79964.2/microliter (n = 13) at Week 27. The mean +- SD value of Hb concentration was 7.50 +- 0.85 g/dL (n = 17) at baseline. Mean values of Hb concentration increased 8 weeks after initiation of AMG531 treatment (at Week 9). The mean Hb concentration increased to maximum value of 11.54 +- 2.33 g/dL (n = 13) at Week 25. The mean +- SD value of Hb concentration was 11.31 +- 2.23 g/dL (n = 14) at Week 27. The mean +- SD value of Ret count was 19605.0 +- 14440.1/microliter (n = 17) at baseline. Mean values of Ret count increased 4 weeks after initiation of AMG531 treatment (at Week 5). The mean Ret count increased to maximum value of 95394.6 +- 69551.3/microliter (n = 16) at Week 10. The mean +- SD value of Ret count was 70335.4 +- 26604.6/microliter (n = 16) at Week 27. The mean +- SD value of neutrophil count was 476.088 +- 566.420/microliter (n = 17) at baseline. Mean values of neutrophil count increased 2 weeks after initiation of AMG531 treatment (at Week 3). The mean neutrophil count increased to maximum value of 2316.230 +- 1100.209/microliter (n = 14) at Week 25. The mean +- SD value of neutrophil count was 1957.844 +- 936.127/microliter (n = 16) at Week 27. In most subjects, GIMEMA bleeding scale was 0 (no bleeding) at all time points assessed. Most of the subjects did not show any changes in the bleeding scale after initiation of AMG531 administration. Although some subjects showed the increase or decrease among the levels in the bleeding scale, the change was just 1 level except 1 subject from Taiwan. In the subject from Taiwan, GIMEMA bleeding scale was 3 (any bleeding that required red-cell transfusion) at baseline and changed to 0 at Weeks 14 and 27. No subject had a GIMEMA bleeding scale of 2 or greater after initiation of AMG531 administration. The global health status/QoL score increased after initiation of AMG531 administration from 50.00000 +- 22.56677 (mean +- SD, the same applies hereinafter) at baseline to 60.41667 +- 23.27373 at Week 14 and 72.77778 +- 20.76576 at Week 27.
/ AMG531の有効性と安全性が、免疫抑制療法を一度も受けたことのない成人AA患者において示された。AMG531の有効性は、主要評価項目である奏効率により示され、その値は76.5%(50.10%、93.19%)で、95%信頼区間下限値が事前に設定された閾値を上回った。薬剤に関連するTEAEは5例で認められたが、グレード3以上TEAEまたはSAE（死亡を含む）は、いずれもAMG531との関連性は認められなかった。 Efficacy and safety of AMG531 were demonstrated in the adult AA patients who were previously untreated with immunosuppressive therapy. The efficacy of AMG531 was established by the primary endpoint of response, which was 76.5% (50.10%, 93.19%) with the lower limit of 95% CI exceeding the pre-determined threshold value. Drug-related TEAEs occurred in 5 subjects, but Grade 3 or more severe and SAE including leading to death were not related to AMG531.
出版物の掲載 / Posting of journal publication
2022年08月15日
https://library.ehaweb.org/eha/2022/eha2022-congress/357689/hirohito.yamazaki.efficacy.and.safety.of.romiplostim.added.to.html?f=listing%3D0%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Asearch%3Dp827

３　IPDシェアリング

/ 有 Yes
/ 協和キリン株式会社が実施する研究において生成・解析されたデータセットは、Vivliホームページのポリシーに定めるデータ公開条件を満たす限り、Vivliレポジトリ（https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/）にて公開される予定です。 The datasets generated and/or analyzed during the study sponsored by Kyowa Kirin will be available in the Vivli repository, https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/ as long as conditions of data disclosure specified in the policy section of the Vivli website are satisfied.

管理的事項

試験等の種別 企業治験
主たる治験
登録日 2025年02月14日
jRCT番号 jRCT2080224673

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

免疫抑制療法未治療の再生不良性貧血患者を対象としたAMG531 第II/III 相臨床試験 A Phase 2/3 Study of AMG531 in Patients with Aplastic Anemia Previously Untreated with Immunosuppressive Therapy
再生不良性貧血患者を対象としたAMG531 第II/III 相臨床試験 A Phase 2/3 Study of AMG531 in Patients with Aplastic Anemia

（２）治験責任医師等に関する事項

協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo, 100-0004, Japan
03-5205-7200
clinical.info.jp@kyowakirin.com
協和キリン株式会社 Kyowa Kirin Co., Ltd.
研究開発本部 研究開発企画部　臨床試験情報窓口 R&D Planning Department , R&D Division
東京都千代田区大手町1-9-2 1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo, 100-0004, Japan
03-5205-7200
clinical.info.jp@kyowakirin.com
2019年03月13日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

あり
/

　

/

国立大学法人東北大学　東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

獨協医科大学病院

Dokkyo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

埼玉医科大学総合医療センター

Saitama Medical Center

　

　
/

　

/

学校法人北里研究所北里大学病院

Kitasato University Hospital

　

　
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/

国立大学法人金沢大学附属病院

Kanazawa University Hospital

　

　
/

　

/

愛知県厚生農業協同組合連合会安城更生病院

Anjo Kosei Hospital

　

　
/

　

/

京都第二赤十字病院

Japanese Red Cross Kyoto Daini Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人大阪大学医学部附属病院

Osaka University Hospital

　

　
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/

近畿大学医学部附属病院

Kindai University Hospital

　

　
/

　

/

松山赤十字病院

Matsuyama Red Cross Hospital

　

　
/

　

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

　

　
/

　

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人熊本大学医学部附属病院

Kumamoto University Hospital

　

　
/

　

/

NTT東日本関東病院

NTT Medical Center Tokyo

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

免疫抑制療法未治療のAA 患者を対象にATG+CsA 療法にAMG531 を6 ヵ月間反復SC 投与した際の血液学的反応を評価する。 To evaluate the hematological responses when AMG531 is subcutaneous (SC)-administered with anti-human thymocyte immunoglobulin (ATG) + ciclosporin A (CsA) therapy for 6 months in patients with aplastic anemia (AA) who were previously untreated with immunosuppressive therapy.
2-3 2-3
2019年02月01日
2019年02月01日
2021年12月31日
14
介入研究 Interventional

第II/III 相、多国籍、非盲検、個体内用量調整試験

multi-national, open-label, phase 2/3 study

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外） Japan/Asia except Japan
/

1） 本治験への参加に関し、本人からの自由意思による文書同意が得られている患者
2） 血液検査及び骨髄検査等によりAA と診断された患者
3） ATG 及びCsA による新規治療が必要と判断された患者。更に、NSAAの患者は輸血に依存していることを必須とする。
4） 事前検査時に、米国東海岸癌研究グループ（ECOG）によるPerformance status（PS）スコアが0～1 である患者

1) Voluntary signed informed consent to participate in the study;
2) A diagnosis of AA confirmed by blood and bone-marrow examinations, etc.;
3) Considered to require new treatment with ATG and CsA provided that NSAA must be platelet or erythrocyte transfusion-dependent.
4) An Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status (PS) score of 0 to 1at screening;
/

1）過去にATG、CsA、又はAlemtuzumab による治療経験を有する患者
2）先天性AA（Fanconi 貧血、先天性角化症候群等）と診断されている患者
3）AML 又は慢性骨髄単球性白血病と診断されている患者
4）その他の原因による血小板減少症（MDS、ITP、肝硬変等）を合併する患者
5）適切な治療に対して反応しない活動性の感染症を合併している患者
6）治験責任医師又は治験分担医師により試験の実施及び評価に影響を及ぼすと判断された重大な合併症を有する患者。
7）活動性の悪性腫瘍を有する患者又は同意取得前5 年以内に悪性腫瘍の発症若しくは治療歴を有する患者。
8）PNH を合併している患者
9）Bone Marrow Pathology（2nd edition）に基づくレチクリンGrade 2 以上の
骨髄レチクリンを有する患者
10）染色体検査で異常が認められた患者。
11）骨髄中の芽球比率が2%を超える患者
12）抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の患者
13）B 型肝炎の治療又は予防投与を行っている患者。
14）C 型肝炎ウイルス（HCV）抗体陽性であり、HCV 感染が確認された患者。
15） 治験期間中に造血幹細胞移植が予定されている患者
16）Day 1 前4 週間以内に、AA 治療を目的として以下のいずれかの薬剤の全身投与又は療
法を受けた患者。ただし、前治療としての使用は可能とする。
- タンパク同化ステロイド
- 副腎皮質ステロイド
17）授乳中若しくは妊娠中又は妊娠予定のある女性患者
18）上記以外の理由で、治験責任医師又は治験分担医師が治験参加に不適格と考える患者

1) Previously treated with ATG, CsA, or Alemtuzumab;
2) Diagnosed as having congenital AA (Fanconi anemia, congenital dyskeratosis, etc.);
3) Diagnosed as having AML or chronic myelomonocytic leukemia;
4) Concurrent thrombocytopenia of other etiologies (e.g., MDS, ITP, cirrhosis);
5) Concurrent active infection not adequately responding to appropriate therapy;
6) Concurrent clinically significant illness(es) items which are deemed by the Investigator to be likely to affect the study conduct and assessments.
7) Having active malignancies, or having a history of treatment of malignancies within 5 years prior to informed consent.
8) Concurrent PNH
9) Having Grade 2 or higher bone marrow reticulin based on Bone Marrow Pathology (2nd edition) ;
10) History of chromosome aberrations discovered in bone marrow cells.
11) Having blast cells > 2% in bone marrow;
12) Positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibody;
13) Receiving prophylactic or therapeutic treatment for hepatitis type B
14) Positive for hepatitis C virus (HCV) antibody, and HCV infection being confirmed
15) Planned hematopoietic stem cell transplantation during the study;
16) Systemic treatment with any of the following medication for the treatment of AA within 4 weeks before Day 1, however, excluding their use as premedication:
- Anabolic steroids
- Corticosteroids;
17) Pregnant or breastfeeding women, or women willing to become pregnant;
18) Other conditions unsuitable for participation in the study in the opinion of the Investigator.
/

20歳以上

20age old over

/

上限なし

No limit
/

男性・女性

Both
/ 再生不良性貧血
 Aplastic Anemia
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：AMG531
薬剤・試験薬剤：romiplostim
薬効分類コード：339 その他の血液・体液用薬
用法・用量、使用方法：皮下投与

対象薬剤等
一般的名称等：-
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc : AMG531
INN of investigational material : romiplostim
Therapeutic category code : 339 Other agents relating to blood and body fluides
Dosage and Administration for Investigational material : SC-administered

control material(s)
Generic name etc : -
INN of investigational material : -
Therapeutic category code :
Dosage and Administration for Investigational material : -
/
/ 有効性
Complete response（CR）又はPartial response（PR）の達成可否
 efficacy
Achievement of complete response (CR) or partial response (PR)
/ 有効性
・CR 又はPR の達成可否
・PR 又はCRとなるまでの期間
・PR 又はCRとなった最大の期間
・血小板／赤血球輸血の減少及び／又は輸血非依存
・各評価時点における血小板数、ヘモグロビン（Hb）濃度、好中球数、網赤血球数のベースラインからの変化		 efficacy
- Achievement of CR or PR
- The time to CR or PR
- Maximum duration where response is continuously
- Reduction or independence of platelet and/or erythrocyte transfusion
- Change from baseline in platelet count, hemoglobin (Hb) concentration, neutrophil count, and reticulocyte count at each evaluation time point

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
AMG531 AMG531
romiplostim romiplostim
339 その他の血液・体液用薬 339 Other agents relating to blood and body fluides
ロミプレート皮下注250μg調製用
22300AMX00437
皮下投与 SC-administered
- -
- -
- -

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

協和キリン株式会社
Kyowa Kirin Co., Ltd
-
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

- -
- -

６　IRBの名称等

松山赤十字病院治験審査委員会 Matsuyama Red Cross Hospital IRB
愛媛県松山市文京町1番地 1, Bunkyomachi, Matsuyama, Ehime, 790-8524, Japan
089-924-1111
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT03957694
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-194746

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

531-003 531-003

添付書類

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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

531-003-p-ver1-7-en-ja.pdf 531-003-p-ver1-7-en.pdf

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変更履歴

種別 公表日
終了変更 令和7年2月14日 (当画面) 変更内容
終了 令和4年5月27日 詳細 変更内容
変更 令和3年1月19日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月16日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年5月15日 詳細
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