臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		平成31年4月24日
最終公表日		令和6年11月26日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和2年8月13日
試験の名称		日本人ファブリー病患者を対象にlucerastat経口投与による有効性及び安全性を評価する多施設共同、オープンラベル試験
簡易な試験の名称		日本人ファブリー病患者を対象としたlucerastatの第3相オープンラベル試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		日本人ファブリー病患者に対するlucerastat経口投与による有効性を血漿中globotriaosylceramide（Gb3）の数値を以って評価する。
試験のフェーズ		3
疾患名		ファブリー病
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		ACT-434964、-
販売名
IRBの名称		東京慈恵会医科大学付属病院　薬物治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年11月26日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2020年08月13日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	22
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	本試験では日本人ファブリー病患者を対象とした。被験者は基礎治療の状況が異なり、同意取得時に酵素補充療法（ERT）を受けていた被験者と、受けていなかった被験者が含まれていたため、3治療群［ルセラスタット単独投与群（新規治療群、ERTからの切り替え群）、ERTとの併用群］により検討した。解析対象集団22例の人口統計学的特性は、性別は男性13例（新規治療群4例、ERTからの切り替え群1例、ERTとの併用群8例）、女性は9例（新規治療群3例、ERTからの切り替え群4例、ERTとの併用群2例）であった。年齢の平均値±標準偏差（SD）は40.6±15.6歳（新規治療群：28.4±11.9歳、ERTからの切り替え群：46.2±13.3歳、ERTとの併用群：46.4±14.9歳）であった。スクリーニング時の体重、身長、体格指数（BMI）及びeGFRの平均値に3治療群間で明らかな差異は認められなかった。本治験に登録されたほぼすべての被験者は正常又はほぼ正常な腎機能を有していた。尿中アルブミン-クレアチニン比の平均値±SDは、ERTとの併用群（194.8±402.3 mg/g）では、新規治療群（88.2±188.7 mg/g）及びERTからの切り替え群（41.3±46.8 mg/g）よりも高かった。	This study targeted Japanese patients with Fabry disease. The subjects had different baseline treatments, including those who had been receiving enzyme replacement therapy (ERT) at the time of consent and those who had not. Therefore, the study examined three treatment groups: the lucerastat monotherapy group (treatment-naïve group, switching from ERT group), and the add-on ERT group. The demographic characteristics of the 22 subjects analyzed were as follows: 13 males (4 in the treatment-naïve group, 1 in the switching from ERT group, and 8 in the add-on ERT group) and 9 females (3 in the treatment-naïve group, 4 in the switching from ERT group, and 2 in the add-on ERT group). The mean age ± standard deviation (SD) was 40.6 ± 15.6 years (treatment-naïve group: 28.4 ± 11.9 years, switching from ERT group: 46.2 ± 13.3 years, add-on ERT group: 46.4 ± 14.9 years). There were no marked differences among the groups in terms of mean values of body weight, height, BMI, and eGFR at screening. Almost all subjects enrolled in this clinical trial had normal or subnormal renal function. The mean value ± SD of the urinary albumin-to-creatinine ratio was higher in the add-on ERT group (194.8 ± 402.3 mg/g) compared to the treatment-naïve group (88.2 ± 188.7 mg/g) and the switching from ERT group (41.3 ± 46.8 mg/g).
試験の対象者のフロー / Participant flow	同意書に署名した被験者23例全例が、適格性基準を満たした。1例が投与開始前に同意を撤回し治験を中止した。残りの被験者22例はルセラスタットを1回以上投与され、24週間の投与期間を終了した。12例はルセラスタットを単独で投与され（新規治療7例、ERTからの切り替え5例）、10例がERTとルセラスタットを併用して投与された。被験者22例全例が治験を完了し、その内21例は継続投与試験に登録された。継続投与試験に参加しなかった被験者は、治験実施計画書に従ってフォローアップ期間を終了した。	All 23 subjects who signed informed consent form met the eligibility criteria. One subject withdrew consent and discontinued the study before the start of treatment. The remaining 22 eligible subjects took at least one dose of lucerastat and completed the 24-week study treatment period. 12 subjects received lucerastat monotherapy (7 treatment-naïve and 5 switching from ERT), and 10 subjects received lucerastat as an add-on ERT. All 22 treated subjects also completed the study, of which 21 subjects were enrolled in the extension study. The subject who did not enter the extension study completed the following-up period as per protocol.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）の発現割合（頻度）は、被験者22例中20例（90.9%）であった。その内訳は、ルセラスタット単独投与群12例中10例（新規治療群7例中5例、ERTからの切り替え群5例中5例）、ERTとの併用群10例中10例であった。最も多く報告されたTEAEは、上咽頭炎［7例（31.8%）］であり、次いで頭痛［5例（22.7%）］、口内炎［3例（13.6%）］、咳嗽、軟便及び口腔咽頭不快感［各2例（9.1%）］であった。	The incidence (frequency) of treatment-emergent adverse events (TEAEs) was 20 out of 22 subjects (90.9%).At least one TEAEs occurred in 10 out of 12 subjects in the lucerastat monotherapy total group (5 out of 7 in the treatment-naïve group and 5 out of 5 in the switching from ERT group) and 10 out of 10 subjects in the add-on ERT group). The most frequently TEAE was nasopharyngitis [7 subjects (31.8%)], followed by headache [5 subjects (22.7%)], stomatitis [3 subjects (13.6%)], cough, feces soft, and oropharyngeal discomfort [each 2 subjects (9.1%)].
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	主要評価項目本試験の主目的は、日本人ファブリー病患者を対象とし、ベースラインから24週目までの血漿中グロボトリアオシルセラミド（Gb3）濃度の変化を評価することにより、ルセラスタットの経口投与の有効性を評価することであった。被験者全体（N=22）のベースライン及び24週目の平均血漿中Gb3濃度±SDは、それぞれ1528.3±809.0 μg/L及び836.6±765.2 μg/Lであり、ベースラインからの24週目までの平均変化量±SDは–691.6±352.2 μg/Lであり、平均変化率±SDは–50.9±20.1%であった。新規治療群（n=7）、ERTからの切り替え群（n=5）及びERTとの併用群（n=10）では、ベースラインの平均血漿中Gb3濃度±SDは、それぞれ、1949.1±1091.8 μg/L、1096.0±282.4 μg/L及び1449.8±669.9 μg/Lであり、ベースラインから24週目までの平均変化率±SDは、それぞれ、–38.7±27.0%、–51.9±17.4%及び–58.9±11.7%であった。24 週目（V9／EOT）の平均変化率±SDは、新規治療群（–38.7±27.0%）で最も低く、ERTからの切り替え群（–51.9±17.4%）及びERTとの併用群（–58.9±11.7%）では同程度であった。	Primary Endpoint The primary objective of this study was to evaluate the efficacy of oral lucerastat in Japanese patients with Fabry disease by assessing the change in plasma globotriaosylceramide (Gb3) concentration from baseline to week 24. In the lucerastat total group (N=22), mean ± SD plasma concentration of Gb3 were 1528.3 ± 809.0 μg/L at baseline and 836.6 ± 765.2 μg/L at Week 24, resulting in a mean ± SD change from baselineof –691.6 ± 352.2 μg/L. Mean percentage change ± SD at Week 24 was –50.9 ± 20.1%. In the treatment-naïve group (n=7), the switching from ERT group (n=5), and the add-on ERT group (n=10), the mean plasma Gb3 concentration ± SD at baseline was 1949.1 ± 1091.8 μg/L, 1096.0 ± 282.4 μg/L, and 1449.8 ± 669.9 μg/L, respectively. The mean percentage change ± SD from baseline to week 24 was –38.7 ± 27.0%, –51.9 ± 17.4%, and –58.9 ± 11.7%, respectively. Mean percent change ± SD at Week 24 (V9/EOT) was lowest in the treatment-naïve group (−38.7 ± 27.0%) and similar in the switching from ERT group (−51.9 ± 17.4%) and the add-on ERT group (−58.9 ± 11.7%).
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	副次評価項目安全性 TEAEの重症度はすべて、軽度又は中等度であった。治験責任医師又は治験分担医師により治験薬投与との因果関係ありと判断されたTEAEは22例中9例（40.9%）に報告された。死亡、重篤な有害事象及び治験薬の投与中止に至ったTEAEはなかった。薬物動態全体として、定常状態下で、血漿中ルセラスタットのTmax［中央値（最小、最大）］は2.5時間（1.0、4.3）であった。被験者全体でのAUCτ及びCmaxの幾何平均値［95%信頼区間（CI）］は、それぞれ79426（68582～91985）ng·h/mL及び10753（9214～12547）ng/mLであった。t1/2の幾何平均値（95% CI）は6.6時間（5.4～7.9）であった。	Secondary Endpoints Safety All TEAEs were mild or moderate in intensity. TEAEs assessed by the investigator or sub-investigator as related with the study treatment were reported in 9 out of 22 subjects (40.9%). No deaths, serious adverse events, or TEAEs leading to discontinuation of study treatment were reported during the study period. Pharmacokinetics At steady state, peak plasma lucerastat concentrations in the lucerastat total group were quickly reached with median Tmax (min, max) of 2.5 (1.0, 4.3) hours after administration.The geometric means (95% CI) AUCt and Cmax were 79426 (68582,91985) ngh/mL and 10753 (9214, 12547) ng/mL, respectively. After Cmax was reached, lucerastat was cleared from plasma. Geometric means t1/2 (95% CI) was 6.6 (5.4, 7.9) hours.
簡潔な要約 / Brief summary	本試験の結果、被験者全体及び3治療群すべて［新規治療群、ERTからの切り替え群、ERTとの併用群］においてファブリー病のバイオマーカーであるGb3の血漿中濃度に明らかな低下が観察された。また、ルセラスタット1000mg（eGFR値に応じて減量）1日2回の24週間投与は、3治療群すべての日本人被験者において安全であり、忍容性が良好であったことが本治験で示された。	The results of this study, a marked decrease in plasma concentrations of the Fabry disease marker Gb3 was observed in the lucerastat total group, as well as in all three individual groups (treatment-naïve group, switching from ERT group. Additionally, this study showed that lucerastat administered at 1000 mg b.i.d. (adjusted based on eGFR value) for 24 weeks was safe and well tolerated in Japanese subjects in all three groups.
公開予定日	2024年11月26日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	無	absence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2024年11月26日
jRCT番号	jRCT2080224659

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		日本人ファブリー病患者を対象にlucerastat経口投与による有効性及び安全性を評価する多施設共同、オープンラベル試験	A multicenter, open-label study to determine the efficacy and safety of lucerastat oral therapy in Japanese subjects with Fabry disease
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		日本人ファブリー病患者を対象としたlucerastatの第3相オープンラベル試験	An open-label phase 3 study of lucerastat in Japanese subjects with Fabry disease

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	横山由斉	Yokoyama Yoshinari
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ネクセラファーマジャパン株式会社	Nxera Pharma Japan ltd
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	プロジェクトマネジメント部	Project Management Dept.
	連絡先住所 / Address	東京都港区赤坂9-7-2	9-7-2 Akasaka, Minato-ku, Tokyo,Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5962-5600
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	JP-MB-chiken.info@nxera.life

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	横山由斉	Yokoyama Yoshinari
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ネクセラファーマジャパン株式会社	Nxera Pharma Japan ltd
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	プロジェクトマネジメント部	Project Management Dept.
	連絡先住所 / Address	東京都港区赤坂9-7-2	9-7-2 Akasaka, Minato-ku, Tokyo,Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5962-5600
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	JP-MB-chiken.info@nxera.life

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年04月05日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		日本人ファブリー病患者に対するlucerastat経口投与による有効性を血漿中globotriaosylceramide（Gb3）の数値を以って評価する。	To evaluate the efficacy of oral lucerastat in Japanese Fabry disease patients using plasma globotriaosylceramide (Gb3)
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年04月30日
予定試験期間（開始日）		2019年01月01日
予定試験期間（終了日）		2020年03月31日
目標症例数 / Target Sample Size		20
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	多施設共同、オープンラベル試験	Multicenter, open-label 3 study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	(1)本治験への参加に対し同意が得られた患者 (2)性別を問わず、16歳以上の日本人患者 (3)遺伝子検査によりファブリー病の診断が確定した患者（alpha-ガラクトシダーゼA（alpha-GalA）をコーディングするGLA遺伝子において少なくとも１つの遺伝子変異が認められる患者） (4)ファブリー病治療において以下を満たす患者： a)Lucerastat単独投与群（以下のいずれかに該当する場合） -同意取得時においてERTによる治療を6カ月以上受けていない患者 -同意取得時においてERTによる治療を受けているが、本治験薬の投与を望み投与開始前に既存治療薬を中止することに同意した患者 b)ERTとlucerastatの併用投与群 -同意取得時においてERTによる治療を12カ月以上継続している患者 (5)妊娠が可能な女性は以下のすべてを満たす場合： -スクリーニング期間中（V1）の血清妊娠検査において陰性の患者 -EOSまでの期間における1カ月に1度の尿妊娠検査の実施に同意する患者 -EOSまでの期間において治験実施計画書に定める避妊法を順守することに同意する患者 (6)生殖可能な男性（治験責任医師又は分担医師の判断による）は以下2つの条件を満たす場合： -EOSまでの期間（EOTの84日（+7日）後）においてコンドームを使用することに同意する患者 -EOSまでの期間（EOTの84日（+7日）後）において子を授かる行為を放棄することに同意する患者 (7)同意取得以降治験薬投与終了までの期間において、毎日患者日誌を記載することに同意する患者	(1)Patients who have given consent to participate in this study. (2)Male and female Japanese patients of at least 16 years of age (3)Patients who have received a final diagnosis of Fabry disease confirmed by a genetic test (patients found to have at least 1 genetic abnormality in the GLA gene coding alpha-galactosidase A [alpha-GalA]) (4)Patients with history of treatment for Fabry disease that meets the following: a)Lucerastat monotherapy group (One of the following conditions has to apply) -Patient has not received ERT for at least 6 months at the time of the consent -Patients receiving treatment with ERT at the time of consent who wishes to be treated with the study drug and agrees to discontinue the current treatment with existing drugs before the start of study drug administration b)ERT-lucerastat combination therapy group -Patients treated with ERT for at least 12 months at the time of consent (5)In case of women who have a potential of childbearing, meeting all the following conditions: -Patients with negative results from serum pregnancy test during the screening period (V1). -Patients who consent to undertake monthly urine pregnancy tests during the period up to EOS. -Patients who consent to comply with a method of contraception scheme in the protocol during the period up to EOS. (6)Male patients with reproductive potential (in the opinion of the principal investigator or subinvestigator) meeting the two following conditions: -Patients who agree to using a condom during the period up to EOS (84 days (+7 days) after EOT). -Patients who agree to refrain from attempting to father a child during the period up to EOS (84 days (+7 days) after EOT) (7)Patients who agree to record patient diary during the period from informed consent until EOT.
	除外基準 / Exclusion Criteria	(1)EOSまでの期間において妊娠している、妊娠を計画している又は授乳している患者 (2)スクリーニング期間に実施した臨床検査にて推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満の重度腎障害の患者 (3)腎透析を受けている患者 (4)過去に腎臓又は他の臓器の移植を受けた患者 (5)同意取得前6カ月以内に虚血性心疾患、脳卒中、不安定狭心症又は心筋梗塞の既往がある患者 (6)治験責任医師又は分担医師の判断により明白な不安定な心疾患のある患者（例:コントロール不能な不整脈、NYHA分類によるクラスIII又はIVの心不全） (7)治験期間中において臓器病変による臨床症状の悪化のリスクがあると治験責任医師又は分担医師が判断した患者 (8)治験薬投与の順守、治験の遂行又は結果の解釈が困難になる以下の要因又は疾患をもつ患者 (a)神経障害性疼痛の評価を妨げるような疾患の状態の患者（例：糖尿病性神経障害、化学療法又は放射線療法による末梢性神経障害、慢性炎症性脱ミエリン性神経障害など） (b)ファブリー病による消化器症状の評価を妨げる他の疾患を持つ患者（例：炎症性腸疾患など） (c)コントロール不良な糖尿病患者（例：スクリーニング期間中に測定したHbA1cが8.0%を超える患者） (d)明確な神経疾患を持つ患者 (e)明確な精神疾患のある患者（スクリーニング期間中の自殺念慮又は同意取得前6カ月以内の自殺企図及び行動を含む。治験責任医師又は分担医師の判断による） (f)薬物依存（オピオイドを含む）、アルコール依存の既往がある患者 (g)患者日誌を毎日つけることが困難な患者 (9)余命が18カ月未満となる致死的な疾患を持つ患者 (10)治験薬又はイミノ糖と同じクラスの薬物（例：ミグリトール、ミグルスタット、migalastatなど）又はそれらの賦形剤のいずれかに対する過敏症のある患者 (11)同意取得前4週間以内に以下のいずれかの薬剤が開始されたか又は用量が変更された患者 (a)アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤及び／又はアンジオテンシン受容体遮断薬（ARB） (b)アジュバント鎮痛薬（抗てんかん薬、TCA及びSNRI／SSRI）及び／又は他の抗うつ薬 (12)同意取得前3カ月以内に別の治験薬の投与を受けた又は現在受けている患者（例：lucerastat、イビグルスタット、ベングルスタットなど） (13)同意取得前6カ月以内にグルコシルセラミド合成酵素（GCS）阻害薬（例：ミグルスタット、エリグルスタットなど）又はalpha-GalAシャペロン（例：migalastat）による治療を受けた患者 (14)その他、治験責任医師又は分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者（来院又は投与の遵守が困難と予想される場合など）	(1)Patients who become pregnant, plan to become pregnant or breastfeed, during the period up to EOS. (2)Patients with severe renal impairment with an estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 30 mL/min/1.73 m2 calculated based on the laboratory test results performed during the screening period. (3)Patients receiving renal dialysis (4)Patients with a transplanted kidney or other organ (5)Patients with a history of transient ischemic attack, stroke, unstable angina pectoris or myocardial infarction within 6 months before the consent. (6)Patients with unstable heart disease as judged by the principal investigator or subinvestigator (e.g., uncontrolled arrhythmia or NYHA class III or IV heart failure). (7)Patients with a risk of worsening of clinical symptoms due to an organ lesion during the study period in the opinion of the principal investigator or subinvestigator (8)Patients with the following causal factors or disease causing difficulty complying with the study drug regimen, or difficulty conducting the study or interpreting results (a)Patients with disease conditions hindering evaluation of neuropathic pain (for example: diabetic neuropathy, peripheral neuropathy due to chemotherapy or radiotherapy, chronic inflammatory demyelinating neuropathy, etc.) (b)Patients with other diseases hindering the evaluation of gastrointestinal symptoms due to Fabry disease (c)Patients with uncontrollable diabetes mellitus (for example: patients with HbA1c > 8.0% measured during the screening period) (d)patients with obvious nervous disease (e)Patients with obvious psychiatric disease (including suicidal ideation during the screening period or suicide attempt/suicidal behavior within 6 months before consent is obtained in the opinion of the principal investigator or subinvestigator) (f)Patients with a history of drug dependence (including opioids) or alcohol dependence (g)Patients with difficulty recording patient diaries every day (9)Patients with a fatal disease with life expectancy < 18 months (10)Patients with hypersensitivity to the study drug or any drugs in the same class of imino sugars (for example: miglitol, miglustat or migalastat) or their excipients (11)Patients who have started any of the following drugs, or had the dosage of any of the following drugs changed, within 4 weeks before consent was obtained (a)Angiotensin converting enzyme (ACE) inhibitors and/or angiotensin receptor blockers (ARBs) (b)adjuvant analgesics (Antiepileptics, TCA and SNRI/SSRI) and/or other antidepressants) (12)Patients currently receiving other study drugs, or who have received other study drug within 3 months before consent was obtained (for example, lucerastat, ibiglustat, venglustat) (13)Patients who have received treatment with glucosylceramide synthase (GCS) inhibitors (e.g., miglustat, eliglustat) or an alpha-GalA chaperone (migalastat) within the last 6 months before the consent. (14)Other patients who are considered ineligible for the study subject in the opinion of the principal investigator or subinvestigator (expected difficulty of study visit or drug compliance etc.)
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	16歳以上	16age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		ファブリー病	Fabry disease
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：ACT-434964 薬剤・試験薬剤：Lucerastat 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：1回1000mgを1日2回経口投与対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : ACT-434964 INN of investigational material : Lucerastat Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : 1000mg twice a day, oral administration control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性ベースラインから治験薬投与終了時までの血漿中Gb3の変化	efficacy Change in plasma Gb3 from baseline to end of treatment
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性薬物動態安全性：治験薬投与下の有害事象及び重篤な有害事象の発現薬物動態：血中薬物濃度	safety pharmacokinetics Safety: Treatment emergent adverse event and serious adverse event Pharmacokinetics: blood drug concentration

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	ACT-434964	ACT-434964
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Lucerastat	Lucerastat
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	1回1000mgを1日2回経口投与	1000mg twice a day, oral administration
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	イドルシアファーマシューティカルズジャパン株式会社
Primary Sponsor	Idorsia Pharmaceuticals Japan Ltd

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	東京慈恵会医科大学付属病院　薬物治験審査委員会	The Jikei University Hospital Institutional Review Board for Medical Products
住所 / Address of IRB	東京都港区西新橋３−１９−１８	3-19-18 Nishi-Shinbashi, Minato-ku, Tokyo
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	無	absence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194731
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	20191216_Protocol Body ID-069A304_V1.4（final）_jRCT添付用Synopsis_Final.pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)	1.4
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)	2019年12月16日
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了変更	令和6年11月26日	(当画面)	変更内容
終了変更	令和6年12月2日	詳細	変更内容
終了変更	令和6年12月2日	詳細	変更内容
終了変更	令和6年12月2日	詳細	変更内容
終了	令和4年4月26日	詳細	変更内容
変更	令和2年6月2日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年5月9日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項