臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		平成31年3月5日
最終公表日		令和6年5月30日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年11月17日
試験の名称		MD-711肺動脈性肺高血圧症第2/3相試験
簡易な試験の名称		MD-711PAH第2/3相試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		持田製薬株式会社
試験の概要		肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者におけるMD-711の有効性、安全性および薬物動態を検討する。
試験のフェーズ		2-3
疾患名		肺動脈性肺高血圧症
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		MD-711、-
販売名		トレプロスト®吸入液1.74mg
IRBの名称		医療法人社団　弘惠会　杉浦医院　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年05月29日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年11月17日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	17
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	合計17例の被験者が登録された。年齢（平均値 +/- 標準偏差）は46.4 +/- 15.5歳であり、被験者の10例が女性であった。べースラインの肺血管抵抗係数（PVRI）および6分間歩行距離（平均値 +/- 標準偏差）は、それぞれ11.6 +/- 2.7 Wood単位*m2、487.8 +/- 112.4 mであった。	A total of 17 patients were enrolled in this study. The age (mean +/- SD) was 46.4 +/- 15.5 years and 10 of 17 patients were female. The PVRI and 6-minute walking distance at baseline (mean +/- SD) were 11.6 +/- 2.7 Wood units*m2 and 487.8 +/- 112.4 m, respectively.
試験の対象者のフロー / Participant flow	登録された17例のうち、16例が主要期を完了し、1例が主要期を中止した。主要期完了例16例全例が継続期Iを完了し、継続期IIに移行した。継続期II移行例のうち、14例が継続期IIを完了した。中止例は主要期投与中止例の1例および継続期II投与中止例の2例であった。主要期投与中止例1例の中止理由は「有害事象」であった。継続期II投与中止例2例の中止理由は、それぞれ「被験者都合」および「有害事象」であった。	16 of 17 patients completed the main treatment period and one patient discontinued. 16 patients completed the long-term treatment period I and entered the long-term treatment period II, of which 14 completed. One patient discontinued the study due to AEs during the main treatment period. Two patients discontinued during the long-term treatment period II due to subject decision and AEs, respectively.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	試験全体において、有害事象および副作用は17例全例に認められた。 20%以上に認められた副作用は頭痛（58.8%）、咳嗽（47.1%）、咽喉刺激感（29.4%）、およびほてり、口腔咽頭不快感ならびに下痢（23.5%）であった。重篤な有害事象は、継続期Iにおいて1例（肺炎および肺血栓症）、継続期IIにおいて4例（虫垂炎、食道癌、体重減少、気胸および大腸ポリープ）、後観察期において1例（癌疼痛）に認められ、いずれも治験薬との因果関係を「関連なし」と判断された。投与中止に至った有害事象は、主要期において1例（咳嗽および咽喉刺激感）、継続期IIにおいて1例（食道癌）に認められ、咳嗽および咽喉刺激感は治験薬との因果関係を「関連あり」と判断された。	All 17 patients reported at least one AE and AE related to the study drug during the study. The most frequently reported AEs related to the study drug (reported >=20%) were headache (58.8%), cough (47.1%), throat irritation (29.4%), hot flush, oropharyngeal discomfort and diarrhoea (23.5%). Serious AEs were observed in one patient during the long-term treatment period I (pneumonia and pulmonary thrombosis), in four patients during the long-term treatment period II (appendicitis, oesophageal carcinoma, weight decreased, pneumothorax and large intestine polyp), and in one patient during the follow-up period (cancer pain) and all serious AEs were not considered related to the study drug. AEs leading to drug discontinuation were observed in one patient during long-term treatment period I (cough and throat irritation) and in one patient during the long-term treatment period II (oesophageal carcinoma), and cough and throat irritation were considered related to the study drug.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	12週時におけるPVRIのベースラインからの変化率の最良値は（平均値 +/- 標準偏差[両側95%信頼区間]）は、-39.4 +/- 25.5% [-52.6, -26.3%] であり、統計学的に有意な低下が認められた。	The best change from baseline in PVRI at Week 12 of -39.4 +/- 25.5% (95% CI: -52.6 to -26.3) was statistically significant.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	12週時におけるピーク時6分間歩行距離（投与後10-60分に実施）のベースラインからの変化量（平均値 +/- 標準偏差[両側95%信頼区間]）は、+24.8 +/- 34.2 m [7.2, 42.3 m] であり、統計学的に有意な延長が認められた。継続期Iにおいてもピーク時6分間歩行距離の継続的な延長が認められ、52週時におけるピーク時6分間歩行距離のベースラインからの変化量（平均値 +/- 標準偏差[両側95%信頼区間]）は、+36.3 +/- 55.0 m [7.0, 65.6 m]であり、統計学的に有意な延長が認められた。	The mean ( +/- SD) changes from baseline in peak 6MWD (within 10-60 minutes after inhalation) of +24.8 +/- 34.2 m (95% CI: 7.2 to 42.3) at Week 12 was statistically significant. The improvement in peak 6MWD was maintained throughout the 52 weeks: the mean (+/- SD) change from baseline of +36.3 +/- 55.0 m (95% CI: 7.0 to 65.6) at Week 52 was statistically significant.
簡潔な要約 / Brief summary	この非盲検非対照試験において、治験薬により血行動態パラメータ、運動耐容能に有意な改善が認められた。忍容性と安全性プロファイルは良好であった。	In this open-label, single-arm trial, treatment with inhaled treprostinil resulted in significant improvement in hemodynamic parameters, exercise capacity, and symptoms with a favorable tolerability and safety profile.
公開予定日	2024年05月30日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results	2023年02月08日
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications	https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36788940/

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description	-	-

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2024年05月29日
jRCT番号	jRCT2080224582

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		MD-711肺動脈性肺高血圧症第2/3相試験	MD-711 Phase 2/3 Study in Pulmonary Arterial Hypertension
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		MD-711PAH第2/3相試験	MD-711 Phase 2/3 Study in PAH

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	持田製薬株式会社	Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	医薬開発部	Clinical research department
	連絡先住所 / Address	東京都新宿区四谷1-7	7, Yotsuya 1-chome, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8515, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-3225-6331
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical.trials.contact@mochida.co.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	持田製薬株式会社	Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	広報室	Public relations
	連絡先住所 / Address	東京都新宿区四谷1-7	7, Yotsuya 1-chome, Shinjuku-ku, Tokyo 160-8515, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-3225-6303
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	webmaster@mochida.co.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年03月07日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		-	-

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者におけるMD-711の有効性、安全性および薬物動態を検討する。	To evaluate efficacy, safety, and pharmacokinetics of MD-711 in patients with pulmonary arterial hypertension (PAH)
試験のフェーズ / Phase		2-3	2-3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年03月12日
予定試験期間（開始日）		2019年02月26日
予定試験期間（終了日）		2023年06月30日
目標症例数 / Target Sample Size		15
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	多施設共同非盲検非対照試験	Multi-center, open-label, non-comparative study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	再改訂版肺高血圧症臨床分類第1群　など	Group 1 under the updated clinical classification of pulmonary hypertension (5th World Symposium on Pulmonary Hypertension in Nice 2013)
	除外基準 / Exclusion Criteria	再改訂版肺高血圧症臨床分類第2群～第5群に該当する患者など	Patients who have any of the diseases which are included in the Groups 2 to 5 under the updated clinical classification of pulmonary hypertension
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	75歳以下	75age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		肺動脈性肺高血圧症	Pulmonary arterial hypertension
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：MD-711 薬剤・試験薬剤：treprostinil 薬効分類コード：219 その他の循環器官用薬用法・用量、使用方法：吸入投与対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : MD-711 INN of investigational material : treprostinil Therapeutic category code : 219 Other cardiovascular agents Dosage and Administration for Investigational material : Inhaled admistration control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性 PVRIの変化率	efficacy Rate of change in PVRI
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性薬物動態 -有効性 6分間歩行距離の変化量など -安全性有害事象など -薬物動態血漿中トレプロスチニル濃度	safety efficacy pharmacokinetics - Efficacy Change in 6-minute walk distance - Safety Adverse Reactions - Pharmacokinetics Plasma levels of treprostinil

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	MD-711	MD-711
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	treprostinil	treprostinil
		薬剤：薬効分類コード	219 その他の循環器官用薬	219 Other cardiovascular agents
		販売名	トレプロスト®吸入液1.74mg
		承認番号	30400AMX00453000
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	吸入投与	Inhaled admistration
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	持田製薬株式会社
Primary Sponsor	Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	持田製薬株式会社	Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	医療法人社団　弘惠会　杉浦医院　治験審査委員会	Koukeikai Sugiura Clinic IRB
住所 / Address of IRB	埼玉県川口市本町4-4-16-301	4-4-16-301, Honcho, Kawaguchi-shi, Saitama, Japan
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	無	absence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194651
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		治験実施計画書番号：MD711102	Protocol No.: MD711102
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name	-	-
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description	-	-

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	★【MD-711】jRCT_研究計画書.pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年5月30日	(当画面)	変更内容
変更	令和6年5月27日	詳細	変更内容
変更	令和4年9月28日	詳細	変更内容
変更	令和3年1月28日	詳細	変更内容
変更	令和元年8月1日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年3月11日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項