臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)
| 保留 | ||
| 平成30年12月6日 | ||
| 令和4年9月13日 | ||
| Patisiranの先行試験を完了した家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象としたPatisiranの長期安全性及び有効性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験 | ||
| ALN-TTR02-006 | ||
| 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者にpatisiran 0.3 mg/kgを3週間ごとに静脈内投与し、安全性及び有効性を評価する。 | ||
| N/A | ||
| 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR アミロイドーシス） | ||
| 参加募集終了 | ||
| Patisiran (ALN-TTR02)、- | ||
| 熊本大学病院IRB | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2022年09月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2080224174 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Patisiranの先行試験を完了した家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象としたPatisiranの長期安全性及び有効性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験 | A Multicenter, Open-Label, Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Patisiran in Patients with Familial Amyloidotic Polyneuropathy Who Have Completed a Prior Clinical Study with Patisiran | ||
| ALN-TTR02-006 | ALN-TTR02-006 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Alnylam Japan株式会社 | Alnylam Japan K.K. | ||
| 治験情報窓口 | Clinical Trial Information | ||
| JPTiken@alnylam.com | |||
| メドペイスジャパン株式会社（治験国内管理人） | Medpace Japan KK | ||
| - | - | ||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 2016年07月27日 |
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 日本を含む世界約50施設 | About 50 clinical sites worldwide including Japanese clinical sites | ||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者にpatisiran 0.3 mg/kgを3週間ごとに静脈内投与し、安全性及び有効性を評価する。 | Patients with Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis are intravenously administered with Patisiran 0.3 mg / kg every three weeks to evaluate safety and efficacy | ||
| N/A | N/A | ||
| 2016年09月02日 | |||
| 2015年07月01日 | |||
| 2022年12月31日 | |||
| 211 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
多施設共同非盲検試験 |
Multicenter, open-label study |
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治療 |
treatment purpose |
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| / | 日本/アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/オセアニア | Japan/Asia except Japan/North America/South America/Europe/Oceania | |
| / | ・Patisiranの試験を完了（すなわち、親試験での最後の有効性評価来院を完了）しており、治験責任医師が、治験薬に対する忍容性があると判断している。 |
Have completed a patisiran study (i.e., completed the last efficacy visit in the parent study) and, in the opinion of the investigator, tolerated study drug |
|
| / | 患者が参加に不向きになる可能性のある新しい症状または管理されていない状態である。 |
Any new or uncontrolled condition that could make the patient unsuitable for participation |
|
| / | 18歳以上 |
18age old over |
|
| / | 85歳以下 |
85age old under |
|
| / | 男性・女性 |
Both |
|
| / | 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR アミロイドーシス） | Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis(hATTR amyloidosis) | |
| / | |||
| / | 試験対象薬剤等 一般的名称等：Patisiran (ALN-TTR02) 薬剤・試験薬剤：Patisiran 薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬 用法・用量、使用方法：0.3 mg/kgを3週間ごとに点滴静注する。 対象薬剤等 一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード： 用法・用量、使用方法：- |
investigational material(s) Generic name etc : Patisiran (ALN-TTR02) INN of investigational material : Patisiran Therapeutic category code : 129 Other agents affecting peripheral nervous system Dosage and Administration for Investigational material : 0.3 mg/kg(q3w) IV Infusion control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : - |
|
| / | |||
| / | 安全性 治験薬投与の中止に至る有害事象を発現した患者の割合を指標とするpatisiran長期投与における安全性と認容性 5年間 |
safety Safety and tolerability of long-term dosing of patisiran as measured by the proportion of subjects with adverse events leading to discontinuation of study drug 5 years |
|
| / | 安全性 有効性 以下の項目のベースラインからの変化 神経障害スコア：NIS、ｍNIS+7、NIS+7 QOL：QOL-DN、EuroQOL (EQ-5D) その他：R-ODS、COMPASS 31、serum TTR level、mBMI、NIS-筋力低下（NIS-W）、10メートル歩行試験及び握力検査 |
safety efficacy Changes from baseline in the following items Neurologic impairment score: NIS, mNIS+7, NIS+7 QOL: QOL-DN, EuroQOL(EQ-5D) Others: R-ODS, COMPASS 31, serum TTR level, mBMI, NIS-Weakness(NIS-W), 10-Meter Walk Test and grip strength test |
|
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | medicine | |||
| Patisiran (ALN-TTR02) | Patisiran (ALN-TTR02) | |||
| Patisiran | Patisiran | |||
| 129 その他の末梢神経系用薬 | 129 Other agents affecting peripheral nervous system | |||
| 0.3 mg/kgを3週間ごとに点滴静注する。 | 0.3 mg/kg(q3w) IV Infusion | |||
| - | - | |||
| - | - | |||
| - | - | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 参加募集終了 | completed | |
| / | 実施中 |
progressing |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. / メドペイスジャパン株式会社 | ||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. / Medpace Japan KK | ||
| - | ||
| - | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| - | - | |
| - | - |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 熊本大学病院IRB | Kumamoto University Hospital - IRB | |
| 熊本県熊本市中央区本荘１丁目１番１号 | 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto City, Kumamoto, Japan | |
| 承認 | approved | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 無 | absence | |
| JapicCTI-184235 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | ||
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 試験実施地域 : 日本、アメリカ、欧州、など 試験の目的 : 本治験の目的は、hATTRアミロイドーシス患者を対象としてpatisiranを長期投与したときの安全性及び有効性を評価することである。 試験の現状 : 試験実施中 関連ＩＤ名称 : ClinicalTrials.gov 関連ＩＤ番号 : NCT02510261 | Region : Japan, USA, Europe, etc. Objectives of the study : The objective of this study is to assess the safety and efficacy of long-term dosing with patisiran in patients with hATTR amyloidosis Study status : Recruiting Related ID Name : ClinicalTrials.gov Related ID number : NCT02510261 | ||
添付書類
添付書類
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設定されていません |
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設定されていません |
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