臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		平成30年3月8日
最終公表日		令和6年12月17日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和6年1月25日
試験の名称		脊髄性筋萎縮症I型患者を対象としたリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する2パートシームレス非盲検多施設共同試験
簡易な試験の名称		脊髄性筋萎縮症I型患者を対象としたリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する臨床試験（Firefish）
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		中外製薬株式会社
試験の概要		乳児のI型SMA患者を対象としてリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討するシームレスデザインの非盲検単群多施設共同臨床試験。本試験はパート1とパート2から構成され，日本はパート2より参加する。・パート2は，生後1～7カ月（登録時点）の乳児のI型SMA患者40例を対象として，パート1で選択された用量での24カ月間の投与期間におけるリスジプラム（RO7034067）の有効性を評価する非盲検単群試験であり，主要評価項目の解析は投与開始後12カ月時点で実施する。
試験のフェーズ		2
疾患名		脊髄性筋萎縮症
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		リスジプラム（RO7034067）、-
販売名
IRBの名称		兵庫医科大学病院治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年12月17日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2024年01月25日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	41
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	Part 2の41例のうち，女児は22例（53.7%），男児は19例（46.3%）であった。Part 2の患者の登録時の年齢の平均値（SD）は，5.20カ月齢（1.47）であった。	Of 41 patients in Part 2, 22 were female (53.7%) and 19 were male (46.3%). The mean (SD) of age at enrollment in Part 2 was 5.20 (1.47) months.
試験の対象者のフロー / Participant flow	10カ国の14施設で計41例が登録された。試験の12カ月時点までに，Part 2の3例がSMAに関連する合併症により死亡した。計38名が非盲検継続投与（OLE）期に移行し，36例が60カ月間のリスジプラム投与を完了した。登録された41例全例がintent-to-treat（ITT）集団及び安全性解析対象集団に含まれた。	A total of 41 participants were enrolled at 14 sites in 10 countries. Before Month 12 of the study, 3 patients in Part 2 died of SMA-related complications. A total of 38 patients entered the open-label extension (OLE) phase and 36 patients completed 60 months of risdiplam treatment. All 41 patients enrolled were included in the intent-to-treat (ITT) and safety populations.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	Part 2の最後の患者が12カ月の評価を完了した主要解析時点：リスジプラムの忍容性は良好であり，現在の安全性プロファイルは過去に観察されたものと一致していた。41例の患者（100.0%）が1件以上の有害事象（AE）を経験した。10%以上に発現した主なAEは，上気道感染（46.3%），肺炎及び発熱（各39.0%），便秘（19.5%），並びに上咽頭炎及び鼻炎（各12.2%）であった。投与開始後の最初の3カ月以内に3例（7.3%）がSMAに関連する呼吸器合併症により死亡した。24例（58.5%）が重篤な有害事象（SAE）を発現した。3例に発現した3件のSAEは死亡に至った。その他のすべてのSAEは，後遺症の有無にかかわらず回復した。治験責任医師により治験薬と関連ありと判断されたSAEはなかった。 Part 2の最後の患者が5年時点の最終来院を完了した最終解析時点：最長5年間の投与でリスジプラムの忍容性は良好であり，安全性は既知の安全性プロファイルと一致していた。新たな安全性シグナルは特定されなかった。主要解析のデータカットオフ日以降、本試験で新たな死亡は報告されなかった。AEのために試験を中止した患者はいなかった。41例（100.0%）が1件以上のAEを発現した。10%以上に発現した主なAEは，上気道感染（58.5%），発熱及び肺炎（各56.1%），便秘（29.3%），上咽頭炎（26.8%），COVID-19及び細気管支炎（各24.4%），気道感染及び尿路感染（各22.0%），下痢（19.5%），鼻炎及びインフルエンザ（各17.1%）並びに嘔吐（14.6%）であった。34例（82.9%）に計106件のSAEが認められた。3件（肺炎のSAE 2件，急性呼吸不全のSAE 1件）を除くすべてのSAEが回復又は改善した。3件はいずれも死亡に至ったが，治験責任医師により治験薬との関連はないと判断された。	At the time of primary analysis when the last patient in Part 2 completed the 12-month assessment: Risdiplam has been well tolerated, and the current safety profile is in keeping with that observed previously. 41 patients (100.0%) experienced at least one adverse event (AE). The most frequently reported AEs occurred in >=10% of patients were upper respiratory tract infection (46.3%), pneumonia and pyrexia (39.0% each), constipation (19.5%), and nasopharyngitis and rhinitis (12.2% each). 3 patients (7.3%) died due to SMA-related respiratory complications within the first 3 months of treatment. 24 patients (58.5%) experienced serious AEs (SAEs). Three SAEs in 3 patients were fatal. All other SAEs had resolved with or without sequelae. No SAEs were considered by the investigator to be related to study medication. At the time of final analysis when the last patient in Part 2 completed the last visit after 5 years: Up to 5 years of treatment, risdiplam was well tolerated, and the safety remains consistent with its known safety profile. No new safety signals were identified. There were no new deaths reported in the study since the clinical cutoff date of the primary analysis. No patients withdrew from the study due to an AE. 41 patients (100.0%) experienced at least one AE. The most frequently reported AEs occurred in >=10% of patients were upper respiratory tract infection (58.5%), pyrexia and pneumonia (56.1% each), constipation (29.3%), nasopharyngitis (26.8%), COVID-19 and bronchiolitis (24.4% each), respiratory tract infection and urinary tract infection (22.0% each), diarrhoea (19.5%), rhinitis and influenza (17.1% each), and vomiting (14.6%). There were 34 patients (82.9%) who experienced a total of 106 SAEs. All but 3 SAEs had resolved/improved (2 SAEs of pneumonia, 1 SAE of acute respiratory failure). All were fatal and none were assessed as related to the study drug by the investigator.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	本試験の有効性の主要評価項目は達成された。リスジプラムの投与12カ月後，Part 2の41例中12例（29.3%；90%信頼区間：17.8%～43.1%）が，BSID-III粗大運動スケールの項目22の評価において，支えなしで座ることができた。この割合は，自然歴のデータに基づき事前に規定した達成基準である5%より統計学的に有意に高かった（p＜0.0001；片側有意水準：0.05；正確二項検定）。	The primary efficacy endpoint for this study was met. After 12 months of treatment with risdiplam, 12 out of 41 patients (29.3%; 90% CI: 17.8%, 43.1%) in Part 2 were sitting without support, as assessed by Item 22 of the BSID-III gross motor scale. This proportion is significantly higher than the pre-defined performance criterion of 5% based on natural history data (p<0.0001; one-sided significance level: 0.05; exact binominal test).
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	投与12カ月の時点で，41例中35例（85.4%；90%信頼区間：73.4%～92.2%）が長期人工呼吸管理を受けずに生存していた。この割合は，自然歴のデータに基づき事前に規定した達成基準である42%より統計学的に有意に高かった（p＜0.0001）。	At Month 12, 35 out of 41 patients (85.4%; 90% CI: 73.4%, 92.2%) were alive without permanent ventilation. This proportion is significantly higher than the pre-defined performance criterion of 42% based on natural history data (p<0.0001).
簡潔な要約 / Brief summary	リスジプラム投与は，12カ月時点での主要評価項目及び主な副次評価項目で評価した臨床的に重要な運動マイルストーンの達成，運動機能の改善及び無イベント生存率の改善と関連しており，未治療のI型SMA患者の自然経過とは明らかに異なっていた。リスジプラムの忍容性は良好であり，安全性は最長5年間の投与期間でその既知の安全性プロファイルと一致していた。	Risdiplam treatment was associated with a gain of clinically important motor milestones, improvements in motor function and improved rates of event-free survival as assessed by the primary and the key secondary endpoints at Month 12, clearly diverging from the natural history of untreated Type 1 SMA patients. Risdiplam was well tolerated and safety remains consistent with its known safety profile up to 5 years of treatment.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	無	absence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。	Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2024年12月17日
jRCT番号	jRCT2080223835

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		脊髄性筋萎縮症I型患者を対象としたリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する2パートシームレス非盲検多施設共同試験	A Two Part Seamless, Open-label, Multicenter Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of risdiplam (RO7034067) in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		脊髄性筋萎縮症I型患者を対象としたリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討する臨床試験（Firefish）	Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of risdiplam (RO7034067) in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy (FIREFISH)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	中外製薬株式会社	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床試験窓口	Clinical trials information
	連絡先住所 / Address	東京都中央区日本橋室町 2-1-1	1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-Chome, Chuo-ku Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-189-706
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	中外製薬株式会社	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床試験窓口	Clinical trials information
	連絡先住所 / Address	東京都中央区日本橋室町 2-1-1	1-1 Nihonbashi-Muromachi 2-Chome, Chuo-ku Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-189-706
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2018年05月15日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		乳児のI型SMA患者を対象としてリスジプラム（RO7034067）の安全性，忍容性，薬物動態，薬力学及び有効性を検討するシームレスデザインの非盲検単群多施設共同臨床試験。本試験はパート1とパート2から構成され，日本はパート2より参加する。・パート2は，生後1～7カ月（登録時点）の乳児のI型SMA患者40例を対象として，パート1で選択された用量での24カ月間の投与期間におけるリスジプラム（RO7034067）の有効性を評価する非盲検単群試験であり，主要評価項目の解析は投与開始後12カ月時点で実施する。	Open-label, multi-center clinical study is to assess the safety, tolerability, pharmacokinetic (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy of risdiplam (RO7034067) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA). The study consists of two parts, an exploratory dose finding part (Part 1) and a confirmatory part (Part 2) which will investigate risdiplam (RO7034067) for 24-months at the dose selected in Part 1.
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2018年06月12日
予定試験期間（開始日）		2018年06月01日
予定試験期間（終了日）		2024年01月25日
目標症例数 / Target Sample Size		40
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	パート2では，生後1～7カ月（登録時点）の乳児のI型SMA患者対象として，24カ月間投与したときのRO7034067の有効性及び安全性を検討する。・計40例の被験者を登録して，パート1で選択された用量のRO7034067を24カ月間投与する。・最後の被験者が投与開始後12カ月に到達した後に主要解析を実施する。・24カ月間の投与を完了した被験者は，非盲検延長投与期間に移行する。	Part 2 is an open-label, single-arm study in 40 infants with Type 1 SMA aged 1 to 7 months (at time of enrollment) to assess the efficacy of RO7034067 at the dose selected in Part 1 over a 24-month treatment period, with the primary endpoint analyzed at 12 months of treatment. - 40 infants with Type 1 SMA will be enrolled to receive RO7034067 at the dose (target exposure level) selected in Part 1. - The primary analysis after the last infant reaches a minimum of 12 months of treatment. - After each infant completes 24-month treatment, he or she will enter an open-label extension.
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/ブラジル/中国/クロアチア/フランス/イタリア/ポーランド/ロシア/トルコ/米国	Japan/Brazil/China/Croatia/France/Italy/Poland/Russian Federation/Turkey/United States
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・I型SMAによるものと考えられる病歴，徴候又は症状が生後28日～3カ月で出現・在胎期間が37～42週間・5qに変異がある常染色体劣性のSMAと確定診断されている・SMN2遺伝子のコピーを2つ有することが，中央検査機関により確認されている・各国の適切なガイドラインに基づき，体重が年齢別の3パーセンタイル以上・スクリーニング時点で十分な栄養及び水分の補給を受けている（胃瘻造設の有無は問わない）と治験責任（分担）医師が判断・スクリーニング時点であらゆる急性疾患から十分に回復しており，治験への参加に十分な状態にあると治験責任（分担）医師が判断登録時月齢：生後1か月以上、7カ月以下	- Clinical history, signs or symptoms attributable to Type 1 SMA with onset after 28 days but prior to the age of 3 months - Gestational age of 37 to 42 weeks - Confirmed diagnosis of 5q-autosomal recessive SMA - Participants has two survival motor neuron 2 (SMN2) gene copies, as confirmed by central testing - Body weight greater than or equal to (>=) third percentile for age, using appropriate country-specific guidelines - Receiving adequate nutrition and hydration (with or without gastrostomy) at the time of screening, in the opinion of the Investigator - Adequately recovered from any acute illness at the time of screening and considered well-enough to participate in the opinion of the Investigator Ages Eligible for Study: 1 Month to 7 Months (Child)
	除外基準 / Exclusion Criteria	・スクリーニング前90日以内又は半減期の5倍以内（どちらか長い方）に，何らかの薬剤又は医療機器の治験に同時に参加している，又は過去に参加していた・SMN2を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド，SMN2スプライシング修飾剤又は遺伝子治療の併用又は過去に投与を受けたことがある，あるいは治験に参加した・何らかの細胞治療を受けた・肺関連事象による入院を過去2カ月以内に経験した，又はスクリーニング時点で予定している・治験薬投与前に臨床的に重要な心電図異常が認められた・消化管，腎臓，肝臓，内分泌系又は心血管系に不安定な疾患を有する・侵襲的換気療法又は気管切開が必要な患者・覚醒時に非侵襲的換気療法が必要な患者，又は覚醒時に低酸素血症（SaO2 < 95%）がみられる患者（人工呼吸器使用の有無は問わない）・呼吸不全又は重度の肺炎の既往があり，スクリーニング時点で肺機能が十分に回復していない患者・多発性又は固定性の拘縮が認められるか，出生時に股関節の亜脱臼又は脱臼が認められた・SMAとは無関係の症候群又は疾患が現時点で認められる・スクリーニング検査前1カ月以内に何らかの重大な疾患が，又はスクリーニングの1週間前から初回投与までの間に何らかの発熱性疾患が認められた・治験薬の投与前2週間以内にCYP3A4阻害剤、OCT-2及びMATEの基質の使用、もしくは治験薬の投与前4週間以内（又は治験薬の半減期の5倍以内，どちらか長い方）のCYP3A4誘導剤を使用。または既知のFMO1またはFMO3の基質を使用したまたは阻害剤を使用した乳児（および母親（当該乳児に授乳している場合））・過去に（過去のいずれの時点においても）キノロン系薬剤（クロロキン及びヒドロキシクロロキン），チオリダジン，ビガバトリン，レチガビン，又は網膜毒性を引き起こすことが知られている他の薬剤を使用したことがあるか，本治験期間中に使用する必要があると予測される患者。妊娠中（及び授乳中）の母親に投与されたクロロキン，ヒドロキシクロロキン，チオリダジン，ビガバトリン，レチガビン，又は網膜毒性が知られている薬剤に曝露した乳児患者は登録しない・本治験の実施を困難にする可能性があると眼科医が評価した眼科疾患の病歴・登録前90日以内に若しくは少なくとも8週間異常治療目的でリルゾール，バルプロ酸，ヒドロキカルバミド，フェニル酪酸ナトリウム，酪酸誘導体，クレアチン，カルニチン，成長ホルモン，蛋白同化ステロイド，プロベネシド，筋力を増強又は減弱させると予想される薬剤，ヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）阻害作用が既知又は推定される薬剤，網膜毒性を引き起こすことが知られているか疑われる薬剤（例：デフェロキサミン，トピラマート，ラタノプロスト，ナイアシン，ロシグリタゾン，タモキシフェン，カンタキサンチン，シルデナフィル等），光毒性に対する感受性を高めることが知られている薬剤（例：経口レチノイド［OTC薬を含む］，アミオダロン，フェノチアジン系，ミノサイクリンの使用等）を使用	- Concomitant or previous participation in any investigational drug or device study within 90 days prior to screening or 5 half-lives, whichever is longer - Concomitant or previous administration of SMN2-targeting antisense oligonucleotide, SMN2 splicing modifier or gene therapy study - Any history of cell therapy - Hospitalization for pulmonary event within the last 2 months, or planned at the time of screening - Presence of clinically relevant electrocardiogram (ECG) abnormalities before study drug administration - Unstable gastrointestinal, renal, hepatic, endocrine or cardiovascular system iseases - Participants requiring invasive ventilation or tracheostomy - Participants requiring awake non-invasive ventilation or with awake hypoxemia (arterial oxygen saturation less than [<] 95 percent [%]) with or without ventilator support - Participants with a history of respiratory failure or severe pneumonia, and have not fully recovered their pulmonary function at the time of screening - Multiple or fixed contractures and/or hip subluxation or dislocation at birth - Presence of non-SMA related concurrent syndromes or diseases - Any major illness within one month before the screening examination or any febrile illness within one week prior to screening and up to first dose administration - Any inhibitor of cytochrome P450 (CYP) 3A4 and/or any Organic Cation Transporter 2 (OCT-2) and multidrug and toxin extrusion (MATE) substrates taken within 2 weeks and/or any inducer of CYP3A4 taken within 4 weeks (or within 5-times the elimination half-life, whichever is longer) prior to dosing or participants (and the mother, if breastfeeding the infant) taking any nutrients known to modulate CYP3A activity and any known flavin containing monooxygenase (FMO) 1 or FMO3 inhibitors or substrates - Prior use (at any time in the participants lives) and/or anticipated need for quinolones (chloroquine and hydroxychloroquine), thioridazine, vigabatrin, retigabine, or any other drug known to cause retinal toxicity during the study. Infants exposed to chloroquine, hydroxycholoroquine, thioridazine, vigabatrin, retigabine or drugs with known retinal toxicity given to mothers during pregnancy (and lactation) should not be enrolled. - Recent history (less than 6 months) of ophthalmic disease that would interfere with the conduct of the study as assessed by an ophthalmologist - Therapeutic use, defined as use for 8 weeks or longer, of the following medications within 90 days prior to enrollment: riluzole, valproic acid, hydroxyurea, sodium phenylbutyrate, butyrate derivatives, creatine, carnitine, growth hormone, anabolic steroids, probenecid, agents anticipated to increase or decrease muscle strength, agents with known or presumed histone deacetylase (HDAC) inhibitory effect, medications known to or suspected of causing retinal toxicity (deferoxamine, topiramate, latanoprost, niacin, rosiglitazone, tamoxifen, canthaxanthine, sildenafil, etc.) and medications with known phototoxicity liabilities (e.g., oral retinoids including over-the-counter [OTC] formulations, amiodarone, phenothiazines and use of minocycline)
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	下限なし	No limit
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		脊髄性筋萎縮症	Spinal Muscular Atrophy
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：リスジプラム（RO7034067）薬剤・試験薬剤：risdiplam 薬効分類コード：119 その他の中枢神経系用薬用法・用量、使用方法：1日1回経口投与対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : risdiplam (RO7034067) INN of investigational material : risdiplam Therapeutic category code : 119 Other agents affecting central nervous system Dosage and Administration for Investigational material : po control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性 I型SMA患者を対象として，12カ月時点での（Bayley Scales of Infant and Toddler development-Third Edition［BSID-III］の粗大運動スケールで評価した）支えなしで坐位を保持できる被験者（支えなしで坐位を5秒間維持できる場合と定義）の割合を指標として，RO7034067の有効性を評価する。	efficacy Percentage of Infants who are Sitting Without Support at 12-months of Treatment Assessed by the Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler development Third Edition (BSID-III) [ Time Frame: Month 12 ]
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性検証的薬物動態薬力学・有害事象及び重篤な有害事象の発現率・薬物動態，薬力学的評価・イベント（死亡，長期人工呼吸）発生までの期間・12及び24カ月後のBSID-III粗大運動スケールのTotal Raw Scoreのベースラインからの変化・12及び24カ月後のHINE Module 2を用いて評価した運動発達マイルストーンの達成率・12カ月後にCHOP-INTENDでスコア40点以上を達成した割合・12及び24カ月後に，長期人工呼吸なしで生存している割合・24カ月後に，支えなしでの坐位を保持した割合・24カ月後に，独力での立位を保持した割合・24カ月後に，歩行した割合	safety efficacy confirmatory pharmacokinetics pharmacodynamics - Percentage of Participants With AE and SAEs - pharmacokinetics / pharmacodynamics - Time to Death - Time to Permanent Ventilation - Change From Baseline in the Total Raw Score of the BSID-III Gross Motor Scale at Month 12 and 24 - Percentage of Infants who Achieve the Attainment Levels of the Motor Milestones Assessed in the Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2) at Month 12 and 24 - Percentage of Infants who Achieve a Score of 40 or Higher in the Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) at Month 12 - Percentage of Infants who are Alive Without Permanent Ventilation at Month 12 and 24 - Percentage of Infants who are Sitting Without Support, Stands Alone, Walks Alone at Month 24

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	リスジプラム（RO7034067）	risdiplam (RO7034067)
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	risdiplam	risdiplam
		薬剤：薬効分類コード	119 その他の中枢神経系用薬	119 Other agents affecting central nervous system
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	1日1回経口投与	po
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	中外製薬株式会社
Primary Sponsor	CHUGAI PHARMACEUTICAL CO., LTD.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	兵庫医科大学病院治験審査委員会	Hyogo College of Medicine Hospital IRB
住所 / Address of IRB	兵庫県西宮市武庫川町１−１	1-1, Mukogawa-cho, Nishinomiya-shi, Hyogo, 663-8501, JAPAN
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	無	absence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-183891
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name		BP39056	BP39056
その他 / Other		-	-
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		BP39056_Layperson summary.pdf
2-2 その他の添付資料２		BP39056_Layperson summary_小児版 .pdf

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	BP39056_Protocol.pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)	7
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)	2020年06月17日
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年12月17日	(当画面)	変更内容
変更	令和6年12月12日	詳細	変更内容
変更	令和6年5月29日	詳細	変更内容
変更	令和3年7月19日	詳細	変更内容
変更	令和2年8月31日	詳細	変更内容
変更	令和元年12月2日	詳細	変更内容
変更	平成30年12月17日	詳細	変更内容
変更	平成30年11月27日	詳細	変更内容
変更	平成30年11月27日	詳細	変更内容
変更	平成30年8月2日	詳細	変更内容
変更	平成30年8月2日	詳細	変更内容
変更	平成30年5月30日	詳細	変更内容
変更	平成30年5月30日	詳細	変更内容
変更	平成30年3月8日	詳細	変更内容
新規登録	平成30年3月8日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項