臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成25年12月3日
最終公表日		平成30年12月17日
中止年月日
試験終了日または中止日
試験の名称		封入体筋炎患者を対象に，身体機能，筋力及び運動機能を指標として，BYM338静脈内投与の有効性，安全性及び忍容性を52週後に評価し，さらに最長投与2 年後まで長期安全性を評価する主要なランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，並行群間比較，用量設定，後期第II 相／第III 相試験
簡易な試験の名称		封入体筋炎患者を対象とするBYM338 の有効性及び安全性試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		封入体筋炎患者を対象に，身体機能，筋力及び運動機能を指標として，BYM338静脈内投与の有効性，安全性及び忍容性を52週後に評価し，さらに最長投与2 年後まで長期安全性を評価する主要なランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，並行群間比較，用量設定，後期第II 相／第III 相試験
試験のフェーズ		2-3
疾患名		封入体筋炎
被験者募集状況
医薬品等の一般名称		BYM338
販売名
IRBの名称
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2018年12月17日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date
実際の症例数 / Actual Enrolled Number
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics
試験の対象者のフロー / Participant flow
有害事象に関するまとめ / Adverse events
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
簡潔な要約 / Brief summary
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD
計画の説明 / Plan description

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2018年12月17日
jRCT番号	jRCT2080222316

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		封入体筋炎患者を対象に，身体機能，筋力及び運動機能を指標として，BYM338静脈内投与の有効性，安全性及び忍容性を52週後に評価し，さらに最長投与2 年後まで長期安全性を評価する主要なランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，並行群間比較，用量設定，後期第II 相／第III 相試験	A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, parallel group, dose-finding, pivotal, phase IIb/III study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of intravenous BYM338 at 52 weeks on physical function, muscle strength, and mobility and additional long-term safety up to 2 years in patients with sporadic inclusion body myositis
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		封入体筋炎患者を対象とするBYM338 の有効性及び安全性試験	Efficacy and Safety of Bimagrumab/BYM338 at 52 Weeks on Physical Function, Muscle Strength, Mobility in sIBM Patients

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Sponsor	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries
	問合せ部署名 / Department Name for Contact
	連絡先住所 / Address
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ノバルティスファーマ株式会社	Novartis Pharma K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	ノバルティスダイレクト	Novartis Direct
	連絡先住所 / Address	0120-003-293	0120-003-293
	連絡先電話番号 / Phone Number
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address

承認日 / Date of Approval by IRB

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		宮城県，東京都，愛知県，大阪府，和歌山県，徳島県，熊本県	Miyagi,Tokyo,Aichi,Osaka,Wakayama,Tokushima,Kumamoto

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		封入体筋炎患者を対象に，身体機能，筋力及び運動機能を指標として，BYM338静脈内投与の有効性，安全性及び忍容性を52週後に評価し，さらに最長投与2 年後まで長期安全性を評価する主要なランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，並行群間比較，用量設定，後期第II 相／第III 相試験	A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, parallel group, dose-finding, pivotal, phase IIb/III study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of intravenous BYM338 at 52 weeks on physical function, muscle strength, and mobility and additional long-term safety up to 2 years in patients with sporadic inclusion body myositis
試験のフェーズ / Phase		2-3	2-3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment
予定試験期間（開始日）		2013年09月01日
予定試験期間（終了日）		2015年11月01日
目標症例数 / Target Sample Size		240
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同，並行群間比較	A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, parallel group
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・筋病理を基にsIBM と診断された患者。・歩行可能な患者（間欠的な車椅子の利用を含む歩行補助器具の使用は可能）	Diagnosed with sporadic inclusion body myositis; Must be able to walk (assistive aids allowed, including intermittent use of wheelchair)
	除外基準 / Exclusion Criteria	・コルチコステロイドを継続している患者.全身性のコルチコステロイド（プレドニゾン換算で10 mg/日以上）をランダム化前3カ月以上にわたって投与した患者。・妊婦又は授乳中の患者。・活動性の慢性感染症（例：HIV，B 型又はC 型肝炎，結核）を有する患者。・運動能を大きく制限する又は筋力低下を引き起こす封入体筋炎以外の病態，他の神経筋疾患を有する患者（多発性筋炎又は皮膚筋炎，リウマチ性多発筋痛，線維筋痛，重大な認知症／アルツハイマー病，パーキンソン病，筋萎縮性側索硬化症，脳卒中，脳性麻痺，てんかん，多発性硬化症，脊髄損傷，筋ジストロフィー，重症筋無力症，脊椎変形性関節疾患など）・重大な心血管系の異常を有する患者・免疫抑制剤を投与している患者（抗体製剤：ランダム化前6ヵ月以内，抗体製剤以外：ランダム化3ヵ月前）治験実施計画書に定めた他の選択/除外基準も適用されることがある。	Must not be using corticosteroids. Must not have used systemic corticosteroid (at daily dose >=10mg prednisone) for the past 3 months; Must not be pregnant or nursing; Must not have a chronic active infection (e.g., HIV, hepatitis B or C, tuberculosis, etc); Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply -Any non-sIBM conditions or other neurologic, neuromuscular diseases that significantly limit mobility (polymyositis, dermatomyositis, polymyalgia rheumatica, fibromyalgia, significant dementia/Alzheimer's disease, Parkinson's disease, amyotrophic lateral sclerosis, stroke, cerebral palsy, epilepsy, multiple sclerosis, spinal cord injury, muscular dystrophy, myasthenia gravis, ). -Significant cardiovascular diseases. -Ongoing immunosuppressive therapy (antibody therapy within past 6 months or non-antibody therapy within past 3months prior to randomization).
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	36歳以上	36age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	85歳以下	85age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		封入体筋炎	Sporadic Inclusion Body Myositis
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：BYM338 薬剤・試験薬剤：Bimagrumab 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品用法・用量、使用方法：ランダム化された被験者を対象に，BYM338 (高用量，中用量，低用量又はプラセボ) を4週毎に52週間（最大で104週間）静脈内投与を行う。	investigational material(s) Generic name etc : BYM338 INN of investigational material : Bimagrumab Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : BYM338 (High dose, Mid dose, Low dose or Placebo) will be administered via intravenous infusion to randomized patients beginning on Day 1 through Week 52, and up to Week 104.
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		6 分間歩行距離（ 6 minute walking distance test ，6MWD）のベースラインから52 週後の変化量を評価する［52週］被験者が6 分間に歩くことができる距離を評価する	Change from Baseline in 6 Minute Walking Distance Test (6MWD) meters to Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Change from baseline to Week 52 in the distance a patient can walk in a set timeframe. 6 Minute Walking Distance Test measures the distance (in meters) that a patient can walk in a 6 minute timeframe.
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		除脂肪体重のベースラインから52 週後の変化量を評価する［52週］総除脂肪体重及び四肢の除脂肪体重を測定する。 QMT で測定した大腿四頭筋力のベースラインから52 週後の変化量を評価する。［52週］大腿四頭筋力を測定する。被験者報告に基づく身体機能のベースラインから52 週後の変化量を評価する。［52週］被験者が患者報告に基づく身体機能に対する自記式質問票に回答する。転倒の発現率のベースラインから52週後の変化量を評価する。[第1日～108週 ] 転倒の回数 Short Physical Performance Battery（SPPB）で測定した運動機能のベースラインから52 週後の変化量を評価する。[ 52週 ] Short Physical Performance Battery（SPPB）で測定した運動機能点滴静注したBYM338 の各用量の安全性及び忍容性を検討する。[第1日～108週 ] 安全性及び忍容性 6 分間歩行距離（ 6 minute walking distance test ，6MWD）のベースラインから52 週後の変化量を評価する［52週］用量反応性	Change from Baseline in lean body mass (LBM) at Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Change from baseline to Week 52 in the total and appendicular lean body mass Change from Baseline in quadriceps Quantitative Muscle Testing (QMT) at Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Change from baseline to Week 52 in quadriceps QMT. Change from Baseline in Patient-Reported Physical Function at Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Change from baseline to Week 52 in a patient reported outcome instrument. Rate of Fall Events [ Time Frame: Baseline, Day 1, Weeks 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72, 76, 80, 84, 88, 92, 96, 100, 104, 108 ] Number of falls Change from Baseline in Short Physical Performance Battery score at Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Change from baseline to Week 52 in physical performance as measured by the Short Physical Performance Battery (SPPB). Safety and Tolerability of different i.v. BYM338 doses [ Time Frame: Baseline, Day 1, Weeks 2, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72, 76, 80, 84, 88, 92, 96, 100, 104, 108 ] Safety and tolerability Change from Baseline in 6MWD meters to Week 52 [ Time Frame: Baseline, Week 52 ] Dose-response relationship

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ノバルティス　ファーマ株式会社
Primary Sponsor	Novartis Pharma K.K.

共同開発者
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization
研究費の名称 / Name of Research Funding

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB
住所 / Address of IRB
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-132365
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		試験実施地域 : 日本，アメリカ，デンマーク，イタリア試験の目的 : この試験の目的は，sIBM 患者を対象に身体機能，筋力及び運動機能を指標として，BYM338 静脈内投与の有効性，安全性及び薬力学的効果をプラセボ群と比較検討する。関連ＩＤ名称 : ClinicalTrials .gov 関連ＩＤ番号 : NCT01925209	Region : Japan,United states,Danmark,Italy Objectives of the study : To evaluate the efficacy, safety and tolerability of multiple doses of bimagrumab/BYM338 vs placebo, when administered intravenously (i.v.), on physical function, muscle strength, and mobility in patients with sporadic inclusion body myositis (sIBM) Related ID Name : ClinicalTrials .gov Related ID number : NCT01925209
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	平成30年12月17日	(当画面)	変更内容
終了	平成29年4月13日	詳細	変更内容
終了	平成29年4月13日	詳細	変更内容
変更	平成27年3月4日	詳細	変更内容
変更	平成27年3月4日	詳細	変更内容
変更	平成26年4月25日	詳細	変更内容
変更	平成26年4月25日	詳細	変更内容
変更	平成26年1月16日	詳細	変更内容
変更	平成26年1月16日	詳細	変更内容
変更	平成25年12月16日	詳細	変更内容
変更	平成25年12月16日	詳細	変更内容
変更	平成25年12月3日	詳細	変更内容
新規登録	平成25年12月3日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項