臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年1月22日 | ||
| 令和7年3月12日 | ||
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を評価する第IIIb相，非盲検，単群，多施設共同試験 | ||
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性，忍容性，及び有効性を評価する試験 | ||
| 丸山 日出樹 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した被験者を対象として，単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を52週間にわたり検討すること | ||
| 3 | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | ||
| 研究終了 | ||
| 久留米大学 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年3月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2073220094 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を評価する第IIIb相，非盲検，単群，多施設共同試験 | Phase IIIb, open-label, single-arm, multi-center study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of OAV101 administered intrathecally (1.2 x 10^14 vector genomes) to participants 2 to < 18 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) who have discontinued treatment with nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi) | ||
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性，忍容性，及び有効性を評価する試験 | Safety, tolerability and efficacy study of OAV101 administered intrathecally to participants 2 to < 18 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) who have discontinued treatment with nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和4年10月20日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
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| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
|
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した被験者を対象として，単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を52週間にわたり検討すること | |||
| 3 | |||
| 2023年01月31日 | |||
| 2023年01月30日 | |||
| 2022年09月30日 | |||
| 2025年01月31日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストラリア/ベルギー/カナダ/フランス | Australia/Belgium/Canada/France | ||
| 1. SMAと診断された患者 2. 2～18歳未満の患者 3. スクリーニング時点で，少なくとも4回のヌシネルセン（スピンラザ）の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者 4. 治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある患者 |
1. SMA diagnosis 2. Aged 2 to < 18 years 3. Have had at least four loading doses of nusinersen (Spinraza) or at least 3 months of treatment with risdiplam (Evrysdi) at Screening 4. Must have symptoms of SMA as defined in the protocol |
||
| 1. イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス血清型9型（AAV9）抗体価が上昇していると報告された患者 2. 治験責任（分担）医師が臨床的に重要と判断した検査結果の異常を認めた患者 3. 腰椎穿刺の手順が禁忌の患者 4. ベースライン時に規定された期間内にヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者 5. OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた患者 6. スクリーニング前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した患者又は入院での大手術を計画している患者 7. 感染症又は発熱性疾患を有する患者 8. 侵襲的換気を必要とする患者 |
1. Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antibody titer using an immunoassay is reported as elevated 2. Clinically significant abnormalities in test results during screening 3. Contraindications for lumbar puncture procedure 4. At Baseline, participants are excluded if they received: Nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi) within a defined timeframe 5. Vaccinations 2 weeks prior to administration of OAV101 6. Hospitalization for a pulmonary event, or for nutritional support within 2 months prior to Screening or inpatient major surgery planned. 7. Presence of an infection or febrile illness 8. Requiring invasive ventilation |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 12歳 未満 | 12age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | Spinal muscular atrophy | ||
| あり | |||
| OAV101 1.2 × 10^14vgを単回髄腔内投与する | OAV101 administered as a single IT dose of 1.2 x 10^14 vector genomes | ||
| AE，治験製品に関連する有害事象，SAE，及びAESIが報告された被験者の数及び割合 | Number and percentage of participants reporting AEs, related AEs, SAEs, and AESIs | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| OAV101 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学 臨床試験審査委員会 | Kurume University Hospital Institutional review board | |
| 福岡県久留米市旭町67番地 | 67, Asahimachi, Kurume, Fukuoka, Fukuoka | |
| 0942-31-7200 | ||
| kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05386680 | |
| Clinical Traials.gov | |
| Clinical Traials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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