臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和5年1月22日
最終公表日		令和8年3月9日
中止年月日
観察期間終了日		令和6年11月29日
研究名称		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を評価する第IIIb相，非盲検，単群，多施設共同試験
平易な研究名称		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性，忍容性，及び有効性を評価する試験
統括管理者の氏名		丸山　日出樹
統括管理者の所属機関		ノバルティスファーマ株式会社
研究・治験の目的		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した被験者を対象として，単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を52週間にわたり検討すること
試験のフェーズ		3
対象疾患名		脊髄性筋萎縮症
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称
販売名
認定委員会の名称		久留米大学　臨床試験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2026年03月09日

２　結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2024年11月29日
実施症例数 / Result actual enrolment	27
試験等の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	OAV101(N=27) ・性別女性(n): 12, 男性(n): 15 ・人種白人(n): 13, アジア系(n): 6, その他(n): 8	OAV101(N=27) - SEX Female(n): 12, Male(n): 15 - Race White(n): 13, Asian(n): 6, Other(n): 8
試験等のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	OAV101(N=27) ・登録例数: 27 ・試験完了: 25 ・試験中止: 2	OAV101(N=27) - Enrolled: 27 - Completed: 25 - Not completed: 2
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	有害事象及び重篤な有害事象発現例 OAV101(N=27) ・有害事象発現例数(%): 27(100.00%) ・重篤な有害事象発現例数(%): 4(14.81%) ・死亡: 0(0.0%) 重篤な有害事象 OAV101(N=27) ・Total: 4(14.81%) ・胃腸障害周期性嘔吐症候群: 1(3.70%) ・一般・全身障害および投与部位の状態発熱: 1(3.70%) ・感染症および寄生虫症ウイルス性気管支炎: 1(3.70%), COVID-19: 1(3.70%), 胃腸炎: 1(3.70%), 肺炎: 1(3.70%), 誤嚥性肺炎: 1(3.70%) ・臨床検査インフルエンザウイルス検査陽性: 1(3.70%) ・神経系障害頭痛: 1(3.70%) ・呼吸器，胸郭および縦隔障害肺障害: 1(3.70%), 鼻閉: 1(3.70%), 呼吸窮迫: 1(3.70%)	Overview of Treatment-emergent Adverse Events and serious Adverse Events OAV101(N=27) - Any treatment-emergent adverse event(%): 27(100.00%) - Any serious adverse event(%): 4(14.81%) - Death: 0(0.0%) Serious Adverse Events OAV101(N=27) - Total: 4(14.81%) - Gastrointestinal disorders Cyclic vomiting syndrome: 1(3.70%) - General disorders and administration site conditions Pyrexia: 1(3.70%) - Infections and infestations Bronchitis viral: 1(3.70%), COVID-19: 1(3.70%), Gastroenteritis: 1(3.70%), Pneumonia: 1(3.70%), Pneumonia aspiration: 1(3.70%) - Investigations Influenza virus test positive: 1(3.70%) - Nervous system disorders Headache: 1(3.70%) - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders Lung disorder: 1(3.70%), Nasal congestion: 1(3.70%), Respiratory distress: 1(3.70%)
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	有害事象は27/27名(100.0％), 治験薬と関連のある有害事象は13/27名(48.1%), 重篤な有害事象は4/27名(14.81％), 注目すべき有害事象は13/27名(48.1％)に発現した。	Adverse events occurred in 27/27 subjects (100.0%), adverse events related to study treatment occurred in 13/27 subjects (48.1%), serious adverse events occurred in 4/27 subjects (14.81%), and adverse events of special interest occurred in 13/27 subjects (48.1%).
簡潔な要約 / Brief summary	有害事象(AE)および重篤な有害事象(SAE)の種類と重症度に関して、他剤での治療経験のあるSMA患者におけるOAV101の安全性プロファイルは、これまでに観察されていた未治療患者におけるOAV101の安全性プロファイルと合致していた。長期のSMN標的治療歴を有する患者を対象として，2歳以上18歳未満の年齢群全体で最終観察時にHFMSE及びRULMに基づく運動機能の安定化が認められた。	The safety profile of OAV101 in the treatment experienced population was consistent with previous observations in terms of type and severity of AEs and SAEs in participants with SMA who are treatment naive. Based on the history of previous chronic SMN-targeted treatments, the overall 2 to <18 years age group demonstrated stabilization in motor function in the HFMSE and RULM at the time of final analysis.
公開予定日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。	Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	令和8年3月9日
jRCT番号	jRCT2073220094

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を評価する第IIIb相，非盲検，単群，多施設共同試験	Phase IIIb, open-label, single-arm, multi-center study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of OAV101 administered intrathecally (1.2 x 10^14 vector genomes) to participants 2 to < 18 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) who have discontinued treatment with nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与の安全性，忍容性，及び有効性を評価する試験	Safety, tolerability and efficacy study of OAV101 administered intrathecally to participants 2 to < 18 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) who have discontinued treatment with nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi)

（２）治験責任医師等に関する事項


科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	丸山　日出樹	Maruyama Hideki
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	ノバルティスファーマ株式会社	Novartis Pharma. K.K.

	所属機関の郵便番号	105-6333
	所属機関の住所 / Address	東京都港区虎ノ門1丁目23番1号虎ノ門ヒルズ森タワー	Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
	電話番号	0120-003-293
	電子メールアドレス	rinshoshiken.toroku@novartis.com
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	丸山　日出樹	Maruyama Hideki
	担当者所属機関 / Affiliation	ノバルティスファーマ株式会社	Novartis Pharma. K.K.

	担当者所属機関の郵便番号	105-6333
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都港区虎ノ門1丁目23番1号虎ノ門ヒルズ森タワー	Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
	電話番号	0120-003-293

	電子メールアドレス	rinshoshiken.toroku@novartis.com
IRBの承認日		令和4年10月20日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項


データマネジメント担当機関
データマネジメント	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


監査担当機関
監査	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


統計解析担当機関
統計解析	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京女子医科大学病院	Tokyo Women's Medical University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	久留米大学医学部附属病院	Kurume University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した被験者を対象として，単回腰椎髄腔内注射により投与したOAV101（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を52週間にわたり検討すること
試験等のフェーズ / Phase		3
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2023年01月31日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment		2023年01月30日
実施期間（開始日）		2022年09月30日
実施期間（終了日）		2025年01月31日
実施予定被験者数 / Sample Size		4
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	単一群	single arm study
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	非対照	uncontrolled control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		オーストラリア/ベルギー/カナダ/フランス	Australia/Belgium/Canada/France
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1. SMAと診断された患者 2. 2～18歳未満の患者 3. スクリーニング時点で，少なくとも4回のヌシネルセン（スピンラザ）の負荷投与又は少なくとも3ヵ月間のリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者 4. 治験実施計画書に規定されているSMAの症状がある患者	1. SMA diagnosis 2. Aged 2 to < 18 years 3. Have had at least four loading doses of nusinersen (Spinraza) or at least 3 months of treatment with risdiplam (Evrysdi) at Screening 4. Must have symptoms of SMA as defined in the protocol
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1. イムノアッセイによる抗アデノ随伴ウイルス血清型9型（AAV9）抗体価が上昇していると報告された患者 2. 治験責任（分担）医師が臨床的に重要と判断した検査結果の異常を認めた患者 3. 腰椎穿刺の手順が禁忌の患者 4. ベースライン時に規定された期間内にヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）の投与を受けている患者 5. OAV101投与前2週間以内にワクチン接種を受けた患者 6. スクリーニング前2ヵ月以内に肺事象又は栄養補助のために入院した患者又は入院での大手術を計画している患者 7. 感染症又は発熱性疾患を有する患者 8. 侵襲的換気を必要とする患者	1. Anti Adeno Associated Virus Serotype 9 (AAV9) antibody titer using an immunoassay is reported as elevated 2. Clinically significant abnormalities in test results during screening 3. Contraindications for lumbar puncture procedure 4. At Baseline, participants are excluded if they received: Nusinersen (Spinraza) or risdiplam (Evrysdi) within a defined timeframe 5. Vaccinations 2 weeks prior to administration of OAV101 6. Hospitalization for a pulmonary event, or for nutritional support within 2 months prior to Screening or inpatient major surgery planned. 7. Presence of an infection or febrile illness 8. Requiring invasive ventilation
	年齢下限 / Age Minimum	2歳以上	2age old over
	年齢上限 / Age Maximum	12歳未満	12age old not
	性別 / Gender	男性・女性	Both
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		脊髄性筋萎縮症	Spinal muscular atrophy
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		OAV101 1.2 × 10^14vgを単回髄腔内投与する	OAV101 administered as a single IT dose of 1.2 x 10^14 vector genomes
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		AE，治験製品に関連する有害事象，SAE，及びAESIが報告された被験者の数及び割合	Number and percentage of participants reporting AEs, related AEs, SAEs, and AESIs

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			再生医療等製品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	再生医療等製品	類別	OAV101
		一般的名称	なし
		承認番号	なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	ノバルティスファーマ株式会社
Primary Sponsor	Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	久留米大学　臨床試験審査委員会	Kurume University Hospital Institutional review board
住所 / Address	福岡県久留米市旭町67番地	67, Asahimachi, Kurume, Fukuoka, Fukuoka
電話番号	0942-31-7200
電子メールアドレス	kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	NCT05386680
他の臨床研究登録機関の名称	Clinical Traials.gov
Issuing Authority	Clinical Traials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1 研究計画書		Prot_000.pdf
2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-1 その他の添付資料2		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年3月9日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年3月12日	詳細	変更内容
変更	令和5年9月6日	詳細	変更内容
新規登録	令和5年1月22日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項