臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年10月21日 | ||
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV）患者を対象に、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するefgartigimod PH20皮下投与を、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するリツキシマブと比較評価する、第2相無作為化非盲検並行群間概念実証試験 | ||
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV）患者を対象に、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するefgartigimod PH20皮下投与を、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するリツキシマブと比較評価する、第2相無作為化非盲検並行群間概念実証試験 | ||
| 川上 純 | ||
| 長崎大学病院 | ||
| 新たに診断された又は再燃したAAV（顕微鏡的多発血管炎［MPA］及び多発血管炎性肉芽腫症［GPA］）の成人患者を対象に、減量グルココルチコイド（GC）の急速漸減と併用するefgartigimod PH20（rHuPH20配合）の有効性、安全性、忍容性を、減量GCの急速漸減と併用するリツキシマブとを比較評価する。 | ||
| 2 | ||
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV） | ||
| 募集前 | ||
| JAN: エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）、ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| ヒフデュラ配合皮下注シリンジ | ||
| 長崎大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年10月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2071260102 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV）患者を対象に、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するefgartigimod PH20皮下投与を、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するリツキシマブと比較評価する、第2相無作為化非盲検並行群間概念実証試験 | A randomized, open-label, parallel-group, phase 2 proof-of-concept study to evaluate efgartigimod PH20 SC in combination with reduced-dose glucocorticoids with rapid tapering compared to rituximab in combination with reduced-dose glucocorticoids with rapid tapering for the treatment of patients with newly diagnosed or relapsing anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis (BRAVE (Blockade of FcRn for Remission in ANCA-associated Vasculitis with Efgartigimod) study) | ||
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV）患者を対象に、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するefgartigimod PH20皮下投与を、減量グルココルチコイドの急速漸減と併用するリツキシマブと比較評価する、第2相無作為化非盲検並行群間概念実証試験 | A phase 2 randomized, open-label study of efgartigimod PH20 SC versus rituximab, each with rapid-taper reduced-dose glucocorticoids, in newly diagnosed or relapsing ANCA-associated vasculitis (BRAVE (Blockade of FcRn for Remission in ANCA-associated Vasculitis with Efgartigimod) study) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 川上 純 | Kawakami Atsushi | ||
| / | 長崎大学病院 | Nagasaki University Hospital | |
| 852-8501 | |||
| / | 長崎県長崎市坂本1-7-1 | 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan | |
| 095-819-8527 | |||
| brave_stm@ml.nagasaki-u.ac.jp | |||
| 福井 翔一 | Fukui Shoichi | ||
| 長崎大学病院 | Nagasaki University Hospital | ||
| 852-8501 | |||
| 長崎県長崎市坂本1-7-1 | 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan | ||
| 095-819-7262 | |||
| brave_stm@ml.nagasaki-u.ac.jp | |||
| 令和8年8月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 福井 翔一 |
Fukui Shoichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
|
095-819-7200 |
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 新たに診断された又は再燃したAAV（顕微鏡的多発血管炎［MPA］及び多発血管炎性肉芽腫症［GPA］）の成人患者を対象に、減量グルココルチコイド（GC）の急速漸減と併用するefgartigimod PH20（rHuPH20配合）の有効性、安全性、忍容性を、減量GCの急速漸減と併用するリツキシマブとを比較評価する。 | |||
| 2 | |||
| 2026年11月01日 | |||
| 2026年10月01日 | |||
| 2029年03月31日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| ・同意取得時点で18歳以上である。 ・2022年米国リウマチ学会／欧州リウマチ学会分類基準に従ったMPA又はGPAの臨床診断を有する。 ・リツキシマブによる治療開始を要する新たに診断されたAAV、又は寛解（BVAS=0）の達成後に再燃し、リツキシマブによる治療の再開を要する再燃AAVを有する。 ・スクリーニング時及びベースライン時に、BVAS v3.0でmajor項目を少なくとも1個、又はminor項目を少なくとも3個、又は腎minor項目を少なくとも2個（任意の組合せ）を有する。 ・スクリーニング時に、標準化されかつ妥当性が確認された検査（中央検査機関による検査）により血清PR3-ANCA又はMPO-ANCAの陽性が確認されている。 |
-Is at least 18 years of age at the time of informed consent. -Is capable of providing signed informed consent and can comply with protocol requirements. -Clinical diagnosis of MPA or GPA, consistent with the 2022 American College of Rheumatology/European Alliance of Associations for Rheumatology classification criteria. -Newly diagnosed AAV requiring initiation of therapy with rituximab or Relapsing AAV (after having achieved a remission with BVAS=0) requiring reinitiation of therapy with rituximab -BVAS v3.0 of at least one major item, or at least 3 minor items, or any combination of at least 2 renal minor items, at screening and baseline. -Positive test for PR3-ANCA or MPO-ANCA in serum performed with a standardized and validated test at screening (specialty laboratory testing). |
||
| ・同意取得前に、新たに診断されたAAVに対する寛解導入治療、又は再燃AAVに対する寛解再導入治療が開始されている。GC投与中の再燃による参加者は、プレドニゾロン換算10 mg/dayまでの用量をベースラインまで継続できる。維持免疫抑制薬を使用している場合は、Day 1の前に中止できる場合は組入れを許容する。アバコパンを使用している場合はスクリーニングの少なくとも4週間前までに中止しなければならない。 ・eGFRが15 mL/分/1.73 m²未満、又は2 L/分超の酸素投与を要する肺胞出血。 ・他の自己免疫性リウマチ疾患の合併。ただし、全身病変を伴わずGC又はDMARDsで治療されていないシェーグレン症候群は除く。 ・スクリーニング前24週間以内の抗CD20抗体又は抗CD19抗体による治療歴。 ・スクリーニング前4週間未満に、抗CD20抗体もしくは抗CD19抗体以外のモノクローナル抗体、又はその他のbDMARD（例：Fc融合タンパク質）の投与を受けた。 ・スクリーニング前2週間以内のJAK阻害薬、チロシンキナーゼ阻害薬、又はその他のtsDMARDの投与。 ・スクリーニング前12週間以内のシクロホスファミドの投与。 ・スクリーニング前4週間以内の血漿交換療法。 ・スクリーニング前4週間以内のIVIgもしくはSCIgの投与、又は治験期間中の使用予定。 ・ベースライン時の全身性免疫抑制薬の使用（上記に記載するものを除く）。 ・治験担当医師の判断により、参加者を治験に不適格とするその他の状態を有する。 |
-Induction treatment for newly diagnosed AAV or re-induction for relapsing AAV initiated before informed consent. Relapsing patients while on GC may continue prednisolone equivalent dose up to 10 mg/day through baseline. Maintenance immunosuppressive agents must be discontinued prior to Day 1. Avacopan must be discontinued at least 4 weeks before screening. -eGFR less than 15 mL/min/1.73 m2 or pulmonary alveolar hemorrhage requiring more than 2 L/min oxygen. -Concurrent autoimmune rheumatic disease, except for Sjogren disease without systemic involvement and not treated with GC or DMARDs. -Treatment with anti-CD20 or anti-CD19 antibody within 24 weeks prior to screening. -Monoclonal antibody or any other bDMARD (eg, Fc-fusion protein) that is neither anti-CD20 nor anti-CD19 received less than 4 weeks before screening -JAK inhibitors, tyrosine kinase inhibitors or any other tsDMARD administered 2 weeks or less before screening -Cyclophosphamide within 12 weeks prior to screening. Plasmapheresis within 4 weeks prior to screening. -IVIG or SCIg within 4 weeks prior to screening or planned use during the study. -Treatment with systemic immunosuppressives at baseline (other than those noted in above). -Any condition that, in the investigator's judgment, would make the participant unsuitable for the study. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ＜治験薬の投与中止＞ ・参加者が妊娠した、又は妊娠を希望する場合 ・治験担当医師が、治験薬の中止を参加者にとって最善の利益と判断した場合 ・治験担当医師の判断により治験薬の継続投与が禁忌となるSAEもしくはAE、又は治験調整医師により治験薬と関連があると判定されたNCI CTCAEグレード3のAEが発現した場合。 ・治験薬との因果関係の有無にかかわらず、新規又は再発の悪性腫瘍（皮膚基底細胞癌を除く）を発症した場合。 ＜治験中止＞ ・参加者の意思による脱落 ・参加者による同意撤回 -参加者が治験参加への同意を撤回した場合、治験調整医師は同意撤回前に収集したデータを保持し使用することができる。同意撤回前に採取した試料を用いた将来の研究は、参加者が将来の研究に対する同意も併せて撤回した場合を除き、影響を受けない。 ・治験担当医師の判断による脱落 -安全性、行動上、又はコンプライアンス上の理由により、治験担当医師の裁量でいつでも参加者を脱落させることができる。 ・治験調整医師の要請による脱落 |
|||
| 新たに診断された又は再燃した抗好中球細胞質抗体関連血管炎（AAV） | Newly diagnosed or relapsing anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis | ||
| 抗好中球細胞質抗体関連血管炎 | Anti-neutrophil cytoplasmic antibody-associated vasculitis | ||
| あり | |||
| 参加者は最大10日間のスクリーニング期間を経て、Day 1にefgartigimod PH20群、又はリツキシマブ群に2:1の比率で無作為に割り付けられる。 本治験は、最大10日のスクリーニング期間、26週間の寛解導入治療期間（W0（day1）～W25（day182±3））、26週間の維持治療期間（Week 26～Week 52）、及び治験薬最終投与後56日間の安全性追跡調査期間で構成される。各参加者の治験参加期間は約60週である。 efgartigimod群：Day 1（ベースライン）及びDay 8にefgartigimod PH20 1000 mgを各2回SC投与（合計2000 mg、負荷投与）し、その後Week 2～Week 51まで週1回1000 mg SC投与する。 リツキシマブ群：ベースラインから週1回×4回、375 mg/m² IV投与（寛解導入）し、Week 26に維持療法として500 mg IVを単回投与する。 両群とも、減量GCの急速漸減レジメン（プレドニゾロン0.5 mg/kg/day（又は等価量）を初回用量とし、Week 21までに0 mgに漸減）に従ってGCを投与する。さらに、両群の全参加者は、Day 1及びWeek 26に有効性評価後かつIMP投与の前にメチルプレドニゾロン125 mgをIVで投与する。 |
The study comprises a screening period of up to 10 days, an induction treatment period of 26 weeks (from baseline to week 25), a maintenance treatment period of 26 weeks (from week 26 to week 52), and a safety follow-up period of 56 days after the last IMP dose. The total duration of each participant's study participation will be approximately 60 weeks. On Day 1, participants will be randomized in a 2:1 ratio to either the efgartigimod PH20 group or the rituximab group. Efgartigimod group: A loading regimen of two injections of 1000 mg SC doses (2000 mg) will be administered at Day 1 (baseline) and Day 8, followed by one injection of 1000 mg SC weekly from Week 2 through Week 51. Rituximab group: 375 mg/m2 IV administered weekly *4 doses starting at baseline, and 500 mg IV administered once at Week 26 (maintenance therapy). Both groups will receive GC according to a reduced-dose GC with rapid tapering schedule (prednisolone 0.5 mg/kg/day (or equivalent) initial dose, tapered to 0 mg by Week 21). In addition, all participants in both groups will receive intravenous methylprednisolone 125 mg IV at Day 1 and Week 26, after efficacy assessments and before IMP administration. |
||
| Week 22～Week 26までGC投与を必要とせず、Week 26時点においてBVAS v3.0が0と定義されるAAV寛解の達成。 | Proportion of participants with AAV remission (defined as BVAS v3.0 of 0) at Week 26 without GC from Week 22 to Week 26. | ||
| ・Week 52時点における持続的寛解の達成（Week 26及びWeek 52の両時点でGC投与を必要とせず、BVAS=0、かつWeek 26～52の間に再燃及び背景治療の変更がないこと）。 ・Week 26及びWeek 52時点におけるBVAS v3.0のベースラインからの変化量。 ・Week 26及びWeek 52時点におけるVDIのベースラインからの変化量。 ・BVAS=0達成までの時間。 ・経時的な再燃（major又はminor）の発現割合。 ・再燃（major又はminor）までの時間。 ・ベースラインからWeek 26及びWeek 52までのプレドニゾロン換算累積投与量。 ・グルココルチコイド毒性指数（GTI version 2.0）。 ・AE、TEAE、SAE、治験薬投与中止に至ったAEの発現、重症度、治験薬との関連性。 ・臨床検査値、心電図、バイタルサインにおける臨床的に意義のある変化。 |
-Proportion of participants with sustained remission at Week 52 (BVAS=0 without GC at both Week 26 and Week 52, without relapse or change in background medications between weeks 26-52); -Change from baseline in BVAS v3.0 at weeks 26 and 52; -Change from baseline in VDI at weeks 26 and 52; -Time to BVAS=0. -Proportion of participants with relapse (major or minor) over time; -Time to relapse (major or minor). -Cumulative prednisolone equivalent dose from baseline to weeks 26 and 52; -Glucocorticoid Toxicity Index (GTI version 2.0). -Incidence, severity, and relatedness of the IMP to AEs, TEAEs, SAEs, and AEs leading to premature IMP discontinuations; -Clinically significant changes in laboratory parameters, ECGs, and vital signs |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| JAN: エフガルチギモド アルファ（遺伝子組換え）、ボルヒアルロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ヒフデュラ配合皮下注シリンジ | |||
| 30700AMX00241000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 川上 純 | |
| Atushi Kawakami |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| argenx BV | argenx BV | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 長崎大学病院治験審査委員会 | Nagasaki University Hospital Institutional Review Board | |
| 長崎県長崎市坂本1-7-1 | 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan, Nagasaki | |
| 095-819-7256 | ||
| chiken_jimu@ml.nagasaki-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）