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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年10月2日
CALR変異を有し、細胞減少療法による治療歴のある 本態性血小板血症患者を対象としたINCA033989と実施可能な最善の治療を比較する第3相、ランダム化、非盲検試験
（治験実施計画書番号：INCA033989-304）
本態性血小板血症患者を対象としたINCA033989と実施可能な最善の治療を比較する第3相試験
鈴川　和己
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
治療
Treatment
3
本態性血小板血症
募集前
INCA033989、ヒドロキシカルバミド、アナグレリド塩酸塩水和物、ロペグインターフェロン アルファ－2b
なし、-、-、-
鹿児島大学病院 治験審査委員会（最初に承認されたIRBを記載）

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月2日
jRCT番号 jRCT2071260097

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

CALR変異を有し、細胞減少療法による治療歴のある 本態性血小板血症患者を対象としたINCA033989と実施可能な最善の治療を比較する第3相、ランダム化、非盲検試験
（治験実施計画書番号：INCA033989-304）		 A Phase 3, Randomized, Open-Label Study of INCA033989 Versus Best Available Therapy in Participants With Essential Thrombocythemia and a CALR Mutation Previously Treated With Cytoreductive Therapy
(Protocol No.: INCA033989-304)
本態性血小板血症患者を対象としたINCA033989と実施可能な最善の治療を比較する第3相試験 A Phase 3 Study of INCA033989 Versus Best Available Therapy in Participants With Essential Thrombocythemia

（２）治験責任医師等に関する事項

鈴川　和己 Suzukawa Kazumi
/ インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
臨床開発
100-0006
/ 東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
メディカルインフォメーションセンター　 Medical Information Center
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社 Incyte Biosciences Japan G.K.
100-0006
東京都千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷 Tokyo Midtown Hibiya, 1-1-2 Yurakucho, Chiyoda-ku, Tokyo, Japan
0120-094-139
jpmedinfo@incyte.com
令和8年9月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital
/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital
/

愛媛大学医学部附属病院

Ehime University Hospital
/

鹿児島大学病院

Kagoshima University Hospital
/

日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital
/

関西医科大学附属病院

Kansai Medical University Hospital
/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital
/

宮崎大学医学部附属病院

University of Miyazaki Hospital
/

国立大学法人山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital
/

九州大学病院

Kyushu University Hospital
/

公立大学法人福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital
/

近畿大学病院

Kindai University Hospital
/

地方独立行政法人神戸市民病院機構　神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital
/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療
Treatment
3
2026年10月16日
2026年10月16日
2030年11月01日
15
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
米国/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/カナダ/チェコ/フランス/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ノルウェー/ポーランド/韓国/スペイン/スイス/英国 United States/Australia/Austria/Belgium/Canada/Czechia/France/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Norway/Poland/South Korea/Spain/Switzerland/United Kingdom
1. 高リスクETが確定診断されている患者
2. mutCALRが確認された患者。
3. 1種類以上の細胞減少療法による治療歴がある患者
 1. Confirmed diagnosis of high-risk ET.
2. Presence of mutCALR.
3. Prior treatment with at least 1 cytoreductive therapy.
1. ET以外の造血器悪性腫瘍が存在する患者。
2. 治験登録前3ヵ月間に大出血又は血栓症の病歴を有する患者。
3. 以前に同種又は自家幹細胞移植を受けた患者。
4. 前治療によるグレード2以上の毒性から回復していない患者。安定したグレード2の末梢性ニューロパチー等、回復が見込まれない安定した慢性毒性（グレード2）を除く。
5. 以下を除く、非血液悪性腫瘍歴を有する患者：根治目的で治療された悪性腫瘍で、スクリーニング前に2年を超えて存在する活動性疾患の所見がない。適切に治療された上皮内癌で現在疾患を示す所見がない。
その他の治験実施計画書で規定された選択／除外基準が適用される。		 1. Presence of any hematologic malignancy other than ET.
2. Major bleeding or thrombosis within the last 3 months prior to study enrollment.
3. Any prior allogenic or autologous stem-cell transplantation.
4. Unresolved toxicity >= Grade 2 from previous therapy except for stable chronic toxicities (Grade 2) not expected to resolve, such as stable Grade 2 peripheral neuropathy.
5. Prior nonhematologic malignancy except for the following: Malignancy treated with curative intent and with no evidence of active disease for more than 2 years before screening. Adequately treated carcinoma in situ without current evidence of disease.
Other protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria apply.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
本態性血小板血症 Essential Thrombocythemia
あり
試験治療群：INCA033989
治験実施計画書で規定された要件に従い、静脈内投与（IV）する。

試験治療群：実施可能な最善の治療（BAT）
実施可能な最善の治療（BAT）は治験責任（分担）医師が決定する。
BATの選択肢
・ヒドロキシウレア（HU）
・アナグレリド（ANA）
・ロペグインターフェロン アルファ－2b		 Experimental: INCA033989
Administered intravenous (IV) in accordance with the protocol-defined requirements.

Experimental: Best Available Therapy (BAT)
Best Available Therapy (BAT) will be selected by the investigator.
- Other Names:
BAT could include:
- hydroxyurea (HU)
- anagrelide (ANA)
- Ropeginterferon alfa-2b
1. 持続的な臨床血液学的奏効（DCR）
［評価期間：24週目］		 1. Durable clinicohematologic response (DCR)
[Time Frame: Week 24]
1. カルレティキュリンexon 9フレームシフト変異（mutCALR）の変異アレル頻度（VAF）のベースラインからの低下
［評価期間：24週目］
2. 持続的な臨床血液学的奏効（DCR）
［評価期間：48週目］
3. 持続的な臨床血液学的部分奏効（DPR）
［評価期間：24週目］
4. 持続的な臨床血液学的部分奏効（DPR）
［評価期間：48週目］
5. 血液学的完全奏効（CHR）の最長持続期間
［評価期間：48週時まで］
6. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）の治験参加者数
［評価期間：48週時まで及び最終投与後60日間］
7. 投与中断及び用量減量又は治験薬の投与中止に至ったTEAE
［評価期間：48週時まで及び最終投与後60日間］
8. mutCALR VAFの低下が認められた治験参加者数
［評価期間：24週時及び48週時］
9. 分子遺伝学的奏効
［評価期間：24週時及び48週時］
10. 骨髄増殖性腫瘍症状評価質問表（MPN-SAF）総症状スコア（TSS）のベースラインからの変化量
［評価期間：48週時まで］
11. 簡易倦怠感尺度（BFI）の倦怠感スコアのベースラインからの変化量
［評価期間：48週時まで］
12. 変化についての患者の全般的印象（PGIC）スコア
［評価期間：48週時まで］		 1. Reduction from baseline in calreticulin exon 9 frameshift mutation(s) (mutCLAR) variant allele frequency (VAF)
[Time Frame: Week 24]
2. Durable clinicohematologic response (DCR)
[Time Frame: Week 48]
3. Durable partial clinicohematologic response (DPR)
[Time Frame: Week 24]
4. Durable partial clinicohematologic response (DPR)
[Time Frame: Week 48]
5. Longest duration of complete hematologic response (CHR)
[Time Frame: Up to Week 48]
6. Number of Participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAE)
[Time Frame: Up to Week 48 and 60 days after last dose]
7. TEAEs leading to dose interruptions, dose reductions or discontinuation of study treatment
[Time Frame: Up to Week 48 and 60 days after last dose]
8. Number of participants with a reduction in mutCALR VAF
[Time Frame: Week 24 and Week 48]
9. Molecular response
[Time Frame: Week 24 and Week 48]
10. Change from baseline in Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment Form (MPN-SAF) total symptom score (TSS)
[Time Frame: Up to Week 48]
11. Change from baseline in Brief Fatigue Inventory (BFI) fatigue score
[Time Frame: Up to Week 48]
12. Patient Global Impression of Change (PGIC) score
[Time Frame: Up to Week 48]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
INCA033989
なし
なし
インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
東京都 千代田区有楽町一丁目1番2号 東京ミッドタウン日比谷
医薬品
承認内
ヒドロキシカルバミド
-
-
医薬品
承認内
アナグレリド塩酸塩水和物
-
-
医薬品
承認内
ロペグインターフェロン アルファ－2b
-
-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパン合同会社
Incyte Biosciences Japan G.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

鹿児島大学病院 治験審査委員会（最初に承認されたIRBを記載） Institutional Review Board, Kagoshima University Hospital (The first approved IRB is shown)
鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8丁目35番1号 8-35-1, Sakuragaoka, Kagoshima-shi, Kagoshima, Kagoshima
099-275-5553
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07623200
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Incyteは研究提案書を提出した後、資格を有する外部の研究者とデータを共有する。これらの要請は、科学的メリットに基づいて審査委員会が審査し、承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法律及び規制に従って本治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化される。 利用可能な試験データは、https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparencyに記載された基準及びプロセスに従う。 Incyte shares data with qualified external researchers after a research proposal is submitted. These requests are reviewed and approved by a review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. The trial data availability is according to the criteria and process described on https://www.incyte.com/our-company/compliance-and-transparency

（５）全体を通しての補足事項等

設定なしのためIRBの電子メールアドレス欄は入力していない

添付書類（実施計画届出時の添付書類）