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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年9月2日
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの日本人男児を対象に、givinostatの安全性及び薬物動態を評価する多施設共同、非盲検第II相試験
givinostatのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの日本人男児を対象とした第II相試験
茨木　亮
ＪＣＲファーマ株式会社
日本人デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にgivinostat を投与した場合の安全性および薬物動態を評価する
2
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
募集中
givinostat
未定
福岡市立こども病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年9月2日
jRCT番号 jRCT2071260086

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの日本人男児を対象に、givinostatの安全性及び薬物動態を評価する多施設共同、非盲検第II相試験 A Multicenter, Open-Label Phase 2 Study to evaluate safety and pharmacokinetics of givinostat in Japanese patients with Duchenne Muscular Dystrophy
givinostatのデュシェンヌ型筋ジストロフィーの日本人男児を対象とした第II相試験 Phase II study of givinostat in Japanese patients with Duchenne Muscular Dystrophy

（２）治験責任医師等に関する事項

茨木　亮 Ibaraki Ryo
/ ＪＣＲファーマ株式会社 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
659-0015
/ 兵庫県芦屋市楠町11番18号 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo
0797-32-8582
clinical_development@jp.jcrpharm.com
茨木　亮 Ibaraki Ryo
ＪＣＲファーマ株式会社 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
659-0015
兵庫県芦屋市楠町11番18号 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo
0797-32-8582
clinical_development@jp.jcrpharm.com
令和8年8月3日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

ITALFARMACO S.p.A ITALFARMACO S.p.A.
非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

独立行政法人　国立病院機構　北海道医療センター

National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women’s Medical University Hospital
/

国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry
/

地方独立行政法人　長野県立病院機構　長野県立こども病院

Nagano Children's Hospital
/

独立行政法人　国立病院機構　大阪刀根山医療センター

National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital
/

兵庫医科大学病院

Hyogo Medical University Hospital
/

地方独立行政法人　福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka Children's Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

日本人デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象にgivinostat を投与した場合の安全性および薬物動態を評価する
2
2026年09月15日
2026年08月31日
2029年03月31日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1) スクリーニング来院時に6歳以上18歳未満の日本人男性であり、DMDに特徴的な臨床症状又は徴候が認められていること
2) 遺伝子検査によりDMDの診断が確定していること
3) 試験治療開始前の直近6ヵ月以上の間に全身性コルチコステロイドを継続して使用しており、試験治療開始前の直近6ヵ月以上の間に種類、用量又は投与レジメンに重要な変更（体重変化に伴う変更は除く）がなく、試験期間中も種類、用量及び投与レジメンに重要な変更がないと治験責任（分担）医師の判断により合理的に見込まれること
4) 床から自力で立ち上がることができること（歩行可能な男性患者のみ） 		1) Are Japanese male patients aged 6 years or older and under 18 years at screening visit, who present with characteristic clinical symptoms or signs of DMD
2) Have DMD diagnosis confirmed by genetic testing
3) Have used systemic corticosteroids for a minimum of 6 months immediately prior to the start of study treatment, with no significant change in corticosteroids type or dosage or dosing regimen (excluding changes related to body weight change) for a minimum of 6 months immediately prior to start of study treatment and a reasonable expectation as determined by the investigator that type, dosage and dosing regimen will not change significantly for the duration of the study
4) Patients must be able to rise from floor independently (ONLY for ambulant male patients)
1) 予測値に対する%FVCが40%未満である
2) スクリーニング時の血小板数、白血球数、又はヘモグロビンが正常下限値（LLN）未満である
3) スクリーニング時に、症候性心筋症若しくは心不全（ニューヨーク心臓協会の分類クラスIII度又はIV度）を有する、又は左室駆出率が45%未満である
4) 現在又は過去に肝疾患又は肝機能障害［正常上限値（ULN）の1.5倍超の総ビリルビンの上昇を含むがこれに限らない］を有している。ただし、Gilbert症候群又はGilbert症候群に一致する傾向に起因する場合を除く
5) 腎機能不全（血清シスタチンCがULNの2倍超と定義）を有する
6) スクリーニング時に空腹状態でトリグリセリドが300 mg/dL（3.42 mmol/L）超である
7) スクリーニング時にB型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体、又はヒト免疫不全ウイルスの検査が陽性である
8) ベースライン時のFridericia補正QT間隔（QTcF）が450 msec超（5分間隔で3回連続測定した平均値）、又はトルサード・ド・ポアント（TdP）の追加リスク因子（心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴など）の既往がある 		1) FVC % of predicted less than 40%
2) Have platelets count, white blood cell and hemoglobin at screening below the lower limit of normal (LLN) (for abnormal screening laboratory test results)
3) Have symptomatic cardiomyopathy or heart failure (New York Heart Association Class III or IV) or left ventricular ejection fraction less than 45% at screening
4) Have a current or history of liver disease or impairment, including but not limited to an elevated total bilirubin (i.e. greater than 1.5 times upper limit of normal [ULN]), unless secondary to Gilbert disease or pattern consistent with Gilbert's disease
5) Have inadequate renal function, as defined by serum Cystatin C greater than 2 times ULN. If the value is greater than 2 times ULN, the serum Cystatin C will be repeated once. if the repeated test result is still greater than 2 times ULN, the patient should be excluded
6) Have triglycerides greater than 300 mg/dL (3.42 mmol/L) in fasting condition at screening visit
7) Have a positive test for hepatitis B surface antigen, hepatitis C antibody, or human immunodeficiency virus at screening
8) Have a baseline corrected QT interval, Fridericia's correction (QT cF) greater than 450 msec, (as the mean of 3 consecutive readings 5 minutes apart) or history of additional risk factors for torsades de pointes (e.g., heart failure, hypokalemia, or family history of long QT syndrome)
6歳 以上 6age old over
18歳 未満 18age old not
男性 Male
デュシェンヌ型筋ジストロフィー Duchenne Muscular Dystrophy
あり
givinostat を体重に合わせて 1 回 22.2～53.2 mg（経口懸濁液として 2.5～6 mL）、1 日 2 回経口投与する
 Investigational product name: givinostat
Dosage and Administration: twice daily at a dose of 22.2 to 53.2 mg per dose based on body weight (2.5 to 6 mL of the oral suspension)
治療6ヵ月後の安全性評価
1) 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した参加者数
2) AE及びSAEの種類、発現割合、因果関係、並びに重症度
3) バイタルサイン及び臨床検査（血液生化学検査、血液学的検査）の結果
4) 努力性肺活量（FVC）、1秒量（FEV1）、FEV1/FVC比、及び最大呼気流量（PEF）による呼吸機能評価
5) 心電図（ECG）及び心エコーによる心機能評価
6) 体重、身長、及びボディマス指数（BMI） 		Safety assessments after 6 months of treatment with givinostat:
1) Number of participants experiencing adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs)
2) Type, incidence, causality and severity of AEs and SAEs
3) Vital signs and clinical laboratory tests (blood chemistry and hematology)
4) Respiratory function evaluated by forced vital capacity (FVC), forced expiratory volume at 1 second (FEV1), FEV1/FVC, peak expiratory flow (PEF)
5) Cardiac function evaluated by electrocardiogram (ECG) and echocardiogram (ECHO)
6) Weight, height, and body mass index (BMI)
治療1週後及び6ヵ月後の定常状態におけるPK解析
1) 定常状態における投与時（0時間）からtau時間までの血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC0-tau,ss）
2) 定常状態における最高血漿中濃度（Cmax,ss）
3) 消失半減期（t1/2）

継続期の安全性評価
1) AE及びSAEを発現した参加者数
2) AE及びSAEの種類、発現割合、因果関係、並びに重症度
3) バイタルサイン及び臨床検査（血液生化学検査、血液学的検査）の結果
4) FVC、FEV1、FEV1/FVC比、及びPEFによる呼吸機能評価
5) ECG及び心エコーによる心機能評価
6) 体重、身長、及びBMI
 The PK analysis at steady state, at week 1 and after 6 months of treatment with givinostat, includes:
1) Area under the concentration-time curve from dosing (time 0) to time tau at steady state (AUC0-tau,ss)
2) Maximum plasma concentration at steady state (Cmax, ss)
3) Elimination half-life (t1/2)

Safety assessments during the Extension Phase with givinostat:
1) Number of participants experiencing AEs and SAEs
2) Type, incidence, causality and severity of AEs and SAEs
3) Vital signs and clinical laboratory tests (blood chemistry and hematology)
4) Respiratory function evaluated by FVC, FEV1, FEV1/FVC, PEF
5) Cardiac function evaluated by ECG and ECHO
6) Weight, height, and BMI

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
givinostat
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費、医療手当、補償金
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ＪＣＲファーマ株式会社
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
ITALFARMACO S.p.A. ITALFARMACO S.p.A.
非該当

６　IRBの名称等

福岡市立こども病院治験審査委員会 Fukuoka Children's Hospital Institutional Review Board
福岡県福岡市東区香椎照葉5丁目1番1号 5-1-1 Kashiiteriha, Fukuoka Higashi-ku, Fukuoka City, Fukuoka, Fukuoka
092-692-3511
chiken.k@fcho.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）