臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年7月16日 | ||
| 真性多血症患者を対象としたsapablursenの第III相無作為化二重盲検プラセボ対照国際共同試験 | ||
| INTREPID：真性多血症（PV）患者を対象にsapablursenの安全性及び有効性を評価する試験 | ||
| Deciphera Pharmaceuticals, LLC | ||
| Deciphera Pharmaceuticals, LLC | ||
| 本治験の目的は、真性多血症（PV）療法における現在の標準治療（SOC）に追加した場合のsapablursenの有効性及び安全性を評価することである。本治験は、連続した3つのパート（パート1a：盲検投与、パート1b：非盲検投与、およびパート2：長期継続投与）で実施される。被験者は最長156週間投与を受ける可能性がある。 | ||
| 3 | ||
| 真性多血症（PV） | ||
| 募集前 | ||
| Sapablursen | ||
| NA | ||
| 日本赤十字社長崎原爆病院 治験審査委員会（最初に承認されたIRB） 注意：機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRB が複数存在する場合、一部のIRB 情報のみが公開されている場合があります。問合せに関しては、項目『試験に関する問合せ先』にある会社へご連絡ください。 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年7月16日 |
| jRCT番号 | jRCT2071260061 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 真性多血症患者を対象としたsapablursenの第III相無作為化二重盲検プラセボ対照国際共同試験 | A Phase 3 Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Global Study of Sapablursen in Polycythemia Vera (Phase 3 Global Study of Sapablursen in Polycythemia Vera) | ||
| INTREPID：真性多血症（PV）患者を対象にsapablursenの安全性及び有効性を評価する試験 | INTREPID: A Study of Sapablursen Evaluating the Safety and Efficacy in Participants With Polycythemia Vera (PV) (Phase 3 Global Study of Sapablursen in Polycythemia Vera) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Deciphera Pharmaceuticals, LLC | Deciphera Pharmaceuticals, LLC | ||
| / | Deciphera Pharmaceuticals, LLC | Deciphera Pharmaceuticals, LLC | |
| 02451 | |||
| / | 200 Smith Street Waltham, MA 02451, USA | 200 Smith Street Waltham, MA 02451, USA | |
| 1-888-724-3274 | |||
| clinicaltrials@deciphera.com | |||
| Clinical Trial Manager | Clinical Trial Manager | ||
| Worldwide Clinical Trials Japan 株式会社 | Worldwide Clinical Trials Japan K.K. | ||
| Clinical Operations Site Management | |||
| 108-6028 | |||
| 東京都港区港南2丁目15番1号 品川インターシティＡ棟28階 | Shinagawa Intercity Tower A, Level 28, 2-15-1 Konan, Minato-ku,Tokyo | ||
| 03-6717-4360 | |||
| 03-6717-4370 | |||
| DL_INTREPID_JRCT@worldwide.com | |||
| 令和8年6月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| Worldwide Clinical Trials Japan 株式会社 | ||
| Clinical Operations Site Management | ||
| Clinical Trial Manager | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 東京都立駒込病院 |
Tokyo Metropolitan Cancer and Infectious Diseases Center Komagome Hospital |
|---|---|---|
113-8677 |
||
東京都 文京区本駒込三丁目18番22号 |
||
| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|---|---|---|
113-8519 |
||
東京都 文京区湯島1-5-45 |
||
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
|---|---|---|
162-8666 |
||
東京都 新宿区河田町8-1 |
||
| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
|---|---|---|
160-8582 |
||
東京都 新宿区信濃町35 |
||
| / | 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
|---|---|---|
252-0375 |
||
神奈川県 相模原市南区北里1-15-1 |
||
| / | 医療法人徳洲会 湘南鎌倉総合病院 |
Shonan Kamakura General Hospital |
|---|---|---|
247-8533 |
||
神奈川県 鎌倉市岡本1370番1 |
||
| / | 山梨大学医学部附属病院 |
University of Yamanashi Hospital |
|---|---|---|
409-3898 |
||
山梨県 中央市下河東1110 |
||
| / | 三重大学医学部附属病院 |
Mie University Hospital |
|---|---|---|
514-8507 |
||
三重県 津市江戸橋2丁目174 |
||
| / | 近畿大学病院 |
Kindai University Hospital |
|---|---|---|
590-0197 |
||
大阪府 堺市南区三原台1丁目14番1号 |
||
| / | 関西医科大学附属病院 |
Kansai Medical University Hospital |
|---|---|---|
573-1191 |
||
大阪府 枚方市新町2丁目3番1号 |
||
| / | 日本赤十字社長崎原爆病院 |
Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital |
|---|---|---|
852-8511 |
||
長崎県 長崎市茂里町3番15号 |
||
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Osaka Metropolitan University Hospital |
|---|---|---|
545-0051 |
||
大阪府 大阪市阿倍野区旭町1丁目5-7 |
||
| / | 筑波大学附属病院 |
University of Tsukuba Hospital |
|---|---|---|
305-8576 |
||
茨城県 つくば市天久保2丁目1番地1 |
||
| / | 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第一病院 |
Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daiichi Hospital |
|---|---|---|
453-8511 |
||
愛知県 名古屋市中村区道下町3丁目35番地 |
||
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
|---|---|---|
141-8625 |
||
東京都 品川区東五反田5-9-22 |
||
| / | 埼玉医科大学総合医療センター |
Saitama Medical Center |
|---|---|---|
350-8550 |
||
埼玉県 川越市鴨田1981番地 |
||
| / | 社会医療法人若弘会 若草第一病院 |
Wakakusa-Daiichi Hospital |
|---|---|---|
579-8056 |
||
大阪府 東大阪市若草町1-6 |
||
| / | 宮崎大学医学部附属病院 |
University of Miyazaki Hospital |
|---|---|---|
889-1692 |
||
宮崎県 宮崎市清武町木原5200 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、真性多血症（PV）療法における現在の標準治療（SOC）に追加した場合のsapablursenの有効性及び安全性を評価することである。本治験は、連続した3つのパート（パート1a：盲検投与、パート1b：非盲検投与、およびパート2：長期継続投与）で実施される。被験者は最長156週間投与を受ける可能性がある。 | |||
| 3 | |||
| 2026年10月05日 | |||
| 2026年05月25日 | |||
| 2031年01月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ブラジル/カナダ/チリ/チェコ/フランス/ドイツ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/ポーランド/韓国/スペイン/台湾/ポルトガル/英国/アメリカ | Argentina/Australia/Austria/Brazil/Canada/Chile/Czechia/France/Germany/Hungary/Israel/Italy/Poland/South Korea/Spain/Taiwan/Portugal/United Kingdom/United States | ||
| 1. PV診断の改訂された2022年世界保健機関（WHO）基準及び2022年国際コンセンサス分類（ICC）基準を満たす。 2. 患者は瀉血依存でなければならない。 3. 治験開始時にHctが45%未満である。 4. 細胞減少療法（CRT）を受ける患者は、治験開始時に安定したレジメンを受けていなければならない 5. 臓器機能及び電解質が十分である。 |
1.Meet revised 2022 World Health Organization (WHO) and 2022 International Consensus Classification criteria for the diagnosis of PV. 2.Participants must be phlebotomy-dependent. 3.Hct less than (<) 45% at study start. 4.Participants receiving Cytoreduction therapy (CRT) must be on a stable regimen at study start. 5.Adequate organ function and electrolytes. |
||
| 1.TMPRSS6阻害剤（sapablursenを含む）又はヘプシジン模倣薬によるPV治療歴がある患者。 2.無作為化前30日以内の臨床的に重要な血栓症（例：心筋梗塞、脳卒中、深部静脈血栓症又は脾静脈血栓症）。 3.Hct値が45%未満で瀉血が必要な患者。 4.International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment（国際作業部会-骨髄増殖性腫瘍の研究・治療）が定義した、PV後骨髄線維症の基準を満たす。 5.治験要件を遵守する能力を損う、重篤又は不安定な医学的状態又はコントロール不良の精神状態である。 |
1.Prior treatment of PV with Transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6) inhibitors, including sapablursen, or hepcidin mimetics. 2.Clinically significant thrombosis (eg, myocardial infarction, stroke, deep vein thrombosis or splenic vein thrombosis) within 1 month prior to randomization. 3.Participants who require phlebotomy at Hct levels <45%. 4.Meet the criteria for post-PV myelofibrosis as defined by the International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment. 5.Any serious or unstable medical condition or uncontrolled psychiatric condition that would interfere with their ability to comply with study requirements. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 真性多血症（PV） | Polycythemia Vera (PV) | ||
| PV | PV | ||
| あり | |||
| 皮下投与 (SC) Sapablursen（32週間）- Sapablursen（124週間非盲検） 又はプラセボ（32週間） - Sapablursen（124週間非盲検） |
Administered subcutaneously (SC) Sapablursen (32 Weeks) -Sapablursen (124 Weeks Open-label) OR, Placebo (32 Weeks) - Sapablursen (124 Weeks Open-label) |
||
| 瀉血が適格とならない被験者の割合。奏効は、瀉血が適格とならないことと定義される。 期間：Week 20〜Week 32 |
Percentage of Participants with Absence of Phlebotomy Eligibility. Response is defined as absence of phlebotomy eligibility. Time Frame:Week 20 through Week 32 |
||
| 瀉血回数 期間：Week 0〜Week 32 Hctがコントロールされている被験者の割合。全ての実施医療機関の検査室でのHctが45%未満であり瀉血を実施していないことと定義される。 期間：Week 0〜Week 32 患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）Fatigue Short Form総Tスコアのベースラインからの変化量 期間：ベースライン、Week 32 骨髄線維症症状評価フォーム（MFSAF）総症状スコア（TSS）のベースラインからの変化量 期間：ベースライン、Week 32 瀉血が適格とならない被験者の割合。奏効は、瀉血が適格とならないことと定義される。 期間：Week 20〜Week 52 瀉血回数 期間：Week 0〜Week 52 Hctがコントロールされている被験者の割合。全ての実施医療機関の検査室でのHctが45%未満であり瀉血を実施していないことと定義される。 期間：Week 0〜Week 52 |
Number of Phlebotomies Time Frame:Week 0 through Week 32 Percentage of Participants with Hct Control. Defined as all local laboratory Hct <45% without phlebotomy. Time Frame:Week 0 to Week 32 Change from Baseline in Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form Total T-score Time Frame:Baseline, Week 32 Change from Baseline in Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) Total Symptom Score (TSS) Time Frame:Baseline, Week 32 Percentage of Participants with Absence of Phlebotomy Eligibility. Response is defined as absence of phlebotomy eligibility. Time Frame:Week 20 through Week 52 Number of Phlebotomies Time Frame:Week 0 through Week 52 Percentage of Participants with Hct Control. Defined as all local laboratory Hct <45% without phlebotomy. Time Frame:Week 0 through Week 52 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Sapablursen | |||
| NA | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 治験依頼者：小野薬品工業株式会社 権限を有する治験依頼者代理：Deciphera Pharmaceuticals, LLC (小野薬品工業のグループ会社) | |
| Study Sponsor: Ono Pharmaceutical Co., Ltd. Authorized Sponsor Representative: Deciphera Pharmaceuti |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 日本赤十字社長崎原爆病院 治験審査委員会（最初に承認されたIRB） 注意：機関等への問合せはご遠慮ください。また、IRB が複数存在する場合、一部のIRB 情報のみが公開されている場合があります。問合せに関しては、項目『試験に関する問合せ先』にある会社へご連絡ください。 | Japanese Red Cross Nagasaki Genbaku Hospital Institutional Review Board | |
| 長崎県長崎市茂里町3番15号 | 3-15 Mori-machi, Nagasaki-shi, Nagasaki, Nagasaki | |
| 095-847-1511 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07429266 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）