臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年5月14日 | ||
| 強力化学療法に適応の新規に診断されたKMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病患者を対象とした標準寛解導入療法及び地固め療法にbleximenib又はプラセボを併用し、その後維持療法として投与する二重盲検第3相試験 | ||
| 強力化学療法に適応の新規に診断されたKMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病患者を対象とした標準寛解導入療法及び地固め療法にbleximenib又はプラセボを併用し、その後維持療法として投与する二重盲検第3相試験 | ||
| 堀 万里子 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者を対象に、bleximenibを寛解導入療法及び地固め療法と併用したのち、プラセボと比較してEFSが延長されるかどうかを評価する。 | ||
| 3 | ||
| KMT2A再構成又はNPM1変異を有する未治療の急性骨髄性白血病 | ||
| 募集前 | ||
| Bleximenib、シタラビン、ダウノルビシン塩酸塩、イダルビシン塩酸塩、ヒドロキシカルバミド | ||
| なし、キロサイド注20mg／40mg／60mg／100mg／200mg、ダウノマイシン静注用20mg、イダマイシン静注用5 mg、ハイドレアカプセル500mg | ||
| 長崎大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年5月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2071260029 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 強力化学療法に適応の新規に診断されたKMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病患者を対象とした標準寛解導入療法及び地固め療法にbleximenib又はプラセボを併用し、その後維持療法として投与する二重盲検第3相試験 | Bleximenib or Placebo in Combination with Standard Induction and Consolidation Therapy followed by Maintenance for the Treatment of Patients with Newly Diagnosed KMT2A-rearranged or NPM1-mutant Acute Myeloid Leukemia Eligible for Intensive Chemotherapy: a double-blind phase 3 study | ||
| 強力化学療法に適応の新規に診断されたKMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病患者を対象とした標準寛解導入療法及び地固め療法にbleximenib又はプラセボを併用し、その後維持療法として投与する二重盲検第3相試験 | Bleximenib or Placebo in Combination with Standard Induction and Consolidation Therapy followed by Maintenance for the Treatment of Patients with Newly Diagnosed KMT2A-rearranged or NPM1-mutant Acute Myeloid Leukemia Eligible for Intensive Chemotherapy: a double-blind phase 3 study | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 堀 万里子 | Hori Mariko | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K. K. | |
| 104-0044 | |||
| / | 東京都中央区明石町８－１聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | |
| 090-9593-4740 | |||
| mariko.hori@thermofisher.com | |||
| 堀 万里子 | Hori Mariko | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K. K. | ||
| 104-0044 | |||
| 東京都中央区明石町８－１聖路加タワー12階 | St. Luke's Tower 12F, 8-1 Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 090-9593-4740 | |||
| mariko.hori@thermofisher.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者を対象に、bleximenibを寛解導入療法及び地固め療法と併用したのち、プラセボと比較してEFSが延長されるかどうかを評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2026年03月19日 | |||
| 2026年03月19日 | |||
| 2035年04月30日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/ドイツ/オランダ | United States/Germany/Netherlands | ||
| 同意取得時点で18歳以上（又は本治験が実施される地域における法定成人年齢のいずれか高い年齢）。 ICC 2022基準に基づき、新規に診断されたAML（骨髄又は末梢血中の芽球が10%以上）で、NPM1変異又はKMT2A関連の再構成を伴う。 強化化学療法の適応と判断された。 WHO/ECOGパフォーマンスステータスが2以下である。 無作為化前に適切な腎機能及び肝機能を有する。 |
>=18 years of age (or the legal age of majority in the jurisdiction in which the study is taking place, whichever is greater) at the time of informed consent. New diagnosis of AML (>=10% blasts in BM or peripheral blood) with mutated NPM1 or with recurring rearrangements involving KMT2A according to ICC 2022 criteria. Considered eligible for intensive chemotherapy. WHO/ECOG performance status =<2. Adequate renal and hepatic functions prior to randomization. |
||
| 1. 低メチル化剤による治療を含む、AMLに対する前治療（化学療法）歴がある。 2. 中枢神経系（CNS）への白血病の活動性浸潤が認められている。 3. 固形臓器移植歴がある。 4. 心疾患： a. 無作為化前6ヵ月以内に、次のいずれかを認める場合：心筋梗塞、コントロール不良の狭心症／不安定狭心症、うっ血性心不全（NYHA心機能分類III又はIV）、コントロール不良又は症候性の不整脈、脳卒中、一過性脳虚血発作。 b. Fridericiaの式による補正QTc間隔（QTcF）が470 ms以上である。ただし、脚ブロック又はペースメーカーに起因するQTc延長は許容される。 c. 心エコー検査（ECHO）又はMUGAスキャンにより評価された左室駆出率（LVEF）が40%未満である（治験治療の投与開始前28日以内に、臨床的に必要な場合に実施したECHO又はMUGAのみ）。 d. アントラサイクリン系薬剤又はアントラセンジオン系のいずれか、もしくは併用による累積投与量が500 mg/m^2以上である。 5. 補助酸素療法を必要とする慢性呼吸疾患を有する。 |
1. Prior (chemo-)therapy for AML, including prior treatment with hypomethylating agents. 2. Known active leukemic involvement of the central nervous system (CNS). 3. Recipient of solid organ transplant. 4. Cardiac disease: a. Any of the following within 6 months of randomization: myocardial infarction, uncontrolled/unstable angina, congestive heart failure (NYHA Class III or IV), uncontrolled or symptomatic arrhythmias, stroke, or transient ischemic attack. b. QTc interval using Fridericias formula (QTcF) >= 470 ms. Prolonged QTc interval associated with bundle branch block or pacemaking is permitted. c. Left ventricular ejection fraction (LVEF) <40% by ECHO or MUGA scan (only if ECHO or MUGA was performed for clinical indication within 28 days prior to the start of study treatment). d. Previously received cumulative dose of any combination of anthracyclines or anthracenediones of >= 500 mg/m^2. 5. Chronic respiratory disease requiring supplemental oxygen. |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| KMT2A再構成又はNPM1変異を有する未治療の急性骨髄性白血病 | Newly diagnosed KMT2A-rearranged or NPM1-mutant Acute Myeloid Leukemia | ||
| あり | |||
| Arm 1（実薬群）：Bleximenibを寛解導入療法及び地固め療法と併用し、その後、bleximenibによる維持療法を実施する。治療は、PD、認容できない毒性、又はProtocolで定められたその他の中止基準のいずれかが最初に該当するまで継続される。 Arm 2（実薬群）：Bleximenibを寛解導入療法及び地固め療法と併用し、その後、プラセボによる維持療法を実施する。治療は、PD、認容できない毒性、又はProtocolで定められたその他の中止基準のいずれかが最初に該当するまで継続される。 Arm 3（プラセボ比較群）：プラセボを寛解導入療法及び地固め療法と併用し、その後、プラセボによる維持療法を実施する。治療は、PD、認容できない毒性、又はプロトコールで定められたその他の中止基準のいずれかが最初に該当するまで継続される。 |
Experimental: Arm 1: Bleximenib in combination with remission induction and consolidation therapy, followed by bleximenib maintenance therapy. Treatment will continue until PD, unacceptable toxicity or other protocol defined criteria for discontinuation (whichever comes first). Experimental: Arm 2: Bleximenib in combination with remission induction and consolidation therapy, followed by placebo maintenance therapy. Treatment will continue until PD, unacceptable toxicity or other protocol defined criteria for discontinuation (whichever comes first). Placebo Comparator: Arm 3: Placebo comparator in combination with remission induction and consolidation therapy, followed by placebo maintenance therapy . Treatment will continue until PD, unacceptable toxicity or other protocol defined criteria for discontinuation (whichever comes first) |
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| Bleximenibを寛解導入療法と併用した場合に、無イベント生存期間（EFS）が延長されるかどうかを評価する。EFSは、無作為化から、寛解導入後にCRを達成できなかった場合、CR達成後の血液学的再発、又は死亡のいずれかが最初に発生する時点までの期間と定義する。 | To assess if treatment with bleximenib, as compared with placebo, in combination with remission induction chemotherapy, prolongs event-free survival (EFS) measured from the time from randomization to failure to achieve CR after remission induction, hematologic relapse after achieving CR, or death, whichever occurs first. | ||
| ・新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者における全生存期間（OS） ・新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者におけるCR、CRh、CRiの達成率 ・新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者における完全寛解持続期間（DoCR）の延長 ・新規にNPM1m AML又はKMT2Ar AMLと診断され、強力化学療法の適応となる成人被験者における同種幹細胞移植（allo-SCT）を受けた被験者の割合 |
- Overall Survival (OS) in adult patients with newly diagnosed NPM1m or KMT2Ar AML eligible for intensive chemotherapy - Rates of CR, CRh, CRi in adult patients with newly diagnosed NPM1m or KMT2Ar AML eligible for intensive chemotherapy - Prolongation of CR (DoCR) in adult patients with newly diagnosed NPM1m or KMT2Ar AML eligible for intensive chemotherapy - Percentage of participants undergoing an allo-SCT in adult patients with newly diagnosed NPM1m or KMT2Ar AML eligible for intensive chemotherapy |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Bleximenib | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| シタラビン | |||
| キロサイド注20mg／40mg／60mg／100mg／200mg | |||
| 21800AMX10195000／21800AMX10196000／21800AMX10197000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ダウノルビシン塩酸塩 | |||
| ダウノマイシン静注用20mg | |||
| 21900AMX00756000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| イダルビシン塩酸塩 | |||
| イダマイシン静注用5 mg | |||
| 22000AMX02057 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ヒドロキシカルバミド | |||
| ハイドレアカプセル500mg | |||
| 20400AMY00227 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON) | |
| Stichting Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (HOVON) |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 長崎大学病院治験審査委員会 | Nagasaki University Hospital Institutional Review Board | |
| 長崎県長崎市坂本１丁目７番１号 | 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki, Japan, Nagasaki | |
| 095-819-7256 | ||
| chiken_jimu@ml.nagasaki-u.ac.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07223814 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 研究結果の公表後、個別患者データ（IPD）の共有については、主要研究責任者（Principal Investigator）に連絡することで相談できます。「HOVON サンプル及び／又はデータ申請書」に従い、データ／サンプルの共有には、HOVONディレクター、HOVON急性骨髄性白血病ワーキンググループ議長、当該研究の主要研究責任者（PI）および統括研究者の承認が必要です。 | The principal lnvestigators can be contacted for IPD sharing after the publication of the study results. According to HOVON sample and/or Data request Form the HOVON director; chair of the HOVON Acute Myeloid Leukemie working group, the study PI and Coordinating lnvestigator should approve data/sample sharing. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）