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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年4月20日
加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮を有する日本人被験者を対象に PEGCETACOPLAN を硝子体内投与したときの安全性及び忍容性を評価する第 3 相、多施設共同、単群臨床試験
加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮を有する日本人被験者を対象としたpegcetacoplan の第 3 相試験
成田　考儀
株式会社新日本科学PPD
AMD（加齢黄斑変性）に伴うGA（地図状萎縮）を有する日本人被験者を対象に、pegcetacoplanをIVT（硝子体内）投与したときの安全性及び忍容性を評価する
3
加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮
募集前
Pegcetacoplan
Syfovre (米国)
鹿児島大学病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年4月20日
jRCT番号 jRCT2071260009

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮を有する日本人被験者を対象に PEGCETACOPLAN を硝子体内投与したときの安全性及び忍容性を評価する第 3 相、多施設共同、単群臨床試験 A Phase 3, Multicenter, Single-arm Clinical Study to Assess the Safety and Tolerability of Intravitreal Administration of Pegcetacoplan in Japanese Participants with Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration
加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮を有する日本人被験者を対象としたpegcetacoplan の第 3 相試験 A Phase 3 Study of Pegcetacoplan in Japanese Participants with Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration

（２）治験責任医師等に関する事項

成田　考儀 Narita Takanori
/ 株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネジメント
104-0044
/ 東京都中央区明石町8番1号　聖路加タワー12階 St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
080-8027-6361
takanori.narita@thermofisher.com
成田　考儀 Narita Takanori
株式会社新日本科学PPD PPD-SNBL K.K.
グローバルクリニカルマネジメント
104-0044
東京都中央区明石町8番1号　聖路加タワー12階 St. Luke's Tower 12F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
080-8027-6361
takanori.narita@thermofisher.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

鹿児島大学病院

Kagoshima University Hospital

鹿児島県

鹿児島県

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

AMD（加齢黄斑変性）に伴うGA（地図状萎縮）を有する日本人被験者を対象に、pegcetacoplanをIVT（硝子体内）投与したときの安全性及び忍容性を評価する
3
2026年05月31日
2026年04月30日
2028年05月31日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
1. 被験者は、自己申告及び治験責任（分担）医師による確認に基づき出生時に日系人であり、日本人の祖父母が4名いなければならない。
2. 年齢が40歳以上である。
3. Early Treatment Diabetic Retinopathy Studyチャートを用いた標準輝度条件でのBCVA（NL-BCVA）が24文字（スネレン視力で約20/320に相当）以上である。
4. AMDに伴うGAの臨床診断が治験責任（分担）医師により下され、読影センターにより確認されている。
5. GA病変は、スクリーニング時の眼底自発蛍光画像の中央読影センターによる評価に基づき、以下の基準を満たさなければならない。
a. GA総面積が1.25 mm2以上、17.5 mm2以下（1乳頭面積以上、7乳頭面積以下）である。
b. GAが複数存在する場合、少なくとも1つの局所病変が1.25 mm2（0.5乳頭面積）以上でなければならず、GA全体の総面積が上記5aの規定を満たさなければならない。
c. GA病変全体が黄斑中央像で完全に描出され、その全体が撮像可能であり、視神経乳頭周囲萎縮領域と連続していないこと。
d. GA接合部に何らかのパターンの過自発蛍光が存在すること。過自発蛍光の欠如（すなわち、パターン = なし）は除外対象とする。
6. 良質な画像を収集できるよう、透光体の透明性、瞳孔拡張、及び固視がいずれも十分であると治験責任（分担）医師により判断されなければならない。
7. 女性被験者は以下の条件のいずれかを満たすこと。
a. 妊娠の可能性がない女性。これは、閉経後12ヵ月間の自然無月経であり妥当な臨床的特徴（例：年齢相応、血管運動性症状の既往）を有する女性、又はスクリーニングの6週間以上前に手術により両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無を問わない）、子宮全摘若しくは卵管結紮術を受けた女性と定義する。卵巣摘出術のみを受けた女性は、ホルモン値のフォローアップ評価により生殖機能の確認を行った場合のみ、妊娠の可能性がないとみなす。
b. 妊娠可能な女性で、スクリーニング時の血清妊娠検査が陰性であり、試験期間中及びpegcetacoplan最終投与後90日間は治験実施計画書に規定された避妊法を使用し、試験期間中は授乳しないことに同意しなければならない。
8. 男性被験者：
a. 不妊手術を受けている、又はスクリーニングから試験期間を通して効果の高い避妊法を使用することに同意しなければならない。
b. 試験期間中及びpegcetacoplanの最終投与後90日間は精子を提供してはならない。
c. 妊娠可能な女性パートナーがいる場合、pegcetacoplanの最終投与後90日間は治験実施計画書に規定された避妊法を使用することに同意しなければならない。
9. 同意説明文書に署名し、試験手順及び評価を遵守する意思及び能力がある。

 1. Participant must be of Japanese descent by birth based on self-reporting and investigator confirmation and have 4 Japanese grandparents.
2. The participant is aged >= 40 years.
3. The participant has normal-luminance BCVA (NL-BCVA) of 24 letters or better using early treatment diabetic retinopathy study charts (approximately 20/320 Snellen equivalent).
4. The participant has a clinical diagnosis of GA secondary to AMD as determined by the investigator and confirmed by the reading center.
5. The GA lesion must meet the following criteria as determined by the central reading center's assessment of fundus autofluorescence imaging at screening:
a. The total GA area must be >= 1.25 and <= 17.5 mm2 (1 and 7 disk areas, respectively).
b. If GA is multifocal, at least 1 focal lesion must be >= 1.25 mm2 (0.5 disk areas), with the overall aggregate area of GA as specified above in 5a.
c. The entire GA lesion must be completely visualized on the macula-centered image and must be able to be imaged in its entirety and not contiguous with any areas of peripapillary atrophy.
d. There is a presence of any pattern of hyperautofluorescence in the junctional zone of GA. Absence of hyperautofluorescence (ie, pattern = none) is exclusionary.
6. There must be adequate clarity of ocular media, adequate pupillary dilation, and fixation to permit the collection of good quality images as determined by the investigator.
7. Female participants must be:
a. women of nonchildbearing potential, defined as postmenopausal women with 12 months of natural (spontaneous) amenorrhea with an appropriate clinical profile (eg, age appropriate, history of vasomotor symptoms) or who have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy, or tubal ligation at least 6 weeks prior to screening. In the case of oophorectomy alone, only when the reproductive status of the woman has been confirmed by follow-up hormone level assessment is she considered not of childbearing potential, or
b. women of childbearing potential with a negative serum pregnancy test at screening and must agree to use protocol-defined methods of contraception for the duration of the study and 90 days after their last dose of pegcetacoplan, and refrain from breastfeeding for the duration of the study.
8. Male participants:
a. must be surgically sterile or must agree to use highly effective contraception from screening through the duration of the study.
b. must refrain from donating sperm for the duration of the study and for 90 days after their last dose of pegcetacoplan.
c. with female partners of childbearing potential must agree to use protocol-defined methods of contraception for 90 days after their last dose of pegcetacoplan.
9. The participant is willing and able to give informed consent and to comply with the study procedures and assessments.
1. スタルガルト病、錐体－杆体ジストロフィー、プラケニル黄斑症のような中毒性黄斑症など、AMD以外の疾患に伴うGAをいずれかの眼に有する。
2. 屈折異常の等価非球面度数が6ジオプターを超える近視、又は26 mmを超える眼軸長を有する。
3. AMD又はその他の原因による脈絡膜血管新生（CNV）の既往歴又は活動性病変を有する（スペクトラルドメイン光干渉断層撮影（SD-OCT）及び／又は蛍光眼底造影（FFA）に基づく読影センターによる評価で、網膜色素上皮裂孔の所見又はいずれかの部位の血管新生の所見が認められる場合を含む）。
4. 視機能を損なう又は混乱させる活動性眼疾患を有すると治験責任（分担）医師が判断した患者。そのような活動性眼疾患は、ぶどう膜炎又はその他の黄斑疾患（例：臨床的に重要な網膜上膜、全層黄斑円孔、コントロール不良の緑内障／高眼圧症）を含むが、これらに限定されない。末梢性網膜ジストロフィーなど、治験責任（分担）医師が良性疾患と判断した疾患は除外対象ではない。
5. スクリーニング前3ヵ月以内に眼内手術（レンズ置換術を含む）を受けた。
6. 黄斑部にレーザー治療の既往がある。
7. 無水晶体眼である、又は後嚢がない。注：スクリーニングの60日以上前に実施された、後嚢部混濁に対するイットリウムアルミニウムガーネットレーザー後嚢切開は、除外対象ではない。
8. AMDに伴うGA以外の眼疾患を有し、試験期間中に手術又は医学的介入を必要とする可能性がある、又は試験期間中に視機能を損なう可能性があると治験責任（分担）医師が判断した患者。
9. IVT注射が禁忌の患者（眼感染又は眼周囲感染を併発している患者を含む）。
10. IVT注射歴がある患者。
11. 過去にいずれかの眼に対するIVT療法の別の介入臨床試験に参加したことがある患者（シャム処置を受けた患者を含む）。
12. 過去に、いずれかの眼のGAに対する別の介入臨床試験に参加したことがある患者（治験用経口薬、シャム処置、プラセボを含む）。
13. 治験薬投与開始前6週間以内又は有効成分の半減期の5倍の期間以内（いずれか長い方）に、全身性の治験治療又はその他の全身性の新しい治験薬の投与を受けた患者。注：観察、市販のビタミン剤、サプリメント又は食事のみを用いた治験は除外対象ではない。
14. 医学的又は精神医学的状態を有し、12ヵ月間の投与期間にわたる一貫した追跡調査が困難である、又は安全確保が困難であると治験責任（分担）医師が判断した患者。
15. スクリーニング時の臨床検査値（血液学的検査、血清生化学的検査又は尿検査）が臨床的に重要であり、治験への参加が適切でないと治験責任（分担）医師が判断した患者。
16. 注射用フルオレセインナトリウムに対する過敏症、又はpegcetacoplan若しくはpegcetacoplan溶液の賦形剤に対する過敏症の既往歴のある患者。
17. 妊娠中又は授乳中の患者。
 1. The participant has GA secondary to a condition other than AMD such as Stargardt disease, cone rod dystrophy, or toxic maculopathies like plaquenil maculopathy in either eye.
2. The participant has aspherical equivalent of the refractive error demonstrating >6 diopters of myopia or an axial length >26 mm.
3. The participant has any history or active choroidal neovascularization (CNV), associated with AMD or any other cause, including any evidence of retinal pigment epithelium rips or evidence of neovascularization anywhere based on spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT) imaging and/or fundus fluorescein angiography (FFA) as assessed by the reading center.
4. There is a presence of an active ocular disease that in the opinion of the investigator compromises or confounds visual function, including but not limited to, uveitis or other macular diseases (eg, clinically significant epiretinal membrane, full thickness macular hole or uncontrolled glaucoma/ocular hypertension). Benign conditions in the opinion of the investigator such as peripheral retina dystrophy are not exclusionary.
5. The participant has had intraocular surgery (including lens replacement surgery) within 3 months prior to screening.
6. The participant has a history of laser therapy in the macular region.
7. The participant has aphakia or an absence of the posterior capsule. Note: Yttrium aluminum garnet laser posterior capsulotomy for posterior capsule opacification done at least 60 days prior to screening is not exclusionary.
8. The participant has any ocular condition other than GA secondary to AMD that may require surgery or medical intervention during the study period or, in the opinion of the investigator, could compromise visual function during the study period.
9. The participant has any contraindication to IVT injections including current ocular or periocular infection.
10. The participant has a history of prior IVT injection.
11. The participant has previously been in another interventional clinical study for IVT therapies in either eye (including participants receiving sham).
12. The participant has previously been in another interventional clinical study for GA in either eye including investigational oral medication, sham, and placebo.
13. The participant has had any systemic experimental treatment or any other systemic investigational new drug within 6 weeks or 5 half-lives of the active ingredient (whichever is longer) prior to the start of study treatment. Note: clinical trials solely involving observation, over-the-counter vitamins, supplements, or diets are not exclusionary.
14. The participant has any medical or psychiatric conditions that, in the opinion of the investigator, make consistent follow-up over the 12-month treatment period unlikely, or would make the participant an unsafe study candidate.
15. The participant has any screening laboratory value (hematology, serum chemistry, or urinalysis) that in the opinion of the investigator is clinically significant and not suitable for study participation.
16. The participant has a known hypersensitivity to fluorescein sodium for injection or hypersensitivity to pegcetacoplan or any of the excipients in pegcetacoplan solution.
17. The participant is pregnant or breastfeeding.
40歳 以上 40age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
加齢黄斑変性に伴う地図状萎縮 Geographic Atrophy Secondary to Age-related Macular Degeneration
あり
AMD(加齢黄斑変性) に伴う GA(地図状萎縮) を有する被験者に対して、Pegcetacoplanとして15 mgを隔月に1回IVT(硝子体内)投与する。投与回数は計7回であり、投与期間は12ヵ月間である。 In participants with GA(geographic atrophy) Secondary to AMD(age-related macular degeneration), pegcetacoplan 15 mg will be administered via IVT(intravitreal) once every two months. A total of 7 doses will be administered over a 12-month treatment period.
AMDに伴うGAを有する日本人被験者を対象に、pegcetacoplanをIVT投与したときの安全性及び忍容性を評価する
・TEAE（治験薬投与後に発現した有害事象）及び重篤なTEAEの発現率及び重症度
 To assess the safety and tolerability of pegcetacoplan administered IVT in Japanese participants with GA secondary to AMD
- incidence and severity of TEAEs (treatment-emergent adverse event) and serious TEAEs
AMDに伴うGAを有する日本人被験者を対象に、pegcetacoplanをIVT投与したときの安全性を評価する
・眼科所見（眼圧及び眼科検査）
・安全性に関する臨床検査値（血液学的検査、血液生化学的検査及び尿検査）
・バイタルサイン
・12誘導心電図
・抗薬物抗体の発現率
・抗pegcetacoplanペプチド抗体陽性被験者の中和抗体発現率

AMDに伴うGAを有する日本人被験者を対象に、pegcetacoplanのPKを評価する
・Day 1投与前（初回投与前）の血清中濃度
・Month 2、4、6、8、10、12時点の血清中トラフ濃度
・Day 3及びDay 8の血清中濃度		 To assess the safety of pegcetacoplan administered IVT in Japanese participants with GA secondary to AMD
- ophthalmic findings (intraocular pressure and ophthalmic examination)
- safety laboratory parameters (hematology, biochemistry, and urinalysis)
- vital signs
- 12-lead ECG
- incidence of antidrug antibody
- incidence of neutralizing antibody for participants with positive anti-pegcetacoplan peptide antibodies

To assess the PK of pegcetacoplan in Japanese participants with GA secondary to AMD
- serum concentration at predose on day 1 (prior to first dose)
- serum trough concentration at months 2, 4, 6, 8, 10, and 12
- serum concentration at day 3 and day 8

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Pegcetacoplan
Syfovre (米国)
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

鹿児島大学病院　治験審査委員会 Institutional Review Board, Kagoshima University Hospital
鹿児島県鹿児島市桜ケ丘8丁目35番1号 8-35-1 Sakuragaoka, Kagoshima-shi,, Kagoshima
099-275-5553
c-keiyak@m.kufm.kagoshima-u.ac.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）