臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年3月25日 | ||
| 令和8年4月28日 | ||
| 腱滑膜巨細胞腫を有する日本人参加者を対象とした、Pimicotinibの忍容性、薬物動態、有効性および安全性を評価する第2相単群試験 | ||
| TGCTを有する日本人参加者を対象としたPimicotinibの第2相試験 | ||
| 鈴木 智也 | ||
| メルクバイオファーマ株式会社 | ||
| 本治験の目的は、2つのコホート（安全性ランインコホート及び拡大コホート）において、TGCTを有する日本人患者におけるpimicotinibの忍容性、PK、有効性及び安全性を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| 腱滑膜巨細胞腫 | ||
| 募集中 | ||
| Pimicotinib | ||
| なし | ||
| 九州大学病院治験倫理審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年4月28日 |
| jRCT番号 | jRCT2071250149 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 腱滑膜巨細胞腫を有する日本人参加者を対象とした、Pimicotinibの忍容性、薬物動態、有効性および安全性を評価する第2相単群試験 | Phase 2, Single-arm Study to Investigate the Tolerability, Pharmacokinetics, Efficacy, and Safety of Pimicotinib in Japanese Participants with Tenosynovial Giant Cell Tumor | ||
| TGCTを有する日本人参加者を対象としたPimicotinibの第2相試験 | Phase 2 Study of Pimicotinib in Japanese Participants with TGCT | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 鈴木 智也 | Suzuki Tomoya | ||
| / | メルクバイオファーマ株式会社 | Merck Biopharma Co., Ltd. | |
| / | 東京都港区麻布台一丁目3番1号 | 1-3-1 Azabudai, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-6756-0800 | |||
| MBJ_clinicaltrial_information@merckgroup.com | |||
| 鈴木 智也 | Suzuki Tomoya | ||
| メルクバイオファーマ株式会社 | Merck Biopharma Co., Ltd. | ||
| 東京都港区麻布台一丁目3番1号 | 1-3-1 Azabudai, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-6756-0800 | |||
| MBJ_clinicaltrial_information@merckgroup.com | |||
| 令和8年1月22日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の目的は、2つのコホート（安全性ランインコホート及び拡大コホート）において、TGCTを有する日本人患者におけるpimicotinibの忍容性、PK、有効性及び安全性を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2026年04月27日 | |||
| 2026年04月09日 | |||
| 2026年02月25日 | |||
| 2029年12月07日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| ・TGCTの診断が、治験実施医療機関で組織学的に確定され、切除不能（すなわち、複雑な解剖学的部位に位置し、広範囲に浸潤しており、完全に切除することができない、又は外科的手術により機能障害若しくは重篤な合併症を引き起こす可能性がある）と評価された日本人患者。 症候性の活動性TGCTを有している。症候性の定義は、登録前2週間以内の最大の痛みが4以上（0～10の尺度に基づく。10は「pain as bad as you can imagine（想像できる最大の痛み）」を表す）、及び／又はpimicotinib初回投与前2週間以内の最悪のこわばりが4以上（0～10の尺度に基づく。10は「stiffness as bad as you can imagine（想像できる最悪のこわばり）」を表す）とする。 ・ECOGパフォーマンスステータス 1以下 ・十分な肝機能、腎機能および血液学的機能を有する参加者 ・その他、治験実施計画書に規定された選択基準を満たす |
- Japanese participants with a diagnosis of TGCT that has been histologically confirmed at the local laboratory and is unresectable (that is [i.e.] it is located in a complex anatomical site, extensively invasive, and cannot be completely resected; or a surgical operation may cause dysfunction or serious complications). Symptomatic disease because of active TGCT, defined as a worst pain of greater than or equal to [>=] 4 within 2 weeks prior to enrollment (based on scale of 0 to 10, with 10 representing "pain as bad as you can imagine"), and/or a worst stiffness of >= 4 within 2 weeks prior to first dose of pimicotinib (based on a scale of 0 to 10, with 10 representing "stiffness as bad as you can imagine") - Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status less than or equal to [<=] 1 - Participants with adequate hepatic, renal hematologic functions - Other protocol defined inclusion criteria may apply |
||
| ・他の悪性腫瘍を有することが確認されており、悪性腫瘍に対する積極的な治療を必要とし、治験担当医師の評価により患者の治験への参加又は治験の結果に影響を及ぼす可能性がある。例外として、治癒した皮膚基底細胞癌、皮膚有棘細胞癌、及びその他の上皮内癌は除外対象とはならない。 ・重篤な胃腸出血がpimicotinib初回投与前の3ヵ月以内にあった、又は経口薬の吸収に著しい影響を及ぼす要因（経口薬の服用ができない、著しい悪心・嘔吐、吸収不良、外胆管ドレナージ、広範な小腸切除等）がある。 ・以下のいずれか1つを含む、心機能障害又は臨床的に重要な心疾患を有する。 NYHA分類III又はIVの心疾患、活動性虚血又はその他のコントロール不良の心疾患（狭心症等）、治療を要する臨床的に重要な不整脈、コントロール不良の高血圧又はうっ血性心不全等。 補正QT間隔の延長［Fridericiaの式を用いて補正したQT間隔（QTcF）が反復して480 msを超える］、又は補正QT間隔延長（QTc）症候群の病歴。 LVEFが50%未満又は正常値下限未満（いずれか高い方）。 ・脳血管発作／脳卒中（pimicotinibの初回投与前の6ヵ月以内） ・その他、治験実施計画書に規定された除外基準に抵触しない |
- Known additional malignancy that required active treatment and may affect the participant's participation in the study or affect the outcome of the study as assessed by the Investigator. Exceptions include cured basal cell carcinoma of skin, squamous cell carcinoma of skin, and other carcinoma in situ - Serious gastrointestinal bleeding within 3 months of first dose of pimicotinib or factors that significantly affected the absorption of oral drug, such as inability to take oral medication or significant nausea and vomiting, malabsorption, external bile duct drainage, massive small-bowel resection, etc. - Impaired cardiac function or clinically significant cardiac disease, including any one of the following: New York Heart Association (NYHA) class III or IV heart disease, active ischemia or any other uncontrolled cardiac condition such as angina pectoris, clinically significant cardiac arrhythmia requiring therapy, uncontrolled hypertension or congestive heart failure; prolongation of the rate corrected QT interval based on repeated demonstration of QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) greater than (>) 480 milliseconds (ms), or history of long QT interval corrected (QTc) syndrome; Left ventricular ejection fraction (LVEF) less than (<) 50 percent (%) or below the lower limit of normal, whichever is higher - Cerebrovascular accident/stroke (within 6 months of first dose of pimicotinib) - Other protocol defined exclusion criteria may apply |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 腱滑膜巨細胞腫 | Tenosynovial Giant Cell Tumor | ||
| あり | |||
| 安全性ランインコホートでは、参加者はPimicotinib 50 mg を 1 日 1 回（QD）、28 日サイクルで、疾患進行（DP）、死亡、中止、またはその他の理由に至るまで経口投与される。安全性モニタリング委員会（SMC）は安全性ランインコホートでPimicotinib 50 mg QD投与の忍容性をモニタリングし評価する。安全性ランインコホートでの評価に基づき、拡大コホート開始に関する勧告が行われた後、参加者はPimicotinib 50 mg を単剤療法として QD、28 日サイクルで、DP、死亡、中止、またはその他の理由に至るまで経口投与される。 | In the Safety Run-in Cohort, participants will receive 50 milligrams (mg) of pimicotinib once daily (QD), orally in 28-day cycles until disease progression (DP), death, discontinuation, or any other reason. The Safety Monitoring Committee (SMC) will monitor and assess tolerability of pimicotinib 50 mg QD during the safety run-in cohort. After making a recommendation about opening the Expansion Cohort based on the assessment in safety run-in cohort, participants will receive 50 mg of pimicotinib monotherapy QD, orally in 28-day cycles until disease progression (DP), death, discontinuation, or any other reason. | ||
| ・安全性ランインコホート：用量制限毒性（DLT）様事象を発現した参加者数［評価期間：サイクル1Day1からDay28まで（各サイクルは28日間）］ ・安全性ランインコホート：Pimicotinibの薬物動態（PK）血漿中濃度 ［評価期間：サイクル1 Day 1 及びサイクル1 Day 15 の投与前〜投与後24時間まで（各サイクルは28日間）］ ・独立審査委員会が評価した、RECIST v1.1に基づく客観的腫瘍縮小効果（OR）［評価期間：試験治療開始から疾患進行または死亡までの期間（最長約2年間の評価）］ |
-Safety Run-In Cohort: Number of Participants with Dose Limiting Toxicity (DLT)-like events [ Time Frame: Day 1 up to Day 28 of Cycle 1 (each cycle is of 28 days) ] -Safety Run-In Cohort: Pharmacokinetic (PK) Plasma Concentration of Pimicotinib [ Time Frame: Pre-dose up to 24 hours post-dose on Cycle 1 Day 1 and Cycle 1 Day 15 (each cycle is of 28 days) ] -Objective Response (OR) According to Response Evaluation Criteria in Solid Tumors Version 1.1 (RECIST v1.1) as Assessed by Independent Review Committee [ Time Frame: Time from first study treatment until progressive disease or death, assessed up to approximately 2 years ] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Pimicotinib | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| メルクバイオファーマ株式会社 | |
| Merck Biopharma Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 九州大学病院治験倫理審査委員会 | Kyushu University Hospital Institutional Review Board | |
| 福岡県福岡市東区馬出3-1-1 | 3-1-1 Maidashi Higashi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka | |
| 092-641-1151 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 当社は、臨床試験データの責任ある共有を通じて公衆衛生の向上に取り組んでおり、米国と欧州連合の両方で新製品の承認または適応追加が承認された場合、研究スポンサーおよび/またはその関連会社は、研究プロトコル、匿名化された患者データおよび研究レベルデータ、および編集された臨床研究報告を必要に応じて、合法的な研究を実施するための資格のある科学および医学研究者を共有する。データのリクエスト方法の詳細については、当社のWebサイトbit.ly/IPD21を参照の事。 | We are committed to enhancing public health through responsible sharing of clinical trial data. Following approval of a new product or a new indication for an approved product in both the US and European Union, the study sponsor and/or its affiliated companies will share study protocols, anonymized patient data and study level data, and redacted clinical study reports with qualified scientific and medical researchers, upon request, as necessary for conducting legitimate research. Further information on how to request data can be found on our website bit.ly/IPD21 |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）