jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年12月18日
若年者におけるトランスサイレチン型アミロイドーシスの予防を目的としたアコラミジスの第III相、ランダム化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験（ACT-EARLY試験）
病原性TTR変異の無症候性キャリアを対象とした若年者におけるアコラミジスによるトランスサイレチン型アミロイドーシス予防（ACT-EARLY）試験
Castano　Adam
Eidos Therapeutics, Inc.
病原性TTR変異を有する無症候性キャリアを対象に、ATTR（ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方）の予防に対するAG10の有効性をプラセボと比較して評価する。
3
トランスサイレチン型アミロイドーシス
募集中
アコラミジス塩酸塩
ビヨントラ錠400mg
熊本大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年12月18日
jRCT番号 jRCT2071250116

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

若年者におけるトランスサイレチン型アミロイドーシスの予防を目的としたアコラミジスの第III相、ランダム化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験（ACT-EARLY試験） A Phase 3, Randomized, Multicenter, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of Acoramidis for Transthyretin Amyloidosis Prevention in the Young (ACT-EARLY Trial)
病原性TTR変異の無症候性キャリアを対象とした若年者におけるアコラミジスによるトランスサイレチン型アミロイドーシス予防（ACT-EARLY）試験 Acoramidis Transthyretin Amyloidosis Prevention Trial in the Young (ACT-EARLY) Study in Asymptomatic Carriers of a Pathogenic TTR Variant

（２）治験責任医師等に関する事項

Castano　Adam Castano Adam
/ Eidos Therapeutics, Inc. Eidos Therapeutics, Inc.
/ その他 1800 Owens Street Suite C-1200, San Francisco CA, USA 94158
1-415-887-1471
medinfo@eidostx.com
大澤　信彦 Osawa Nobuhiko
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan KK
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku
03-4563-7000
RSJapan1@medpace.com
令和7年11月10日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
/

　

/

信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

病原性TTR変異を有する無症候性キャリアを対象に、ATTR（ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方）の予防に対するAG10の有効性をプラセボと比較して評価する。
3
2025年12月20日
2025年09月16日
2032年05月05日
25
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
予防 prevention purpose
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/アイルランド/イタリア/マレーシア/メキシコ/オランダ/ポルトガル/シンガポール/韓国/スペイン/スウェーデン/台湾/イギリス/アメリカ合衆国 Argentina/Australia/Belgium/Brazil/Canada/Denmark/France/Germany/Greece/Ireland/Italy/Malaysia/Mexico/Netherlands/Portugal/Singapore/South Korea/Spain/Sweden/Taiwan/United Kingdom/United States
1. 18歳以上75歳以下の男女。
2. 被験者は、ランダム化前に中央検査機関で確認された、病原性であることが既知のTTR遺伝子変異（例：V30M/p.V50M、V122I/p.V142I、T60A/p.T80A、又はその他の病原性TTR変異）の遺伝子型（ヘテロ接合性又はホモ接合性）が特定されている必要がある。
3. 被験者の年齢が、PADOマイナス10歳以上（<= 10） であること。		 1. Male or female >= 18 to <= 75 years of age inclusive.
2. Participants must have an established genotype (hetero- or homozygosity) of a TTR gene variant that is known to be pathogenic (eg, V30M/p.V50M, V122I/p.V142I, T60A/p.T80A, or any other pathogenic TTR variant(s)) confirmed by central laboratory prior to randomization.
3. Participant's age is no more than 10 years (<=10) younger than the PADO.
1. ATTR-CM又はATTR-PNのエビデンスがある者。
2. 表現型として保護作用があることが知られているTTR変異（例：T119M、R104H）を有する者。
3. TTR修飾薬を現在投与されている、又は過去に投与されたことがある者。
4. 心臓磁気共鳴画像検査が禁忌又は実施不能である者。
5. 主要臓器の機能障害［腎疾患、肝疾患、心疾患（心筋症を含む）、ニューロパチーを含む］を有する者。
6. その他の疾患又は病態（過去3年以内のがん、未治療の甲状腺機能亢進症又は甲状腺機能低下症、1型糖尿病、活動性B型又はC型肝炎、HIVなど）を有する者。
7. 過去3ヵ月以内に大手術を受けた、又は今後12ヵ月以内に大手術を予定している者。
8. アコラミジスに対する過敏症の既往がある者。		 1. Evidence of ATTR-CM or ATTR-PN.
2. Presence of a TTR variant known to be phenotypically protective (eg, T119M, R104H).
3. Current or past treatment with other TTR modifying therapies.
4. Contraindication to or inability to undergo Cardiac magnetic resonance testing.
5. Major organ dysfunction, including: kidney disease, liver disease, heart disease (including cardiomyopathy), neuropathy.
6. Other diseases or conditions such has cancer within 3 years, untreated hyperthyroidism or hypothyroidism, type 1 diabetes, active hepatitis B or C, HIV.
7. Major surgery within the past 3 months or planned during the next 12 months.
8. Known hypersensitivity to acoramidis.
18歳 以上 18age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
トランスサイレチン型アミロイドーシス Transthyretin amyloidosis
あり
アコラミジス 356 mg（アコラミジス塩酸塩 400 mg に相当）又はプラセボを 2 錠、1 日2 回経口投与する。 Two tablets of acoramadis 356 mg (equivalent to acoramidis HCl 400 mg) will be administered orally twice daily.
1. ATTR（ATTR-CM又はATTR-PNのいずれか発症の早い方、中央判定）発現までの期間 。［期間：ランダム化から最長約7年間、又は治験終了と宣言されるまで］
a. ATTR-CMは生検又は画像検査に基づく診断により定義
b. ATTR-PNは新たな徴候又は症状及び生検に基づく診断により定義		 1. Time to development of ATTR (ATTR-CM or ATTR-PN, whichever occurs first; centrally adjudicated) [Time Frame: Since randomization up to approximately 7 years or until the study is declared over]
a. ATTR-CM defined by biopsy or imaging-based diagnosis
b. ATTR-PN defined by new signs or symptoms and biopsy-based diagnosis

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
アコラミジス塩酸塩
ビヨントラ錠400mg
30700AMX00074000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Eidos Therapeutics, Inc.
Eidos Therapeutics, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

熊本大学病院治験審査委員会 Kumamoto University Hospital Institutional Review Board
熊本県熊本市中央区本荘1丁目1番1号 1-1-1 Honjo, Chuo-ku, Kumamoto City, Kumamoto
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06563895
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません