臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 製造販売後臨床試験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年9月2日 | ||
| 令和7年10月3日 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者におけるアコラミジス塩酸塩の心臓バイオマーカーに対する治療効果と最新の臨床的特徴を検討する、多施設共同、非盲検、単群、製造販売後臨床試験：CARE-ATTR試験 | ||
| ATTR-CM患者を対象としたアコラミジスの実臨床での効果及び心臓バイオマーカーとの関連性 | ||
| 南澤 匡俊 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| アコラミジスの投与が評価指標（NT-proBNP、ODI、hs-cTnT）の悪化を抑制すること、及びこれらの評価指標と臨床アウトカムを体系的に評価することにより、これらの評価指標がアコラミジス投与患者における疾患進行の代替マーカーとして適用可能であることを明らかにし、疾患進行の早期認識、管理の最適化、将来の臨床試験設計の支援を目的とする | ||
| 4 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM) | ||
| 募集中 | ||
| アコラミジス | ||
| ビヨントラ | ||
| 久留米大学病院 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 製造販売後臨床試験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年10月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2071250063 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス患者におけるアコラミジス塩酸塩の心臓バイオマーカーに対する治療効果と最新の臨床的特徴を検討する、多施設共同、非盲検、単群、製造販売後臨床試験：CARE-ATTR試験 | Contemporary characteristics and treatment effect of Acoramidis on caRdiac biomarkErs in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy trial (CARE-ATTR trial); (Real world effect of acoramidis on cardiac biomarkers in ATTR-CM) | ||
| ATTR-CM患者を対象としたアコラミジスの実臨床での効果及び心臓バイオマーカーとの関連性 | Contemporary characteristics and treatment effect of Acoramidis on caRdiac biomarkErs in patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy trial (CARE-ATTR trial); (CARE-ATTR Trial) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 南澤 匡俊 | Minamisawa Masatoshi | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦３－１－１ 田町ステーションタワー | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | |
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
| 近藤 則彦 | Kondo Norihiko | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| メディカルアフェアーズ部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦３－１－１ 田町ステーションタワー | 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo | ||
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| アコラミジスの投与が評価指標（NT-proBNP、ODI、hs-cTnT）の悪化を抑制すること、及びこれらの評価指標と臨床アウトカムを体系的に評価することにより、これらの評価指標がアコラミジス投与患者における疾患進行の代替マーカーとして適用可能であることを明らかにし、疾患進行の早期認識、管理の最適化、将来の臨床試験設計の支援を目的とする | |||
| 4 | |||
| 2025年10月01日 | |||
| 2025年10月01日 | |||
| 2028年03月31日 | |||
| 200 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1. 同意取得時に18歳以上である 2. ATTR-CMの治療歴が、以下のいずれかに該当する ナイーブ患者：新たにATTR-CMと診断され、ATTR-CMに対する薬剤での治療歴がない スイッチ患者：ATTR-CMの治療として、TTR安定化薬であるタファミジスを使用しているが、製造販売後臨床試験責任（分担）医師の判断によりアコラミジスへの変更が有用と期待できる患者 3. ナイーブ患者は、以下の要件を満たすこと (1) 心不全による入院歴又は利尿薬の投与を含む治療を必要とする心不全症状を有すること (2) 心エコー図検査による拡張末期の心室中隔厚が12 mmを超えること (3) 以下のいずれかの診断方法によってATTR-CM（野生型又は変異型）と確定診断されている （a）組織生検によりアミロイド沈着を認め、免疫組織染色あるいは質量分析でTTR前駆タンパク質が同定されること （b）骨シンチグラフィ（99mTc-PYP、99mTc-HMDP）*で心筋に一致した強い集積像**（Perugini score ≧ 2）を確認し、かつ、M蛋白を認めずALアミロイドーシスの可能性を否定されること * 骨シンチグラフィによるトランスサイレチン型心アミロイドーシスの画像診断は、最新のガイドライン・ステートメントに従った撮像・判定方法で実施する ** 集積像が心筋と一致することを必ずSPECT像で確認する 4. 試験期間中、避妊することに同意できる 5. 同意説明文書（ICF）を理解し、署名することができる |
ATTR-positive biopsy and/or 99mTc scan Naive: Newly diagnosed ATTR-CM not previously treated Switch: Patients with diagnosed ATTR-CM (wt)/variant and treated with stabilizers, or tafamidis |
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| 1. ALアミロイドーシスの確定診断を受けた 2. スイッチ患者：ATTR-CMの治療として、遺伝子サイレンシング薬（パチシランナトリウム、ブトリシランナトリウム）での治療経験がある（遺伝子サイレシング薬での治療開始が具体的に予定されている場合を含む） 3. スクリーニング開始時から1年以内に心臓移植を受ける可能性がある 4. アコラミジス、その代謝物又は製剤の添加剤に対する過敏症が確認されている 5. 妊娠中又は授乳中の女性 6. 製造販売後臨床試験責任（分担）医師の判断として、臨床的に重要な医学的状態、臨床検査値異常、又は試験参加者の安全を脅かす、製造販売後臨床試験参加によりリスクが上昇する、若しくは試験に影響を及ぼす可能性のある状態を有する 7. 治験を含む本試験以外の介入試験に参加している 8. 製造販売後臨床試験責任（分担）医師の見解として、薬物乱用歴、アルコール依存症、又は精神疾患といった本製造販売後臨床試験実施計画書の遵守を妨げる状況を有する |
Patients treated with ATTR silencers | ||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 試験期間中に以下のいずれかに該当する場合、試験参加者へのアコラミジスの投与中止を検討する。 (1) 重篤な過敏反応 (2) 併用禁止薬の使用 (3) 試験期間中のいずれかの時点で心臓移植を受ける (4) 妊娠又は妊娠予定 (5) 製造販売後臨床試験依頼者又は製造販売後臨床試験責任（分担）医師が、試験参加者のために中止すべきと判断された場合（TTR安定化薬又は遺伝子サイレンシング薬への治療変更を含む） |
|||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM) | Transthyretin amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM) | ||
| Amyloidosis | |||
| アミロイドーシス、トランスサイレチン型、心アミロイドーシス | Amyloidosis, Transthyretin, amyloid cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| アコラミジス1回800 mgを1日2回経口投与する | Acoramidis 800mg BID | ||
| べースラインからアコラミジス投与後12ヵ月時点での、以下の評価指標による疾患進行率 以下のいずれか又は両方を満たす場合に疾患進行と定義する。 ・NT-proBNPがベースラインから30%より増加（＞ 30%） ・hs-cTnTがベースラインから30%より増加（＞ 30%） |
Prevalence of disease progression*, as determined by changes in NT-proBNP levels and/or diuretic intensification at 12 months *; definition of disease progression is: NT-proBNP progression: >700 pg/mL and 30% increase in NT-proBNP |
||
| べースラインからアコラミジス投与後28日時点での血清TTRの変化と、以下の指標との関連性： ・ベースラインから投与後12ヵ月及び18ヵ月時点でのNT-proBNPの30%変化 ・ベースラインから投与後12ヵ月及び18ヵ月時点でのhs-cTnTの変化 ・ベースラインから投与後12ヵ月及び18ヵ月時点でのKCCQ-12（Overall Summary Score）の変化 ・ベースラインから投与後12ヵ月及び18ヵ月時点でのeGFRの変化 |
Association between change in serum TTR levels at one month and the following indexes at 12 months/18 months: - 30% change (increase/decrease) of NT-proBNP at 12 months and 18 months - Change of Troponin T (hs-cTnT) at 12 months and 18 months - Change of KCCQ at 12 months and 18 months - Change of eGFR at 12 months and 18 months |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| アコラミジス | |||
| ビヨントラ | |||
| 30700AMX00074000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学病院 臨床試験審査委員会 | Kurume University Hospital | |
| 福岡県久留米市旭町６７番地 | 67, Asahimachi, Kurume city, Fukuoka | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| アレクシオンは、試験データへのアクセス申請を認める方針を公表しており、プロトコール、治験総括報告書（CSR）、およびわかりやすい表現による要約の提供を予定している。 | Alexion has a public commitment to allow requests for access to study data and will be supplying a protocol, CSR, and plain language summaries. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |