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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年7月8日
中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD）成人患者を対象とした、プレフィルドシリンジによるefgartigimod PH20皮下投与の有効性、安全性、忍容性を評価する第2相無作為化二重盲検プラセボ対照、および非盲検延長、多施設共同医師主導試験
中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD）成人患者を対象とした、efgartigimod PH20皮下投与の医師主導試験
川上　純
長崎大学病院
本治験の主な目的は、シェーグレン症候群（SjD）治療において依然として重要なアンメット・ニーズである乾燥症状に対して、組換えヒトヒアルロニダーゼPH20を配合したefgartigimod（rHuPH20）皮下投与製剤（「efgartigimod PH20 SC」）の有効性を評価することである。
2
中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD）
募集前
未承認
なし
長崎大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年7月8日
jRCT番号 jRCT2071250042

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD）成人患者を対象とした、プレフィルドシリンジによるefgartigimod PH20皮下投与の有効性、安全性、忍容性を評価する第2相無作為化二重盲検プラセボ対照、および非盲検延長、多施設共同医師主導試験 A Phase 2, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Multicenter, Investigator-Initiated Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of Efgartigimod PH20 SC Administered by Prefilled Syringe in Adult Participants With Primary Sjogren's Disease-Associated Dryness Symptoms
中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD）成人患者を対象とした、efgartigimod PH20皮下投与の医師主導試験 An Investigator-Initiated Study of Efgartigimod PH20 SC in Adult Patients with Primary Sjogren's Disease (pSjD) with Moderate to Severe Dryness

（２）治験責任医師等に関する事項

川上　純 Kawakami Atsushi
/ 長崎大学病院 Nagasaki University Hospital
リウマチ・膠原病内科
852-8501
/ 長崎県長崎市坂本1-7-1 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan
095-819-7262
sjdefa@ml.nagasaki-u.ac.jp
遠藤　友志郎 Endo Yushiro
長崎大学病院 Nagasaki University Hospital
852-8501
長崎県長崎市坂本1-7-1 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan
095-819-8527
sjdefa@ml.nagasaki-u.ac.jp
令和7年6月26日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

長崎大学病院

Nagasaki University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の主な目的は、シェーグレン症候群（SjD）治療において依然として重要なアンメット・ニーズである乾燥症状に対して、組換えヒトヒアルロニダーゼPH20を配合したefgartigimod（rHuPH20）皮下投与製剤（「efgartigimod PH20 SC」）の有効性を評価することである。
2
2025年08月01日
2025年07月01日
2028年01月31日
45
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
・同意取得時点で18歳以上であり、現地の法定同意年齢である。
・スクリーニング時に以下の基準を満たすこと。
a.ACR/EULAR分類基準（2016）に従った原発性SjDの診断基準（Shiboski et al, 2017)
b.clinESSDAIが6点未満
c.ESSPRI総スコア5点以上かつESSPRI乾燥項目5点以上
d.中央検査機関による抗Ro/SS-A抗体が陽性
e.無刺激残留唾液分泌量（0.01 mL/分以上）		 -Is at least 18 years of age and the local legal age of consent for clinical studies when signing the ICF
-Meets the following criteria:
a.Medical history of ACR/EULAR classification criteria 2016 pSjD
b.clinESSDAI <6 at screening
c.ESSPRI-total >=5 and ESSPRI-dryness >=5 at screening
d.Anti-Ro/SS-A positive at central laboratory at screening
e.Residual UWSF >0.01 mL/min at screening
・治験対象疾患のほかに、PSjDの臨床症状の正確な評価を妨げたり、被験者に過度のリスクをもたらしたりするような既知の自己免疫疾患又は医学的状態がある。
・治験担当医師の判断で適切にコントロールされていない活動性線維筋痛症を有する、又はスクリーニング前の少なくとも12週間にわたって安定した線維筋痛症治療を受けていない。
・治験担当医師の判断に基づき、ベースライン時点で十分にコントロールされておらず、被験者の安全性に影響を及ぼす可能性がある重度の全身性PSjD症状。
・2次性シェーグレン症候群（他の自己免疫性リウマチ疾患または全身性炎症性疾患（例：関節リウマチ、全身性エリテマトーデス、強皮症、特発性炎症性筋症）と重複している状態。）の患者。
・スクリーニング前6ヶ月以内からスクリーニング期までにシクロホスファミドを使用した
・スクリーニング前6ヵ月未満からスクリーニング期までに抗CD20抗体又は抗CD19抗体の投与を受けた。
・現在、他の介入臨床試験に参加している。ただし、観察研究への参加は許可される。		 -Besides the indication under study, has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of pSjD or puts the participant at undue risk
-Active fibromyalgia that is not adequately controlled in the investigator's clinical judgment or is receiving fibromyalgia treatment that has not been stable for at least 12 weeks before screening
-Any severe systemic pSjD manifestation that is not adequately controlled at baseline and that may put the participant at undue risk based on the investigator's clinical judgment
-Secondary (also referred to as Associated) Sjogren's disease, defined as overlap with another autoimmune rheumatic or systemic inflammatory condition (eg, rheumatoid arthritis, systemic lupus erythematosus, scleroderma, or idiopathic inflammatory myopathy)
-Use of cyclophosphamide <6 months before and during the screening period
-Anti-CD20 or anti-CD19 antibody received <6 months before and during the screening period
-Current participation in another interventional study (participation in observational studies is permitted)
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
＜治験薬の投与中止＞
・被験者が妊娠した、又は妊娠の意思がある場合
・治験担当医師が、治験薬の中止が被験者の最善の利益になると判断した（治験調整医師に報告）場合
・治験担当医師の見解において被験者が、治験薬の投与を禁忌とする重篤な有害事象又は有害事象を発症した場合、又はNCI CTCAEグレード3以上の重篤な有害事象又は有害事象で、治験責任医師が治験薬に関連していると判断した場合
・治験薬との関係にかかわらず、皮膚の基底細胞癌を除く悪性腫瘍を新たに発症した場合、又はこれが再発した場合
・禁止薬・禁止療法及び併用薬・併用療法の規定に従って、治験薬の中止が必要となる併用禁止薬や物質が被験者に投与された場合
＜治験中止＞
・被験者の決定
・被験者の同意撤回
・被験者が治験参加の同意を撤回した場合、治験調整医師は、かかる同意が撤回される前に収集されたデータを保持し、引き続き使用できる。被験者が将来の研究に対する同意も撤回しなければ、同意撤回前に採取された検体に関する将来の研究に影響はない。
・治験責任医師の決定
・被験者の安全性、行動、またはコンプライアンス上の理由により、治験責任医師の裁量で被験者の治験中止をいつでも決定することができる。
中等度から重度の乾燥症状を有する一次性シェーグレン症候群（pSjD） Primary Sjogren's Disease-Associated Dryness Symptoms
シェーグレン症候群 Sjogren's Disease
あり
被験者は最大4週間のスクリーニング期間を経て、Day 1にefgartigimod PH20 SC群、又はプラセボ群に無作為に割り付けられた後、24週間の二重盲検期間に入る。
二重盲検期間終了時（24週目）に、被験者は更に48週間の非盲検延長期間に移行することができる。非盲検延長期間に移行しないことを選択した場合は、56日間の治験薬の非投与期間のフォローアップが行われる。
いずれの投与群も、被験者の治験参加期間は最大84週で、その内訳は以下のとおりである。スクリーニング最大4週間（追加／再検査が必要な場合も含める）、治験薬投与期間72週間（二重盲検期間24週間、非盲検期間48週間）、追跡調査期間56日間（最終投与後に開始）。		 Screening period (<=4 weeks): Participants will attend a baseline visit within 4 weeks after the screening visit.
Double-blinded treatment period (24 weeks): Following randomization, participants will enter a 24-week double-blinded treatment period, during which efgartigimod PH20 SC or placebo PH20 SC will be injected subcutaneously starting on day 1 (baseline) and continuing until week 23.
Follow-up observational period or open-label extension period (48 weeks): At the end of the double-blinded treatment period (week 24), participants will be given the option to roll over to the open-label extension treatment period. If they choose not to roll over, they will be monitored during a 56-day treatment-free safety follow-up period.
・Week 24時点におけるESSPRI乾燥項目のベースラインからの変化量 -Change from baseline in ESSPRI-dryness at week 24
・Week 24時点におけるESSPRI総スコアのベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるESSPRI疲労項目のベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるESSPRI疼痛項目のベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるESSPRI奏効者（ESSPRI総スコア >1.0 点/15%）の割合
・Week 24時点におけるSTAR奏効者の割合
・Week 24時点におけるDiSSA総スコアのベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるDiSSA関節痛項目のベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるDiSSA疲労項目のベースラインからの変化量
・Week 24時点におけるDiSSA乾燥項目のベースラインからの変化		 -Change from baseline in ESSPRI-total score at week 24
-Change from baseline in ESSPRI-fatigue score at week 24
-Change from baseline in ESSPRI-pain score at week 24
-Proportion of responders (improvement of ESSPRI-total score >1.0 point/15%) at week 24
-The proportion of responders in STAR at week 24
-Change from baseline in DiSSA total score at week 24
-Change from baseline in DiSSA joint pain at week 24
-Change from baseline in DiSSA fatigue at week 24
-Change from baseline in DiSSA dryness at week 24

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
未承認
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
argenx BV argenx BV
非該当

６　IRBの名称等

長崎大学病院治験審査委員会 Nagasaki University Hospital Institutianal Review Board
長崎県長崎市坂本1-7-1 1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki 852-8501, Japan, Nagasaki
095-819-7256
chiken_jimu@ml.nagasaki-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません