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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年6月19日
EMPEROR：ドラベ症候群患者を対象としたZorevunersen（STK-001）の有効性、安全性、忍容性を評価する多施設共同、無作為化、二重盲検、シャム対照、並行群間比較第 3 相試験
ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの有効性、安全性及び忍容性を評価する二重盲検試験
Ann M 　Dandurand
Stoke Therapeutics, Inc
ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
ドラベ症候群
募集前
STK-001
なし
地方独立行政法人 福岡市立病院機構　福岡市立こども病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月19日
jRCT番号 jRCT2071250035

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

EMPEROR：ドラベ症候群患者を対象としたZorevunersen（STK-001）の有効性、安全性、忍容性を評価する多施設共同、無作為化、二重盲検、シャム対照、並行群間比較第 3 相試験 EMPEROR: a Multicenter, Randomized, Double-blind, Sham-controlled, Parallel Group, Phase 3 Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Zorevunersen (STK-001) in Patients with Dravet Syndrome
ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの有効性、安全性及び忍容性を評価する二重盲検試験 A Double-blind Study Evaluating the Efficacy, Safety, and Tolerability of Zorevunersen in Patients with Dravet Syndrome

（２）治験責任医師等に関する事項

Ann M 　Dandurand Ann M Dandurand
/ Stoke Therapeutics, Inc Stoke Therapeutics, Inc
01730
/ その他 45 Wiggins Avenue, Bedford, MA 01730
1-781-430-8200
clinicaltrials@stoketherapeutics.com
jRCT問合せ　IQVIA窓口担当 jRCT Inquiry Receipt Center
IQVIA サービシーズ ジャパン合同会社 IQVIA Services Japan G.K.
108-0074
東京都港区高輪 4-10-18 京急第 1 ビル Keikyu Dai-1 Building 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo
03-6859-9500
mariko.nomura@iqvia.com
令和7年6月3日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

独立行政法人国立病院機構 西新潟中央病院

NHO Nishiniigata Chuo Hospital

　

　
/

　

/

国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

　

　
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
/

　

/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人北海道大学 北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人福岡市立病院機構 福岡市立こども病院

Fukuoka Children's Hospital

　

　
/

　

/

公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター

Yokohama City University Medical Center

　

　
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

　

　
/

　

/

自治医科大学附属病院

Jichi Medical University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ドラベ症候群患者におけるzorevunersenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
2025年07月01日
2025年05月01日
2027年08月07日
14
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
あり
あり
アメリカ/イギリス United States of America/United Kingdom
・2歳以上18歳未満である
・ドラベ症候群と診断され、Epilepsy Study Consortium Inc.（ESCI）から確認されている（生後12ヵ月より前に、反復性の運動徴候を伴う焦点発作、片側発作または全般強直間代発作が発現した。ドラベ症候群の臨床症状を引き起こす他の病因がない）
・電位依存性ナトリウムチャネルαサブユニット1型遺伝子（SCNA1遺伝子）に病原性のある、病原性の可能性が高い、又は重要性が不明な変異がある
・6週間の観察機関中に規定回数以上の大運動発作が発現した（片側発作、運動徴候を伴う焦点発作、焦点起始両側強直間代発作、全般強直間代発作、強直発作、強直／脱力発作（転倒発作）および両側間代発作）
・発作に対して過去に少なくとも2回の介入歴がある（十分な発作コントロールが得られなかったために中止した抗てんかん薬、ケトン食療法または迷走神経刺激が含まれる。これらは継続可能である）
・少なくとも1種類の抗てんかん薬を使用している（ベンゾジアゼピン系薬剤または抗てんかん薬は使用目的の適応症によらず、定期的に使用されている場合は抗てんかん薬とみなす）
・抗てんかん薬および発作に対する介入（ケトン食療法または迷走神経刺激）による薬剤による維持療法は、ベースライン期間中は安定している		 -Patients must be >=2 and <18 years of age.
-Patients must have a clinical diagnosis of DS confirmed by the Epilepsy Study Consortium, Inc. (ESCI) and as defined by:
Onset, prior to 12 months of age, of recurrent focal with motor signs, hemiclonic, or generalized tonic-clonic seizures.No other known etiology causing clinical DS manifestations.
-Patient must have a documented pathogenic, likely pathogenic variant, or variant of uncertain significance in the sodium voltage-gated channel type 1 alpha subunit (SCN1A) gene.
-Patient must experience the required number of major motor seizures during the 6-week Observation Period. Major motor seizure types included are Seizure types included in counts are Hemiclonic, Focal with Motor Signs, Focal to Bilateral Tonic-Clonic, Generalized Tonic-Clonic, Tonic, Tonic/Atonic (Drop Attacks with fall or risk of fall), and Bilateral Clonic.
-Patient must have used at least 2 prior interventions for seizures. These can include anti-seizure medications (ASMs), ketogenic diet and/or vagus nerve stimulation (VNS) with either lack of adequate seizure control or discontinued due to an AE(s). These interventions can be ongoing therapies.
-Patient must be taking at least one ASM. Benzodiazepines or ASMs used on a standing basis for any indication will be considered an ASM.
-Patients' maintenance ASMs and interventions for seizures (i.e., ketogenic diet or VNS) must have been stable (unless adjusted for weight) during the Baseline Period.
・SCN1A遺伝子に機能獲得に関連する変異がある
・主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する抗てんかん薬（フェニトイン、カルバマゼピン、オクスカルバゼピン、ラモトリギン、ラコサミド、ルフィナミド、またはcenobamateを含むがこれらに限定されない）の維持投与を受けている
・ニューロモジュレーション技術（例：反応性神経刺激、深部脳刺激、又は経頭蓋磁気刺激）による治療（VNSを除く）を受けている
・ベースライン期間中に、新たな発作型が出現した、もしくは過去の発作型（前回の発現がスクリーニング来院Aから遡り12ヵ月を超える）が再発した、又はベースライン期間中に、発作による複数回の入院がある		 -Patient has documented variant in the SCN1A gene associated with gain-of-function
-Patient is currently treated with a maintenance ASM acting primarily as a sodium channel blocker, including but not limited to phenytoin, carbamazepine, oxcarbazepine, lamotrigine, lacosamide, rufinamide, or cenobamate, given the mechanism of action of zorevunersen.
-Patient is currently treated with neuromodulation techniques (e.g., responsive neurostimulation, deep brain stimulation, or transcranial magnetic stimulation), with the exception of VNS.
-Patient has emergence of a new seizure type or reemergence of a past seizure type (seizure types that last occurred more than 12 months before Screening Visit A) during the Baseline Period, or has more than 1 hospitalization for seizures during the Baseline Period.
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
ドラベ症候群 Dravet Syndrome
あり
実薬群：Day 1（8週間のベースライン期間後）、Day 57（Week 8）、Day 169（Week 24）、及び Day 281（Week 40）に、zorevunersenを髄腔内投与する。用量は Day 1 と Day 57 が70 mg、Day 169 と Day 281 が 45 mg である。
シャム対照群：治験薬の投与は受けない。腰椎穿刺と脳脊髄液の採取を実施する。		 Zorevunersen group will receive study drug by intrathecal (IT) administration on Day 1 (after the 8-week Baseline Period), Day 57 (Week 8), Day 169 (Week 24), and Day 281 (Week 40) at a dose level of 70 mg on Day 1 and Day 57, and 45 mg on Day 169 and Day 281.
Sham group will not have drug administered. Sham group will have a lumbar puncture with CSF withdrawal.
28週における発作の減少（発作日誌で評価） Measurement of Seizure Reduction at Week 28
52週における発作の減少（発作日誌で評価）
52週におけるVineland-3の複数の要素のスコア（ベースラインからの変化）
52週におけるVineland-3のサブドメインのスコア（ベースラインからの変化）		 Measurement of Seizure Reduction at Week 52
Multi-component Vineland-3 Outcome Score at Week 52 (Measurement of change from baseline)
Vineland-3 Subdomain Score at Week 52 (Measurement of change from baseline)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
STK-001
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Stoke Therapeutics, Inc
Stoke Therapeutics, Inc

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり

６　IRBの名称等

地方独立行政法人 福岡市立病院機構　福岡市立こども病院　治験審査委員会 Fukuoka Children's Hospital Institutional Review Board
福岡県福岡市東区香椎照葉5丁目1番1号 5-1-1, Kashiiteriha, Higashi-ku, Fukuoka-shi,, Fukuoka
092-682-7000
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06872125
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません