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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年6月4日
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象に Eplontersen（ION-682884）の長期安全性を評価する、非盲検継続投与試験
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象に Eplontersenの長期安全性を評価する、非盲検継続投与試験
Brice　Gary
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ATTR-CM 被験者を対象に eplontersen の長期投与の安全性と忍容性を評価する。
3
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）
募集中
Eplontersen
なし
北部九州済生会　共同治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月4日
jRCT番号 jRCT2071250030

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象に Eplontersen（ION-682884）の長期安全性を評価する、非盲検継続投与試験 An Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety of Eplontersen (ION-682884) in Patients With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象に Eplontersenの長期安全性を評価する、非盲検継続投与試験 An Open Label Extension Study to Assess Long-Term Safety of Eplontersen in Adults With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)

（２）治験責任医師等に関する事項

Brice　Gary Brice Gary
/ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
92010
/ 2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA 2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA
1-760-603-2367
ClinicalTrials@ionisph.com
治験担当　窓口 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
ICONCR-Chiken@iconplc.com
令和6年4月25日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

慶應義塾大学病院

Keio University Hospital

　

　
/

　

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　
/

　

/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
/

　

/

大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
/

　

/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
/

　

/

京都府立医科大学附属病院

University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine

　

　
/

　

/

社会福祉法人恩賜財団済生会支部福岡県済生会福岡総合病院

Saiseikai Fukuoka General Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人 信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

　

　
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ATTR-CM 被験者を対象に eplontersen の長期投与の安全性と忍容性を評価する。
3
2025年06月11日
2024年06月06日
2028年08月31日
25
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チェコ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/イスラエル/イタリア/ポーランド/ポルトガル/スペイン/スウェーデン/英国/米国 Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Canada/Czechia/Denmark/France/Germany/Greece/Israel/Italy/Poland/Portugal/Spain/Sweden/United Kingdom/United States
1. インデックス試験（ION-682884-CS2）の投与期間及び投与終了来院を問題なく実施する又はATTR-CM の診断を受け、かつ治験責任（分担）医師とスポンサーの判断によりISIS 420915-CS101 試験への適格な参加であること
2. 治験責任（分担）医師は、非盲検でのION-682884（eplontersen）を被験者に投与する意思がある
3．ビタミン A 補給を治験実施計画書に従い遵守する意思がある。		 1. Satisfactory completion of Treatment Period and the End of Treatment Visit of the Index Study (ION-682884-CS2) OR diagnosis of ATTR-CM and satisfactory participation on ISIS 420915- CS101 study as judged by the Investigator and Sponsor.
2. Investigator is willing to treat the participant with open-label eplontersen.
3. Willingness to adhere to vitamin A supplementation per protocol.
1. インデックス試験（ION-682884-CS2）又は IST（ISIS 420915-CS101 試験）に参加中に、治験薬の投与を永続的に中止した場合
2. 治験責任（分担）医師又はスポンサーの判断により、被験者を登録に不適格とする新たな病状や既存の病状の悪化が認められる、又は被験者の治験への参加又は完了を妨げる可能性があるもの、インデックス試験で禁止されている薬剤による治療の必要性を含む		 1. Permanently discontinued study drug administration while participating in the Index Study (ION 682884-CS2) or IST (ISIS 420915-CS101 Study).
2. Have any new condition or worsening of an existing condition that in the opinion of the Investigator or Sponsor would make the participant unsuitable for enrolment, or which could interfere with the participant participating in or completing the study, including the need for treatment with medications disallowed in the Index Study.
18歳 以上 18age old over
90歳 以下 90age old under
男性・女性 Both
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM） Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)
あり
被験薬：Eplontersen（ION-682884）
毎月 1 回、最長 36 ヵ月間（36 ヵ月間、又はeplontersen が規制当局の承認を受け、治験実施医療機関の国で使用可能になってから 6ヵ月後のいずれか早い方まで）、皮下投与を受ける。		 Study drug: Eplontersen(ION-682884)
eplontersen SC once every month for up to 36 months(36 months OR 6 months after eplontersen is health authority-approved and available in the site's country,whichever occurs first).
有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
血小板数のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
推定糸球体濾過量（eGFR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
尿蛋白クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
ASTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
ALTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
心電図（ECG）パラメータのベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最大36ヵ月間］
甲状腺刺激ホルモン（TSH）のベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
抗薬物抗体（ADA）を有する被験者の割合［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］		 Number of Participants With Adverse Events (AE) and Serious Adverse Events (SAE) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Platelet Count [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Urine Protein Creatinine Ratio (UPCR) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in AST [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in ALT [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Electrocardiogram (ECG) Parameters [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Number of Participants With Clinically Significant Changes From Baseline in Thyroid-Stimulating Hormone (TSH) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Percentage of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADA) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
トランスサイレチン（TTR）血清中濃度のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
6分間歩行試験（6MWT）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
Short Form Health Survey Questionnaire（SF-36）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
EuroQol 5水準-5項目（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
バイオマーカーのベースラインからの変化量：脳性ナトリウム利尿ペプチドのN末端プロホルモン（NT-proBNP）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］
バイオマーカーのベースラインからの変化量：高感度心筋トロポニンT（hs-cTnT）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］		 Change From Baseline in Transthyretin (TTR) Serum Levels [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in 6-minute Walk Test (6MWT) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Short Form Health Survey Questionnaire (SF-36) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in 5 Level EuroQol - 5 Dimension (EQ-5D-5L) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Biomarker: N-terminal prohormone of Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) [Time Frame: Baseline up to 36 months]
Change From Baseline in Biomarker: High Sensitivity Cardiac Troponin T (hs-cTnT) [Time Frame: Baseline up to 36 months]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Eplontersen
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
Astra Zeneca, AB
非該当

６　IRBの名称等

北部九州済生会　共同治験審査委員会 Northern Kyushu Saiseikai Hospitals Combined IRB
福岡県福岡市中央区天神1丁目3番46号 1-3-46 Tenjin, Chuo-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka
092-771-8151
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05667493
ClinicalTrials.gov
2022-000826-74
EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Ionis社は、匿名化された個々の被験者データ、集計された臨床データ、及び本治験の結果を裏付けるその他の種類のデータを共有することがある。資格のある研究者からのデータリクエストは、以下の3つの基準がすべて満たされる場合に検討される：（1）米国及び欧州連合における治験薬の製造販売承認から12ヵ月、（2）治験終了から18ヵ月、及び（3）治験論文の公表から6ヵ月。 データへのアクセスは安全な環境を通じて行われ、研究提案の承認と適切なデータ使用契約の締結が条件となる。アクセスデータへのリクエストは、ウェブサイトから申請可能である。 Ionis may share anonymized individual participant data,aggregated clinical data, and other types of data that support the results in this study. Data requests from qualified researchers will be considered once all three of the following criteria are met:(1)12 months from marketing approval of the study drug in both the United States and European Union; (2)18 months from conclusion of the study; and (3) 6 months from publication of study article. Access would be via a secure environment and is contingent upon approval of a research proposal and entry into an appropriate data use agreement. Requests to access data can be submitted via the website.

（５）全体を通しての補足事項等

アクセスデータへのリクエストの際のウェブサイト：https://vivli.org/ourmember/ionis/

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません