臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年6月3日 | ||
| Type IIIのvon Willebrand病患者を対象としてエミシズマブ定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する第III相多施設共同非盲検試験 | ||
| Type IIIのvon Willebrand病患者を対象としたエミシズマブの有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する試験 | ||
| Kanwal John Pasi | ||
| F. Hoffmann-La Roche Ltd | ||
| Type IIIのvon Willebrand（VWD）病患者を対象としてエミシズマブ定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する。 | ||
| 3 | ||
| Type IIIのvon Willebrand病 | ||
| 募集前 | ||
| エミシズマブ | ||
| ヘムライブラ | ||
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年6月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2071250029 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Type IIIのvon Willebrand病患者を対象としてエミシズマブ定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する第III相多施設共同非盲検試験 | A PHASE III, MULTICENTER, OPEN-LABEL STUDY TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF EMICIZUMAB PROPHYLAXIS IN PATIENTS WITH TYPE III VON WILLEBRAND DISEASE | ||
| Type IIIのvon Willebrand病患者を対象としたエミシズマブの有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する試験 | TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS, AND PHARMACODYNAMICS OF EMICIZUMAB PROPHYLAXIS IN PATIENTS WITH TYPE III VON WILLEBRAND DISEASE | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Kanwal John Pasi | Kanwal John Pasi | ||
| / | F. Hoffmann-La Roche Ltd | F. Hoffmann-La Roche Ltd | |
| 103-8324 | |||
| / | 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | |
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 臨床試験窓口 | Clinical trials information | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 臨床開発業務部 | |||
| 103-8324 | |||
| 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | ||
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 令和7年4月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人久留米大学久留米大学病院 |
Kurume University Hospital |
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| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人東海国立大学機構名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Type IIIのvon Willebrand（VWD）病患者を対象としてエミシズマブ定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2025年06月18日 | |||
| 2025年02月20日 | |||
| 2028年11月30日 | |||
| 66 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| ベルギー/カナダ/コロンビア/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/ポーランド/南アフリカ/スペイン/スウェーデン/イギリス/アメリカ | Belgium/Canada/Colombia/France/Germany/Italy/Netherlands/Poland/South Africa/Spain/Sweden/United Kingdom/United States | ||
| ・同意説明文書に署名している患者（未成年の被験者については，その代諾者が署名していること）。 ・被験者となることが見込まれる患者の年齢と個々の実施医療機関及び実施国の基準に基づき，適切と判断された場合に意思確認書に署名している患者。 ・医療記録に基づきType III VWDが確定診断されている患者。 |
Signed Informed Consent Form (signed by participant's legally authorized representative for participants who have not attained the age of maturity) Signed Assent Form when appropriate, as determined by the prospective participant's age and individual site and country standards Confirmed diagnosis of Type III VWD, based on medical records (all of the below samples are required to be from one setting) |
||
| ・妊娠中若しくは授乳中の患者，又は治験期間中若しくは避妊が必要な期間内に妊娠を希望する患者。 妊娠の可能性がある被験者は，治験薬投与開始前7日以内の血清妊娠検査結果が陰性でなければならない。 ・以下のいずれかの投与を受けた患者。 - 過去に実施された臨床試験又は先行する観察研究であるWP45335試験の観察期間中のエミシズマブの使用（アームC） - 登録前24週間以内のエミシズマブの使用（アームA及びB） - VWDによる出血の治療／リスク軽減を目的とする治験薬（最終投与日から半減期の5倍以内） - VWDに関連しない治験薬を使用予定，またはVWDに関連しない治験薬の使用から30日又は半減期の5倍以上のいずれか短い方の期間が経過していない患者 ・先天性Type III VWD以外の遺伝性又は後天性出血性障害を有する患者。 |
Pregnant or breastfeeding, or intending to become pregnant during the study or within the time frame in which contraception is required. Participants of childbearing potential must have a negative serum pregnancy test result within 7 days prior to initiation of study treatment. Receipt of any of the following: - Emicizumab in a prior investigational study or during the observation period in Study WP45335 (Arm C) - Emicizumab within 24 weeks prior to enrollment(Arm A and Arm B) - An investigational drug to treat or reduce the risk of VWD-related bleeds within 5 half-lives of last drug administration - Any future planned or concurrent non-VWD-related investigational drug, within last 30 days or 5 half-lives, whichever is shorter Any inherited or acquired bleeding disorder other than congenital Type III VWD |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| Type IIIのvon Willebrand病 | Type III von Willebrand disease | ||
| あり | |||
| エミシズマブ：規定用量でエミシズマブを皮下注射する。 | emicizumab: To administer emicizumab subcutaneously at the designated dose. | ||
| 有効性、検証的 治療を要した出血の一定期間内の出血頻度によりエミシズマブの有効性を評価する。 |
efficacy, confirmatory To evaluate efficacy of emicizumab by number of treated bleeds over time. |
||
| 安全性、有効性、探索性、その他 以下に基づきエミシズマブの安全性，有効性を評価する。 ・すべての出血（すなわち，治療を要した出血と治療を行わなかった出血）の一定期間内の出血頻度 ・治療を要した特発性出血の一定期間内の出血頻度 ・治療を要した関節出血の一定期間内の出血頻度 ・有害事象の発現率及び重症度 ・血栓塞栓症の発現率及び重症度 ・血栓性微小血管症の発現率及び重症度 ・身体検査所見，バイタルサイン及び心電図パラメータのベースラインからの変化量 |
safety, efficacy, exploratory, other To evaluate efficacy and safety of Emicizumab by following: - Number of treated bleeds over time - Number of treated spontaneous bleeds over time - Number of treated joint bleeds over time - Incidence and severity of adverse events - Incidence and severity of thromboembolic events with severity - Incidence and severity of thrombotic microangiopathy events - Changes from baseline in physical examination findings, vital signs, and ECG parameters |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| エミシズマブ | |||
| ヘムライブラ | |||
| 23000AMX00450 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 中外製薬株式会社 | |
| Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | |
| F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | |
| F. Hoffmann-La Roche Ltd | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 久留米大学臨床試験審査委員会 | Kurume University Institutional Review Board | |
| 福岡県久留米市旭町67番地 | 67 Asahimachi, Kurume-shi, Fukuoka | |
| 0942-31-7200 | ||
| kcrc_jimu@kurume-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 | Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 被験者数は国際共同治験全体の被験者数を記載 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |