臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年8月26日 | ||
| 令和7年4月22日 | ||
| ムコ多糖症IIIA型患者を対象としたJR-441週1回点滴投与の第I相試験 | ||
| ムコ多糖症IIIA型患者を対象としたJR-441週1回点滴投与の第I相試験 | ||
| 浜田 佐奈恵 | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | ||
| ムコ多糖症IIIA患者におけるJR-441 の安全性プロファイル、生物学的効果、及び薬物動態プロファイルを評価する。 | ||
| 1 | ||
| ムコ多糖症IIIA型 | ||
| 募集終了 | ||
| JR-441 | ||
| なし | ||
| 地方独立行政法人福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年4月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2071240053 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ムコ多糖症IIIA型患者を対象としたJR-441週1回点滴投与の第I相試験 | Phase I study of weekly infusion of JR-441 in patients with mucopolysaccharidosis type IIIA | ||
| ムコ多糖症IIIA型患者を対象としたJR-441週1回点滴投与の第I相試験 | Phase I study of weekly infusion of JR-441 in patients with mucopolysaccharidosis type IIIA | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 浜田 佐奈恵 | Hamada Sanae | ||
| / | ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| / | 兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 | 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo | |
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 浜田 佐奈恵 | Hamada Sanae | ||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 659-0015 | |||
| 兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 | 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo | ||
| 0797-32-8582 | |||
| clinical_development@jp.jcrpharm.com | |||
| 令和6年9月2日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 |
Local Incorporated Administrative Agency, Fukuoka City Hospital Organization, Fukuoka Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
|
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| / |
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|
|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ムコ多糖症IIIA患者におけるJR-441 の安全性プロファイル、生物学的効果、及び薬物動態プロファイルを評価する。 | |||
| 1 | |||
| 2024年10月01日 | |||
| 2024年10月08日 | |||
| 2024年09月01日 | |||
| 2030年02月28日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| ・同意取得時の年齢が1歳以上18歳未満である者 ・同意取得時にMPS IIIAの診断を受けている者 ・スクリーニング検査時の体重が10 kg以上である者 |
- Chronological age of 1 year or older and under 18 years at the time of signing ICF - A subject with a diagnosis of MPS IIIA at the time of ICF - A subject with a minimal body weight of 10 kg at the time of screening |
||
| ・遺伝子治療又は造血幹細胞移植を受け、生着に成功した者 ・同意取得前４ヵ月以内又は治験薬の半減期の５倍の期間（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験製品による治療を受けた者 ・侵襲的処置を伴う研究に現在参加している又は過去（本治験への組入れ前３０日以内）に参加していた者 ・同意取得前４ヵ月以内にゲニステインやKINERET（anakinra）の投与を受けた者 ・重篤な薬物アレルギー又は過敏症がある者 本治験に参加するための検討事項は上記に限らない。 |
- Prior experience to gene therapy or Hematopoietic stem cell transplantation with successful engraftment - Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF - Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures - Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF - Serious drug allergy or hypersensitivity The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ムコ多糖症IIIA型 | Mucopolysaccharidosis IIIA | ||
| あり | |||
| JR-441を低用量または高用量で静脈内に週に1回投与する。 | JR-441 is administered intravenously at low or high doses once a week. | ||
| ・治験薬投与下で発現した有害事象の発現頻度及び重症度 ・安全性に関する臨床検査の変化 ・バイタルサインの変化 ・12誘導心電図の異常 ［評価時点：全治療期間中］ |
- Incidence and severity of treatment-emergent adverse events - Change in safety laboratory tests - Change in vital signs - Abnormality in 12-lead electrocardiogram [Timeframe: Over the study period] |
||
| ・JR-441に対する抗薬物抗体の発現の有無による血漿中JR-441の免疫原性 ・血清中及び尿中HS濃度のベースラインからの変化 ［評価時点：全治療期間中］ ・血漿中薬物濃度及び薬物動態パラメータ ［評価時点：最大用量の投与時点を含む複数時点］ ・脳脊髄液中ヘパラン硫酸、ガングリオシド-モノシアル酸2、及びガングリオシド-モノシアル酸3濃度のベースラインからの変化 ［評価時点：ベースラインからWeek53まで］ |
- Immunogenicity of JR-441 in plasma, as measured by the expression of anti-drug antibodies against JR-441 - Changes from baseline in oncentration of heparan sulfate in serum and urine [Timeframe: Over the study period] - Plasma drug concentrations and pharmacokinetics parameters [Timeframe: Multiple time points, including the point of administration of the maximum dose] - Changes from baseline in concentrations of heparan sulfate, ganglioside-monosialic acid 2, and ganglioside-monosialic acid 3 in cerebrospinal fluid [Timeframe: Baseline to Week 53] |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| JR-441 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| ＪＣＲファーマ株式会社 | |||
| 兵庫県 芦屋市春日町3番19号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費、医療手当、補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ＪＣＲファーマ株式会社 | |
| JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 地方独立行政法人福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 治験審査委員会 | Local Incorporated Administrative Agency, Fukuoka City Hospital Organization, Fukuoka Children's Hospital Institutional Review Board | |
| 福岡県福岡市東区香椎照葉5丁目1番1号 | 5-1-1 Kashiiteriha Higashi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka | |
| 092-682-7000 | ||
| 承認 | ||
| 東京医科大学病院治験審査委員会 | Tokyo Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区西新宿6-7-1 | 6-7-1 Nishishinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3342-6111 | ||
| 承認 | ||
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター治験審査委員会 | Institutional Review Board of National Center for Child Health and Development | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 地方独立行政法人福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 治験審査委員会のメールアドレスは非公開 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |