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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年7月30日
令和8年10月21日
JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験
JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験
脇田　亮
ＪＣＲファーマ株式会社
-MPSIIIB患者におけるJR-446の安全性及び忍容性を確立する。
-MPS IIIB患者におけるJR-446の薬力学的効果を明らかにする。
-MPS IIIB患者におけるJR-446のPKプロファイルを評価する。
-MPS IIIB患者の治療におけるJR-446の潜在的有効性を探索する。
-MPS IIIB患者におけるJR-446の免疫原性を評価する。
1-2
ムコ多糖症IIIB型
募集終了
JR-446
なし
琉球大学病院　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月21日
jRCT番号 jRCT2071240043

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 An Open-label Phase I/II Study of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB
JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験 An Open-label Phase I/II Study of JR-446 in Mucopolysaccharidosis Type IIIB

（２）治験責任医師等に関する事項

脇田　亮 Wakita Ryo
/ ＪＣＲファーマ株式会社 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
開発本部
659-0015
/ 兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo
0797-32-8582
clinical_development@jp.jcrpharm.com
脇田　亮 Wakita Ryo
ＪＣＲファーマ株式会社 JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
開発本部
659-0015
兵庫県芦屋市楠町１１番１８号 11-18, Kusunoki-cho, Ashiya-shi, 659-0015, Hyogo
0797-32-8582
clinical_development@jp.jcrpharm.com
令和6年7月16日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

琉球大学病院

University of the Ryukyu Hospital
/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital
/

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development
/

国立大学法人　三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

-MPSIIIB患者におけるJR-446の安全性及び忍容性を確立する。
-MPS IIIB患者におけるJR-446の薬力学的効果を明らかにする。
-MPS IIIB患者におけるJR-446のPKプロファイルを評価する。
-MPS IIIB患者の治療におけるJR-446の潜在的有効性を探索する。
-MPS IIIB患者におけるJR-446の免疫原性を評価する。
1-2
2024年08月01日
2024年11月05日
2024年07月01日
2030年04月30日
10
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
用量比較 dose comparison control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
・年齢が18歳未満
・MPS IIIと確定診断されていること		 -Chronological age of <18 years
-Confirmed diagnosis of MPS III
・遺伝子治療又はHSCTを受け、生着に成功した者
・同意取得前4ヵ月以内又は治験薬の半減期の5倍の期間（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験製品による治療を受けた者
・ 侵襲的処置を伴う研究に現在参加している又は過去（本治験への組入れ前30日以内）に参加していた者
・同意取得前4ヵ月以内にゲニステインまたはKINERET® (anakinra)の投与を受けた者
・重篤な薬物アレルギー又は過敏症がある者
・腰椎穿刺またはMRIが禁忌であると判断された者
・出血性疾患の既往歴がある者、又は腰椎穿刺後の出血リスクを高める薬剤を使用している者。

本治験に参加するための検討事項は上記に限らない。		 -Prior experience to gene therapy or HSCT with successful engraftment
-Past use of another investigational drug or product in last 4 months or 5 half-lives (whichever is longer) before signing ICF
-Current participation in a clinical trial or past participation (within 30 days of enrolment into this study) in a study involving invasive procedures
-Past use of Genistein or Kineret (anakinra) within 4 months before signing ICF
- Serious drug allergy or hypersensitivity
-Contraindication for lumbar puncture or MRI
- History of bleeding disorder or current use of medications that, in the opinion of the investigator, place them at risk of bleeding following lumbar puncture

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in this clinical trial.
下限なし No limit
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
ムコ多糖症IIIB型 Mucopolysaccharidosis IIIB
あり
JR-446を単一用量で静脈内に投与する。 JR-446 will be administered as a single intravenous dose.
MPS IIIB 患者におけるJR-446 の安全性及び忍容性を確立する。
[期間：最大 4 年間（複数時点）]。

MPS IIIB 患者におけるJR-446 の薬力学的作用を明らかにする。
[期間：最大 4 年間（複数時点）]。		 1.To establish the safety and tolerability of JR-446 in MPSIIIB patients
[Time Frame: up to 4 years (multiple visits)]
2. To determine the pharmacodynamic effects of JR-446 in MPSIIIB patients
[Time Frame: up to 4 years (multiple visits)]
1. MPS IIIB 患者におけるJR-446 のPK プロファイルを評価する。
[期間：最大 4 年間（複数時点）]。

2. MPS IIIB 患者の治療におけるJR-446 の潜在的有効性を探索する。
[期間：最大 4 年間（複数時点）]。		 1. To assess PK profile of JR-446 in MPSIIIB patients
[Time Frame: up tp 4 years (multiple visits)]
2. To explore the potential efficacy of JR-446 in the treatment of patients with MPS IIIB
[Time Frame: up tp 4 years (multiple visits)]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
JR-446
なし
なし
ＪＣＲファーマ株式会社
兵庫県 芦屋市春日町3番19号

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費、医療手当、補償金
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

JCRファーマ株式会社
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
株式会社メディパルホールディングス MEDIPAL HOLDINGS CORPORATION
該当

６　IRBの名称等

琉球大学病院　治験審査委員会 University of the Ryukyu Hospital Institutional Review Board
沖縄県沖縄県宜野湾市喜友名 1076 番地 1076, Kiyuna, Ginowan City, Okinawa, Okinawa
098-894-1301
承認
広島大学病院治験審査委員会 Hiroshima University hospital IRB
広島県広島市南区霞１丁目２番３号 1-2-3, Kasumi, Minami-ku, Hiroshima
082-257-5596
hugcp@hiroshima-u.ac.jp
承認
国立成育医療研究センター治験審査委員会 Center for Clinical Research and Development National Center for Child Health and Development
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1Okura,Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
seiiku-chiken_irb@ncchd.go.jp
承認
三重大学医学部附属病院医薬品等受託研究審査委員会 Mie University hospital IRB
三重県津市江戸橋2丁目174 2-174, Edobashi, Tsu City, Mie, Mie
059-231-5246
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06488924
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

・琉球大学治験審査委員会のIRBのメールアドレスは非公開 ・三重大学治験審査委員会のIRBのメールアドレスは非公開

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年10月21日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年8月26日 詳細 変更内容
変更 令和7年4月22日 詳細 変更内容
変更 令和6年10月28日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年7月30日 詳細
変更履歴一覧