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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年2月28日
令和5年11月21日
尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の有効性、安全性及び薬物動態をフェニル酪酸ナトリウムと比較するための一方向切替えによるオープン試験、並びに長期継続投与試験
尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の第III相臨床試験
古川　宏郁
株式会社オーファンパシフィック
小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後のPK及び安全性をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。
3
尿素サイクル異常症
募集終了
グリセロールフェニル酪酸、フェニル酪酸ナトリウム
なし、ブフェニール
久留米大学臨床試験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和5年11月20日
jRCT番号 jRCT2071220110

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の有効性、安全性及び薬物動態をフェニル酪酸ナトリウムと比較するための一方向切替えによるオープン試験、並びに長期継続投与試験 An open-label, multi-center, switch-over study of the efficacy, safety and PK of HPN-100 compared to sodium phenyl butyrate in Japanese patients with urea cycle disorder, with a long-term safety extension
尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の第III相臨床試験 Phase 3 study of HPN-100 in Japanese patients with urea cycle disorder

（２）治験責任医師等に関する事項

古川　宏郁 Hiroiku Furukawa
/ 株式会社オーファンパシフィック OrphanPacific, Inc.
105-0023
/ 東京都港区芝浦1-1-1 1-1-1 Shibaura, Minato-ku
080-3538-2119
hiroiku-furukawa.yg@orphanpacific.com
古川　宏郁 Hiroiku Furukawa
株式会社オーファンパシフィック OrphanPacific, Inc.
105-0023
東京都港区芝浦1-1-1 1-1-1 Shibaura, Minato-ku
080-3538-2119
hiroiku-furukawa.yg@orphanpacific.com
令和4年12月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　
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千葉県こども病院

Chiba Children's Hospital

　

　
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国立大学法人東北大学 東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
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熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
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国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

　

　
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新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital

　

　
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独立行政法人国立病院機構 岡山医療センター

National Hospital Organization Okayama Medical Center

　

　
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大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
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佐賀大学医学部附属病院

Saga University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。小児及び成人のUCD患者におけるHPN-100投与後のPK及び安全性をフェニル酪酸ナトリウム投与後と比較し評価する。
3
2023年03月07日
2023年04月10日
2023年03月07日
2026年03月31日
15
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
・遺伝子検査、酵素検査及び／又は生化学検査により尿素サイクル異常症（UCD）と診断された患者
・切替えパートから参加する場合、 NaPBAでUCDを治療中であり、治験薬投与開始日（Day 1）の少なくとも 1週間前からNaPBAの用法・用量の変更がない患者
・継続投与パートから参加する場合、治験薬投与開始日（Month 0）の少なくとも 30日以上前から NaPBAの投与が行われていない患者
・本治験で行う検査及び観察等を受けることが十分可能であると判断された患者		 - Patients diagnosed with urea cycle disorder (UCD) by genetic testing, enzymatic testing, and/or biochemical testing.
- If participating in the switch-over part, patients being treated for UCD with NaPBA and who has not changed dosage and administration of NaPBA for at least one week prior to the start of study drug administration (Day 1).
- If newly participating in the extension part, NaPBA has not been administered for at least 30 days prior to the start of study drug administration (Month 0).
- Patients who are judged to be sufficiently capable of undergoing the tests and observations conducted in this study.
・スクリーニング時に血中アンモニア値が100 μmol/L（170 μg/dL）以上の患者又はスクリーニング来院の少なくとも 2週間前以内に高アンモニア血症の症状及び／又は兆候が認められる患者。アンモニア値がコントロールされ、少なくとも14日以上安定した場合、治験責任医師等の判断で再スクリーニングを受けることができる。
・活動性の感染症（ウイルス性及び細菌性）又は血中アンモニア値に影響を及ぼす可能性のある他の疾患を有する患者
・投与開始前の1週間以内に安息香酸ナトリウムの投与を受けた患者
・フェニル酪酸及び／又はフェニル酢酸に対し過敏症の既往を有する患者
・肝移植（肝細胞移植を含む）を受けた患者		 - Patients who have a blood ammonia level 100 micro mol/L (170 micro g/dL) or more at screening or has symptoms and/or signs of hyperammonemia within at least 2 weeks prior to the screening visit. If ammonia level is controlled and stable for at least 14 days, re-screening may be allowed at the discretion of the Investigator etc.
- Patients with active infections (viral and bacterial) or other diseases that may affect blood ammonia levels.
- Patients who have received sodium benzoate within 1 week prior to the start of study drug administration.
- Patients with history of hypersensitivity to phenylbutyrate and/or phenylacetic acid.
- Patients who have undergone liver transplantation (including hepatocellular transplantation)
0歳 以上 0age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
尿素サイクル異常症 Urea cycle disorder
あり
・切替えパートは 2週間でこの期間に被験者の治療をフェニル酢酸ナトリウム（NaPBA）から HPN-100に切替える（最初の 7日間は NaPBAを投与、次の7日間はHPN-100を投与する）。継続投与パートではHPN-100を12か月間投与する。
・NaPBAはこれまでの治療用量に基づき決定する。HPN-100の投与量は次の式を用いて計算する。
- NaPBA錠の1日投与量 (g) x 0.86=HPN-100の1日投与量 (mL)
- NaPBA顆粒の 1日投与量 (g) x 0.81=HPN-100の 1日投与量 (mL)
・継続投与パートから新たに参加した被験者には、用量4.5 mL/m2/日でHPN-100の投与を開始し、血中アンモニア濃度、タンパク質摂取量及び症状に応じて用量を調節する。米国及び欧州で承認されている推奨用量は、4.5～11.2 mL/m2/日（5.3～12.4 g/m2/日）である。
・治験評価スケジュールに従って血中アンモニア濃度を測定する。		 - The switch-over part of the study will last 2 weeks during which subjects will be switched from sodium phenylbutyrate (NaPBA) to HPN100 (NaPBA for the first 7 days and HPN-100 for the next 7 days). The extension part is administered HPN-100 for 12 months.
- The dosage of NaPBA is determined depending on the patients based on previous therapeutic dose. The dosage of HPN-100 equivalent to the dosage of NaPBA will be calculated using the following formula:
- NaPBA tablets daily dose (g) x 0.86=HPN-100 daily dose (mL)
- NaPBA granules daily dose (g) x 0.81=HPN-100 daily dose (mL)
-Newly enrolled subjects in the extension part will start treatment with HPN-100 at a dosage of 4.5 mL/m2/day and the dosage will be adjusted according to blood ammonia levels, protein intake, and symptoms. The recommended dose range approved in the US and Europe is 4.5 to 11.2 mL/m2/day (5.3 to 12.4 g/m2/day).
- Blood ammonia levels will be measured according to the schedule of study assessments.
NaPBA投与最終日（Day 7）及びHPN-100投与最終日（Day 14）における血中アンモニア濃度－24時間曲線下面積 The blood ammonia levels 24-hour area under the curve at the last day of NaPBA administration (Day 7) and the last day of HPN-100 administration (Day 14)
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度
・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限（ULN）を超えた患者数及び割合
・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物（PAA、PBA及び PAGN）のPKパラメータ
・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量
・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関
・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度
・有害事象		 - Maximum blood ammonia levels on the last day of NaPBA and HPN-100 administration
- Mean blood ammonia levels on the last day of NaPBA and HPN-100 administration
- During NaPBA and HPN-100 administration period, the number and percentage of patients whose ammonia levels exceeded the upper limit of reference (ULN)
- NaPBA and PK parameters of the main metabolites of HPN-100 (PAA, PBA and PAGN)
- Cumulative 24-hour urinary PAGN (U-PAGN0-24) excretion on the last day of NaPBA and HPN-100 administration
- The correlation between U-PAGN0-24 excretion and AUCNH3, 0-24
- Glutamine values on the last day of NaPBA and HPN-100 administration
- Adverse events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
グリセロールフェニル酪酸
なし
なし
医薬品
承認内
フェニル酪酸ナトリウム
ブフェニール
22400AMX01398000、22400AMX01399000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

株式会社オーファンパシフィック
OrphanPacific, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

久留米大学臨床試験審査委員会 Kurume University Institutional Review Borad
福岡県久留米市旭町67番地 67, Asahimachi, Kurume-city , Fukuoka
0942-35-3311
承認
東北大学病院治験審査委員会 Tohoku University Hospital Institutional Review Board
宮城県仙台市青葉区星陵町1-1 1-1, Seiryomachi, Aoba-ku, Sendai-city, Miyagi
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和5年11月21日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年7月21日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年2月28日 詳細
変更履歴一覧