臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和2年12月21日 | ||
| 令和7年11月18日 | ||
| 令和6年8月19日 | ||
| シェーグレン症候群患者にCFZ533（iscalimab）を2用量で皮下投与したときの安全性及び忍容性を評価するTWINSSの継続試験 | ||
| シェーグレン症候群患者におけるCFZ533の安全性及び忍容性を評価する試験（TWINSSの継続試験） | ||
| 丸山 日出樹 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| TWINSSコア試験（CCFZ533B2201試験）に参加したシェーグレン症候群患者を対象に，2用量のiscalimabの安全性及び忍容性を評価する | ||
| 2 | ||
| シェーグレン症候群 | ||
| 研究終了 | ||
| iscalimab | ||
| なし | ||
| 社会医療法人財団 白十字会 佐世保中央病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年11月18日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年08月19日 | |||
| 14 | |||
| / | 人口統計学的特徴は各治療群で概ね不均衡を認めなかった。大部分の被験者は18～64歳の年齢範囲（82.5％～84.6％）にあり，女性（92.3％～100％），白人（71.9％～88.4％）であった。 | Demographics were mostly balanced among treatment arms. Most participants were between 18 and 64 years of age (range: 82.5% to 84.6%), female (range: 92.3% to 100%), White (range: 71.9% to 88.4%). | |
| / | コア試験を完了した206名の被験者が継続試験に参加し，その大部分（87.4％）が継続試験の治験治療を完了した。治験治療を完了しなかった被験者の主な治験治療の中止理由は，有害事象及び被験者の判断であった。大半の被験者（93.2%）が追跡調査を完了した。追跡期間を中止した被験者における最も一般的な治験中止理由は，被験者の判断であった。 | A total of 206 participants who have completed the core study participated in the extension study and most of them (87.4%) completed treatment in the extension study. Among participants who discontinued treatment, AE and subject decision were the main reasons for treatment discontinuation. Most participants (93.2%) completed the study follow-up. Among participants who discontinued during study follow-up, subject decision was the most frequent reason for discontinuation. | |
| / | - コア試験（TWINSS試験）から本継続試験に移行した後，ほとんどの被験者が少なくとも1件以上の有害事象を経験した。全体的な有害事象発現率は，iscalimab 600mg群（83.6％）及び300mg群（79.6％）で同等であった。しかし，重度の有害事象，重篤な有害事象，治験治療の中止に至った有害事象の発現率は，iscalimab 600mg群で数値的に高かった。 - 重篤な有害事象は，複数の器官別大分類にわたり特に傾向なく単発的に発現し，iscalimab 300mg群（3.7%）と比較して，600mg群（8.6%）に多く報告された 。 - 本試験では死亡例は報告されなかった。 - 重篤な有害事象は，iscalimab 300mg群の3.7%に対し，600mg群では8.6%に発現した。重篤な有害事象は，iscalimab 600mg群の2名から報告された発熱性好中球減少症を除き，すべての有害事象（基本語）は1名の被験者から報告された。 - Iscalimabの投与中止に至った有害事象は，300mg群の3.7%に対し，iscalimab 600mg群では5.3%の被験者から報告された。 - 全体として，本試験から新たな安全性シグナルは特定されなかった。 有害事象の発現状況に関する詳細は，添付した"Technical Result Summary"を参照。 |
- After being rolled over from the TWINSS core study into this extension study, most participants experienced at least one AE. The overall incidence of AEs seemed to be comparable between the iscalimab 600 mg arm (83.6%) and the 300 mg arm (79.6%). However, numerically higher incident rates were observed in the iscalimab 600 mg arm for higher severity, SAEs, and AEs leading to study drug discontinuation. - Severe AEs were of single occurrence across multiple SOCs without particular trend and were predominately reported in the iscalimab 600 mg arm (8.6%), as compared to 300 mg arm (3.7%). - No deaths were reported in this study - SAEs occurred in 8.6% of participants in the iscalimab 600 mg arm as compared to 3.7% in the 300 mg arm. All SAEs by PT were reported as a single occurrence except Febrile neutropenia that was reported in 2 participants in the iscalimab 600 mg arm. - AEs leading to iscalimab discontinuation were reported for 5.3% participants in the iscalimab 600 mg arm as compared to 3.7% in the 300 mg arm. - Overall, no new safety signal was identified from this study. For detailed information on adverse events, please refer to the attached "Technical Result Summary". |
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| / | 主要評価項目： 「疾病等の発生状況のまとめ」参照 副次評価項目： 添付した「Technical Result Summary」参照 |
[Primary outcome measures] Please refer to 'Adverse events'. [Secondary outcome measures] Please refer to the attached 'Technical Result Summary'. |
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| / | コア試験（TWINSS試験）に参加したシェーグレン症候群患者に対して，プレフィルドシリンジを用いてiscalimabを2つの用量（600mg又は300mgを2週間毎に皮下投与）で48週間投与継続した際，全般的に忍容性は良好であった。 | Administration of iscalimab at 2 dose levels (600 mg and 300 mg s.c. Q2W) via PFS for an additional 48 weeks were generally well tolerated in participants with SjS who participated in the TWINSS core study. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは，適用される法令に従い，試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年11月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2071200072 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| シェーグレン症候群患者にCFZ533（iscalimab）を2用量で皮下投与したときの安全性及び忍容性を評価するTWINSSの継続試験 | A TWINSS Extension Trial to Evaluate the Safety and Tolerability of CFZ533 (Iscalimab) at Two Dose Levels Administered Subcutaneously in Patients With Sjogren's Syndrome | ||
| シェーグレン症候群患者におけるCFZ533の安全性及び忍容性を評価する試験（TWINSSの継続試験） | Study of Safety and Tolerability of CFZ533 in Patients With Sjogren's Syndrome (TWINSS Extn) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門一丁目23番1号 | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和2年11月10日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 社会医療法人財団 白十字会 佐世保中央病院 |
Sasebo Chuo Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| TWINSSコア試験（CCFZ533B2201試験）に参加したシェーグレン症候群患者を対象に，2用量のiscalimabの安全性及び忍容性を評価する | |||
| 2 | |||
| 2021年01月07日 | |||
| 2019年10月07日 | |||
| 2019年08月20日 | |||
| 2023年06月30日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | |||
| オーストラリア/ハンガリー | Australia/Hungary | ||
| 1. コア試験（CCFZ533B2201試験）に参加し，Week48 までの全投与期間及びWeek 60 までの追跡調査期間を完了している患者 2. 本継続試験に移行する前（コア試験のWeek60 の評価を開始する前）に，文書により同意が得られた患者 3. 治験責任医師又は治験分担医師により，iscalimabの継続投与で臨床的なベネフィットが得られる可能性があると判断された患者 |
1.Participants must have participated in the TWINSS core study, CCFZ533B2201, and must have completed the entire treatment period up to Week 48 and the follow-up period up to Week 60 2.Signed informed consent must be obtained prior to participation in the Extension study (i.e. before commencement of the Week 60 assessments of the core study) 3.In the judgement of the Investigator, participants must be expected to clinically benefit from continued iscalimab therapy |
||
| 1. シェーグレン症候群と別の自己免疫性リウマチ性疾患とのオーバーラップ症候群で別の疾患の病態が主病態である患者（以下に該当する患者）: - 抗dsDNA抗体陽性の中等度又は重度の活動性全身性エリテマトーデス（SLE）患者で，腎病変又はESSDAIの各ドメインの評価の妨げとなる他の臓器病変を有する患者 - ESSDAIの関節症状ドメインの評価の妨げとなる活動性関節リウマチ（RA）患者 - 全身性強皮症患者 - その他の結合組織疾患［ループス腎炎（LN），大型血管炎（LVV），シャープ症候群（混合性結合組織病）］の症状があり本治験の検討対象でない免疫抑制療法を要し，シェーグレン症候群に関する各ドメインの評価を妨げる可能性がある患者 2. コア試験中に，iscalimab以外の他の治験薬を使用した患者 3. 組入れ時に全身治療を必要とするコントロールされていない活動性のウイルス感染，細菌感染，若しくはその他の感染症に罹患している患者，又は臨床的に重要な感染症の再発若しくは莢膜を形成する細菌による細菌感染の病歴を有する患者 4. 妊婦又は授乳婦の女性患者。妊娠とは受胎から妊娠期間を終了するまでの状態を指し，ヒト絨毛性ゴナドトロピン（hCG）検査陽性で確認する。 5. 妊娠可能な女性（WOCBP）。妊娠可能な女性とは，生理的に妊娠可能なすべての女性である。ただし，治験薬の投与期間中及び投与終了後14週間までの間，極めて効果的な避妊を行うことができる女性は組入れ可とする。 |
1.Sjogren's Syndrome overlap syndromes where another autoimmune rheumatic disease constitutes the principle illness, specifically: - Moderate-to-severe active systemic lupus erythematosus (SLE) with anti-dsDNA positivity and renal involvement, or other organ involvement that impedes on ability to score ESSDAI domains - Active rheumatoid arthritis (RA) that impedes on the ability to score the ESSDAI articular domain - Systemic sclerosis - Any other concurrent connective tissue disease (e.g., lupus nephritis (LN), large vessel vasculitis (LVV), Sharp syndrome (mixed connective tissue disease) that is active and requires immunosuppressive treatment outside the scope of this trial and would impede on Sjogren's Syndrome organ domain assessments 2.Use of other investigational drugs other than iscalimab during the core study 3.Active uncontrolled viral, bacterial or other infections requiring systemic treatment at the time of enrollment, or history of recurrent clinically significant infection or of bacterial infections with encapsulated organisms 4.Pregnant or nursing (lactating) women, where pregnancy is defined as the state of a female after conception and until the termination of gestation, confirmed by a positive human Chorionic Gonadotropin (hCG) laboratory test 5.Women of child-bearing potential (WOCBP), defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 14 weeks after stopping of investigational drug |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 90歳 以下 | 90age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| シェーグレン症候群 | Sjogren's Syndrome | ||
| シェーグレン症候群，自己免疫，ESSDAI，ESSPRI，抗CD40，CFZ533，iscalimab，TWINSS継続 | Sjogren's Syndrome, autoimmune, ESSDAI, ESSPRI, anti-CD40, CFZ533, iscalimab, TWINSS Extension | ||
| あり | |||
| 第1群：Iscalimab 用量1 第2群：Iscalimab 用量2とプラセボ |
Arm 1 - Iscalimab Dose 1 Arm 2 - Iscalimab Dose 2 and Placebo |
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| 1. 治験薬投与期間中に発現した有害事象（TEAE）の発現率（期間：60週） 2. ベースラインから最終来院までの血液学的検査の変化量（期間：60週） 3. ベースラインから最終来院までの生化学的検査の変化量（期間：60週） 4. ベースラインから最終来院までのバイタルサインの変化量（期間：60週） |
1.Incidence of Treatment-emergent AEs (TEAEs) [ Time Frame: 60 weeks ] 2.Change in laboratory evaluations for hematology from baseline to each study visit [ Time Frame: 60 weeks ] 3.Change in laboratory evaluations for serum chemistry from baseline to each study visit [ Time Frame: 60 weeks ] 4.Change in vital sign measurements from baseline for each post-baseline visit [ Time Frame: 60 weeks ] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| iscalimab | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 社会医療法人財団 白十字会 佐世保中央病院 治験審査委員会 | Sasebo Chuo Hospital IRB | |
| 長崎県佐世保市大和町15番地 | 15 Yamato-cho, Sasebo-city, Aichi 857-1195 Japan, Nagasaki | |
| 0956-33-7151 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04541589 | |
| Clinical Traials.gov | |
| Clinical Traials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| ccfz533b2201e1--technical-result-summary.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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