臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年5月10日 | ||
| 令和7年12月15日 | ||
| 令和6年10月18日 | ||
| 造血幹細胞移植後非感染性肺合併症に対する臍帯由来間葉系細胞輸注療法（第Ⅱ相試験） |
||
| 造血幹細胞移植後非感染性肺合併症に対する臍帯由来間葉系細胞輸注療法（第Ⅱ相試験） | ||
| 池田 守生 | ||
| ヒューマンライフコード株式会社 | ||
| 造血幹細胞移植後にステロイド依存性または抵抗性を示す進行性の非感染性肺合併症を有する患者を対象として、HLC-001（ヒト臍帯由来間葉系細胞）を投与し、その有効性および安全性を検討する。 | ||
| 2 | ||
| 非感染性肺合併症（特発性肺炎症候群） | ||
| 研究終了 | ||
| 岡山大学病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年12月12日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年10月18日 | |||
| 7 | |||
| / | 全ての被験者は男性で、同意取得日の年齢は平均43.3 歳であった。被験者の背景にある造血器悪性疾患について、急性骨髄性白血病、急性リンパ性白血病及び非ホジキンリンパ腫がそれぞれ 57.1%（4/7 例）、28.6%（2/7 例）及び 14.3%（1/7 例）であった。前処置の種類は骨髄破壊的処置が 85.7%（6/7 例）、骨髄非破壊的処置が 14.3%（1/7 例）であり、造血幹細胞のソースは、末梢血及び骨髄がそれぞれ 71.4%（5/7 例）及び 28.6%（2/7 例）であった。急性 GVHD は85.7%（6/7 例）、慢性 GVHDは 42.9%（3/7 例）の被験者に発現していた。酸素療法（人工呼吸器は含まず）は 42.9%（3/7 例の被験者に実施されており、人工呼吸器は14.3%（1/7 例）の被験者に装着されていた。 | All patients were male, and the mean age of patients was 43.3 years. The rates of acute myeloid leukemia, acute lymphoblastic leukemia, and non-Hodgkin lymphoma were 57.1% (4/7), 28.6% (2/7), and 14.3% (1/7), respectively. The types of conditioning regimen were myeloablative conditioning in 85.7% (6/7) of patients and non-myeloablative conditioning in 14.3% (1/7). The hematopoietic stem cell source was peripheral blood in 71.4% (5/7) of patients and bone marrow in 28.6% (2/7). Six (85.7%) patients developed acute GVHD between HSCT and their participation in the trial. Three (42.9%) patients developed chronic GVHD between HSCT and their participation in the trial. Three (42.9%) patients were administered oxygen without mechanical ventilation, and one (14.3%) patient underwent mechanical ventilation. | |
| / | 本試験においては7 例が登録され、全例に治験製品が投与された。治験製品投与後に中止した被験者は 4例、3 例が治験を完了した。 | Seven patients were enrolled, received HLC-001. Of these, four withdrew after treatment and three completed the trial. | |
| / | 有害事象の発現件数は 57件であり、発現率（発現例数／投与被験者数、以下同様）は 100%（7/7 例）であった。そのうち副作用の発現件数及び発現率は、30 件、71.4%（5/7 例）であった。重症度が Grade 4 及び Grade 5 に該当する有害事象の発現は認められず、Grade 3 の事象の発現割合は、注入に伴う反応が 8 件、14.3%（1/7 例）、気胸が 4 件、28.6%（2/7 例）、高血糖、肺炎、COVID-19、血小板数減少及び高血圧がそれぞれ 1 件、14.3%（1/7 例）であった。このうち副作用と判断された事象は、注入に伴う反応及び高血圧であった。本治験で報告された重篤な有害事象（4 例 6 件）は、気胸（2 例 4 件）、COVID-19（1 例 1件）及び再発急性骨髄性白血病（1 例 1 件）であったが、治験製品との因果関係が否定できない重篤な有害事象の発現は認められなかった。 | All patients experienced AEs, and a total of 57 AEs were reported. A total of 30 adverse drug reactions (ADRs) were reported, and 71.4% (5/7) of patients experienced at least one ADR. No AEs of Grade 4 or 5 severity were observed. Regarding Grade 3 events, there were eight infusion-related events (14.3%) (1/7 patients), four pneumothorax events (28.6%) (2/7 patients), one hyperglycemia (14.3%), one pneumonia (14.3%), one COVID19 infection (14.3%), one decreased platelet count event (14.3%), and one hypertension event (14.3%). Of these, the infusion-related reactions and hypertension were judged to be ADRs. Six serious AEs occurred in 57.1% (4/7) of patients (four pneumothorax events in two [28.6%] patients, one COVID-19 infection in one [14.3%] patient, and one recurrent acute myeloid leukemia event in one [14.3%] patient). All serious AEs were considered unrelated to HLC-001 treatment. | |
| / | 主要評価項目である投与開始後 56 日目の全生存率［95%信頼区間］は 71.4%（5/7 例）[29.0 - 96.3]であり、投与開始後 100 日目においても 56 日目の生存率が維持されていた。 | The survival rate at day 56 (primary endpoint) was 71.4% (5/7 patients, 95% confidence interval 29.0% - 96.3%) and was sustained at day 100. | |
| / | この第Ⅱ相臨床試験では、造血幹細胞移植後の進行性のステロイド依存性又は抵抗性のIPS患者に対するHLC-001の有効性と安全性を検討した。7例の男性患者がHLC-001の投与を受けた。投与開始後56日目の生存率は71.4％であり、この生存率は100日目まで維持された。5例の患者で少なくとも1件の副作用が認められたが、いずれも重篤ではなかった。これらの所見から、造血幹細胞移植後のステロイド依存性又は抵抗性のIPSを有する日本人患者において、HLC-001は有効で安全な治療になり得ることが示唆された。 | This phase II clinical trial investigated the efficacy and safety of HLC-001 in patients with progressive steroid-dependent or refractory IPS after HSCT. Seven male patients received HLC-001. The survival rate at day 56 was 71.4% and was sustained at day 100.Five patients experienced at least one adverse drug reaction, none of which were serious. These findings indicate that HLC-001 was potentially effective and generally well tolerated in Japanese patients with steroid-dependent or refractory IPS after HSC | |
| 2025年07月15日 | |||
| https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-025-04024-x?utm_source=rct_congratemailt&utm_medium=email&utm_campaign=oa_20250715&utm_content=10.1007%2Fs12185-025-04024-x | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 無 | No | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年12月12日 |
| jRCT番号 | jRCT2063220014 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 造血幹細胞移植後非感染性肺合併症に対する臍帯由来間葉系細胞輸注療法（第Ⅱ相試験） |
Evaluate efficacy and safety of umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells (HLC-001) for patient with Noninfectious lung complications after allogeneic haematopoietic stem cell transplantation | ||
| 造血幹細胞移植後非感染性肺合併症に対する臍帯由来間葉系細胞輸注療法（第Ⅱ相試験） | Evaluate efficacy and safety of umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells (HLC-001) for patient with Noninfectious lung complications after allogeneic haematopoietic stem cell transplantation | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 池田 守生 | Morio Ikeda | ||
| / | ヒューマンライフコード株式会社 | Human Life CORD Japan Inc. | |
| 研究開発 | |||
| 103-0012 | |||
| / | 東京都中央区日本橋堀留町1-9-10 | 1-9-10, Nihonbashi Horidomecho, Chuo-ku, Tokyo, Japan | |
| 080-3723-0405 | |||
| mikeda26@humanlifecord.com | |||
| 池田 守生 | Morio Ikeda | ||
| ヒューマンライフコード株式会社 | Human Life CORD Japan Inc. | ||
| 研究開発 | |||
| 103-0012 | |||
| 東京都中央区日本橋堀留町1-9-10 | 1-9-10, Nihonbashi Horidomecho, Chuo-ku, Tokyo, Japan | ||
| 080-3723-0405 | |||
| mikeda26@humanlifecord.com | |||
| 令和4年5月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属病院 |
Jichi Medical University Hospital |
|
栃木県 |
|||
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 自治医科大学附属さいたま医療センター |
Jichi Medical University Saitama Medical Center |
|
埼玉県 |
|||
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
千葉県 |
|||
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 東京都立病院機構 東京都立駒込病院 |
Tokyo Metropolitan Komagome Hospital |
|
東京都 |
|||
|
|||
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 岡山大学病院 |
Okayama University Hospital |
|
岡山県 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 造血幹細胞移植後にステロイド依存性または抵抗性を示す進行性の非感染性肺合併症を有する患者を対象として、HLC-001（ヒト臍帯由来間葉系細胞）を投与し、その有効性および安全性を検討する。 | |||
| 2 | |||
| 2022年06月10日 | |||
| 2022年10月21日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2023年12月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| １．造血幹細胞移植後に移植後非感染性肺合併症（特発性肺炎症候群）の診断を有する(American Thoracic Societyの基準に準じて） ２．ステロイド1 mg/kg/day以上（プレドニゾロン換算）投与しても、治療開始3日以降の悪化または治療開始5日目の時点で改善がみられない。 ３．同意取得日の年齢が16歳以上 |
1. Patients to meet the IPS criteria by American Thoracic Society 2. Patients that the disease worsens after the treatment of more than 1mg/kg/day of corticosteroid (prednisolone equivalent) for 3 days or later, or patients that do not improve the disease after the treatment of more than 1 mg/kg/day of corticosteroid for 5 days 3. 16 years or older when informed consent is obtained |
||
| １．明らかな活動性の肺感染症を有する。 ２．呼吸不全の原因に心不全が関与すると考えられる（胸部レントゲンで明らかな心陰影拡大所見が認められ、心エコー上で左室駆出率45%未満）。 ３．合併症に対して、下記薬剤による治療を受けている、または治療を受けたことがある。 1)骨髄由来間葉系細胞製剤（テムセル®HS注） 2)BTK阻害剤製剤（イムブルビカ®カプセル） または下記薬剤、療法による治療が必要となることが登録時点で明らかである。 1)新たな免疫抑制剤の全身投与が必要 2)副腎皮質ステロイド剤（全身投与）の増量（輸血、併用薬剤等のアレルギー反応に対する頓用は除く） ４．登録前3ヵ月以内に造血幹細胞移植を除く悪性腫瘍のための治療を受けたことがある。または登録前3ヵ月までに治療は完了したが、その病勢が不安定な悪性腫瘍を有する。 ５．登録前6ヵ月以内に急性心筋梗塞の既往を有する。 ６．原発性肺高血圧症の既往、合併を有する。 ７．登録前14日以内の検査結果が下記に該当する。ただし、GVHDに起因する場合は除く。 1) 血清総ビリルビン値が施設基準値上限の3倍以上 2) ASTおよびALT値が施設基準値上限の5倍以上 3)血清クレアチニン値が施設基準値上限の2倍以上 |
1.Evidence of active infectious pneumonitis 2.Respiration failure due to cardiac arrest (Enlargement of heart mental shadows and left ventricular ejection fraction that is less than 45%) 3.Patients that received or has received the following medications for concurrent diseases 1)Bone Marrow-derived Mesenchymal Stem Cell 2)Inhibitor of Bruton tyrosine kinase (BTK) Or patients that clearly need the following medications, therapies after enrollment 1)Other systemic immunosuppressant medical treatments 2)Increment of corticosteroid except for the use as needed for allergic reaction 4.Patients that received therapies for cancer within 3 months of enrollment except for hematopoietic cell transplantation or patients with unstable condition of cancer although therapies were completed more than 3 months before enrollment 5.History of acute myocardial infarction within 3 months before enrollment 6.Medical History or complication of primary pulmonary hypertension 7.The following laboratory test result within 14 days before enrollment except for abnormality to be caused by GVHD 1)Serum total bilirubin (TB), 3 times of upper limit of institutional normal range 2)Aspartate aminotransferase (AST)and Alanine aminotransferase (ALT), 5 times of upper limit of institutional normal range 3)Serum creatinine, 2 times of upper limit of institutional normal range |
||
| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 非感染性肺合併症（特発性肺炎症候群） | Non-infectious Pulmonary Complications, Idiopathic Pneumonia Syndrome | ||
| 特発性肺炎症候群 | Idiopathic Pneumonia Syndrome | ||
| あり | |||
| HLC-001（ヒト臍帯由来間葉系細胞）を投与し、その有効性および安全性を検討する。 投与量2×10^6個/kg、週2回静脈内投与を1サイクルとして2サイクル、計4回投与する。2サイクル後に安全性が確認され、かつ効果不十分である場合、最大2サイクルまで追加投与（最大4サイクル、計8回投与）可能とする。 |
To evaluate the efficacy and safety of HLC-001(umbilical cord mesenchymal stem cell) Dose:2x10^6 cells /kg, One cycle is defined as twice a week intravenous administration(four times in total). Up to two cycles of administration (four cycles at a maximum, eight times in total ) is allowed for subjects with no significant adverse events and not-sufficient response . |
||
| 投与開始後56日目の全生存率 | Overall survival rate on 56 days after the treatment | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 臍帯由来間葉系細胞 | |||
| HLC-001 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ヒューマンライフコード株式会社 | |
| Human Life CORD Japan Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岡山大学病院治験審査委員会 | IRB of Okayama University Hospital | |
| 岡山県岡山県岡山市北区鹿田町2-5-1 | 2-5-1, Shikata-cho, Kita-ku, Okayama-city, Okayama, 700-8558, Japan, Okayama | |
| 086-235-7534 | ||
| chiken@okayama-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| HLC-NIPC-002_治験実施計画書_v1.0.pdf | ||
設定されていません |
||
設定されていません |
||