jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年7月3日
令和8年10月13日
umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験
umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験
野中　洋介
株式会社リボミック
軟骨無形成症（Achondroplasia：ACH）小児患者を対象とし、umedaptanib pegolを52週間投与した場合の有効性を検証し安全性及び薬物動態を評価する。
3
軟骨無形成症
募集中
umedaptanib pegol
未定
岩国医療センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月13日
jRCT番号 jRCT2061260037

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験
 A Phase III study of umedaptanib pegol in children with achondroplasia
umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験
 A Phase III study of umedaptanib pegol in children with achondroplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

野中　洋介 Nonaka Yosuke
/ 株式会社リボミック RIBOMIC Inc.
108-0071
/ 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan
03-3440-3303
info@ribomic.com
野中　洋介 Nonaka Yosuke
株式会社リボミック RIBOMIC Inc.
108-0071
東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan
03-3440-3303
info@ribomic.com
あり
令和8年6月4日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

守分　正

Moriwake Tadashi
/

独立行政法人国立病院機構 岩国医療センター

National Hospital Organization Iwakuni Clinical Center

小児科

740-0037

山口県 岩国市愛宕町1-1-1

0827-34-1000
あり
令和8年6月4日
/

森　潤

Mori Jun
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

小児代謝内分泌・腎臓内科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221
あり
令和8年6月19日
/

澤野 　堅太郎

Sawano Kentaro
/

新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital

小児科

951-8520

新潟県 新潟市中央区旭町通１-754

025-223-6161
あり
令和8年6月23日
/

岡田　賢

Okada Satoshi
/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital

小児科

734-8551

広島県 広島市南区霞1-2-3

082-257-5555
あり
令和8年6月1日
/

田中　裕之

Tanaka Hiroyuki
/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

小児科

113-8655

東京都 文京区本郷7-3-1

03-5800-8743
あり
令和8年6月22日
/

石井　加奈子

Ishii Kanako
/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

小児科

812-0054

福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-641-1151
あり
令和8年6月25日
/

石井　玲

Ishii Akira
/

札幌医科大学病院

Sapporo Medical University Hospital

小児科

060-8543

北海道 札幌市中央区南1条西16-291

011-611-2111
あり
令和8年7月9日
/

糸永　知代

Itonaga Tomoyo
/

大分大学医学部付属病院

Oita University Hospital

小児科

879-5593

大分県 由布市挾間町医大ヶ丘1-1

097-549-4411
あり
令和8年7月14日
/

瀧浦　俊彦

Takiura Toshihiko
/

杏林大学医学部付属病院

Kyorin University Hospital

小児科

181-8611

東京都 三鷹市新川6-20-2

0422-47-5511
あり
令和8年7月16日
/

杉原　啓一

Sugihara Keiichi
/

福井県立病院

Fukui Prefectual Hospital

小児科

910-8526

福井県 福井市四ツ井2-8-1

0776-54-5151
あり
令和8年7月29日
/

中山　尋文

Nakayama Hirofumi
/

国立大学法人 大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital

小児科

565-0871

大阪府 吹田市山田丘2-15

06-6210-8290
あり
令和8年8月4日
/

中西　浩一

Nakanishi Koichi
/

琉球大学病院

University of the Ryukyus Hospital

小児科

901-2725

沖縄県 宜野湾市字喜友名1076

098-894-1455
あり
令和8年8月12日
/

大呂　陽一郎

Oro Yoichiro
/

社会福祉法人　聖隷福祉事業団　総合病院　聖隷浜松病院

Seirei Hamamatsu General Hospital

小児科

430-8558

静岡県 浜松市中央区住吉2-12-12

053-474-2222
あり
令和8年8月17日
/

長崎　啓祐

Nagasaki Keisuke
/

長野県立こども病院

Nagano Children's Hospital

内分泌代謝科

399-8288

長野県 安曇野市豊科3100

0263-73-6700
あり
令和8年8月18日
/

都　健一

Miyako Kenichi
/

地方独立行政法人　福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka City Hospital Organization, Fukuoka City Children's Hospital

内分泌・代謝科

813-0017

福岡県 福岡市東区香椎照葉5-1-1

092-682-7000
あり
令和8年8月18日
/

鹿島田　健一

Kashimada Kenichi
/

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

内分泌・代謝科

157-8535

東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181
あり
令和8年8月18日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

軟骨無形成症（Achondroplasia：ACH）小児患者を対象とし、umedaptanib pegolを52週間投与した場合の有効性を検証し安全性及び薬物動態を評価する。
3
実施計画の公表日
2026年07月01日
実施計画の公表日
2028年04月30日
16
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし
なし none
（1）本治験開始前に、代諾者（両親、親族、又は法定代理人）から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。
（2）診断基準を満たし遺伝子検査でACHと診断されている患者（ACHの遺伝子検査の結果報告書が実施医療機関で閲覧可能である）
（3）同意取得時の年齢が2～14歳の患者。ただし、同意取得時に4歳未満である患者においては、AHVが3.0 cm/年以下である場合、又は成長記録からAHVが安定していると判断された場合に登録可とする。
（4）「体重、身長、体格計測マニュアル」で規定した立位での身長計測が可能である患者
（5）介護なしで正常な生活が営める患者
（6）治験責任医師等が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者
 (1) Written informed consent has been obtained from a legally acceptable representative (e.g., parents, relatives, or legal guardians) prior to initiation of the study. In addition, the patient has been provided with an explanation of the study using an assent form, and informed assent has been obtained from the patient where possible.
(2) Patients who meet the diagnostic criteria and have been diagnosed with achondroplasia (ACH) based on genetic testing, and whose genetic test report is available at the study site.
(3) Patients who are aged 2 to 14 years at the time of informed consent. For patients younger than 4 years of age at the time of consent, only those with an annualized height velocity (AHV) =< 3.0 cm/year or those whose AHV is considered stable based on growth records are eligible.
(4) Patients who are able to undergo standing height measurements in accordance with the Body Weight, Height, and Anthropometric Measurement Manual.
(5) Patients who are able to carry out normal daily activities without assistance.
(6) Patients who are considered by the investigator or sub-investigator to be capable of receiving the investigational product and undergoing all study-required procedures as specified in the protocol.
（1）ACH以外の原因で、身長の伸展速度に影響を与える疾患があると診断された患者
（2）ACH以外の先天性疾患を有している患者
（3）本治験開始前4週間以内に成長ホルモンやボックスゾゴ®による治療を受けている患者、又は本治験開始前の一定期間内に、有効性評価に影響を与える治療等を受けている患者
（4）本治験開始前52週間以内に四肢延長手術を受けた患者（本治験開始52週以上前に創外固定器が外れている患者は登録可とする）
（5）成長板が閉鎖している患者
（6）手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などが認められるか、又はこれらのための圧迫による臨床上問題となる神経症状又は閉塞性睡眠時無呼吸症候群が認められる患者。ただし、本治験開始52週間以上前にこれらに対する手術的治療を受けて、既に臨床上問題となる神経症状などが認められない患者は登録可とする。
（7）umedaptanib pegolの成分［核酸、ポリエチレングリコール（Polyethylene glycol：PEG）、マンニトールなど］が含まれている処方薬、ワクチン、一般薬、化粧品、食品などに対してアレルギーの既往歴がある患者
（8）心疾患又は血管疾患の病歴のある患者
（9）本治験開始前の肝機能及び腎機能検査において、臨床的に意味のある異常値を示している患者
（10）本治験開始前52週間以内に長骨又は脊椎の骨折があった患者（手足の指の骨折を除く）
（11）股関節手術歴、重度の股関節形成不全又は重篤な股関節損傷の病歴のある患者
（12）治験責任医師等がumedaptanib pegolの投与状況が不良となる又は治験を完了できない可能性が高いと判断した患者
（13）本治験開始前の一定期間内に、他の治験薬又は治験用医療機器を使用した患者
（14）その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者
 (1) Patients diagnosed with disorders other than ACH that may affect height growth velocity.
(2) Patients with congenital disorders other than ACH.
(3) Patients who have received treatment with growth hormone or vosoritide (Voxzogo) within 4 weeks prior to the start of the study, or who have received other treatments that may affect efficacy evaluation within a specified period prior to the start of the study.
(4) Patients who have undergone limb-lengthening surgery within 52 weeks prior to the start of the study. Patients whose external fixation device was removed more than 52 weeks prior to the start of the study are eligible.
(5) Patients with closed epiphyseal growth plates.
(6) Patients with findings of foramen magnum stenosis, spinal canal stenosis, hydrocephalus, spinal cord or cauda equina compression that may require surgical intervention, or patients with clinically significant neurological symptoms or obstructive sleep apnea resulting from such compression. However, patients who underwent surgical treatment for these conditions more than 52 weeks prior to the start of the study and no longer exhibit clinically significant symptoms are eligible.
(7) Patients with a history of hypersensitivity to products containing components of umedaptanib pegol [e.g., oligonucleotides, polyethylene glycol (PEG), mannitol], including prescription drugs, vaccines, over-the-counter drugs, cosmetics, or foods.
(8) Patients with a history of cardiac or vascular disease.
(9) Patients with clinically significant abnormal findings in hepatic or renal function tests prior to the start of the study.
(10) Patients who have experienced fractures of long bones or the spine within 52 weeks prior to the start of the study (excluding fractures of fingers or toes).
(11) Patients with a history of hip surgery, severe hip dysplasia, or severe hip injury.
(12) Patients who are considered by the investigator or sub-investigator to be unlikely to adequately comply with the administration of umedaptanib pegol or to complete the study.
(13) Patients who have used any investigational drug or investigational medical device within a specified period prior to the start of the study.
(14) Patients who are otherwise considered by the investigator or sub-investigator to be inappropriate for participation in this study.
2歳 以上 2age old over
14歳 以下 14age old under
男性・女性 Both
軟骨無形成症 Achondroplasia
あり
26週間の観察期間後にumedaptanib pegolを1 mg/kgの用量で1週間に1回52週間皮下投与する。
 After a 26-week observation period, umedaptanib pegol will be administered subcutaneously at a dose of 1 mg/kg once weekly for 52 weeks.
（1）有効性評価
1） 主要評価項目
ベースラインからのAHVの変化
2） 副次評価項目
i）ベースラインからの身長Zスコアの変化
ii）ベースラインからの成長データ及び体型バランスの変化
iii）ベースラインからのBMIの変化
iv）ベースラインからの頭蓋顎顔面領域の骨の変化
v）ベースラインからの脊椎・下肢のアライメントの変化
vi）ベースラインからの生活の質（Quality of life：QOL）の変化
3） 探索的評価項目
ベースラインからの骨形態及び骨質の変化

（2）安全性評価
有害事象の発生

（3）薬物動態評価
umedaptanib pegolの血中濃度推移、及び薬物動態（Pharmacokinetics：PK）パラメータ
 (1) Efficacy
1) Primary Endpoint
Change in annualized height velocity (AHV) from baseline
2) Secondary Endpoints
i) Change in height Z-score from baseline
ii) Change in growth parameters and body proportionality from baseline
iii) Change in body mass index (BMI) from baseline
iv) Change in craniofacial skeletal characteristics from baseline
v) Change in spinal and lower limb alignment from baseline
vi) Change in quality of life (QOL) from baseline
3) Exploratory Endpoints
Change in bone morphology and bone quality from baseline

(2) Safety
Incidence of adverse events

(3) Pharmacokinetics
Time course of plasma concentrations of umedaptanib pegol and pharmacokinetic (PK) parameters

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
umedaptanib pegol
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

株式会社リボミック
RIBOMIC Inc.
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

岩国医療センター治験審査委員会 National Hospital Organization Iwakuni Clinical Center IRB
山口県国市愛宕町1-1-1 1-1-1 Atagomachi, Iwakuni-shi, Iwakuni, Yamaguchi, Yamaguchi
0827-34-1000
承認
大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 Osaka City General Hospital Institutional Review Board
大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku, Osaka, Osaka
06-6929-3269
承認
新潟大学医歯学総合病院 治験審査委員会 Niigata University Medical & Dental Hospital IRB
新潟県新潟市中央区旭町通一番町754 1-757 Asahimachi-dori, Chuo-ku, Niigata, Niigata, Japan, Niigata
025-227-2436
承認
広島大学病院治験審査委員会 Hiroshima University hospital IRB
広島県広島市南区霞1-2-3 1-2-3 Kasumi, Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima 734-8551, Japan, Hiroshima
082-257-5596
承認
東京大学病院治験審査委員会 The Institutional Review Board, The University of Tokyo Hospital
東京都文京区本郷7-3-1 7-3-1 Hongo Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo
03-5800-8743
承認
九州大学病院治験倫理審査委員会 Kyushu University Hospital Institutional Review Board
福岡県福岡市東区馬出3-1-1 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka-shi, Fukuoka 812-8582, Japan, Fukuoka
092-641-1151
承認
札幌医科大学附属病院臨床研究審査委員会 Institutional Review Board of Sapporo Medical University Hospital
北海道札幌市中央区南1条西16-291 291 Minami 1-jo Nishi 16-chome, Chuo-ku Sapporo-shi, Hokkaido 060-0061 Japan, Hokkaido
011-611-2111
承認
大分大学医学部付属病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Oita University Hospital
大分県由布市挾間町医大ヶ丘1-1 1-1 Idaigaoka, Hasama-machi, Yufu, Oita 879-5593, Japan, Oita
097-586-6163
承認
杏林大学医学部付属病院治験審査委員会 Institutional Review Board of Kyorin University Hospital
東京都三鷹市新川6-20-2 6-20-2 Shinkawa, Mitaka-shi, Tokyo 181-8611, Japan, Tokyo
0422-47-5511
承認
浜松治験ネットワーク治験審査委員会 Hamamatsu Clinical Research Network Institutional Review Board
静岡県浜松市中央区住吉2-12-12 2-12-12 Sumiyoshi, Chuo-ku, Hamamatsu-shi, Shizuoka 430-0906, Japan, Shizuoka
053-474-1264
承認
福井県立病院治験薬等委員会 Fukui Prefectural Hospital IRB
福井県福井市四ツ井2-8-1 2-8-1, Yotsui, Fukui-shi, Fukui, 910-8526, Japan, Fukui
0776-54-5151
承認
大阪大学医学部附属病院治験審査委員会 The Institutional Review Board, The University of Osaka Hospital
大阪府吹田市山田丘2-15 2-15 Yamadaoka Suita-shi, Osaka 565-0871 Japan, Osaka
06-6210-8290
承認
琉球大学病院　治験審査委員会 University of the Ryukyus Hospital Institutional Review Board
沖縄県宜野湾市字喜友名1076 1076 Aza Kiyuna Ginowan-shi, Okinawa 901-2725 Japan, Okinawa
098-894-1455
承認
小児中央治験審査委員会 Pediatric Central Institutional Review Board
東京都世田谷区大蔵 2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo 157-8535, Japan, Tokyo
03-5494-7297
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年10月13日 (当画面) 変更内容
変更 令和8年8月31日 詳細 変更内容
変更 令和8年7月30日 詳細 変更内容
変更 令和8年7月6日 詳細 変更内容
新規登録 令和8年7月3日 詳細
変更履歴一覧