臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年7月3日 | ||
| 令和8年7月6日 | ||
| umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験 |
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| umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験 |
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| 野中 洋介 | ||
| 株式会社リボミック | ||
| 軟骨無形成症（Achondroplasia：ACH）小児患者を対象とし、umedaptanib pegolを52週間投与した場合の有効性を検証し安全性及び薬物動態を評価する。 |
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| 3 | ||
| 軟骨無形成症 | ||
| 募集中 | ||
| umedaptanib pegol | ||
| 未定 | ||
| 岩国医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年7月4日 |
| jRCT番号 | jRCT2061260037 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験 |
A Phase III study of umedaptanib pegol in children with achondroplasia |
||
| umedaptanib pegolの軟骨無形成症の小児を対象とした第III相臨床試験 |
A Phase III study of umedaptanib pegol in children with achondroplasia |
||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野中 洋介 | Nonaka Yosuke | ||
| / | 株式会社リボミック | RIBOMIC Inc. | |
| 108-0071 | |||
| / | 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル | 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan | |
| 03-3440-3303 | |||
| y.nonaka@ribomic.com | |||
| 野中 洋介 | Nonaka Yosuke | ||
| 株式会社リボミック | RIBOMIC Inc. | ||
| 108-0071 | |||
| 東京都港区白金台3-16-13白金台ウスイビル | 3-16-13 Shirokanedai, Minato-ku, Tokyo 108-0071, Japan | ||
| 03-3440-3303 | |||
| y.nonaka@ribomic.com | |||
| あり | |||
| 令和8年6月4日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 守分 正 |
Moriwake Tadashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 岩国医療センター |
National Hospital Organization Iwakuni Clinical Center |
|
小児科 |
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740-0037 |
|||
山口県 岩国市愛宕町1丁目1番1号 |
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0827-34-1000 |
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| あり | |||
| 令和8年6月4日 | |||
| / | 森 潤 |
Mori Jun |
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Osaka City General Hospital |
|
小児代謝内分泌・腎臓内科 |
|||
534-0021 |
|||
大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22 |
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06-6929-1221 |
|||
| あり | |||
| 令和8年6月19日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 軟骨無形成症（Achondroplasia：ACH）小児患者を対象とし、umedaptanib pegolを52週間投与した場合の有効性を検証し安全性及び薬物動態を評価する。 |
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| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年07月01日 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年04月30日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| （1）本治験開始前に、代諾者（両親、親族、又は法定代理人）から書面によるインフォームドコンセントが得られた患者。また、患者本人にもアセント文書を用いて本治験の内容を説明し、患者本人のインフォームドアセントを可能な限り得るものとする。 （2）診断基準を満たし遺伝子検査でACHと診断されている患者（ACHの遺伝子検査の結果報告書が実施医療機関で閲覧可能である） （3）同意取得時の年齢が2～14歳の患者。ただし、同意取得時に4歳未満である患者においては、AHVが3.0 cm/年以下である場合、又は成長記録からAHVが安定していると判断された場合に登録可とする。 （4）「体重、身長、体格計測マニュアル」で規定した立位での身長計測が可能である患者 （5）介護なしで正常な生活が営める患者 （6）治験責任医師等が、治験実施計画書で規定した治験薬の投与、及び全ての検査が実施できると判断した患者 |
(1) Written informed consent has been obtained from a legally acceptable representative (e.g., parents, relatives, or legal guardians) prior to initiation of the study. In addition, the patient has been provided with an explanation of the study using an assent form, and informed assent has been obtained from the patient where possible. (2) Patients who meet the diagnostic criteria and have been diagnosed with achondroplasia (ACH) based on genetic testing, and whose genetic test report is available at the study site. (3) Patients who are aged 2 to 14 years at the time of informed consent. For patients younger than 4 years of age at the time of consent, only those with an annualized height velocity (AHV) =< 3.0 cm/year or those whose AHV is considered stable based on growth records are eligible. (4) Patients who are able to undergo standing height measurements in accordance with the Body Weight, Height, and Anthropometric Measurement Manual. (5) Patients who are able to carry out normal daily activities without assistance. (6) Patients who are considered by the investigator or sub-investigator to be capable of receiving the investigational product and undergoing all study-required procedures as specified in the protocol. |
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| （1）ACH以外の原因で、身長の伸展速度に影響を与える疾患があると診断された患者 （2）ACH以外の先天性疾患を有している患者 （3）本治験開始前4週間以内に成長ホルモンやボックスゾゴ®による治療を受けている患者、又は本治験開始前の一定期間内に、有効性評価に影響を与える治療等を受けている患者 （4）本治験開始前52週間以内に四肢延長手術を受けた患者（本治験開始52週以上前に創外固定器が外れている患者は登録可とする） （5）成長板が閉鎖している患者 （6）手術的治療を考慮するほどの大孔狭窄、脊柱管狭窄、水頭症、脊髄・馬尾圧迫などが認められるか、又はこれらのための圧迫による臨床上問題となる神経症状又は閉塞性睡眠時無呼吸症候群が認められる患者。ただし、本治験開始52週間以上前にこれらに対する手術的治療を受けて、既に臨床上問題となる神経症状などが認められない患者は登録可とする。 （7）umedaptanib pegolの成分［核酸、ポリエチレングリコール（Polyethylene glycol：PEG）、マンニトールなど］が含まれている処方薬、ワクチン、一般薬、化粧品、食品などに対してアレルギーの既往歴がある患者 （8）心疾患又は血管疾患の病歴のある患者 （9）本治験開始前の肝機能及び腎機能検査において、臨床的に意味のある異常値を示している患者 （10）本治験開始前52週間以内に長骨又は脊椎の骨折があった患者（手足の指の骨折を除く） （11）股関節手術歴、重度の股関節形成不全又は重篤な股関節損傷の病歴のある患者 （12）治験責任医師等がumedaptanib pegolの投与状況が不良となる又は治験を完了できない可能性が高いと判断した患者 （13）本治験開始前の一定期間内に、他の治験薬又は治験用医療機器を使用した患者 （14）その他、治験責任医師等が本治験への参加が不適当と判断した患者 |
(1) Patients diagnosed with disorders other than ACH that may affect height growth velocity. (2) Patients with congenital disorders other than ACH. (3) Patients who have received treatment with growth hormone or vosoritide (Voxzogo) within 4 weeks prior to the start of the study, or who have received other treatments that may affect efficacy evaluation within a specified period prior to the start of the study. (4) Patients who have undergone limb-lengthening surgery within 52 weeks prior to the start of the study. Patients whose external fixation device was removed more than 52 weeks prior to the start of the study are eligible. (5) Patients with closed epiphyseal growth plates. (6) Patients with findings of foramen magnum stenosis, spinal canal stenosis, hydrocephalus, spinal cord or cauda equina compression that may require surgical intervention, or patients with clinically significant neurological symptoms or obstructive sleep apnea resulting from such compression. However, patients who underwent surgical treatment for these conditions more than 52 weeks prior to the start of the study and no longer exhibit clinically significant symptoms are eligible. (7) Patients with a history of hypersensitivity to products containing components of umedaptanib pegol [e.g., oligonucleotides, polyethylene glycol (PEG), mannitol], including prescription drugs, vaccines, over-the-counter drugs, cosmetics, or foods. (8) Patients with a history of cardiac or vascular disease. (9) Patients with clinically significant abnormal findings in hepatic or renal function tests prior to the start of the study. (10) Patients who have experienced fractures of long bones or the spine within 52 weeks prior to the start of the study (excluding fractures of fingers or toes). (11) Patients with a history of hip surgery, severe hip dysplasia, or severe hip injury. (12) Patients who are considered by the investigator or sub-investigator to be unlikely to adequately comply with the administration of umedaptanib pegol or to complete the study. (13) Patients who have used any investigational drug or investigational medical device within a specified period prior to the start of the study. (14) Patients who are otherwise considered by the investigator or sub-investigator to be inappropriate for participation in this study. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 14歳 以下 | 14age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 軟骨無形成症 | Achondroplasia | ||
| あり | |||
| 26週間の観察期間後にumedaptanib pegolを1 mg/kgの用量で1週間に1回52週間皮下投与する。 |
After a 26-week observation period, umedaptanib pegol will be administered subcutaneously at a dose of 1 mg/kg once weekly for 52 weeks. |
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| （1）有効性評価 1） 主要評価項目 ベースラインからのAHVの変化 2） 副次評価項目 i）ベースラインからの身長Zスコアの変化 ii）ベースラインからの成長データ及び体型バランスの変化 iii）ベースラインからのBMIの変化 iv）ベースラインからの頭蓋顎顔面領域の骨の変化 v）ベースラインからの脊椎・下肢のアライメントの変化 vi）ベースラインからの生活の質（Quality of life：QOL）の変化 3） 探索的評価項目 ベースラインからの骨形態及び骨質の変化 （2）安全性評価 有害事象の発生 （3）薬物動態評価 umedaptanib pegolの血中濃度推移、及び薬物動態（Pharmacokinetics：PK）パラメータ |
(1) Efficacy 1) Primary Endpoint Change in annualized height velocity (AHV) from baseline 2) Secondary Endpoints i) Change in height Z-score from baseline ii) Change in growth parameters and body proportionality from baseline iii) Change in body mass index (BMI) from baseline iv) Change in craniofacial skeletal characteristics from baseline v) Change in spinal and lower limb alignment from baseline vi) Change in quality of life (QOL) from baseline 3) Exploratory Endpoints Change in bone morphology and bone quality from baseline (2) Safety Incidence of adverse events (3) Pharmacokinetics Time course of plasma concentrations of umedaptanib pegol and pharmacokinetic (PK) parameters |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| umedaptanib pegol | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 株式会社リボミック | |
| RIBOMIC Inc. | |
| なし |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岩国医療センター治験審査委員会 | National Hospital Organization Iwakuni Clinical Center IRB | |
| 山口県国市愛宕町1-1-1 | 1-1-1 Atagomachi, Iwakuni-shi, Iwakuni, Yamaguchi, Yamaguchi | |
| 0827-34-1000 | ||
| kaneko.tamami.pe@mail.hosp.gp.jp | ||
| 承認 | ||
| 大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 | Osaka City General Hospital Institutional Review Board | |
| 大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 | 2-13-22, Miyakojimahondori, Osaka Shi Miyakojima Ku, Osaka, Osaka | |
| 06-6929-3269 | ||
| chiken@osakacity-hp.or.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）