臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 医師主導治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年4月20日 | ||
| 令和8年6月5日 | ||
| 予後不良因子を複数有する抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎患者を対象とした新規BRT療法（高用量ステロイド+バリシチニブ+リツキシマブ+タクロリムス）の有効性及び安全性を標準療法と比較する多施設共同医師主導治験 | ||
| 予後不良因子を複数有する抗MDA5 抗体陽性皮膚筋炎患者を対象とした新規BRT 療法を標準療法と比較する多施設共同医師主導治験 | ||
| 小山 芳伸 | ||
| 岡山赤十字病院 | ||
| 膠原病の中で特に生命予後不良とされる抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎（MDA5-DM）の中で、予後不良因子を複数持つ患者に対し、BRT療法の有効性について、全生存期間を主要評価項目として検討する | ||
| 2 | ||
| 予後不良因子を複数有するMDA5-DM-ILD患者 | ||
| 募集中 | ||
| リツキシマブ（遺伝子組換え）、バリシチニブ | ||
| Rituxan、Olumiant | ||
| 岡山赤十字病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 医師主導治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年6月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2061260009 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 予後不良因子を複数有する抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎患者を対象とした新規BRT療法（高用量ステロイド+バリシチニブ+リツキシマブ+タクロリムス）の有効性及び安全性を標準療法と比較する多施設共同医師主導治験 | A Multicenter, Investigator-Initiated Clinical Trial Comparing the Efficacy and Safety of a Novel BRT Regimen (High-Dose Glucocorticoids, Baricitinib, Rituximab, and Tacrolimus) With Standard Therapy in Patients With Anti-MDA5 Antibody-Positive Dermatomyositis With Multiple Poor Prognostic Factors (Phase 2) | ||
| 予後不良因子を複数有する抗MDA5 抗体陽性皮膚筋炎患者を対象とした新規BRT 療法を標準療法と比較する多施設共同医師主導治験 | A multicenter, Investigator-initiated Clinical Trial Comparing a Novel BRT therapy With Standard Therapy in Patients with Anti-MDA5-Antibody-Positive dermatomyositis who have multiple poor prognostic factors | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小山 芳伸 | Koyama Yoshinobu | ||
| 10716822 | |||
| / | 岡山赤十字病院 | Japanese Red Cross Okayama Hospital | |
| 自己免疫疾患センター 膠原病リウマチ内科 | |||
| 700-8607 | |||
| / | 岡山県岡山市北区青江二丁目1番1号 | 1-1, Aoe 2-chome, Kita-ku, Okayama-shi, Okayama, Japan | |
| 086-222-8811 | |||
| ykoyama@gaea.ocn.ne.jp | |||
| 狩野 順平 | Kano Junpei | ||
| 株式会社アイクロス | I'cros Co.,Ltd. | ||
| 160-0004 | |||
| 東京都新宿区四谷四丁目4番1号四谷国際ビル | Yotsuya Kokusai Building, 4-1 Yotsuya 4-chome, Shinjuku, Tokyo, Japan | ||
| 03-5312-5085 | |||
| brt01-icros_all@iromgp.com | |||
| 實金 健 | |||
| あり | |||
| 令和8年2月18日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 長崎大学病院 | |||
| 川嵜 莉奈 | |||
| 臨床研究センター 支援ユニット | |||
| 長崎大学病院 | ||
| 中尾 瑠美子 | ||
| 臨床研究センター 支援ユニット | ||
| 株式会社アイクロス | |||
| 三浦 英孝 | |||
| GxP監査部 | |||
| 長崎大学病院 | |||
| 佐藤 俊太朗 | |||
| 臨床研究センター 支援ユニット | |||
| 長崎大学病院 | ||
| 成田 さわな | ||
| 臨床研究センター 支援ユニット | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 古賀 智裕 |
Koga Tomohiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 長崎大学病院 |
Nagasaki University Hospital |
|
| / | 萩山 裕之 |
Hagiyama Hiroyuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 横浜市立みなと赤十字病院 |
Yokohama City Minato Red Cross Hospital |
|
| / | 中枝 武司 |
Nakatsue Takeshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 長岡赤十字病院 |
Nagaoka Red Cross Hospital |
|
| / | 河野 通仁 |
Kono Michihito |
|
|---|---|---|---|
| / | 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|
| / | 川口 鎮司 |
Kawaguchi Yasushi |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women’s Medical University Hospital |
|
| / | 一瀬 邦弘 |
Ichinose Kunihiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 島根大学医学部附属病院 |
Shimane University Hospital |
|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 膠原病の中で特に生命予後不良とされる抗MDA5抗体陽性皮膚筋炎（MDA5-DM）の中で、予後不良因子を複数持つ患者に対し、BRT療法の有効性について、全生存期間を主要評価項目として検討する | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2028年03月31日 | |||
| 44 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 下記の選択基準の全てを満たす者を対象とする。 1)MDA5-DMの基準A)かつB)を有する患者 A)抗MDA5抗体陽性 B)以下のいずれかを有する a)皮膚筋炎に特徴的な皮膚症状（ゴットロン徴候、ヘリオトロープ疹、爪周囲紅斑等） b)皮膚筋炎に相当する皮膚病理所見 2)下記の①及び②をいずれも満たす、初発症状から3ヵ月以内に急速進行するILDを有する患者 ①呼吸状態に関する以下の項目のうち、1項目以上を満たす •呼吸数の増加（20回／分以上） •%FVCの前値から10 %以上の低下 •安静時P[A-a]O2の前値から15 mmHg以上の上昇、又はSpO2の前値から3％以上の低下 •6分間歩行テストの際にSpO2が安静時から4％以上の低下を認める •SpO₂＜94%、又は SpO2/FiO2比（S/F比）＜315 •PaO₂＜60 mmHg、又はPaO₂/FiO2比（P/F比）＜300 ②画像検査に関する以下の項目を満たす •胸部HR-CTにおける間質性肺炎急性増悪の所見 3)下記の予後不良因子A)～G)のうち少なくとも1つ以上の特徴を有する患者 A)抗MDA5抗体価≧500 Index 4 B)年齢≧60歳1 C)SpO2 < 95%（room air）1 D)CRP≧1 mg/dL 1 E)フェリチン≧500 ng/mL 1 F)KL-6≧1,000 IU/mL 1 G)LDH≧355 U/L 19 4)MDA5-DMに対し、リツキシマブ（遺伝子組換え）、及びバリシチニブを含むJAK阻害薬の治療歴が無い患者 5)本治験のサイクル1Day1（C1D1）開始1週間以内に、MDA5-DMに対するメチルプレドニゾロン（mPSL）パルス療法を完了しており、かつシクロホスファミド静注投与前の患者 6)自由意思による治験参加の同意が文書で得られた18歳以上80歳未満の患者 なお、同意取得時に患者本人からの同意取得が困難な場合は、代諾者から同意説明文書による治験参加の同意を得ることが可能 |
This study is intended for participants who meet all of the following inclusion criteria. 1) Patients who meet both criteria A) and B) of MDA5-DM A) Positive for anti-MDA5 antibodies B) Have any of the following a) Skin symptoms characteristic of dermatomyositis (Gottron's sign, heliotrope rash, periungual erythema, etc.) b) Dermatopathological findings consistent with dermatomyositis 2) Patients with rapidly progressive ILD within 3 months of the onset of symptoms who meet both criteria (1) and (2) below (1) Meet at least one of the following respiratory criteria - Increased respiratory rate (>= 20 breaths/min) - A decrease of 10% or more from the baseline %FVC - An increase of 15 mmHg or more in resting P[A-a]O2 from the baseline, or a decrease of 3% or more in SpO2 from the baseline - A decrease in SpO2 of 4% or more from the resting level during a 6-minute walk test - SpO2 < 94%, or SpO2/FiO2 ratio (S/F ratio) < 315 - PaO2 < 60 mmHg, or PaO2/FiO2 ratio (P/F ratio) < 300 (2) Meets the following criteria regarding imaging tests - Findings of acute exacerbation of interstitial pneumonia on chest HR-CT 3) Patients with at least one of the following poor prognostic factors A) through G) A) Anti-MDA5 antibody titer >= 500 Index B) Age >= 60 years C) SpO2 < 95% (room air) D) CRP >= 1 mg/dL E) Ferritin >= 500 ng/mL F) KL-6 >= 1000 IU/mL G) LDH >= 355 U/L 4) Patients with no prior treatment history with JAK inhibitors, including rituximab (recombinant) and baricitinib, for MDA5-DM 5) Patients who have completed methylprednisolone (mPSL) pulse therapy for MDA5-DM within one week prior to the start of Cycle 1 Day 1 (C1D1) of this clinical trial, and who have not yet received intravenous cyclophosphamide 6) Patients aged 18 years or older but under 80 years who have provided written informed consent to participate in the trial of their own free will If it is difficult to obtain consent directly from the patient at the time of consent acquisition, consent to participate in the trial may be obtained from a surrogate using the informed consent document. |
||
| 1)抗MDA5抗体陰性のDM-ILD患者 2)高度な肺気腫や悪性疾患の合併などMDA5-DM以外の病態が存在し、ILDの制御にかかわらず生命予後不良な患者 3)リツキシマブ（遺伝子組換え）、バリシチニブ、タクロリムス、シクロホスファミドのいずれか又はこれらの薬剤の成分、並びにマウスタンパク質由来製品に対する重篤な過敏症又はアナフィラキシーの既往歴のある患者 4)HBs抗原、HBs抗体、HBc抗体又はHCV抗体のいずれか1つ以上が陽性である患者 ただし、以下①及び②に該当する患者は登録可能とする。 ①HBs抗体又はHBc抗体陽性患者において、HBV-DNA定量が陰性（検出感度未満）であることを確認した上で、「日本肝臓学会編B型肝炎治療ガイドライン」に従い、適切にモニタリング等が実施できる場合 ※HBs抗体が陽性であってワクチン接種歴を診療録等で確認可能な患者に関しては、HBV-DNAの測定は不要である。 ※同意取得前3ヵ月以内に検査している場合には、その結果を採用することも許容する。 ②HCV抗体陽性の患者は、HCV-RNA定量が陰性（検出感度未満）の場合 5)活動性の結核患者 ただし、スクリーニング時点でIFNγ遊離試験（IGRA）陽性又は判定保留の患者において、以下①及び②の条件を全て満たす場合は登録可能とする。 ①胸部X線・CT等で、活動性結核が除外されている場合 ②治験使用薬の投与開始3週間前に、国内のガイドラインに従って潜在性結核に対する適切な治療が開始されている場合 6)HIV感染と診断されている患者 7)重篤な感染症（敗血症等）を有する患者 8)白血球数が2,500 /mm3未満の患者 9)好中球数が1,000 /mm3未満の患者 10)リンパ球数が500/mm3未満の患者 11)ヘモグロビン値が8 g/dL未満の患者 12)血小板数が10.0×104/μL未満の患者 13)透析患者又は重度の腎機能障害（eGFR＜30 mL/min/1.73m2）の患者 14)AST、ALTのいずれかが施設基準値上限の5倍を超えた肝機能障害の兆候を示す患者 15)心臓：左室駆出率が50%未満の患者又は 心臓：左室駆出率が50%以上で、NYHA分類グレードⅢ以上の心疾患、及び登録前1年以内にGrade 3以上の心筋梗塞、不整脈又は狭心症が認められた患者 16)悪性腫瘍の合併または5年以内に既往のある患者。 17)妊婦、妊娠している可能性のある患者、男女問わず挙児希望のある患者又は授乳中の患者 18)リツキシマブ（遺伝子組換え）の投与期間中において入院が困難な患者 19)治験使用薬を適切に服用することが不可能又は困難であると治験責任医師又は治験分担医師が判断した患者 20)その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験への参加が不適当と判断した患者 |
1) Patients with MDA5-negative DM-ILD 2) Patients with conditions other than MDA5-DM, such as severe emphysema or concurrent malignancies, who have a poor prognosis regardless of control of the ILD 3) Patients with a history of severe hypersensitivity or anaphylaxis to any of the following: rituximab (recombinant), baricitinib, tacrolimus, or cyclophosphamide; to any component of these drugs; or to products derived from mouse proteins 4) Patients who are positive for one or more of the following: HBs antigen, HBs antibody, HBc antibody, or HCV antibody However, patients meeting the following criteria (1) and (2) may be enrolled. (1) Patients who are positive for HBs antibody or HBc antibody, provided that HBV-DNA quantification is negative (below the detection limit) and appropriate monitoring can be conducted in accordance with the "Guidelines for the Treatment of Hepatitis B" published by the Japan Society of Hepatology - For patients who are HBs antibody-positive and whose vaccination history can be confirmed via medical records, HBV-DNA testing is not required. - If testing was performed within 3 months prior to obtaining consent, those results may be accepted. (2) Patients who are HCV antibody-positive, provided that HCV-RNA quantification is negative (below the detection limit) 5) Patients with active tuberculosis However, patients who are IFN-gamma release assay (IGRA) positive or have an inconclusive result at the time of screening may be enrolled if they meet all of the following conditions (1) and (2). (1) Active tuberculosis has been ruled out by chest X-ray, CT, or other imaging (2) Appropriate treatment for latent tuberculosis has been initiated in accordance with domestic guidelines at least 3 weeks prior to the start of administration of the investigational drug 6) Patients diagnosed with HIV infection 7) Patients with severe infections (e.g., sepsis) 8) Patients with a white blood cell count of less than 2,500/mm3 9) Patients with a neutrophil count of less than 1,000/mm3 10) Patients with a lymphocyte count of less than 500/mm3 11) Patients with a hemoglobin level of less than 8 g/dL 12) Patients with a platelet count of less than 10.0 x 10^4/uL 13) Patients on dialysis or with severe renal impairment (eGFR < 30 mL/min/1.73 m2) 14) Patients showing signs of liver dysfunction, with either AST or ALT levels exceeding five times the upper limit of the facility's reference range 15) Cardiac: Patients with a left ventricular ejection fraction (LVEF) of less than 50%, or patients with an LVEF of 50% or higher who have heart disease classified as NYHA Class III or higher, or who have had a Grade 3 or higher myocardial infarction, arrhythmia, or angina within one year prior to enrollment 16) Patients with concurrent malignant tumors or a history of malignant tumors within the past 5 years 17) Pregnant women, patients who may be pregnant, patients of either sex who wish to conceive, or patients who are breastfeeding 18) Patients for whom hospitalization during the administration period of rituximab (recombinant) is difficult 19) Patients whom the principal investigator or sub-investigator determines are unable or have difficulty taking the investigational drug appropriately 20) Other patients whom the principal investigator or sub-investigator determines are unsuitable for participation in this clinical trial |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 80歳 未満 | 80age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 被験者の中止基準 1) 被験者より治験治療中止（レスキュー治療中止を含む）の申し入れ（同意撤回）があった場合 2) 疾患増悪と判断された場合（対照治療群の被験者において、レスキュー移行後に疾患増悪と判断された場合も含む） 3) 登録後から治験治療開始前に疾患増悪のため、治験治療の開始が妥当でないと判断された場合 4) 治験治療開始日に何らかの理由で治験治療が実施できなかった場合 5) 併用禁止薬を投与する必要性が生じた場合又は投与した場合 6) 有害事象のため、本治験の継続が困難であると判断された場合 7) 治験治療開始後に選択基準に該当しない又は除外基準に抵触することが判明した場合 8) 被験者の妊娠が判明した場合 9) 被験者が死亡した場合 10) 被験者が追跡不能となった場合 11) 被験者が治験治療及び対照治療（対照治療群のレスキュー治療を含む）を6サイクル完了した場合 12) その他、治験責任医師又は治験分担医師が治験治療（レスキュー治療を含む）の中止を判断した場合 |
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| 予後不良因子を複数有するMDA5-DM-ILD患者 | Patients with MDA5-DM-ILD who have multiple poor prognostic factors | ||
| あり | |||
| BRT療法（治験治療群）もしくは標準療法（対象治療群）にそれぞれ1：1で割付し、治療を行う。 また、両群共通の併用治療薬としてタクロリムス（TAC）、メチルプレドニゾロン、プレドニゾロンの投与を行う。 さらに対象治療群の被験者において、標準治療開始後に改善が認められず、補助治療の開始基準を満たした場合には、補助治療を開始するが、補助治療で改善が認められない場合には、レスキュー治療としてBRT療法を実施することを可能としている。 【BRT療法】 バリシチニブ（BAR）＋リツキシマブ（遺伝子組換え）（RTX） 【標準療法】 シクロホスファミド（CYC) 【補助治療】 ・ステロイドの再パルス療法、再増量 ・血漿交換療法（PE） ・必要に応じてPE終了後に高用量ガンマグロブリン投与（IVIG） |
Participants will be randomized in a 1:1 ratio to either the BRT therapy group (experimental group) or the standard therapy group (control group) and receive treatment. In addition, tacrolimus (TAC), methylprednisolone, and prednisolone will be administered as concomitant medications to both groups. Furthermore, for subjects in the control group, if no improvement is observed after the start of standard therapy and they meet the criteria for initiating adjunctive therapy, adjunctive therapy will be initiated; however, if no improvement is observed with adjunctive therapy, BRT therapy may be administered as rescue therapy. (BRT Therapy) Baricitinib (BAR) + Rituximab (recombinant) (RTX) (Standard Therapy) Cyclophosphamide (CYC) (Adjuvant Therapy) -Repeated steroid pulse therapy or steroid dose escalation -Plasmapheresis (PE) -High-dose intravenous immunoglobulin (IVIG) administration after PE, as needed |
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| 全生存期間： ランダム化した日を起算日とし、あらゆる原因による死亡日までの期間とする。 |
Overall survival: Defined as the period from the date of randomization to the date of death from any cause. |
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| 1)ランダム化後6ヵ月時点での生存の有無 2)ランダム化後12ヵ月時点での生存の有無 3)無補助治療生存期間： ランダム化からステロイドの再パルス療法・再増量、血漿交換療法又はIVIGを含む補助治療開始日までの期間 4)無増悪生存期間： ランダム化から補助治療の開始基準に該当することを治験責任医師又は治験分担医師が判断し、補助治療を実施した後、再度、補助治療の開始基準に合致し、「疾患増悪」と治験責任医師又は治験分担医師が判断した日までの期間 5)治療継続期間： ランダム化からレスキュー治療開始日又は後治療開始日のいずれか早い方までの期間 6)各種関連パラメータ： (1)抗MDA5抗体 (2)フェリチン (3)KL-6 (4)LDH (5)SpO2 (6)CRP 7)ランダム化後6ヵ月時点における、画像診断で確認できるILDの有無 |
1) Survival status at 6 months after randomization 2) Survival status at 12 months after randomization 3) Survival time without adjuvant therapy: The period from randomization to the date of initiation of adjuvant therapy, including re-pulse or re-escalation of steroids, plasma exchange, or IVIG 4) Progression-free survival: The period from randomization until the date on which the principal investigator or sub-investigator determined that the patient met the criteria for initiating adjuvant therapy, adjuvant therapy was administered, and the patient subsequently met the criteria for initiating adjuvant therapy again, and the principal investigator or sub-investigator determined that the disease had progressed 5) Duration of treatment: The period from randomization until the earlier of the date of initiation of rescue therapy or the date of initiation of subsequent therapy 6) Various relevant parameters: (1) Anti-MDA5 antibody (2) Ferritin (3) KL-6 (4) LDH (5) SpO2 (6) CRP 7) Presence or absence of ILD confirmed by imaging at 6 months post-randomization |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| リツキシマブ（遺伝子組換え） | |||
| Rituxan | |||
| 23000AMX00186 | |||
| 全薬工業株式会社 | |||
| 東京都 文京区大塚5-6-15 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| バリシチニブ | |||
| Olumiant | |||
| 22900AMX0058 | |||
| 岡山赤十字病院 | |||
| 岡山県 岡山市北区青江二丁目1番1号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償・補償責任（医療費・医療手当補償の付帯あり) | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 全薬工業株式会社 | Zenyaku Kogyo Co., Ltd. | |
| 非該当 | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED） | Japan Agency for Medical Research and Development | |
| 非該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 岡山赤十字病院治験審査委員会 | Japanese Red Cross Okayama Hospital Institutional Review Board | |
| 岡山県岡山市北区青江二丁目１番１号 | 1-1 Aoe 2-chome, Kita-ku, Okayama-shi, Okayama , Okayama | |
| 086-222-8811 | ||
| 26022803 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）