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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年3月17日
治験実施計画書の標題：持続性角膜上皮欠損(PCED)患者を対象とした遺伝子組換えヒト神経成長因子点眼液の安全性及び有効性を評価する第III相多施設共同無作為化二重遮蔽基剤対照並行群間比較試験
PCEDの治療でのcenegermin点眼液の有効性及び安全性を基剤と比較して評価する試験
Gherghe　Doina
Global Clinical Development Lead
Week 4時点のPCED完全治癒の誘導におけるcenegermin点眼液の有効性を、基剤と比較して評価する。
3
持続性角膜上皮欠損
募集中
Cenegermin
OXERVATE/US, EU, CH
愛媛大学医学部附属病院臨床研究倫理審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年3月17日
jRCT番号 jRCT2061250102

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

治験実施計画書の標題：持続性角膜上皮欠損(PCED)患者を対象とした遺伝子組換えヒト神経成長因子点眼液の安全性及び有効性を評価する第III相多施設共同無作為化二重遮蔽基剤対照並行群間比較試験 Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Masked, Vehicle-Controlled, Parallel Group Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Recombinant Human Nerve Growth Factor Eye Drop Solution in Participants With Persistent Corneal Epithelial Defect (PCED)
PCEDの治療でのcenegermin点眼液の有効性及び安全性を基剤と比較して評価する試験 An efficacy and safety study of cenegermin ophthalmic solution compared with vehicle in the treatment of PCED

（２）治験責任医師等に関する事項

Gherghe　Doina Gherghe Doina
/ Global Clinical Development Lead Global Clinical Development Lead
Clinical Development
/ 400 S El Camino Real, Suite 40 San Mateo, California 94402 United States 400 S El Camino Real, Suite 40 San Mateo, California 94402 United States
39-0258-3831
PCED.enquiries@dompe.com
ロザリオ　千佳子 Rosario Chikako
パレクセル・インターナショナル株式会社 Parexel International Inc.
レギュラトリー＆アクセス　コンサルティング
104-0033
東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku
080-8929-3137
Clinicaltrial-registration@parexel.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立大学法人愛媛大学医学部附属病院

Ehime University Hospital

愛媛県

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

東京都

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Week 4時点のPCED完全治癒の誘導におけるcenegermin点眼液の有効性を、基剤と比較して評価する。
3
2026年06月06日
2026年02月14日
2029年05月11日
5
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
チェコ共和国/フランス/ドイツ/ハンガリー/イタリア/オランダ/ポーランド/スペイン/イギリス/韓国/アルゼンチン/メキシコ Czech Republic/France/Germany/Hungary/Italy/Netherlands/Poland/Spain/UK/South Korea/Argentina/Mexico
1. 18歳以上の男女。
2. 治験対象眼に以下の特徴を有するPCED患者：
a. 最大径が1.0 mm以上のPCED
b. PCEDが少なくとも14日間持続し、1つ以上の従来型非外科的治療（眼用潤滑剤、防腐剤含有点眼薬及び内服薬の中止、治療用コンタクトレンズ）に抵抗性で、臨床的改善を示さない。
3. PCED以外の眼疾患を適応とするほとんどの点眼薬（緑内障治療薬を含む）の使用は、被験者が30日間以上安定した用量を維持しており、治験期間を通して投与レジメンの変更が予定されない場合、治験対象眼で許容される。例外については、除外基準一覧を参照のこと。
4. 被験者が登録前に既に抗生物質の投与を受けている場合、治験対象眼における1日4回までの予防的外用抗生物質の使用は許容される。		 1. Men or women aged 18 years or above.
2. Participants with PCED in the study eye with the following characteristics:
a. PCED >= 1.0 mm in greatest diameter
b. PCED of at least 14 days duration, refractory to one or more conventional nonsurgical treatments (ocular lubricants, discontinuation of preserved topical drops and medications, bandage contact lens) showing no clinical resolution.
3. Use of most topical ophthalmic medications (including glaucoma medications) indicated for ocular conditions other than PCED is permitted in the study eye, if the participant has been on a stable dose for at least 30 days and does not expect to have change in dosing regimen throughout the entire duration of the study. Please see exclusion criteria list for exceptions.
4. Use of prophylactic topical antibiotics up to four times per day in the study eye is permitted if the participant is already receiving them prior to enrollment.
1. 対側眼の視力が光覚弁なし、又は対側眼が解剖学的に欠損している。
2. 以下に示す治験対象眼の活動性眼感染又は眼炎症
a. スクリーニング時の細菌性、真菌性、又は原虫性感染
b. スクリーニング時の活動性感染性の実質への浸潤又は浮腫
c. スクリーニングから30日以内のグレード2以上の急性前部ぶどう膜炎（SUN 2025）
d. スクリーニングから30日以内の急性中間部ぶどう膜炎又は後部ぶどう膜炎
e. PCEDに関連しない強膜又は結膜の急性炎症
3. 治験対象眼の30%超の実質菲薄化（臨床的細隙灯顕微鏡検査に基づく推定）又は実質への浸潤（角膜混濁は許容される）を伴う角膜上皮欠損が認められる。
4. 以下に示す治験対象眼の重度の眼瞼疾患を有する。
a. PCEDと直接接触する器質的眼瞼異常（例：PCEDと直接接触する場合の睫毛乱生、眼瞼縁角化を伴う重度の眼瞼内反など）
b. 院内での測定で2 mmを超える兎眼
c. 夜間の兎眼又はパーキンソン病の既存の診断
d. 自ら眼瞼を閉じても眼瞼を完全に閉じることができない
e. 眼瞼－眼球の合致の異常を伴う重度の眼瞼外反（例：重度の眼瞼外反のため下眼瞼と眼球が接触しない）
5. 以下を含むがこれらに限定されない、治験対象眼の重度の末期オキュラーサーフェス疾患。
a. 重度の輪部幹細胞欠損症。これは、輪部幹細胞欠損の累積範囲が270度を超えるものと定義される。
b. 眼球結膜又は眼瞼縁の角質化
6. 無作為化前の規定時間以内の以下の医薬品又は医療機器の使用。
a. 治験対象眼への医薬品の局所投与：
− cenegerminの過去の使用
− 7日以内の血液による点眼（自己血清）又はその他の目表面再上皮化薬、臨床検査環境外での局所麻酔薬の使用、局所インスリン又は局所ステロイド（術後療法レジメンに関連する場合を除く）
− 90日以内の薬理学的瞼板縫合のためのボトックス（ボツリヌス毒素）注射
b. 医薬品の全身投与：
− 30日以内の高用量全身コルチコステロイド（0.5 mg/kg/日超）
− 30日以内の眼表面治療を目的とした経口投与薬の変更（例：経口ドキシサイクリン）又は治験期間中の変更の予定
− 30日以内の全身オピオイド
− 90日以内の全身用治験薬の使用、治験対象眼への眼用治験薬の使用、頭部又は頚部への照射又は全身化学療法或いは治験期間中の使用の予定
c. 医療機器：
− 治験対象眼での7日以内のコンタクトレンズ（治療用コンタクトレンズを含む）の使用又は治験期間中のコンタクトレンズ使用の予定
− 治験期間中に治験対象眼で涙点閉鎖術が必要と予想される。本治験前に涙点閉鎖術又は涙点プラグ挿入術を受けた被験者は、治験期間を通して涙点閉鎖が維持されている場合、登録に適格とする。
7. 以下に示す重度の急性全身性疾患：
a. 急性又は活動性の重度の全身性炎症性疾患（例：急性全身性スティーヴンス・ジョンソン症候群、急性全身性GVHD、重度の全身性シェーグレン症候群、粘膜類天疱瘡）。
b. 治験責任医師等の臨床的判断に基づき、本治験への参加能力に影響を及ぼす可能性のある全身性疾患がある。
8. 以下に示す最近の手術又は羊膜治療：
a. 無作為化前14日以内のPCED治療のための最近の大外科的処置（例：結膜フラップ術、完全瞼板縫合、上皮欠損修正目的の表層角膜切除術など）
b. 無作為化前14日以内に、眼表面の適応症に対して実施したAMTによる羊膜がPCED部位内に脱落しない場合に存在している。以下に例を示す。
− 抱合によるAMT
− 自己保持型AMT
− コンタクトレンズを併用したAMT
− その他の眼表面のAMT療法
c. 無作為化前14日以内に実施した部分的瞼板縫合（一時的又は永続的）。無作為化の14日以上前に部分的瞼板縫合術を受けた被験者を登録した場合、治験期間中は縫合を解除してはならない。
9. 避妊：
a. 妊娠可能な女性（外科的不妊手術を受けていない、又は閉経後1年以上経過していないと定義）は、以下の条件のいずれかに該当する場合、除外する。
−妊娠していることがわかっている。
−ベースライン来院時に尿妊娠検査が陽性である。
−治験期間中に妊娠を計画している。
−授乳中である。
−治験薬投与期間の完了後30日まで、許容される避妊法を使用する意思がない。
b. 生殖能力を有する（精管切除術による外科的不妊手術を受けていない）男性で、治験薬投与期間の完了後30日まで、許容される避妊法（男性用コンドームと殺精子剤クリーム又はゼリーの併用）を使用する意思がない者。
10. 無作為化前30日以内の現在の物質乱用又は依存が分かっている。これには、アルコール、違法薬物、マリファナ又は処方薬の誤用が含まれるが、これらに限定されない。
11.眼の悪性疾患（例：眼表面、眼内、眼球付属器）が分かっている又は疑われる、或いは治験責任医師の意見により本治験への参加可否に影響を及ぼしうる、頭部基底細胞癌を含むがん又はその他の全身性疾患を有している。
12. 治験薬の有効性又はその評価を妨げる可能性のある、或いは治験責任医師が治験来院スケジュール又はその実施に不適合であると判断しうる眼又は全身性疾患を有する。
13. 他の治験に同時に参加する。
14. 過敏症：
a.cenegermin製剤の成分に対するアレルギーが分かっている又は疑われる。
b. 治験薬又は処置に使用する薬剤（例：フルオレセイン）の成分のいずれかに対する過敏症が分かっている。		 1. Contralateral eye with vision of no light perception or anatomic absence of contralateral eye.
2. Active ocular infection or inflammation in the study eye as follows:
a. Bacterial, fungal, or protozoal infection at screening
b. Active infectious stromal infiltrates or edema at screening
c. Acute anterior uveitis of grade 2 or greater within 30 days of screening
d. Acute intermediate uveitis or posterior uveitis within 30 days of screening
e. Acute inflammation of the sclera or conjunctiva if it is not associated with the PCED
3. Corneal epithelial defect associated with stromal thinning greater than 30% (estimated on clinical slit lamp exam) or if associated with stromal infiltrate (corneal haze is acceptable), in the study eye.
4. Severe eyelid disease in the study eye, such as:
a. Mechanical eyelid abnormalities that have direct contact with the PCED (e.g., trichiasis, severe entropion with lid margin keratinization, etc, if in direct contact with the PCED)
b. Lagophthalmos greater than 2 mm as measured in the clinic
c. Existing diagnosis of nocturnal lagophthalmos or Parkinsons disease
d. Inability to fully close eyelids despite voluntary eyelid closure
e. Severe ectropion with abnormal eyelid-globe congruity (e.g., the lower eyelid does not come into contact with the globe due to severe ectropion)
5. Severe end-stage ocular surface disease in the study eye, including but not limited to:
a. Severe limbal stem cell deficiency, defined as involvement of more than 270 cumulative degrees or more of limbal stem cell deficiency
b. Keratinization of the bulbar conjunctiva or lid margin
6. Use of the following medications and devices within the indicated time window prior to randomization:
a. Local medications in study eye:
-Any prior use of cenegermin
-Blood-derived eye drops (autologous serum) or other ocular surface re-epithelizing agents, topical anesthetic use by the participant outside of the clinical exam setting, topical insulin, or topical steroids (unless associated with post-operative treatment regimen) within 7 days
- Botox (botulinum toxin) injections for pharmacologic tarsorrhaphy within 90 days
b. Systemic medications:
- High-dose systemic corticosteroids (greater than 0.5 mg/kg/day) within 30 days
- Any changes in oral medication regimen intended for the treatment of the ocular surface (eg, oral doxycycline) within 30 days, or planned changes during the study period
- Systemic opioid use within 30 days
- Use of any systemic investigational product, ocular investigational product in the study eye, radiation of the head or neck, or systemic chemotherapy within 90 days, or planned to occur during the study period
c. Devices:
- Use of contact lens (including therapeutic contact lens) within 7 days, or planned use of contact lens during the study period, in the study eye
- Anticipated need for punctal occlusion in the study eye during the study period. Participants with punctal occlusion or punctal plugs inserted prior to the study are eligible for enrolment provided that the punctual occlusion is maintained throughout the study.
7. Presence of acute severe systemic disease as follows:
a. Any acute or active severe systemic inflammatory disease (eg, acute systemic Stevens-Johnson Syndrome, acute systemic GVHD, severe systemic Sjogrens, mucous membrane pemphigoid)
b. Presence of any systemic disease that may affect ability to participate in the clinical study according to the clinical judgment of the investigator
8. Recent surgery or amniotic membrane therapy as follows:
a. Recent major surgical procedure for the treatment of PCED (eg, conjunctival flap, complete tarsorrhaphy, superficial keratectomy for epithelial defect revision, etc) within 14 days of randomization
b. Presence of amniotic membrane from AMT for ocular surface indication if not dissolved within area of PCED within 14 days of randomization. Examples include:
- Sutured AMT
- Self-retaining AMT
- Contact lens combined with AMT
- Other AMT treatment for the ocular surface
c. Partial tarsorrhaphy (temporary or permanent) placed within 14 days of randomization. If a participant is enrolled with partial tarsorrhaphy placed more than 14 days prior to randomization, then the tarsorrhaphy must not be removed for the entire duration of the study.
9. Contraception:
a. Females of child-bearing age (defined as not surgically sterilized or post-menopausal for at least 1 year) are excluded if they meet any 1 of the following conditions:
- Are known to be pregnant
- Have a positive urine pregnancy test at baseline visit
- Are planning to become pregnant during study period
Are breastfeeding
- Are unwilling to use acceptable form of contraception until 30 days after the study treatment period is complete
b. Male fertile participants (ie, not surgically sterilized by vasectomy) unwilling to use an acceptable form of contraception (male condom with spermicidal cream or jelly) until 30 days after the study treatment period is complete
10. Known active substance abuse or dependency, including but not limited to alcohol, illicit drugs, marijuana, or misuse of prescription medications within 30 days of randomization
11. Known or suspected ocular malignancy (e.g., ocular surface, intraocular, ocular adnexa), or presence of cancer or any other systemic disease that may affect the ability to participate in the clinical study in the opinion of the investigator including basal cell carcinoma of the head
12. Any ocular or systemic disorder that might hinder the efficacy of the study treatment or its evaluation or could be judged by the investigator to be incompatible with the study visit schedule or conduct
13. Concurrent participation in another investigational study
14. Hypersensitivity:
a. Known or suspected allergy to any components of the cenegermin formulation
b. Known hypersensitivity to 1 of the components of the study or procedural medications (eg, fluorescein)
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
持続性角膜上皮欠損 Persistent Corneal Epithelial Defect
あり
1. 治療群：セネゲルミン20 micro g/mL点眼液を試験眼に1日6回、8週間点眼
2. 基剤群：基剤点眼液を試験眼に1日6回、8週間点眼		 1. Treatment Group: 1 drop of ophthalmic solution of cenegermin 20 micro g/mL in the study eye 6 times per day for 8 weeks
2. Vehicle Group: 1 drop of ophthalmic solution of vehicle in the study eye 6 times per day for 8 weeks
治験責任医師によってWeek 4時点で評価され、Week 8時点で持続している完全な上皮治癒［角膜以外の部位の上皮欠損に起因する持続的な角膜のフルオレセイン染色を伴わない（形態及び／又は部位の変化ではない）病変部位内の上皮欠損0.0 mmと定義］を達成する。 Achieving complete epithelial healing (defined as 0.0 mm epithelial defect in the area of the lesion, with no persistent corneal fluorescein staining due to epithelial defect elsewhere in the cornea [ie, not changing in shape and/or location]) at week 4 based on investigator assessment and maintained at week 8.
・Week 4時点のPCED最大径のベースラインからの変化率
・Week 8時点のPCED最大径のベースラインからの変化率
・治験責任医師によってWeek 8時点で評価され、Week 10時点で持続している完全な上皮治癒［角膜以外の部位の上皮欠損に起因する持続的な角膜のフルオレセイン染色を伴わない（形態及び／又は部位の変化ではない）病変部位内の上皮欠損0.0 mmと定義］を達成する
・Week 4時点のPCED最大径（mm）のベースラインからの線形変化量
・治験期間中（投与期間及び追跡調査期間）の治験薬投与後に発現した有害事象の発現率及び頻度
・忍容性不良による投与中止率		 - Percentage change from baseline in maximum diameter of PCED at week 4
- Percentage change from baseline in maximum diameter of PCED at week 8
- Achieving complete epithelial healing (defined as 0.0 mm epithelial defect in the area of the lesion, with no persistent corneal fluorescein staining due to epithelial defect elsewhere in the cornea [ie, not changing in shape and/or location]) at week 8 based on investigator assessment and maintained at week 10
- Linear change from baseline in maximum diameter (in mm) of the PCED at week 4
- Incidence and frequency of treatment emergent adverse events during the study period (treatment and follow-up period)
- Treatment discontinuation rate due to intolerability

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Cenegermin
OXERVATE/US, EU, CH
BLA 761094/US, EU/1/17/1197/001/EU, 67019 01/CH

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
治験依頼者または治験実施医療機関と被験者またはその他の第三者との間で健康被害に対する補償金額について合意がある場合、かつその合意された補償金額が保証書に添付された表に定められた責任限度額を下回る場合、合意された補償金額までの保険金を支払う。
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Dompé Farmaceutici S.p.A
Dompe Farmaceutici S.p.A
なし
なし
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

愛媛大学医学部附属病院臨床研究倫理審査委員会 Institutional Review Board,Ehime University Hospital
愛媛県東温市志津川454 454 Shitsukawa, Toon, Ehime
089-960-5172
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

2025-523443-35-00
EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）