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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年1月19日
ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する青年及び成人被験者を対象にzodasiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験（YOSEMITE試験）
ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する青年及び成人被験者を対象にzodasiranを評価する第III相試験
Medical Monitor
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
HoFH患者を対象に、プラセボと比較してzodasiranによるLDL-Cの減少を示す
3
ホモ接合型家族性高コレステロール血症
募集前
Zodasiran
未定
岡山大学病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年1月14日
jRCT番号 jRCT2061250081

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する青年及び成人被験者を対象にzodasiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験（YOSEMITE試験） Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Zodasiran in Adolescent and Adult Subjects with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (YOSEMITE) (YOSEMITE)
ホモ接合型家族性高コレステロール血症を有する青年及び成人被験者を対象にzodasiranを評価する第III相試験 A Phase 3 Study of Zodasiran in Adolescent and Adults subjects with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (YOSEMITE)

（２）治験責任医師等に関する事項

Medical Monitor　 Medical Monitor
/ Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Medical Monitor
91105
/ 177 East Colorado Boulevard, Suite 700 Pasadena, CA USA 177 East Colorado Boulevard, Suite 700 Pasadena, CA USA
1-626-304-3400
YOSEMITE@arrowheadpharma.com
久保田　朋子 Kubota Tomoko
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan K.K.
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku
03-4563-7000
RSJapan1@medpace.com
令和7年12月17日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　
/

　

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

HoFH患者を対象に、プラセボと比較してzodasiranによるLDL-Cの減少を示す
3
実施計画の公表日
2025年08月18日
2028年08月31日
6
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
アメリカ合衆国/トルコ/スウェーデン/スペイン/イタリア/南アフリカ/サウジアラビア/ニュージーランド/オランダ/イスラエル/ギリシャ/ドイツ/ジョージア/フランス/チェコ共和国/カナダ/ブラジル/ベルギー/オーストリア/オーストラリア United States /Turkey /Sweden /Spain/Italy /South Africa /Saudi Arabia/New Zealand /Netherlands/Israel/Greece/Germany/Georgia/France/Czech Republic /Canada/Brazil/Belgium/Austria/Australia
年齢が12歳以上で、妊娠しておらず、授乳しておらず、治験期間中に妊娠する予定がない者。
スクリーニング時の体重が35 kg以上の者(治験期間中に患者が35 kg未満になる可能性があるため)。
補助的な遺伝子検査又は臨床診断の裏付けに基づいてHoFHの診断を受けた者（総コレステロールが500 mg/dL（13 mmol/L）超又は治療後のLDL-C濃度が300 mg/dL（8 mmol/L）以上であることが確認されており、以下のいずれかを伴う者：TGが300 mg/dL（3.4 mmol/L）未満かつ両親の総コレステロールが250 mg/dL（6.5 mmol/L）超であることが確認されている、又は10歳未満で皮膚又は腱の黄色腫が確認されている）。
LDL-Cが70 mg/dL（1.8 mmol/L）以上である者。
HbA1cが9.5%以下である者。
総ビリルビンがULNの2倍未満。ただし、過去にジルベール症候群と確定診断された症例を除く。
ALT又はASTがULNの3倍未満の者。
標準治療を受け、最大耐量の脂質低下療法を受けている必要がある。		 Age=>12 years, non pregnant, non lactating, do not plan to become pregnant during the study
Body weight =>35 kg at Screening as patients could theoretically be <35 kg as the study continues.
HoFH based on a supportive genetic test or a clinical diagnosis (total cholesterol >500 mg/dL[13 mmol/L] OR treated LDL-C concentration of =>300 mg/dL [=>8 mmol/L] either accompanied by TGs <300 mg/dL [3.4 mmol/L] AND both parents with documented total cholesterol >250 mg/dL [6.5 mmol/L] OR cutaneous or tendinous xanthoma before 10 years of age)
LDL-C =>70 mg/dL (1.8 mmol/L)
Hemoglobin A1c (HbA1c) <=9.5%
Total bilirubin <2xULN, unless in previously confirmed cases of Gilbert's syndrome
Alanine aminotransferase or aspartate aminotransferase <3xULN
On standard of care, maximally tolerated lipid-lowering therapy
Day 1前365日以内に肝細胞標的siRNAを使用している者（例外：インクリシランの使用は許容される；インクリシランと治験薬の投与は4週間以上の間隔を空けなければならない）。
Day 1前3ヵ月以内にアンチセンスオリゴヌクレオチド分子を使用している者。
Day 1前3ヵ月以内にエビナクマブを使用している者。
エビナクマブで効果が認められない者（2回投与後のベースラインからのLDL-Cの減少率が15%未満と定義）。
Day 1前30日以内又は血漿中PKに基づく半減期の5倍以内（いずれか長い方）に他の治験薬又は治験機器を使用した者。
全身性コルチコステロイドを使用している者（ただし、下垂体／副腎疾患の補充療法として、安定したレジメンを使用している場合は許容される）。
推算糸球体濾過量が30 mL/分未満の者		 Use of a hepatocyte-targeted siRNA within 365 days before Day 1 (except inclisiran, which is permitted; administration of inclisiran and study drug must be separated by at least 4 weeks)
Use of an antisense oligonucleotide molecule within 3 months before Day 1
Use of evinacumab within 3 months before Day 1
Non-response to evinacumab, defined as LDL-C reduction <15% from baseline after 2 doses
Use of any other investigational agent or device within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) before Day 1
Use of systemic corticosteroids (unless used as replacement therapy for pituitary/adrenal disease with a stable regimen)
Estimated glomerular filtration rate <30 mL/min
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
ホモ接合型家族性高コレステロール血症 Homozygous familial hypercholesterolemia
あり
Zodasiran 200 mg又はプラセボをDay1及びその後3カ月に1回皮下投与する。 Zodasiran 200 mg or placebo SC on Day 1 and every 3 months
空腹時低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）のベースラインから12ヶ月目までの変化率（無作為化期間）[期間：ベースライン、12ヶ月目] Percent Change from Baseline to Month 12 in Fasting Low Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) (Randomized period) [Time Frame: Baseline, Month 12]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Zodasiran
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

岡山大学病院治験審査委員会 IRB of Okayama University Hospital
岡山県岡山市北区鹿田町2-5-1 2-5-1, Shikata-cho, Kita-ku, Okayama-city, Okayama
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07037771
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません