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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年9月29日
軟骨無形成症小児患者（2歳以上11歳以下）を対象にACP-015を週1回52週間皮下投与した際の有効性及び安全性を評価する多施設共同、非盲検、非対照、単群試験
軟骨無形成症小児患者（2歳以上11歳以下）を対象としたACP-015の非盲検、非対照、単群試験
藤田　真理子
帝人ファーマ株式会社
本邦における軟骨無形成症小児患者（2 歳以上 11 歳以下）を対象にACP-015 を週 1 回 52 週間皮下投与した際の有効性及び安全性を評価する。
3
軟骨無形成症
募集中
ACP-015
なし
鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年9月29日
jRCT番号 jRCT2061250056

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

軟骨無形成症小児患者（2歳以上11歳以下）を対象にACP-015を週1回52週間皮下投与した際の有効性及び安全性を評価する多施設共同、非盲検、非対照、単群試験 A Multicenter, Open-Label, Uncontrolled, Single Arm Clinical Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of ACP-015 Administered Subcutaneously Once Weekly for 52 Weeks in Children with Achondroplasia Aged 2 to 11 Years.
軟骨無形成症小児患者（2歳以上11歳以下）を対象としたACP-015の非盲検、非対照、単群試験 An Open-Label, Uncontrolled, Single Arm Clinical Trial of ACP-015 in Children with Achondroplasia Aged 2 to 11 Years.

（２）治験責任医師等に関する事項

藤田　真理子 Fujita Mariko
/ 帝人ファーマ株式会社 Teijin Pharma Limited
100-8585
/ 東京都千代田区霞が関3-2-1 2-1, Kasumigaseki 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
080-9945-0064
acp-015@teijin.co.jp
藤田　真理子 Fujita Mariko
帝人ファーマ株式会社 Teijin Pharma Limited
100-8585
東京都千代田区霞が関3-2-1 2-1, Kasumigaseki 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
080-9945-0064
acp-015@teijin.co.jp

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

鳥取県

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本邦における軟骨無形成症小児患者（2 歳以上 11 歳以下）を対象にACP-015 を週 1 回 52 週間皮下投与した際の有効性及び安全性を評価する。
3
2025年10月01日
2025年10月01日
2028年03月31日
12
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
・同意取得時点で2歳以上11歳以下の男児又は女児
・登録前検査時点でACHであることが遺伝的に確認され、臨床的な診断がある（診断の証明として過去の検査結果の記録を使用可能）
・補助なしで立つことができaる
・親又は法的保護者が、治験実施計画書を遵守する意思があり、治験薬の週1回の皮下注射を行うことが可能である
・登録前検査時にボソリチドが投与されており、かつ、直近26週間以上ボソリチドが投与されている（ソマトロピンの使用歴がある場合は、ソマトロピンの最終投与から登録前検査時までに12ヵ月以上経過している患者とする）		 -Male or female, between 2 and 11 years of age (inclusive) at the time of informed consent.
-Have been genetically confirmed as ACH and have a clinical diagnosis at the time of screening test (documentation of past test results is available as proof of diagnosis).
-Able to stand without assistance.
-Parent(s) or legal guardian(s) are willing to comply with the protocol and able to administer once-weekly subcutaneous injections of investigational product.
-Treatment with vosoritide at the time of screening test which is continued for the last >=26 weeks (for patients previously treated with somatropin, at least 12 months must have passed between the last dose of somatropin and the time of screening test).
・登録前検査前3ヵ月以内に介入臨床試験に参加した
・登録前検査時に、X線検査で骨端線が閉鎖していることが確認されている又は、年間成長速度の低下（AGV<1.5 cm/year）がある
・ACH以外に低身長又は成長異常につながる成長障害を有する
　-発達遅滞と黒色表皮腫を伴う重度の軟骨無形成症（SADDAN）
　-軟骨低形成症、偽性軟骨無形成症、又はACHに似たすべての骨系統疾患
　-成長ホルモン分泌不全症、タナー症候群
・成長に影響があるとされる以下のいずれかの既往歴又は合併症がある
　-炎症性腸疾患
　-セリアック病
　-甲状腺機能低下症及び／又は甲状腺機能亢進症
　-糖尿病前症又は糖尿病
・登録前検査時に、以下のような心臓異常の既往歴又は臨床的に重要な所見がある（ただし、以下に限定されない）
　-修復した又は未修復の狭窄
　-ファロー四徴症、房室中隔欠損症、総動脈幹症、総肺静脈還流異常症、両大血管右室起始症、又は単心室症などの中等度以上の先天性心疾患がある
　-12誘導心電図検査でQTcF ≥ 450 msec
・悪性疾患の既往歴がある又は現在罹患している		 -Participation in an interventional clinical study within 3 months prior to screening test.
-Radiographically confirmed epiphyseal closure or a low annualized growth velocity (AGV <1.5 cm/year) at screening test for navepegritide.
-Have a growth disorder other than ACH that results in short stature or abnormal growth.
1)Severe achondroplasia with developmental delay and acanthosis nigricans (SADDAN).
2)Hypochondroplasia, pseudoachondroplasia, or any skeletal system disorder similar to ACH.
3)Growth hormone deficiency, Turner syndrome.
-Have any of the following past history or complications that may affect growth:
1)Inflammatory bowel disease.
2)Celiac disease.
3)Hypothyroidism and/or hyperthyroidism.
4)Pre-diabetes or diabetes mellitus.
-Have a history of the following cardiac abnormalities or clinically significant findings at screening test (but not limited to the following):
1)Repaired or unrepaired coarctation.
2)Moderate or greater congenital heart disease including tetralogy of Fallot, atrioventricular septal defects, truncus arteriosus, total anomalous pulmonary venous return, double outlet right ventricle, or single ventricle heart disease.
3)QTcF >=450 msec on 12-lead electrocardiogram.
-Known history or presence of malignant disease.
2歳 以上 2age old over
11歳 以下 11age old under
男性・女性 Both
軟骨無形成症 Achondroplasia
あり
Navepegritide 100 µg/kgを週1回皮下投与する。投与期間は52週間とする。 Navepegritide will be administered subcutaneously once weekly at a dose of 100 microg/kg.
The duration of treatment will be 52 weeks.
ベースラインから52週までのACH特異的な身長Zスコア（未治療のACH患者での成長曲線を参照とした場合のZスコア）の変化量 Change in ACH-specific height Z-score (Z-score using the growth curve of untreated ACH patients as the reference) from baseline to Week 52

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ACP-015
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

帝人ファーマ株式会社
Teijin Pharma Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 Tottori University Hospital Institutional Review Board
鳥取県米子市西町36-1 36-1 Nishi-cho, Yonago, Tottori, Tottori
0859-38-6946
toridai-chiken@ml.med.tottori-u.ac.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません