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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年9月12日
月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の乳幼児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第II 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験
月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドとプラセボの比較試験
青木　卓司
イーピーエス株式会社
月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の乳幼児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第II 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験（111-212試験）
2
軟骨低形成症
募集中
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年9月11日
jRCT番号 jRCT2061250054

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の乳幼児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第II 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験 A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Vosoritide in Infants and Young Children with Hypochondroplasia, Aged 0 to < 36 Months (111-212)
月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の小児患者を対象としたボソリチドとプラセボの比較試験 A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children with Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months

（２）治験責任医師等に関する事項

青木　卓司 Aoki Takuji
/ イーピーエス株式会社 EPS Corporation
/ 東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-5684-7797
jrct-inquiry@eps.co.jp
イーピーエス株式会社　jRCT問合せ受付センター EPS Corporation jRCT inquiry reception center
イーピーエス株式会社 EPS Corporation
東京都新宿区下宮比町2-23 2-23 Shimomiyabicho, Shinjuku-ku, Tokyo
03-5684-7797
jrct-inquiry@eps.co.jp
令和7年8月25日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

鳥取大学医学部附属病院

Tottori University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の軟骨低形成症の乳幼児患者を対象としたボソリチドの安全性及び有効性を評価する第II 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験（111-212試験）
2
2025年09月29日
2025年09月01日
2028年09月11日
8
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
オーストラリア/英国/フランス/ドイツ/イタリア/米国 Australia/UK/France/ Germany/Italy/United States
1. 無作為化時に月齢0 ヵ月以上36 ヵ月未満の患者
2. HCH の遺伝子診断が確定している患者（全ゲノムシークエンスにより確定診断されている患者、HCH と関連するFGFR3 病原性変異体の存在)
3. 月齢0 ヵ月以上12 ヵ月未満の被験者では身長Z スコアが−1.0 SDS 以下、月齢12 ヵ月以上36 ヵ月未満の被験者では米国疾病予防管理センター（CDC）の成長チャートを用いて算出した身長Z スコアが同性・同年齢の平均身長と比較して、身長Z スコアが−2.0 SDS 以下
4. Day 1 来院（投与前）時の被験者の体重が3 kg 以上		 1 Participants must be 0 to < 36 months of age at randomization.
2 Participants must have a confirmed genetic diagnosis of HCH (obtained via whole genome sequencing; presence of a FGFR3 pathogenic variant associated with HCH).
3 Participants aged 0 to < 12 months must have a height Z-score of =< -1.0 SDS andparticipants aged >= 12 to < 36 months must have a height Z-score of =< -2.0 SDS in reference to the average stature of the same sex and age, as calculated using the Center for Disease Control and Prevention (CDC) growth charts.
4 Participant's weight at the Day 1 visit (pre-treatment) must be >= 3 kg.
1. HCH以外の低身長疾患（例：ACH、21トリソミー、偽性軟骨無形成症）を有する。
2.本治験期間中に外科的介入を必要とする可能性が高い不安定な疾患を有する。
3.併用禁止薬のいずれかを使用している。
4. スクリーニング前6 ヵ月以内に、又は時期を問わず長期（3 ヵ月超）にわたり、成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、又は蛋白質同化ステロイドによる治療を受けた。
5. 治験期間完了前に他の治験薬を必要とする。
6. スクリーニング来院前30 日以内に他の治験薬又は治験用医療機器を使用したことがある。
7. いずれかの時点で、HCH 又は低身長の治療として治験薬又は治験用医療機器を使用したことがある。
8. 悪性腫瘍に罹患している、悪性腫瘍の既往歴がある、又は悪性腫瘍の疑いについて現在精密検査を受けている。
9. ボソリチド又はその添加剤に対する既知の過敏症
10. 治験担当医師から見て、被験者が治療コンプライアンス不良又は治験を完了できないリスクが高い状態若しくは状況であること。
11. 何らかの理由により治験参加又は安全性評価を妨げると治験担当医師が判断する疾患又は状態が併存している場合。		 1. Short stature condition other than HCH (eg, ACH, trisomy 21, pseudoachondroplasia).
2. Have an unstable medical condition likely to require surgical intervention during the study period.
3. Taking any of the prohibited medications.
4. Have been treated with growth hormone, insulin-like growth factor 1 (IGF-1), or anabolic steroids in the 6 months prior to Screening, or long-term treatment (> 3 months) at any time.
5. Require any investigational agent prior to completion of study period.
6. Have received another investigational product or investigational medical device within 30 days prior to the Screening visit.
7. Have used any other investigational product or investigational medical device for the treatment of HCH or short stature at any time.
8. Have current malignancy, history of malignancy, or currently under work-up for suspected malignancy.
9. Have known hypersensitivity to vosoritide or its excipients.
10. Have a condition or circumstance that, in the view of the investigator, places the participant at high risk for poor treatment compliance or for not completing the study.
11. Have any concurrent disease or condition that, in the view of the investigator, will interfere with study participation or safety evaluations, for any reason.
0ヶ月 以上 0month old over
36ヶ月 未満 36month old not
男性・女性 Both
軟骨低形成症 Hypochondroplasia
あり
治験薬：ボソリチド
体重幅別の投与法に基づくボソリチドの推奨用量を52週間1日1回皮下投与する。
その他の名称：修飾組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド

治験薬：プラセボ
プラセボの推奨用量を52週間1日1回皮下投与する。		 Drug: Vosoritide
Subcutaneous injection of recommended dose of vosoritide based on weight-band dosing once daily for 52 weeks.
Other Names:
Modified recombinant human C-type natriuretic peptide

Drug: Placebo
Subcutaneous injection of recommended dose of placebo once daily for 52 weeks.
● 治験期間中のTEAE の発現率のプラセボとの比較
● 治験期間中のSAE の発現率のプラセボとの比較
● 治験期間中の標準臨床検査値（尿検査、血液生化学検査、血液学的検査）の変化のプラセボとの比較
● 治験期間中のバイタルサインの変化のプラセボとの比較
● Week 52 時の身長Z スコアのベースラインからの変化量のプラセボとの比較		 - Incidence of TEAEs versus placebo over the course of the study
- Incidence of SAEs versus placebo over the course of the study
- Changes in standard clinical laboratory values (urinalysis, chemistry, hematology) versus placebo over the course of the study
- Changes in vital signs versus placebo over the course of the study
- Change from baseline at Week 52 versus placebo in height Z-score
● Week 52 時の身長のベースラインからの変化量のプラセボとの比較
● Week 52 時の累積AGV のプラセボとの比較
● Week 26 及びWeek 52 時の6 ヵ月間隔のAGV（非比較）		 - Change from baseline at Week 52 versus placebo in height
- Cumulative AGV at Week 52 versus placebo
- 6-month interval AGV at Week 26 and Week 52, respectively (non-comparative)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ボソリチド (遺伝子組換え)
ボックスゾゴ
30400AMX00212000, 30400AMX00213000, 30400AMX002140
BioMarin Pharmaceutical Inc.
105 Digital Drive, Novato, CA 94949 USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオマリンファーマシューティカル社（治験国内管理人：イーピーエス株式会社）
BioMarin Pharmaceutical Inc. (ICCC: EPS Corporation)

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

鳥取大学医学部附属病院 治験審査委員会 Tottori University Hospital Institutional Review Board
鳥取県米子市西町36番地1 36-1, Nishi-cho, Yonago, Tottori, Japan, Tottori
0859-38-7014
me-rinshoukenkyu@ml.adm.tottori-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07126262
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2024-512261-14-00
EU Clinical Trials Information System (EU CTIS)
EU Clinical Trials Information System (EU CTIS)

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付文書 - ボックスゾゴ® 皮下注用0.56mg

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません