臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年7月14日 | ||
| 青年期及び成人の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、血管性浮腫発作予防のために経口投与されるDeucrictibant 徐放錠の安全性及び有効性を検討する非盲検長期投与試験 | ||
| 青年期及び成人の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、血管性浮腫発作予防のために経口投与されるDeucrictibant徐放錠の非盲検長期投与試験 | ||
| ユー ミン | ||
| Pharvaris Netherlands B.V. | ||
| 本試験は、12歳以上の被験者を対象とした遺伝性血管性浮腫における血管性浮腫発作の予防を目的とした、1日1回経口投与のdeucrictibant徐放錠の安全性と有効性を検討する第3相、多施設共同、非盲検長期投与試験である。 |
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| 3 | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | ||
| 募集中 | ||
| deucrictibant | ||
| 未定 | ||
| 広島市立広島市民病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年7月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2061250033 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 青年期及び成人の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、血管性浮腫発作予防のために経口投与されるDeucrictibant 徐放錠の安全性及び有効性を検討する非盲検長期投与試験 | A Long-term, Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Orally Administered Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults with Hereditary Angioedema | ||
| 青年期及び成人の遺伝性血管性浮腫患者を対象に、血管性浮腫発作予防のために経口投与されるDeucrictibant徐放錠の非盲検長期投与試験 | Long-Term, Open-label Study of Oral Deucrictibant Extended-Release Tablet for Prophylaxis Against Angioedema Attacks in Adolescents and Adults With HAE | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| ユー ミン | Yu Ming | ||
| / | Pharvaris Netherlands B.V. | Pharvaris Netherlands B.V. | |
| Clinical Development | |||
| 2333 | |||
| / | その他 | J.H. Oortweg 21, 2333 CH Leiden, Netherlands | |
| 0031-712-036-410 | |||
| clinicaltrials@pharvaris.com | |||
| 前野 茜 | Maeno Akane | ||
| エイツーヘルスケア株式会社 | A2 Healthcare Corporation | ||
| 112-0002 | |||
| 東京都文京区小石川一丁目4番1号住友不動産後楽園ビル | Sumitomo Fudosan Korakuen Bldg, 1-4-1, Koishikawa, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan | ||
| 03-3830-1173 | |||
| chapter-4_trialinformation@a2healthcare.com | |||
| 令和7年5月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人広島市立病院機構 広島市立広島市民病院 |
Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Hiroshima City Hospital Organization |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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小児科・思春期科 / Department of Pediatrics and Adolescent Medicine |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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腎・高血圧内科 / Department of Nephrology and Hypertension |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター |
Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験は、12歳以上の被験者を対象とした遺伝性血管性浮腫における血管性浮腫発作の予防を目的とした、1日1回経口投与のdeucrictibant徐放錠の安全性と有効性を検討する第3相、多施設共同、非盲検長期投与試験である。 |
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| 3 | |||
| 2025年07月31日 | |||
| 2025年04月22日 | |||
| 2029年03月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 予防 | prevention purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 英国/アイルランド/フランス/ドイツ/スイス/イタリア/スペイン/ポーランド/スウェーデン/南アフリカ/カタール/サウジアラビア/ブルガリア/トルコ/ハンガリー/ルーマニア/スロバキア/ニュージーランド/韓国/香港/中国/シンガポール/米国/カナダ/コロンビア/ブラジル/アルゼンチン/オーストリア/オーストラリア/プエルトリコ | UK/Ireland/France/Germany/Switzerland/Italy/Spain/Poland/Sweden/South Africa/Qatar/Saudi Arabia/Bulgaria/Turkey/Hungary/Romania/Slovakia/New Zealand/South Korea/Hong Kong/China/Singapore/USA/Canada/Colombia/Brazil/Argentina/Austria/Australia/Puerto Rico | ||
| 1. 文書による同意が得られている。 2. 同意取得時点で、12歳以上の男性又は女性である。 3. HAEと診断されている。 4. 前回の deucrictibant予防試験に参加していない被験者の場合：スクリーニング前の連続した3 ヵ月以内にHAE 発作を1 回以上発現している。 5. HAEの急性発作を適切に管理するために、標準治療であるオンデマンド治療薬を確実に入手、及び使用することができる。 6. eDiary及びePROデータ記録含め、治験実施計画書のすべての要件を遵守する意思及び能力を有している。 7. 妊娠可能な女性被験者は、治験実施計画書に規定する妊娠検査を受け、治験実施計画書に規定する適切な避妊法を使用することに同意しなければならない。 |
1. Provision of written informed consent/assent. 2. Male or female, aged => 12 years and older at the time of providing written informed consent/assent. 3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE) 4.For participants that did not participate in a previous deucrictibant prophylactic study: history of at least 1 attack in the last 3 consecutive months prior to Screening 5.Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks. 6. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording. 7. Female participants of childbearing must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods. |
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| 1. HAE以外の血管性浮腫と診断されている。 2. ICF署名時において、過去30日以内又は治験薬の半減期の5倍のいずれか長い期間内に他の治験薬の臨床試験に参加していた。 3. 過去に遺伝子治療を受けたことがある（適応症は問わない）。 4.Deucrictibantの予防的治療及び／又はオンデマンド治療の先行試験を安全性の理由又は規定遵守の問題により中止しており、被験者の安全又は治験参加に関する規定の遵守に支障をきたすと治験責任（分担）医師が判断している。 5. スクリーニング前4週間以内にアンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害薬又は全身への吸収性を有するエストロゲン含有製剤の投与を受けていた。 6. スクリーニング前2週間以内のC1INH、経口カリクレイン阻害薬又は抗線溶薬、スクリーニング前4週間以内の弱毒化アンドロゲン、スクリーニング前の半減期の5倍の期間内のモノクローナル抗体、又はスクリーニング前7日以内の短期予防的治療のHAEの予防的治療を受けた。 7. 妊娠中の女性、妊娠を予定している女性又は授乳中の女性。 8. 肝機能異常を認める。 9. 中等度又は重度の腎機能障害。 10. 被験者の安全又は治験に参加する能力に支障をきたす臨床的に重要な合併症または全身障害。 11. 過去1年以内にアルコール又は薬物乱用の既往歴があるか、又は現在薬物依存又は乱用の所見がある。 12. 組み入れ時点で、過去30日以内又は半減期の5倍のいずれか長い期間内にチトクロームP450（CYP）3A4に対して中程度及び強力な阻害作用を示す、又はCYP3A4に対して強力な誘導作用を示す併用薬を使用していた。 13. Deucrictibant又は治験薬のいずれかの成分に対して過敏症の既往歴がある。 |
1. Any diagnosis of angioedema other than HAE 2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at ICF signature (whichever is longer) 3. Prior gene therapy for any indication at any time 4. Participants who discontinued from previous studies with deucrictibant prophylactic and/or on-demand treatment due to safety reasons or compliance issues that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the participant's safety or compliance to participate in the study 5. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening 6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis 7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding 8. Abnormal hepatic function 9. Moderate or severe renal impairment 10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study. 11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse 12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of enrollment 13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 遺伝性血管性浮腫 | Hereditary Angioedema | ||
| あり | |||
| deucrictibant 40 mg徐放錠を1日1回、130週間経口投与する。 | Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily for approximately 130 weeks. | ||
| 重篤な有害事象（SAE）を含む治験治療下で発現した有害事象（TEAE）、特に注目すべき有害事象（AESI）及び治験薬投与中止に至ったTEAE[期間：最大138週間] 心拍数の変化 [期間: 最大138週] 血圧の変化 [期間: 最大138週間] 体温の変化 [期間: 最大138週間] ベースラインからの臨床検査値の変化 [期間: 最大138週間] - 血液学的検査、血液生化学的検査、尿検査。記述的な性質のものであるため、正式な統計的仮説検定は実施されません。 ベースラインからの心電図（ECG）の変化 [期間: 最大138週間] - デジタル12誘導心電図（3回測定）。記述的な性質上、正式な統計的仮説検定は実施されません。 |
Treatment-emergent adverse events (TEAEs), including serious adverse events (SAEs), adverse events of special interest (AESIs), and TEAEs leading to study drug discontinuation [Time Frame: Up to 138 weeks] Change in heart rate [Time Frame: Up to 138 weeks] Change in blood pressure [Time Frame: Up to 138 weeks] Change in body temperature [Time Frame: Up to 138 weeks] Change in clinical laboratory tests from baseline [Time Frame: Up to 138 weeks] - Hematology, blood chemistry, and urinalysis. Descriptive in nature, no formal statistical hypothesis testing will be performed. Change in electrocardiograms (ECGs) from baseline [Time Frame: Up to 138 weeks] - Digital triplicate 12-lead ECG. Descriptive in nature, no formal statistical hypothesis testing will be performed. |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| deucrictibant | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ファーバリス ネザーランド（治験国内管理人：エイツーヘルスケア株式会社） | |
| Pharvaris Netherlands B.V. (ICCC: A2 Healthcare Corporation) | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 広島市立広島市民病院治験審査委員会 | Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Institutional Review Board | |
| 広島県広島市中区基町7-33 | 7-33 Motomachi, Naka-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima, Hiroshima | |
| 082-221-2291 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06679881 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |