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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年6月19日
令和7年8月5日
症候性閉塞性肥大型心筋症を有する日本人成人患者を対象として、aficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第 III 相、非盲検、単群試験
閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を有する日本人患者を対象とする aficamten の非盲検単群試験
明石　雅史
バイエル薬品株式会社
閉塞性肥大型心筋症を有する日本人患者におけるAficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
症候性閉塞性肥大型心筋症
募集中
Aficamten (BAY 3723113)
なし
高知大学医学部附属病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年8月5日
jRCT番号 jRCT2061250024

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

症候性閉塞性肥大型心筋症を有する日本人成人患者を対象として、aficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第 III 相、非盲検、単群試験 A Phase 3, open label, single arm study to evaluate efficacy, safety and tolerability of aficamten in adult Japanese patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を有する日本人患者を対象とする aficamten の非盲検単群試験 Open label, single arm study of aficamten in Japanese oHCM

（２）治験責任医師等に関する事項

明石　雅史 Myoishi Masafumi
/ バイエル薬品株式会社 Bayer Yakuhin, Ltd.
お問い合わせ窓口
530-0001
/ 大阪府大阪市北区梅田2-4-9 2-4-9 Umeda, Kita-ku, Osaka, Osaka
06-6133-6363
byl_ct_contact@bayer.com
お問い合わせ窓口　 Dedicated contact
バイエル薬品株式会社 Bayer Yakuhin, Ltd.
530-0001
大阪府大阪市北区梅田2-4-9 2-4-9 Umeda, Kita-ku, Osaka, Osaka
06-6133-6363
byl_ct_contact@bayer.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

　

　
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浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
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昭和医科大学藤が丘病院

SHOWA Medical University Fujigaoka Hospital

　

　
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筑波大学附属病院

University of Tsukuba Hospital

　

　
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昭和医科大学江東豊洲病院

Showa Medical University Koto Toyosu Hospital

　

　
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital

　

　
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公益財団法人榊

Sakakibara Heart Institute

　

　
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国立研究開発法人国立循環器病研究センター

National Cerebral and Cardiovascular Center

　

　
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東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

　

　
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国立大学法人東北大学東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
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兵庫県立はりま姫路総合医療センター

Hyogo Prefectural HarimaHimeji General Medical Center

　

　
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地方独立行政法人神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

　

　
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日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　
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社会福祉法人恩賜財団済生会支部福岡県済生会福岡総合病院

Saiseikai Fukuoka General Hospital

　

　
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公益財団法人大原記念倉敷中央医療機構倉敷中央病院

Kurashiki Central Hospital

　

　
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社会福祉法人恩賜財団済生会熊本病院

Saiseikai Kumamoto Hospital

　

　
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琉球大学病院

University of the Ryukyus Hospital

　

　
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国立大学法人東海国立大学機構岐阜大学医学部附属病院

Gifu University Hospital

　

　
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京都府立医科大学附属病院

University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine

　

　
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パナソニック健康保険組合松下記念病院

Matsushita Memorial Hospital

　

　
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学校法人北里研究所北里大学病院

Kitasato University Hospital

　

　
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熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
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岩手県立中央病院

Iwate Prefectural Central Hospital

　

　
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国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

　

　
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久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

閉塞性肥大型心筋症を有する日本人患者におけるAficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
実施計画の公表日
2025年06月30日
実施計画の公表日
2028年04月28日
34
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
・同意説明文書（ICF）への署名時の年齢が 18 歳以上 85 歳以下
・以下の基準により、肥大型心筋症（HCM）と診断されている患者
a） 他の心疾患を伴わない左室肥大及び非拡張型左室を有し、かつ
b） 中央検査機関における心エコー判定による拡張末期左室壁厚が、
1. 1 つ以上の心筋セグメントで 15 mm 以上、又は
2. 1 つ以上の壁セグメントで 13 mm 以上、かつ病因と判明している遺伝子変異を有する又は HCM の家族歴がある
・中央検査機関による心エコー判定により、スクリーニング時の安静時 左室流出路圧較差（LVOT-G） が 30 mmHg 以上かつバルサルバ LVOT-G が 50 mmHg 以上
・中央検査機関による心エコー判定により、スクリーニング時の左室駆出率（LVEF） が 60％以上
・スクリーニング時のニューヨーク心臓協会（NYHA） 心機能分類が II 度又は III 度
・スクリーニング時のヘモグロビン値が 10 g/dL 以上
・体格指数（BMI）が 35 kg/m2未満
・日本人である
・β遮断薬、ベラパミル、ジルチアゼム、又はジソピラミド／シベンゾリンを投与している被験者は、aficamten の初回投与前 6 週間を超える期間、安定したレジメンで投与しており、少なくとも本治験の投与期間中は同一レジメンを継続する予定であること。ジソピラミド又はシベンゾリンを投与している被験者は、β遮断薬及び／又はカルシウム拮抗薬も併用しなければならない。		 -Participant must be 18 to 85 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.
-Diagnosed with HCM per the following criteria:
a) Has LV hypertrophy and non-dilated LV chamber in the absence of other cardiac disease and
b) Has an end-diastolic LV wall thickness as measured by the echocardiography core laboratory of:
1. >=15 mm in one or more myocardial segments OR
2. >=13 mm in one or more wall segments and a known-disease-causing gene mutation or positive family history of HCM
-Has resting LVOT-G >=30 mmHg and Valsalva LVOT-G >=50 mmHg during screening as determined by the echocardiography core laboratory
-LVEF >=60% at screening as determined by the echocardiography core laboratory
-NYHA Functional Class II or III at screening
-Hemoglobin >=10 g/dL at screening
-Body mass index <35 kg/m2
-Japanese
-Patients on beta-blockers, verapamil, diltiazem, or disopyramide/cibenzoline should have been on a stable regimen for >6 weeks prior to the first dose of aficamten and anticipate remaining on the same medication regimen at least during the main study treatment period. Patients treated with disopyramide or cibenzoline must also be concomitantly treated with a beta blocker and/or calcium channel blocker.
・重大な弁膜性心疾患〔治験責任（分担）医師の判断による〕
a） 中等症から重症の弁性大動脈弁狭窄症及び／又は逆流症
b） 僧帽弁の収縮期前方運動に起因しない中等症から重症の僧帽弁逆流症
・oHCM に類似した心肥大を引き起こす浸潤性、遺伝性、又は蓄積性障害（例：ヌーナン症候群、ファブリー病、アミロイドーシス）が判明している又は疑われる
・臨床経過中のいずれかの時点における左室収縮機能障害（LVEF が 45％未満）又はストレス心筋症の既往歴
・スクリーニング期間中に発作性心房細動が認められた
・発作性又は持続性／永続性心房細動は、以下の条件に抵触する場合のみ除外対象とする
- スクリーニング前 6 ヵ月以内に、リズムコントロールのための処置（例：直流カルディオバージョン、心房細動アブレーション術、又は抗不整脈療法）を要した
- スクリーニング前に少なくとも 6 ヵ月以上レートコントロール及び抗凝固療法が奏効していない
・SRT（外科的中隔心筋切除術又は経皮的アルコール中隔心筋焼灼術）の手術歴がある、又は SRT の予定を治験期間後まで延期できない
・スクリーニング前 6 ヵ月以内に、運動による失神又は持続性心室頻脈性不整脈の既往がある
・Aficamten 又は mavacamten による前治療歴		 -Significant valvular heart disease (per investigator judgement)
a) Moderate-severe valvular aortic stenosis and/or regurgitation
b) Moderate-severe mitral regurgitation not due to systolic anterior motion of the mitral valve
-Known or suspected infiltrative, genetic or storage disorder causing cardiac hypertrophy that mimics oHCM (e.g., Noonan syndrome, Fabry disease, amyloidosis)
-History of LV systolic dysfunction (LVEF <45%) or stress cardiomyopathy at any time during their clinical course
-Documented paroxysmal atrial fibrillation during the screening period
-Paroxysmal or persistent/permanent atrial fibrillation is only excluded IF:
-Rhythm restoring treatment (e.g., direct-current cardioversion, atrial fibrillation ablation procedure, or antiarrhythmic therapy) has been required <= 6 months prior to screening
-Rate control and anticoagulation have not been achieved for at least 6 months prior to screening
-Has been treated with SRT (surgical myectomy or percutaneous alcohol septal ablation) or cannot postpone plans for SRT until after the study period
-History of syncope or sustained ventricular tachyarrhythmia with exercise within 6 months prior to screening
-Has received prior treatment with aficamten or mavacamten
18歳 以上 18age old over
85歳 以下 85age old under
男性・女性 Both
症候性閉塞性肥大型心筋症 symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
あり
Aficamten は、食事の有無にかかわらず 1 日 1 回経口投与する。被験者は、24週間、心エコー検査の評価に基づき、Aficamtenを5mg、10mg、15mg又は20mgを1日1回経口投与する。24週以降も投与継続可能な被験者は長期継続期間に移行する。被験者は日本でAficamtenが市販されるまで、又は本治験を中止するまで投与を継続する。 Aficamten will be administered orally once daily with or without food. Participants in this arm will receive a single daily oral dose of 5 mg, 10 mg, 15 mg, or 20 mg of Aficamten with dose levels guided by echocardiographt assessments, for up to 24 weeks. Participants will receive a dose of Aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or study ends.
バルサルバ LVOT-G のベースラインから Week 24 までの変化量 Change in Valsalva LVOT-G from baseline to Week 24

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Aficamten (BAY 3723113)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイエル薬品株式会社
Bayer Yakuhin, Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

高知大学医学部附属病院治験審査委員会 Kochi Medical School Hospital Institutional Review Board
高知県南国市岡豊町小蓮185-1 185-1 Kohasu,Oko-cho,Nankoku-shi,Kochi, Kochi
088-866-5811
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07023341
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

<お問い合わせについて> お問い合わせの内容により、ご回答できない場合がありますのでご了承お願いします。1) 国内での臨床試験の情報公開は、公開できる項目が法令等により制限されています。参加方法、目標とする効能・効果（治験の場合）等は、お問い合わせを受けてもお答えできません。2) 病気の診断や治療に関する情報については弊社でお答えできませんので、医療機関にご相談ください。3) お問い合わせ内容に対するご回答は、祝祭日、年末年始、夏季休業等を除く弊社営業時間内に順次対応します。ご回答が遅れる場合がありますので、予めご了承をお願いします。4) お問い合わせ内容によっては、より詳細な質問用紙にご記入をお願いする場合があります。<個人情報の取り扱いについて>お問い合わせに際して知り得た個人情報については、お問い合わせへの回答のために使用します。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年8月5日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和7年6月19日 詳細
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