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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年6月19日
令和7年6月27日
令和6年4月23日
症候性閉塞性肥大型心筋症を有する日本人成人患者を対象として、aficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第 III 相、非盲検、単群試験
閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を有する日本人患者を対象とする aficamten の非盲検単群試験
明石　雅史
バイエル薬品株式会社
閉塞性肥大型心筋症を有する日本人患者におけるAficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
症候性閉塞性肥大型心筋症
研究終了
Aficamten (BAY 3723113)
なし
高知大学医学部附属病院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2025年06月27日

２　結果の要約

2024年04月23日
95
/ 被験者の年齢中央値は、コホート1では64.0歳（範囲：19～82歳）、コホート2では72.0歳（範囲：53～82歳）であった。女性被験者の割合は、コホート1では22.06%、コホート2では25.93%であった。
すべての被験者は、組織学的又は細胞学的に転移性肝細胞癌（HCC）が確認されているか、非侵襲的な手法により米国肝臓学会議（AASLD）基準に基づきHCCと診断されており、肝機能はChild-Pugh分類Aであった。ベースライン時に、両コホートの大半の被験者では、HCCがBarcelona Clinic Liver Cancer（BCLC）ステージC（77.9%）、全体的なChild-Pughスコアが5（72.6%）であった。また、大半の被験者では、試験登録時に転移が認められており（63.2%）、ベースライン時の標的病変数は2つであった（55.8%）。		 The median age of participants was 64.0 years (range 19-82 years) in Cohort 1 and 72.0 years (range 53-82 years) in Cohort 2. In Cohort 1, 22.06% of the participants were female, whereas in Cohort 2, 25.93% of the participants were female.
All participants had either a histological or cytological confirmation of HCC or non-invasive diagnosis of HCC as per AASLD criteria and had Child Pugh A liver function. At baseline, the majority of participants in both cohorts had BCLC Stage C (77.9%) HCC and an overall Child Pugh Score of 5 (72.6%). The majority of participants (63.2%) had metastasis at study entry and 2 target lesions (55.8%) at baseline.
/ 被験者募集の詳細
本試験は、2021年2月3日（最初の被験者の初回来院）から2024年4月23日（最後の被験者の最終来院）まで、8ヵ国の39施設で実施された。
割付け前の詳細
合計136例の被験者がスクリーニングされ、このうち41例がスクリーニング脱落となった。合計95例が治験薬の投与に割り付けられた。

コホート1［レゴラフェニブ+ペムブロリズマブ（一次治療：アテゾリズマブ+ベバシズマブ）］
コホート1は、一次治療としてアテゾリズマブとベバシズマブの併用療法のみを受けた被験者で構成された。
ペムブロリズマブ400 mgを、6週間ごとに静脈内（IV）投与した。レゴラフェニブは、90 mgの開始用量で、4週間を1サイクルとして3週間にわたり1日1回経口投与した（3週間投与、1週間休薬）。90 mg/日の開始用量で忍容性が良好であった場合は、最初の4週間のレゴラフェニブの投与サイクルの後、レゴラフェニブを120 mgに増量した。

コホート2［レゴラフェニブ+ペムブロリズマブ（一次治療：その他のがん免疫療法（IO）を含む治療法）］
コホート2は、PD-1/PD-L1を標的とするIOを含む一次治療の全身療法（ベバシズマブ併用又は非併用のアテゾリズマブを除く）を、単剤療法又は併用療法として受けた被験者であった。
ペムブロリズマブ400 mgを、6週間ごとにIV投与した。レゴラフェニブは、90 mgの開始用量で、4週間を1サイクルとして3週間にわたり1日1回経口投与した（3週間投与、1週間休薬）。90 mg/日の開始用量で忍容性が良好であった場合は、最初の4週間のレゴラフェニブの投与サイクルの後、レゴラフェニブを120 mgに増量した。		 Recruitment Details
The study was conducted between 03 February 2021 (first participant first visit) and 23 April 2024 (last participant last visit) at 39 centers in 8 countries.
Pre-assignment Details
A total of 136 participants were screened, of whom 41 were screening failures. A total of 95 participants were assigned to treatment.

Cohort 1 (Regorafenib + Pembrolizumab [1L: Atezolizumab + Bevacizumab])
Cohort 1 with participants after one systemic line of therapy consisting of atezolizumab plus bevacizumab treatment combination only.
Pembrolizumab 400 mg was administered as an intravenous (IV) infusion every 6 weeks. Regorafenib was given orally at a starting dose of 90 mg once daily for 3 weeks of every 4 weeks (i.e., 3 weeks on, 1 week off). If the starting dose of 90 mg daily was well tolerated the dose was escalated to 120 mg starting after the first 4-week cycle of regorafenib.


Cohort 2 (Regorafenib + Pembrolizumab [1L: Any Other IO Containing Treatment])
Cohort 2 with participants after one systemic line of therapy consisting of any PD-1/PD-L1 immune oncology (IO) containing first line treatment (excluding atezolizumab with or without bevacizumab) in monotherapy or combination regimens.
Pembrolizumab 400 mg was administered as an IV infusion every 6 weeks. Regorafenib was given orally at a starting dose of 90 mg once daily for 3 weeks of every 4 weeks (i.e., 3 weeks on, 1 week off). If the starting dose of 90 mg daily was well tolerated the dose was escalated to 120 mg starting after the first 4-week cycle of regorafenib.
/ 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）
すべての被験者にTEAEが1件以上認められた。
TEAEの最悪のグレードが有害事象共通用語規準(CTCAE)グレード3であった被験者の割合は、コホート1では61.8%、コホート2では51.9%であった。TEAEの最悪のグレードが4であった被験者の割合は、それぞれ4.4%及び7.4%であった。死亡に至ったグレード5のTEAEが認められた被験者の割合は、それぞれ7.4%及び0%であった。
両コホートとも、高頻度に報告されたTEAE（被験者の50%超）の器官別大分類(SOC)は、胃腸障害（コホート1：79.4%、コホート2：85.2%）、一般・全身障害および投与部位の状態（コホート1：72.1%、コホート2：88.9%）、並びに皮膚および皮下組織障害（コホート1：69.1%、コホート2：74.1%）であった。
コホート1で高頻度に報告された因果関係を問わないTEAE（被験者の10%以上）は、手掌・足底発赤知覚不全症候群（39.7%）、無力症（35.3%）、下痢（33.8%）及び食欲減退（30.9%）であった。
コホート2で高頻度に報告された因果関係を問わないTEAE（被験者の10%以上）は、無力症（66.7%）、手掌・足底発赤知覚不全症候群（51.9%）、食欲減退及び下痢（各48.1%）、関節痛（37.0%）、高血圧（33.3%）、並びに血中ビリルビン増加（29.6%）であった。
治験薬と関連のあるTEAE
コホート1で、いずれかの治験薬と関連があるとみなされたTEAEが1件以上認められた被験者は、58例（85.3%）であった。コホート1で高頻度に報告されたTEAE（被験者の15%以上）は、手掌・足底発赤知覚不全症候群（36.8%）、無力症（29.4%）、食欲減退及び下痢（各27.9%）、並びに高血圧、発声障害及び疲労（各17.6%）であった。
コホート2で、いずれかの治験薬と関連があるとみなされたTEAEが1件以上認められた被験者は、25例（92.6%）であった。コホート2で高頻度に報告されたTEAE（被験者の15%以上）は、手掌・足底発赤知覚不全症候群（51.9%）、食欲減退（48.1%）、無力症（44.4%）、下痢（40.7%）、高血圧（29.6%）、関節痛（25.9%）、血中ビリルビン増加（22.2%）、並びに発声障害、悪心、そう痒症及び発疹（各18.5%）であった。
治験薬投与下で発現した重篤な有害事象（TESAE）
集団全体で、最悪のグレードが1～5のTESAEが1件以上認められた被験者は、48例（50.5%）であった。高頻度に報告されたTESAEのSOCは、胃腸障害（10.5%）、感染症および寄生虫症（9.5%）、一般・全身障害および投与部位の状態（8.4%）、並びに肝胆道系障害及び臨床検査（各7.4%）であった。大半の被験者のTESAEはグレード3であり、その割合は集団全体では31.6%、コホート1では33.8%、コホート2では25.9%であった。グレード4のTESAEが認められた被験者は、集団全体で4例（4.2%）であった（コホート1の穿孔性胃潰瘍及び血小板数減少、コホート2の全身健康状態悪化、胆管炎及び敗血症）。グレード5のTESAEが認められた被験者は、集団全体で5例（5.3%）であった（3例は敗血症、1例は心停止、1例は疾患進行により死亡、すべてコホート1）。
集団全体で2例以上に認められた治験薬と関連のあるTESAEは、血中ビリルビン増加（各コホート1例）のみであった。
治験薬の投与中止に至ったTEAE
いずれかの治験薬の投与中止に至ったTEAEが認められた被験者の割合は、集団全体では23.2%、コホート1では22.1%、コホート2では25.9%であった。
コホート1で高頻度に認められた治験薬の投与中止に至ったTEAE（2例以上）は、敗血症（4.4%；3例中2例はレゴラフェニブの投与中止、1例はペムブロリズマブの投与中止に至った）及び手掌・足底発赤知覚不全症候群(4.4%;レゴラフェニブの投与中止に至った）であった。コホート2では、2例以上に発現した治験薬の投与中止に至ったTEAEは認められなかった。
特に注目すべきTEAE（AESI）
コホート1で高頻度に報告されたAESIは、腹水及び肝性脳症（各4.4%）であった。集団全体及びコホート2で高頻度に報告されたAESIは、血中ビリルビン増加（それぞれ8.4%及び22.2%）であった。
治験薬投与下で発現した血液学的毒性及び生化学的毒性
集団全体で高頻度に報告された臨床検査値異常は、ベースラインの異常値からの総ビリルビン増加（94.1%）、ベースラインの正常値からのアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加（89.5%）、ヘモグロビン減少（80.0%）、アルブミン減少（69.0%）、ベースラインの正常値からのアラニンアミノトランスフェラーゼ増加（65.3%）、ベースラインの正常値からの総ビリルビン増加（61.5%）、及び血小板減少（61.1%）であった。		 Treatment-emergent adverse events (TEAEs)
All participants had at least one TEAE.
61.8% and 51.9% of participants reported TEAEs of CTCAE Grade 3 as the worst grade in Cohort 1 and Cohort 2, respectively. TEAEs of worst Grade 4 were reported in 4.4% and 7.4%, respectively. Grade 5 TEAEs leading to death occurred in 7.4% and 0%, respectively.
For both cohorts, TEAEs were most frequently reported (>50% of participants) in the SOCs of gastrointestinal disorders (79.4% in Cohort 1,85.2% in Cohort 2), general disorders and administration site conditions (72.1% in Cohort 1, 88.9% in Cohort 2) and skin and subcutaneous tissue disorders (69.1% in Cohort 1,74.1% in Cohort 2).
In Cohort 1, the most frequently reported TEAEs (occurring in >=10% of participants) regardless of causality were palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome (39.7%), asthenia (35.3%), diarrhea (33.8%) and decreased appetite (30.9%).
In Cohort 2, the most frequently reported TEAEs (occurring in >=10% of participants) regardless of causality were asthenia (66.7%), palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome (51.9%), decreased appetite and diarrhea (48.1% each), arthralgia (37.0%), hypertension (33.3%) and blood bilirubin increased (29.6%).
Treatment-related TEAEs
In Cohort 1, 58 (85.3%) participants experienced at least one TEAE which was considered related to any study treatment. The most common (>=15% of participants) TEAEs in Cohort 1 were palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome (36.8%), asthenia (29.4%), decreased appetite, diarrhea (27.9% each), and hypertension, dysphonia and fatigue (17.6% each).
In Cohort 2,25 (92.6%) participants experienced at least one TEAE which was considered related to any study treatment. The most common (>=15% of participants) TEAEs in Cohort 2 were palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome (51.9%), decreased appetite (48.1%), asthenia (44.4%), diarrhea (40.7%), hypertension (29.6%), arthralgia (25.9%) and blood bilirubin increased (22.2%), and dysphonia, nausea, pruritus and rash (18.5% each).
Treatment-emergent serious adverse events (TESAEs)
In the total population, 48 participants (50.5%) experienced at least 1 TESAE, from worst Grade 1 to 5. The highest incidence of TESAEs was seen for events in the SOCs of gastrointestinal disorders (10.5%), infections and infestations (9.5%), general disorders and administration site conditions (8.4%) hepatobiliary disorders and investigations (7.4% each). Most participants had TESAEs of Grade 3 (31.6%, 33.8% and 25.9%, in the total population, Cohort 1 and Cohort 2, respectively). Four participants (4.2%) in the total population had Grade 4 TESAEs (gastric ulcer perforation and platelet count decrease in Cohort 1, general physical health deterioration, cholangitis and sepsis in Cohort 2). Five participants (5.3%) in total experienced Grade 5 TESAEs (3 died with sepsis, 1 with cardiac arrest and 1 died due to progressive disease, all in Cohort 1).
The only related TESAE reported in >=2 participants in total population was blood bilirubin increased (1 participant per cohort).
TEAEs leading to study treatment discontinuation
TEAEs leading to discontinuation of any study drug occurred in 23.2%, 22.1% and 25.9% of participants in the total population, Cohort 1 and Cohort 2, respectively.
In Cohort 1, the most common (>=2 participants) TEAEs were sepsis (4.4%; resulting in treatment discontinuation of regorafenib in 2 out of 3 participants and of pembrolizumab in 1 participant) and palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome (4.4%; resulting in treatment discontinuation of regorafenib). In Cohort 2, there were no TEAEs that occurred in >1 participant leading to discontinuation of any study treatment.
TEAEs of special interest (AESIs)
In Cohort 1, the most frequent AESIs were ascites and hepatic encephalopathy (4.4% each). In the total population and in Cohort 2, the most frequent AESI was blood bilirubin increased (8.4% and 22.2%, respectively).
Treatment-emergent hematological and biochemical toxicities
The most common abnormal laboratory values in the total population were total bilirubin increase from baseline abnormal (94.1%), aspartate aminotransferase increase from baseline normal (89.5%), hemoglobin decrease (80.0%), albumin decrease (69.0%), alanine aminotransferase increase from baseline normal (65.3%), total bilirubin increase from baseline normal (61.5%) and platelets decrease (61.1%).
/ 有効性の結果：
本試験の主要目的は、進行性HCCに対する二次治療として、ペムブロリズマブと併用したときのレゴラフェニブの抗腫瘍効果を判定することであった。
• 独立中央判定による固形がんの治療効果判定のための新ガイドライン(RECIST)1.1に基づく客観的奏効率(ORR)は、コホート1では7.4%、コホート2では14.8%であった。
本治験の副次目的は、以下の評価項目を用いて、ペムブロリズマブと併用したときのレゴラフェニブの抗腫瘍効果を判定することであった。使用した評価項目を、その結果とともに示す。
• 中央判定によるRECIST 1.1に基づく奏効期間(DOR)の中央値は、コホート1では210日、コホート2では195日であった。治験責任医師による評価では、DORの中央値が中央判定による値よりも長く、コホート1では431日、コホート2では364日と推定された。
• 治験責任医師の評価によるRECIST 1.1に基づくORRは、コホート1では7.4%、コホート2では18.5%であった。		 Efficacy results:
The primary objective of the study was to demonstrate the objective anti-tumor activity of regorafenib in combination with pembrolizumab as second line treatment for advanced HCC.
- ORR per RECIST 1.1 by independent central assessment was 7.4% in Cohort 1 and 14.8% in Cohort 2.
The secondary objective of this study was to measure the anti-tumor activity of regorafenib in combination with pembrolizumab using the endpoints listed below with results:
- Median DOR per RECIST 1.1 was 210 days in Cohort 1 and 195 days in Cohort 2 by central assessment. When assessed by the investigator, median DOR was estimated to be longer; 431 days in Cohort 1 and 364 days in Cohort 2.
- ORR per RECIST 1.1 by investigator assessment was 7.4% in Cohort 1 and 18.5% in Cohort 2.
/ • PD-1/PD-L1を標的とする免疫チェックポイント阻害薬による治療歴がある進行性HCC患者に、レゴラフェニブをペムブロリズマブと併用投与したところ、低レベルの抗腫瘍活性が認められるに留まった。コホート1の中間解析の結果、治験実施計画書に規定された有効性の目標が達成されなかったため、本試験の被験者の募集を正式に中止した。
• レゴラフェニブとペムブロリズマブの併用投与に関しては、それぞれを単剤療法として用いた場合の既知の安全性プロファイルと比較して、新たな安全性シグナルは認められなかった。		 - Low levels of antitumor activity were observed when regorafenib was administered with pembrolizumab in participants with advanced HCC previously treated with a PD-1/PD-L1 immune checkpoint inhibitor. Recruitment for the study was formally halted after the Cohort 1 interim analysis since the protocol defined efficacy target was not achieved.
- No new safety signals were observed for the combination of regorafenib plus pembrolizumab relative to the known safety profiles of both monotherapy treatments.

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月27日
jRCT番号 jRCT2061250024

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

症候性閉塞性肥大型心筋症を有する日本人成人患者を対象として、aficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する第 III 相、非盲検、単群試験 A Phase 3, open label, single arm study to evaluate efficacy, safety and tolerability of aficamten in adult Japanese patients with symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を有する日本人患者を対象とする aficamten の非盲検単群試験 Open label, single arm study of aficamten in Japanese oHCM

（２）治験責任医師等に関する事項

明石　雅史 Myoishi Masafumi
/ バイエル薬品株式会社 Bayer Yakuhin, Ltd.
お問い合わせ窓口
530-0001
/ 大阪府大阪市北区梅田2-4-9 2-4-9 Umeda, Kita-ku, Osaka, Osaka
06-6133-6363
byl_ct_contact@bayer.com
お問い合わせ窓口　 Dedicated contact
バイエル薬品株式会社 Bayer Yakuhin, Ltd.
530-0001
大阪府大阪市北区梅田2-4-9 2-4-9 Umeda, Kita-ku, Osaka, Osaka
06-6133-6363
byl_ct_contact@bayer.com
令和7年5月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
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高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

　

　
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浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
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昭和医科大学藤が丘病院

SHOWA Medical University Fujigaoka Hospital

　

　
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筑波大学附属病院

University of Tsukuba Hospital

　

　
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昭和医科大学江東豊洲病院

Showa Medical University Koto Toyosu Hospital

　

　
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国立大学法人大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital

　

　
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公益財団法人榊

Sakakibara Heart Institute

　

　
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国立研究開発法人国立循環器病研究センター

National Cerebral and Cardiovascular Center

　

　
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東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

　

　
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国立大学法人東北大学東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
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兵庫県立はりま姫路総合医療センター

Hyogo Prefectural HarimaHimeji General Medical Center

　

　
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地方独立行政法人神戸市民病院機構神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

　

　
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日本医科大学付属病院

Nippon Medical School Hospital

　

　
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社会福祉法人恩賜財団済生会支部福岡県済生会福岡総合病院

Saiseikai Fukuoka General Hospital

　

　
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公益財団法人大原記念倉敷中央医療機構倉敷中央病院

Kurashiki Central Hospital

　

　
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社会福祉法人恩賜財団済生会熊本病院

Saiseikai Kumamoto Hospital

　

　
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琉球大学病院

University of the Ryukyus Hospital

　

　
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国立大学法人東海国立大学機構岐阜大学医学部附属病院

Gifu University Hospital

　

　
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京都府立医科大学附属病院

University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine

　

　
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パナソニック健康保険組合松下記念病院

Matsushita Memorial Hospital

　

　
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学校法人北里研究所北里大学病院

Kitasato University Hospital

　

　
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熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
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岩手県立中央病院

Iwate Prefectural Central Hospital

　

　
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国立大学法人三重大学医学部附属病院

Mie University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

閉塞性肥大型心筋症を有する日本人患者におけるAficamtenの有効性、安全性及び忍容性を評価する
3
2025年06月30日
2025年06月20日
2028年04月28日
34
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
・同意説明文書（ICF）への署名時の年齢が 18 歳以上 85 歳以下
・以下の基準により、肥大型心筋症（HCM）と診断されている患者
a） 他の心疾患を伴わない左室肥大及び非拡張型左室を有し、かつ
b） 中央検査機関における心エコー判定による拡張末期左室壁厚が、
1. 1 つ以上の心筋セグメントで 15 mm 以上、又は
2. 1 つ以上の壁セグメントで 13 mm 以上、かつ病因と判明している遺伝子変異を有する又は HCM の家族歴がある
・中央検査機関による心エコー判定により、スクリーニング時の安静時 左室流出路圧較差（LVOT-G） が 30 mmHg 以上かつバルサルバ LVOT-G が 50 mmHg 以上
・中央検査機関による心エコー判定により、スクリーニング時の左室駆出率（LVEF） が 60％以上
・スクリーニング時のニューヨーク心臓協会（NYHA） 心機能分類が II 度又は III 度
・スクリーニング時のヘモグロビン値が 10 g/dL 以上
・体格指数（BMI）が 35 kg/m2未満
・日本人である
・β遮断薬、ベラパミル、ジルチアゼム、又はジソピラミド／シベンゾリンを投与している被験者は、aficamten の初回投与前 6 週間を超える期間、安定したレジメンで投与しており、少なくとも本治験の投与期間中は同一レジメンを継続する予定であること。ジソピラミド又はシベンゾリンを投与している被験者は、β遮断薬及び／又はカルシウム拮抗薬も併用しなければならない。		 -Participant must be 18 to 85 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.
-Diagnosed with HCM per the following criteria:
a) Has LV hypertrophy and non-dilated LV chamber in the absence of other cardiac disease and
b) Has an end-diastolic LV wall thickness as measured by the echocardiography core laboratory of:
1. >=15 mm in one or more myocardial segments OR
2. >=13 mm in one or more wall segments and a known-disease-causing gene mutation or positive family history of HCM
-Has resting LVOT-G >=30 mmHg and Valsalva LVOT-G >=50 mmHg during screening as determined by the echocardiography core laboratory
-LVEF >=60% at screening as determined by the echocardiography core laboratory
-NYHA Functional Class II or III at screening
-Hemoglobin >=10 g/dL at screening
-Body mass index <35 kg/m2
-Japanese
-Patients on beta-blockers, verapamil, diltiazem, or disopyramide/cibenzoline should have been on a stable regimen for >6 weeks prior to the first dose of aficamten and anticipate remaining on the same medication regimen at least during the main study treatment period. Patients treated with disopyramide or cibenzoline must also be concomitantly treated with a beta blocker and/or calcium channel blocker.
・重大な弁膜性心疾患〔治験責任（分担）医師の判断による〕
a） 中等症から重症の弁性大動脈弁狭窄症及び／又は逆流症
b） 僧帽弁の収縮期前方運動に起因しない中等症から重症の僧帽弁逆流症
・oHCM に類似した心肥大を引き起こす浸潤性、遺伝性、又は蓄積性障害（例：ヌーナン症候群、ファブリー病、アミロイドーシス）が判明している又は疑われる
・臨床経過中のいずれかの時点における左室収縮機能障害（LVEF が 45％未満）又はストレス心筋症の既往歴
・スクリーニング期間中に発作性心房細動が認められた
・発作性又は持続性／永続性心房細動は、以下の条件に抵触する場合のみ除外対象とする
- スクリーニング前 6 ヵ月以内に、リズムコントロールのための処置（例：直流カルディオバージョン、心房細動アブレーション術、又は抗不整脈療法）を要した
- スクリーニング前に少なくとも 6 ヵ月以上レートコントロール及び抗凝固療法が奏効していない
・SRT（外科的中隔心筋切除術又は経皮的アルコール中隔心筋焼灼術）の手術歴がある、又は SRT の予定を治験期間後まで延期できない
・スクリーニング前 6 ヵ月以内に、運動による失神又は持続性心室頻脈性不整脈の既往がある
・Aficamten 又は mavacamten による前治療歴		 -Significant valvular heart disease (per investigator judgement)
a) Moderate-severe valvular aortic stenosis and/or regurgitation
b) Moderate-severe mitral regurgitation not due to systolic anterior motion of the mitral valve
-Known or suspected infiltrative, genetic or storage disorder causing cardiac hypertrophy that mimics oHCM (e.g., Noonan syndrome, Fabry disease, amyloidosis)
-History of LV systolic dysfunction (LVEF <45%) or stress cardiomyopathy at any time during their clinical course
-Documented paroxysmal atrial fibrillation during the screening period
-Paroxysmal or persistent/permanent atrial fibrillation is only excluded IF:
-Rhythm restoring treatment (e.g., direct-current cardioversion, atrial fibrillation ablation procedure, or antiarrhythmic therapy) has been required <= 6 months prior to screening
-Rate control and anticoagulation have not been achieved for at least 6 months prior to screening
-Has been treated with SRT (surgical myectomy or percutaneous alcohol septal ablation) or cannot postpone plans for SRT until after the study period
-History of syncope or sustained ventricular tachyarrhythmia with exercise within 6 months prior to screening
-Has received prior treatment with aficamten or mavacamten
18歳 以上 18age old over
85歳 以下 85age old under
男性・女性 Both
症候性閉塞性肥大型心筋症 symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy
あり
Aficamten は、食事の有無にかかわらず 1 日 1 回経口投与する。被験者は、24週間、心エコー検査の評価に基づき、Aficamtenを5mg、10mg、15mg又は20mgを1日1回経口投与する。24週以降も投与継続可能な被験者は長期継続期間に移行する。被験者は日本でAficamtenが市販されるまで、又は本治験を中止するまで投与を継続する。 Aficamten will be administered orally once daily with or without food. Participants in this arm will receive a single daily oral dose of 5 mg, 10 mg, 15 mg, or 20 mg of Aficamten with dose levels guided by echocardiographt assessments, for up to 24 weeks. Participants will receive a dose of Aficamten until the drug becomes commercially available in Japan or study ends.
バルサルバ LVOT-G のベースラインから Week 24 までの変化量 Change in Valsalva LVOT-G from baseline to Week 24

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Aficamten (BAY 3723113)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイエル薬品株式会社
Bayer Yakuhin, Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

高知大学医学部附属病院治験審査委員会 Kochi Medical School Hospital Institutional Review Board
高知県南国市岡豊町小蓮185-1      185-1 Kohasu,Oko-cho,Nankoku-shi,Kochi, Kochi
088-866-5811
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07023341
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない

（５）全体を通しての補足事項等

<お問い合わせについて> お問い合わせの内容により、ご回答できない場合がありますのでご了承お願いします。1) 国内での臨床試験の情報公開は、公開できる項目が法令等により制限されています。参加方法、目標とする効能・効果（治験の場合）等は、お問い合わせを受けてもお答えできません。2) 病気の診断や治療に関する情報については弊社でお答えできませんので、医療機関にご相談ください。3) お問い合わせ内容に対するご回答は、祝祭日、年末年始、夏季休業等を除く弊社営業時間内に順次対応します。ご回答が遅れる場合がありますので、予めご了承をお願いします。4) お問い合わせ内容によっては、より詳細な質問用紙にご記入をお願いする場合があります。<個人情報の取り扱いについて>お問い合わせに際して知り得た個人情報については、お問い合わせへの回答のために使用します。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

21469_Protocol Amendment - 16 Jul 2021.pdf

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変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年6月27日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和7年6月19日 詳細
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