臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年5月28日 | ||
| 成人多巣性運動ニューロパチー患者を対象としたempasiprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静注療法と比較する第3相、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー試験 | ||
| 成人多巣性運動ニューロパチー患者を対象としたempasiprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静注療法と比較する第3相試験 | ||
| 成田 考儀 | ||
| 株式会社新日本科学PPD | ||
| 機能的能力の改善について免疫グロブリン静注療法（IVIg）と比較したempasiprubartの有効性を実証すること | ||
| 3 | ||
| 多巣性運動ニューロパチー | ||
| 募集前 | ||
| ARGX-117、immune globulin infusion (human) | ||
| なし、Gammagard Liquid/US | ||
| 国立大学法人山口大学医学部附属病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年5月28日 |
| jRCT番号 | jRCT2061250020 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人多巣性運動ニューロパチー患者を対象としたempasiprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静注療法と比較する第3相、ランダム化、二重盲検、ダブルダミー試験 | A Phase 3, Randomized, Double-Blinded, Double-Dummy Study Evaluating the Efficacy and Safety of Empasiprubart Versus Intravenous Immunoglobulin in Adults With Multifocal Motor Neuropathy (empassion) | ||
| 成人多巣性運動ニューロパチー患者を対象としたempasiprubartの有効性及び安全性を免疫グロブリン静注療法と比較する第3相試験 | A study to assess the efficacy and safety of Empasiprubart versus IVIg in adults with Multifocal Motor Neuropathy | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 成田 考儀 | Narita Takanori | ||
| / | 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | |
| グローバルクリニカルマネージメント | |||
| 530-6116 | |||
| / | 大阪府大阪市北区中之島 3-3-23中之島ダイビル 16階 | Nakanoshima daibiru 16F, 3-3-23 Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-city | |
| 080-8027-6361 | |||
| takanori.narita@thermofisher.com | |||
| 成田 考儀 | Narita Takanori | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネージメント | |||
| 530-6116 | |||
| 大阪府大阪市北区中之島 3-3-23中之島ダイビル 16階 | Nakanoshima daibiru 16F, 3-3-23 Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-city | ||
| 080-8027-6361 | |||
| takanori.narita@thermofisher.com | |||
| 令和7年4月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 中森 雅之 |
Nakamori Masayuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人山口大学医学部附属病院 |
Yamaguchi University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
山口県 宇部市南小串一丁目１番１号 |
|||
0836-22-2111 |
|||
|
|||
| / | 澁谷 和幹 |
Shibuya Kazumoto |
|
|---|---|---|---|
| / | 千葉大学医学部附属病院 |
Chiba University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
千葉県 千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 |
|||
043-222-7171 |
|||
|
|||
| / | 岡本 智子 |
Okamoto Tomoko |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|
脳神経内科 |
|||
東京都 小平市小川東町４丁目１番１号 |
|||
042-341-2711 |
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|
|||
| / | 深見 祐樹 |
Fukami Yuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町６５番地 |
|||
052-741-2111 |
|||
|
|||
| / | 西田 陽一郎 |
Nishida Yoichiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
東京都 文京区湯島一丁目５番４５号 |
|||
03-3813-6111 |
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|
|||
| / | 畑中 裕己 |
Hatanaka Yuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 帝京大学医学部附属病院 |
Teikyo University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
東京都 板橋区加賀２丁目１１番１号 |
|||
03-3964-1211 |
|||
|
|||
| / | 金子 知香子 |
Kaneko Chikako |
|
|---|---|---|---|
| / | 一般財団法人脳神経疾患研究所附属南東北医療クリニック |
Southern TOHOKU Medical Clinic |
|
脳神経内科 |
|||
福島県 郡山市八山田七丁目１６１ |
|||
024-934-5432 |
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| / | 富沢 雄二 |
Tomizawa Yuji |
|
|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
東京都 文京区本郷三丁目１番３号 |
|||
03-3813-3111 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 機能的能力の改善について免疫グロブリン静注療法（IVIg）と比較したempasiprubartの有効性を実証すること | |||
| 3 | |||
| 2025年07月07日 | |||
| 2025年04月03日 | |||
| 2030年08月30日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ合衆国/カナダ/イギリス/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブルガリア/中国/チェコ共和国/デンマーク/エストニア/フランス/ドイツ/イタリア/韓国/ラトビア/リトアニア/ポーランド/オランダ/ルーマニア/セルビア/スペイン/スウェーデン | United States/Canada/United Kingdom/Australia/Austria/Belgium/Bulgaria/China/Czech Republic/Denmark/Estonia/France/Germany/Italy/Korea/Latvia/Lithuania/Poland/Netherlands/Romania/Serbia/Spain/Sweden | ||
| 1. 同意説明文書（ICF）署名時に、18歳以上であり、臨床試験への参加同意が可能な各国の成人年齢以上であること。 2. EFNS/PNS 2010ガイドラインに従い、スクリーニング時にdefinite 多巣性運動ニューロパチー（MMN）又はprobable MMNの診断を有し、MMN確認委員会（MCC）により確認されている。 3. 過去5年間にIVIgが奏効している。 4. 2、3、4又は5週間に1回、1サイクルあたり0.4〜2.0 g/kg体重の用量でIVIgの投与を受けている。 5. 1週間あたりに換算したIVIg最低用量が0.125 g/kg以上である。 6. スクリーニング前に8週間以上（又はIVIgを5週間に1回受けている被験者の場合は10週間以上）、至適なIVIgの維持レジメン（治験責任［分担］医師の評価により、投与頻度の変更がなく、10%を超える用量変更がない）を受けており、ベースライン（Day 1）まで同じレジメンを受け、スクリーニング中にIVIgサイクルの記録が2回以上ある。維持レジメンはMCCが確定する。 7. スクリーニングの5年以内に莢膜形成細菌性病原体（髄膜炎菌及び肺炎連鎖球菌）に対するワクチン接種の記録があるか、治験薬初回投与の14日以上前にワクチン接種を受ける意思がある。 |
1. Is at least 18 years of age and the local legal age of consent for clinical studies when signing the ICF. 2. Has a confirmed diagnosis of definite or probable MMN at screening according to the EFNS/PNS 2010 guidelines and confirmed by the MCC. 3. Has responded to IVIg in the past 5 years. 4. Is receiving IVIg at a treatment interval of once every 2, 3, 4, or 5 weeks, and a dose of 0.4 to 2.0 g/kg body weight per cycle. 5. Minimum converted weekly IVIg dose of >= 0.125 g/kg. 6. Is receiving an optimal IVIg maintenance regimen (as assessed by the investigator, with no changes in frequency, and no change in dose >10%) for at least 8 weeks before screening (or at least 10 weeks for participants receiving IVIg once every 5 weeks) and will receive the same regimen until baseline (day 1) with at least 2 recorded IVIg cycles during screening. The maintenance regimen will be confirmed by the MCC. 7. Has documented immunization against encapsulated bacterial pathogens (N meningitidis and S pneumoniae) within 5 years of screening or is willing to receive immunization at least 14 days before first IMP administration. |
||
| 1. 治験の適応症以外に、治験結果に交絡するか、患者を過度のリスクに曝す、既知の自己免疫疾患（例：SLE）、又はその他の症状（例：糖尿病性ニューロパチー、CIDP、炎症性関節炎又は手に影響を及ぼす変形性関節症） 2. 運動ニューロン疾患（例：球症状、反射亢進）又は他の炎症性ニューロパチー（例、感覚性ニューロパチー）などのMMN以外のニューロパチーを示唆する臨床徴候又は症状 |
1. Besides the indication under study, known autoimmune disease (eg, SLE) or any other medical condition (eg, diabetic neuropathy, CIDP, inflammatory arthritis, or osteoarthritis affecting the hand) that would confound the study results or put the participant at undue risk 2. Clinical signs or symptoms suggestive of neuropathies other than MMN, such as motor neuron disease (eg, bulbar signs, brisk reflexes) or other inflammatory neuropathies (eg, sensory neuropathy) |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 多巣性運動ニューロパチー | Multifocal Motor Neuropathy | ||
| あり | |||
| パートA（二重盲検投与期間）では、被験者を2：1の割合でempasiprubart投与群またはIVIg投与群に割付ける。empasiprubart投与群では、empasiprubartを静脈内投与し、並行してIVIgのプラセボを投与する。IVIg投与群では、IVIgを静脈内投与し、並行してempasiprubartのプラセボを投与する。IVIgまたはIVIgプラセボは、試験登録前に被験者に対して実施されていたレジメンに従って投与する。パートB（24ヵ月間の非盲検継続期間）では、全被験者にempasiprubartを静脈内投与する。 | In part A, participants will be randomized to the empasiprubart group or the IVIg group in a 2:1 ratio to 1 of 2 arms. In empasiprubart group, empasiprubart will be administered intravenously (IV) plus IVIg placebo. In IVIg group, empasiprubart placebo plus IVIg will be administered. IVIg or IVIg placebo will be administered according to the participant's established regimen before study entry. In part B (a 24-month open-label extension period), all participants will receive empasiprubart IV. | ||
| 機能的能力の改善について免疫グロブリン静注療法（IVIg）と比較したempasiprubartの有効性を実証すること | To demonstrate the efficacy of empasiprubart compared to intravenous immunoglobulin (IVIg) in improving functional ability | ||
| 筋力及び運動機能に対するempasiprubartの有効性をIVIgと比較して実証すること 手の作業能力に対するempasiprubartの有効性をIVIgと比較して実証すること |
To demonstrate the efficacy of empasiprubart compared to IVIg on muscle strength and motor function To demonstrate the efficacy of empasiprubart compared to IVIg on manual dexterity |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ARGX-117 | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| immune globulin infusion (human) | |||
| Gammagard Liquid/US | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 製造物責任 Product Liability | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アルジェニクス ビーブイ | |
| argenx BV | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人山口大学医学部附属病院 治験審査委員会 | Yamaguchi University Hospital Institutional Review Board | |
| 山口県宇部市南小串一丁目１番１号 | 1-1-1 Minamikogushi, Ube city, Yamaguchi | |
| 0836-22-2111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06742190 | |
| ClinicalTrials.gov (U.S. National Library of Medicine) | |
| 2024-516473-72 | |
| CTIS public website | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |