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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和6年10月2日
C1抑制因子欠損による遺伝性血管性浮腫（1型又は2型）患者における血管性浮腫の発作時の急性治療として PHA-022121を経口投与する第2／3相継続投与試験
遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作の急性治療のための経口 PHA-022121 の継続投与試験
Sun　Justin
Pharvaris Netherlands B.V.
喉頭発作（呼吸困難を伴わない）を含む急性遺伝性血管性浮腫の発作に対する、deucrictibantによる長期オンデマンド治療の安全性を評価する。
2-3
遺伝性血管性浮腫
募集中
Deucrictibant
未定
広島市立広島市民病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年10月1日
jRCT番号 jRCT2061240060

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

C1抑制因子欠損による遺伝性血管性浮腫（1型又は2型）患者における血管性浮腫の発作時の急性治療として PHA-022121を経口投与する第2／3相継続投与試験 A Phase II/III, Extension Study of Orally Administered PHA-022121 for Acute Treatment of Angioedema Attacks in Patients with Hereditary Angioedema due to C1-Inhibitor Deficiency (Type I or Type II) (RAPIDe-2)
遺伝性血管性浮腫患者における血管性浮腫発作の急性治療のための経口 PHA-022121 の継続投与試験 Extension Study of Oral PHA-022121 for Acute Treatment of Angioedema Attacks in Patients With Hereditary Angioedema (RAPIDe-2)

（２）治験責任医師等に関する事項

Sun　Justin Sun Justin
/ Pharvaris Netherlands B.V. Pharvaris Netherlands B.V.
/ J.H. Oortweg 21, 2333 CH Leiden, The Netherlands J.H. Oortweg 21, 2333 CH Leiden, The Netherlands
31-71-203-6410
clinicaltrials@pharvaris.com
大澤　信彦 Osawa Nobuhiko
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan K.K.
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo
03-4563-7000
RSJapan1@medpace.com
令和6年7月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

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大阪医科薬科大学病院

Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital

　

　
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地方独立行政法人広島市立病院機構 広島市立広島市民病院

Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Hiroshima City Hospital Organization

　

　
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聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University Hospital

　

　
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順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

腎・高血圧内科

　

　
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千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

　

　
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順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

小児科・思春期科

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

喉頭発作（呼吸困難を伴わない）を含む急性遺伝性血管性浮腫の発作に対する、deucrictibantによる長期オンデマンド治療の安全性を評価する。
2-3
実施計画の公表日
2024年08月26日
2027年06月14日
7
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ブラジル/ブルガリア/カナダ/コロンビア/チェコ/フランス/ドイツ/香港/ハンガリー/アイルランド/イスラエル/イタリア/オランダ/北マケドニア/ポーランド/プエルトリコ/ルーマニア/サウジアラビア/シンガポール/スロバキア/南アフリカ/韓国/スペイン/スウェーデン/トルコ/英国/米国 Argentina/Australia/Austria/Brazil/Bulgaria/Canada/Colombia/Czech Republic/France/Germany/Hong Kong/Hungary/Ireland/Israel/Italy/Netherlands/North Macedonia/Poland/Puerto Rico/Romania/Saudi Arabia/Singapore/Slovakia/South Africa/South Korea/Spain/Sweden/Turkey/United Kingdom/United States
1. 署名済みの同意説明文書（ICF）を提出している。患者が未成年者（すなわち、18歳未満又は各国の法律で定められた年齢）である場合、国の規制に従って、患者の親／法定代理人から同意を得て、患者からアセント文書による同意を得る。
2. C306試験の被験者は、ランダム化され（さらに、12歳以上18歳未満の青少年被験者は、Visit1の非発作時に治験薬を投与され）、2回の発作を治療しC306試験を完了している、又は試験が治験依頼者によって終了されている。
3. 妊娠可能な女性患者（又は治験期間中に妊娠可能になった女性）は、治験実施計画書に規定された妊娠検査に同意し、組入れ後から治験薬の最終投与後 30日まで異性間性交を行わないこと、又は許容可能な避妊法を使用することに同意しなければならない。
4. 治験責任医師が、治験実施計画書を遵守する意思及び能力があると判断した患者（及び青少年患者の親／介護者）		 1. Provision of written informed consent. If the participant is a minor(i.e., <18 years of age or as determined by local law), consent will be obtained from the participant's parent/legal guardian and written assent will be obtained from theparticipant, per country regulations.
2. For participants from Study C306, participant was randomized (and for adolescent participants 12 to <18 years received a dose of study drug in a non-attack state at Visit 1) and completed Study C306, with 2 attacks treated, or after closure of that study by the Sponsor.
3. Female participants of childbearing potential (or who become of childbearing potential during the study) must agree to the protocol-specified pregnancy testand to be abstinent from heterosexual intercourse or to use an acceptable contraception method from enrollment until 30 days after the last study drug administration.
4. In the opinion of the Investigator, the participant (and parent/caregiver for adolescent participants) is willing and able to comply with the protocol.
1. 妊娠している、妊娠を計画している、又は授乳中の女性。
2. その他の全身疾患（例：心血管、消化器、腎臓、呼吸器、神経）又は重大な疾患若しくは障害で、患者の安全又は本治験への参加能力を妨げるおそれがあると治験責任医師が判断するもの。
3. 直近に HAEの短期若しくは長期予防又は HAEのオンデマンド治療を使用した患者は、以下のウォッシュアウト期間を遵守するのであれば、本治験から除外しない（すなわち、ウォッシュアウトできるように、本治験のスクリーニング又は組入れ／移行を延期すること）。
• パート Bの場合：
− 患者が HAEを適応とする血漿由来 C1-INH、200 mg/日以下のダナゾール、抗線溶剤、ベロトラルスタット又はラナデルマブのいずれかを用いた長期予防的治療を受けている場合：スクリーニング前の 3ヵ月間以上安定した用量及びレジメンで投与を受けており、治験期間中も同じ用量を継続する予定であること。
4. 過去 1年以内のアルコール乱用又は薬物乱用の既往、若しくは現在薬物依存症又は薬物乱用であることを示すエビデンスがある。
5. Deucrictibantの初回投与前 30日以内又は組入れから治験薬の半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に、他の治験薬（deucrictibantを除く）を用いる治験に参加中である。
6. 治験薬に関連した安全上の理由又は重大な治験実施計画書からの逸脱を含む不遵守により、組入れ後に親試験を中止している。
7. 強力な CYP3A4阻害薬（例：クラリスロマイシン、エリスロマイシン、イトラコナゾール、ケトコナゾール、リトナビル）又は強力な CYP3A4誘導薬（例：フェニトイン、リファンピシン、セイヨウオトギリソウ）を併用投与した。 		1. Any female who is pregnant, plans to become pregnant, or is breast-feeding.
2. Any other systemic disease (e.g., cardiovascular, gastrointestinal, renal, respiratory, neurological) or significant disease or disorder that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
3. Participants who have recently used short or long-term HAE prophylaxis or ondemand HAE treatment will not be excluded from the study provided the following washout period is observed (i.e., study screening or enrollment/rollover should be delayed allowing for washout):
- For Part B:
- If a participant is receiving long-term prophylactic therapy with one of the following medications indicated for HAE: plasma-derived C1-INH, danazol at less than or equal to 200 mg/day, anti-fibrinolytics, berotralstat, or lanadelumab, they must be on a stable dose and regimen for at least 3 months before screening and intends to remain on the same dose for the duration of the study.
4. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse.
5. Participation in any other investigational drug study (except with deucrictibant) currently, within the last 30 days prior to the first deucrictibant dose or within 5 half-lives of study drug at enrollment, whichever is longer.
6. Discontinued from parent study after enrollment for any study drug-related safety reason or non-compliance including significant protocol deviation.
7. Use of concomitant medications that are strong CYP3A4 inhibitors (e.g., clarithromycin, erythromycin, itraconazole, ketoconazole, ritonavir) or potent CYP3A4 inducers (e.g., phenytoin, rifampicin, St. John's Wort).
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
遺伝性血管性浮腫 Hereditary Angioedema
あり
遺伝性血管性浮腫の発作時にdeucrictibant 20 mgを経口投与する。 Deucrictibant 20 mg will be administered orally during HAE attacks.
・治験薬投与下で発現した有害事象 (TEAE)、治験薬と関連のある TEAE、治験薬投与下で発現した重篤な有害事象
（TESAE）、治験薬と関連のある TESAE、及び deucrictibant中止に至ったTEAE
・臨床検査
・身体診察
・バイタルサイン
・ECG		 - Treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-related TEAEs, treatment-emergent serious adverse events (TESAEs), treatment-related TESAEs, and TEAEs leading to deucrictibant discontinuation
- Clinical laboratory tests
- Physical examination
- Vital signs
- ECG

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Deucrictibant
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Pharvaris Netherlands B.V.
Pharvaris Netherlands B.V.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

広島市立広島市民病院治験審査委員会 Hiroshima City Hiroshima Citizens Hospital Hiroshima City Hospital Organization Institutional Review Board
広島県広島市中区基町7-33 7-33 Motomachi, Naka-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05396105
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません