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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年7月15日
令和6年3月29日
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する、プラセボ対照、無作為化、二重盲検、第III相、国際共同試験
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する試験
Viney　Nick
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
利用可能な標準治療（SoC）を受けているトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象にION-682884を投与した場合の、複合評価項目である心血管（CV）に起因する死亡率とCVイベントの再発に対する効果を治験終了時にプラセボと比較評価する。
3
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）
募集終了
Eplontersen (ION-682884)
なし
市立宇和島病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年3月29日
jRCT番号 jRCT2061220044

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する、プラセボ対照、無作為化、二重盲検、第III相、国際共同試験 A Phase 3 Global, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ION-682884 in Patients with Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM)
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する試験 A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ION-682884 in Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR CM) (CARDIO-TTRansform)

（２）治験責任医師等に関する事項

Viney　Nick Viney Nick
/ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
92010
/ 2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA 92010, USA 2855 Gazelle Court, Carlsbad, CA 92010, USA
1-760-931-9200
ClinicalTrials@ionisph.com
治験担当　窓口 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1番3号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
ICONCR-Chiken@iconplc.com
令和4年5月31日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

慶應義塾大学病院

Keio University Hospital

　

　
/

　

/

久留米大学医学部附属病院

Kurume University Hospital

　

　
/

　

/

熊本大学病院

Kumamoto University Hospital

　

　
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大阪公立大学医学部附属病院

Osaka Metropolitan University Hospital

　

　
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/

札幌医科大学附属病院

Sapporo Medical University Hospital

　

　
/

　

/

浜松医科大学医学部附属病院

Hamamatsu University Hospital

　

　
/

　

/

京都府立医科大学附属病院

University Hospital, Kyoto Prefectural University of Medicine

　

　
/

　

/

市立宇和島病院

Uwajima City Hospital

　

　
/

　

/

社会福祉法人恩賜財団済生会支部福岡県済生会福岡総合病院

Saiseikai Fukuoka General Hospital

　

　
/

　

/

産業医科大学病院

Hospital of the University of Occupational and Environmental Health, Japan

　

　
/

　

/

小倉記念病院

Kokura Memorial Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人 信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

　

　
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岡山大学病院

Okayama University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

利用可能な標準治療（SoC）を受けているトランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象にION-682884を投与した場合の、複合評価項目である心血管（CV）に起因する死亡率とCVイベントの再発に対する効果を治験終了時にプラセボと比較評価する。
3
2022年07月20日
2022年10月05日
2022年04月30日
2025年05月13日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アルゼンチン/オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チェコ/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/イスラエル/イタリア/ポーランド/ポルトガル/スペイン/スウェーデン/英国/米国 Argentina/Australia/Austria/Belgium/Brazil/Canada/Czechia/Denmark/France/Germany/Greece/Israel/Italy/Poland/Portugal/Spain/Sweden/United Kingdom/United States
- 女性は妊娠も授乳もしておらず、不妊手術を受けているか、閉経後であるか、禁欲していること。妊娠可能で性的活動がある場合、効果の高い避妊法を1つ使うことに同意すること。
- 男性は不妊手術を受けているか、禁欲しているか、妊娠可能な女性と性的関係を持つ場合は、患者又は患者の妊娠していない女性パートナーは効果の高い避妊法を用いなければならない。
- コンゴーレッド（又は同等のものによる）染色によって確認された心臓又は心臓以外の組織へのアミロイド沈着がある。
- スクリーニング時の心エコー検査で、拡張末期の心室中隔厚12 mm超である。
- ニューヨーク心臓協会（NYHA）分類I～IIIである。		 - Females must be non-pregnant and non-lactating, and either surgically sterile or post-menopausal or abstinent. If engaged in sexual relations of child-bearing potential, agree to use 1 highly effective contraceptive method
- Males must be surgically sterile or, abstinent or, if engaged in sexual relations with a woman of child-bearing potential, the participant or the participant's non-pregnant female partner must be using a highly effective contraceptive method
- Amyloid deposits in cardiac or non-cardiac tissue confirmed by Congo Red (or equivalent) staining
- End-diastolic interventricular septum thickness of > 12 mm on Screening echocardiogram
- New York Heart Association (NYHA) class I-III
- スクリーニング前3ヵ月以内の急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作（TIA）、冠動脈血行再建術、心臓植込み型デバイス、心臓弁修復術、又は大手術。
- 高血圧、弁膜性心疾患、虚血性心疾患による心筋症など、主な原因がATTR-CMではない心筋症を有する。
- 意義不明の単クローン性免疫ガンマグロブリン血症（MGUS）及び/又は免疫グロブリン遊離L鎖（FLC）比の変化（脂肪生検、骨髄生検、又は心臓生検で質量分析法又は免疫電子顕微鏡法によりL鎖の欠如及びTTRタンパク質の存在が確認された場合を除く）。
- 過去の肝移植又は心移植、及び/又は左室補助人工心臓（LVAD）、あるいは無作為化後1年以内に肝移植又はLVADが予想される。
- Tegsedi（inotersen）、オンパットロ（パチシラン）、又はその他のオリゴヌクレオチドやRNA治療薬（siRNAを含む）による投与を現在又は過去に受けた。
- ジフルニサル、ドキシサイクリン（ウルソデオキシコール酸の有無を問わない）、及び/又は非ジヒドロピリジン系カルシウムチャネル遮断薬を現在投与している。これらの薬剤の投与を受けている患者では、無作為化前に14日間のウォッシュアウト期間を設けなければならない。		 - Acute coronary syndrome, unstable angina, stroke, transient ischemic attack (TIA), coronary revascularization, cardiac device implantation, cardiac valve repair, or major surgery within 3 months of Screening
- Cardiomyopathy not primarily caused by ATTR-CM, for example, cardiomyopathy due to hypertension, valvular heart disease, or ischemic heart disease
- Monoclonal gammopathy of undetermined significance (MGUS) and/or alterations in immunoglobulin free light chain (FLC) ratio, unless fat, bone marrow, or heart biopsy confirming the absence of light chain and the presence of TTR protein by mass spectrometry or immunoelectron microscopy
- Prior liver or heart transplant, and/or Left Ventricular Assist Device (LVAD) or anticipated liver transplant or LVAD within 1 year after randomization
- Current or previous treatment with Tegsedi (inotersen) or Onpattro (patisiran) or other oligonucleotide or RNA therapeutic (including siRNA)
- Current treatment with diflunisal, doxycycline with or without ursodeoxycholic acid, and/or non-dihydropyridine calcium-channel blocker. Patients receiving any of these agents must respect a wash-out period of 14 days before randomization
20歳 以上 20age old over
90歳 以下 90age old under
男性・女性 Both
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM） Transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR CM)
あり
被験薬群：ION-682884
ION-682884は4週間に1回、皮下注射として投与する。
対照群：プラセボ
プラセボは4週間に1回、皮下注射として投与する。		 Experimental: ION-682884
ION-682884 by subcutaneous injection once every 4 weeks
Placebo Comparator: Placebo
Matching placebo by subcutaneous injection once every 4 weeks
治験終了時点での、複合評価項目であるCVによる死亡率及びCVイベントの再発 Composite outcome of CV-death and recurrent CV clinical events at the end of study
- Week 121時点での6MWTの距離のベースラインからの変化量
注：6MWTは6分間の歩行距離を測定する最大下運動テストである。6MWTにより、様々な慢性心肺疾患における機能的能力、治療への反応、及び予後に関する情報が得られる。

- Week 121時点でのカンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）スコアのベースラインからの変化量
注：KCCQは、23項目から成る自己回答式の質問票であり、患者の健康状態の認識を患者自身で定量化するために開発された。想起期間は2週間であり、心不全の症状、その身体的及び社会的機能への影響、及び心不全が生活の質（QOL）にどのような影響を及ぼすかを評価する。KCCQは6つのドメインと2つのサマリースコアにより定量化される。 KCCQは、最悪から最良まで等間隔に連続して配置された評価尺度であり、スコアが高いほど良好な状態であることを示す。

- 治験終了時点でのCVイベントの発現率
- 治験終了時点でのCVによる死亡率
- 治験終了時点での全死因死亡率		 - Change From Baseline in the 6MWT Distance at Week 121
Note: The 6MWT is a submaximal exercise test that entails measurement of distance walked over a span of 6 minutes. The 6MWT provides information regarding functional capacity, response to therapy and prognosis across a range of chronic cardiopulmonary conditions.

- Change From Baseline in the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Scores at Week 121
Note: The Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) is a 23-item self-administered questionnaire developed to independently measure the patient's perception of their health status, which includes heart failure symptoms, impact on physical and social function, and how their heart failure impacts their quality of life (QOL) within a 2-week recall period. The KCCQ tool quantifies the following six distinct domains and two summary scores. KCCQ responses are provided along a rating scale continuum with equal spacing from worst to best, with a higher score equaling a better score.

- CV Clinical Events at the end of the study
- CV death at the end of the study
- All-Cause death at the end of the study

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Eplontersen (ION-682884)
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
Astra Zeneca, AB Astra Zeneca, AB
非該当

６　IRBの名称等

市立宇和島病院治験審査委員会 Uwajima City Hospital Institutional Review Board
愛媛県宇和島市御殿町1-1 1-1, Goten-machi, Uwajima-shi, Ehime, Ehime
0895-25-1111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04136171
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov
2019-002835-27
EudraCT
EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年3月29日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年3月6日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年7月15日 詳細
変更履歴一覧