臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和4年1月17日
最終公表日		令和7年7月30日
中止年月日
観察期間終了日		令和6年8月15日
研究名称		ステロイドパルス療法で効果不十分な自己免疫性脳炎患者を対象にNPB-01の有効性及び安全性を評価する第Ⅲ相比較試験（多施設共同、無作為化、二重盲検、実薬対照、並行群間比較試験）
平易な研究名称		自己免疫性脳炎患者を対象としたNPB-01の第Ⅲ相比較臨床試験
統括管理者の氏名		太田　守
統括管理者の所属機関		日本製薬株式会社
研究・治験の目的		ステロイドパルス療法で効果不十分であった自己免疫性脳炎患者を対象に、ステロイドパルス療法を対照群としてNPB-01の有効性及び安全性を比較検討する。
試験のフェーズ		3
対象疾患名		自己免疫性脳炎
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリンG
販売名		献血グロベニン−Ｉ静注用
認定委員会の名称		山口大学医学部附属病院治験及び人を対象とする医学系研究等倫理審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2025年07月30日

２　結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2024年08月15日
実施症例数 / Result actual enrolment	40
試験等の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	人口統計学的特性は、NPB-01群とNPB-01-ME群との間で概ね均衡がとれていた。全体で、女性が男性より多かった（57.5% vs 42.5%）。年齢の平均値（SD）は53.9（20.10）歳であり、28例（70.0%）が65歳未満、12例（30.0%）が65歳以上であった。	Demographic data were well balanced between the NPB-01 group and the NPB-01-ME group. Overall, there were more female than male participants (57.5% vs 42.5%). The mean (SD) age was 53.9 (20.10) years overall. The majority of participants (28 participants [70.0%]) were < 65 years and 12 participants (30.0%) were >= 65 years of age.
試験等のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	合計77例の日本人患者をスクリーニングし、一次登録の基準を満たした69例の患者を前治療期に組み入れ、前治療としてステロイドパルス療法を5日間実施した。このうち、二次登録の基準を満たした40例に治験薬（NPB-01又はNPB-01-ME）を投与した（各群20例）。無作為化されたすべての患者が治験薬投与期を完了し、各群7例がNPB-01の追加投与を受けた。NPB-01群の大多数（19例、95.0%）が治験薬投与後観察期を完了したのに対し、NPB-01-ME群では14例（70.0%）が治験薬投与後観察期を完了した。治験薬投与後観察期の中止理由は、NPB-01群では同意撤回が1例（100%）、NPB-01-ME群では併用禁止薬・併用禁止療法に該当する治療の必要が3例（50.0%）、有害事象が1例（16.7%）、適格基準を満たしていなかったことの判明が1例（16.7%）及び追跡不能が1例（16.7%）であった。	A total of 77 participants were screened in Japan. 69 participants were eligible for first enrollment into the trial and received steroid pulse therapy as pre-treatment for 5 days. Finally, 40 participants were eligible for second enrollment and randomized to trial intervention (NPB-01 or NPB-01-ME: 20 participants for each group). All randomized participants in each treatment group completed the trial intervention treatment period. 7 participants each in the NPB-01 group and the NPB-01-ME group received an additional dose of NPB-01. The majority of randomized participants in the NPB-01 group (19 participants, 95.0%) and 14 participants (70.0%) in NPB-01-ME group completed the post-treatment observation period. The reported reasons for discontinuation from the post-treatment observation period by treatment group were voluntary withdrawal in the NPB-01 group (1 participant, 100%), and need or use of prohibited concomitant medication or therapy (3 participants, 50.0%), adverse events (1 participant, 16.7%), and lost to follow-up (1 participant, 16.7%) in the NPB-01-ME group.
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	本試験結果より、NPB-01の安全性及び忍容性は良好であり、報告された有害事象は管理可能であり概ね可逆的であった。有害事象の発現頻度はNPB-01群とNPB-01-ME群とで同程度であり、NPB-01群で発現頻度が15%以上だった有害事象は発疹、頭痛、深部静脈血栓症及び肝機能異常〔各3例（15.0%）〕であった。 NPB-01群で重度の腎盂腎炎を発現した1例、及びNPB-01-ME群で重度の急性心不全を発現した1例を除き、治験薬投与後に発現した有害事象の重症度はすべて軽度又は中等度であった。治験薬との因果関係が否定できない有害事象を発現した患者の割合は、NPB-01群で50.0%、NPB-01-ME群で65.0%と同程度であった。NPB-01群で発現頻度の高かった因果関係が否定できない有害事象は、発疹、白血球数減少及び肝機能異常〔各2例（10.0%）〕であった。 NPB-01群では治験薬投与後の死亡は報告されなかった。NPB-01-ME群ではTEAEによる死亡が1例（5.0%）で報告された。治験薬投与後に重篤な有害事象を発現した患者の割合は、NPB-01群とNPB-01-ME群とで各20.0%（4例）と同じであった。NPB-01群の2件の重篤な有害事象（出血性胃潰瘍及び腎盂腎炎）は治験薬との因果関係が否定されなかった。治験薬の投与中止に至った有害事象を発現した患者の割合は、NPB-01群とNPB-01-ME群とで各5.0%（1例）と同じであった。	The results of the trial demonstrated that NPB-01 was safe and well tolerated with TEAEs that were manageable and generally reversible. The frequency of TEAEs by PT was similar between intervention groups. The reported TEAEs with 15% or more in the NPB-01 group were rash, headache, deep vein thrombosis, and hepatic function abnormal (3 participants [15.0%] each). All TEAEs were mild or moderate in severity, with the exception of a participant who had a severe SAE of pyelonephritis in the NPB-01 group and a participant who had a severe SAE of cardiac failure acute in the NPB-01-ME group. The percentages of participants with TEAEs assessed as related to trial intervention by the investigator were similar between intervention groups (50.0% in the NPB-01 group and 65.0% in the NPB-01-ME group). The most frequently reported intervention-related TEAE in the NPB-01 group was rash, white blood cell count decreased, and hepatic function abnormal (2 participants [10.0%] each). No deaths were reported in the NPB-01 group. 1 participant (5.0%) in the NPB-01-ME group had a TEAE resulting in death. The percentages of participants with a treatment-emergent SAE were the same between intervention groups (20.0%, 4 participants each). 2 SAEs (gastric ulcer haemorrhage and pyelonephritis) in the NPB-01 group were assessed as related to trial intervention by the investigator. The percentages of participants with TEAEs leading to discontinuation of trial intervention were the same between intervention groups (5.0%, 1 participant each).
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	抗体陽性症例集団での4週時のCASE スコアにおける有効例の割合は、NPB-01群で57.1%〔4/7例、95%CI（18.405, 90.101）〕、NPB-01-ME群で0%〔0/3例、95%CI（0.000,70.760）〕であり、NPB-01群の有効例の割合はNPB-01-ME群の有効例の割合を点推定値で上回った。群間差（95%CI）は57.1（-22.884, 90.570）であった。抗体陽性症例集団での各時点（1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点）におけるCASE スコアのベースラインからの変化量の平均値（SD）は、それぞれNPB-01群〔-1.1 (0.90), -1.9 (1.86), -2.0 (2.00), -2.3(1.89), -3.1 (1.86), -3.1 (2.19), -3.4 (2.15)点〕とNPB-01-ME群〔-0.7 (2.08), -1.7 (2.08), -2.0 (2.65), -2.3 (1.53), -3.3 (1.53), -4.7 (2.89), -5.3 (4.04)点〕であった。抗体陽性症例集団での改善度別のCASEスコアの割合は、ベースライン時にNPB-01群では100%（全7例）がmoderate、 NPB-01-ME群では66.7%（2/3例）がmoderateであり、各時点（1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点）における改善度別のCASEスコアの割合（excellent/moderate/poor）は、それぞれNPB-01群〔28.57/71.43/0%（1週）、42.86/57.14/0%（2週）、57.14/42.86/0%（3週）、57.1/42.9/0%（4週）、85.71/14.29/0%（6週）、85.71/14.29/0%（8週）、85.71/14.29/0%（12週）〕とNPB-01-ME群〔0%/66.67/33.33%（1週）、0%/66.67/33.33%（2週）、0/100/0%（3週）、33.33/33.33/33.33%（4週）、33.33/66.67/0%（6週）、33.33/66.67/0%（8週）、66.67/33.33/0%（12週）〕であった。抗体陽性症例集団での治験薬投与開始後にCASEスコアが4以下となるまでの期間の推定中央値（95%CI）は、NPB-01群で20.0日（8.0, NA）であった。NPB-01-ME群では、患者数が少なく、累積改善率が50%未満であったため、CASEスコアが4以下となるまでの期間の中央値を推定できなかった。抗体陽性症例集団での各時点（1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点）におけるmRSのベースラインからの変化量の平均値（SD）は、それぞれNPB-01群〔0.0 (0.58), -0.7 (0.76), -0.9 (1.07), -0.9(0.69), -0.9 (0.69), -1.0 (0.58), -1.3 (0.95)点〕とNPB-01-ME群〔0.0 (0.00), 0.0 (0.00), 0.0 (0.00), -0.3(0.58), -0.3 (0.58), -0.7 (0.58), -0.7 (0.58)点〕であった。 FASでの各時点（1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点）におけるGCSのベースラインからの変化量の平均値（SD）は、それぞれNPB-01群〔0.1 (1.82), 0.3 (1.30), 0.1 (2.02), 0.4 (1.31), 0.6 (0.98), 0.4 (2.19), 0.6 (1.50)点〕とNPB-01-ME群〔0.1 (1.07), 0.3 (1.45), 0.3 (1.40), 0.7 (0.90), 0.6 (0.83), 0.7 (0.98), 0.6 (1.09)点〕であった。 FASでの各時点（4, 8, 12週時点）におけるMMSE-Jのベースラインからの変化量の平均値（SD）は、それぞれNPB-01群〔1.7 (2.60), 2.4 (2.34), 2.1 (2.29)点〕とNPB-01-ME群〔1.4 (8.80), 4.5 (6.51), 5.1 (6.59)点〕であった。 FASでの各時点（4, 8, 12週時点）におけるFABのベースラインからの変化量の平均値（SD）は、それぞれNPB-01群〔1.3 (2.23), 1.7 (2.58), 1.4 (2.06)点〕とNPB-01-ME群〔1.3 (4.52), 2.8 (4.83), 3.0 (4.71)点〕であった。 FASでのベースライン時にEEG異常所見があった患者のうち、4週時に異常所見が消失した患者は、NPB-01 群では16例中4例、NPB-01-ME群では15例中2例であり、投与群間差はそれほど大きくないものの、4週時にEEGの異常所見が消失した患者の割合はNPB-01群の方がNPB-01-ME群より高かった。12週時にEEGの異常所見が消失した患者は、NPB-01群で15例中4例、NPB-01-ME群で11例中5例であった。 FASでのベースライン時に頭部MRI異常所見があった患者のうち、4週時に異常所見が消失した患者は、NPB-01群では20例中4例、NPB-01-ME 群では19例中1例であり、投与群間差はそれほど大きくないものの、4週時に頭部MRIの異常所見が消失した患者の割合は、NPB-01群の方がNPB-01-ME群より高かった。12週時に頭部MRIの異常所見が消失した患者は、NPB-01群で18例中4例、NPB-01-ME群で15例中2例であった。 FASでのベースライン時に髄液検査の細胞数が基準値外（5/mcrL超）であった患者のうち、4週時に基準値内（5/mcrL以下）に戻った患者は、NPB-01群で4例中1例、NPB-01-ME群で7例中2例であった。12週時に基準値内（5/mcrL以下）に戻った患者数は、NPB-01群で3例全例、NPB-01-ME群で5例中4例であった。ベースライン時に髄液検査のタンパク数が基準値外（15.0mg/dL未満又は45.0mg/dL超）であった患者のうち、4週時に基準値内（15.0-45.0 mg/dL）に戻った患者は、NPB-01群で7例中1例、NPB-01-ME群で4例中2例であった。12週時に基準値内（15.0-45.0 mg/dL）に戻った患者数は、NPB-01群で6例中1 例、NPB-01-ME群で4例中0例であった。 FASでの退院するまでの期間の推定中央値（95%CI）は、NPB-01群で62.0日（22.0, 90.0）であった。NPB-01-ME群では、患者数が少なく、累積入院率が50%を超えていたため推定できなかった。 FASでのベースライン、各時点（1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点）のCASEスコアとmRSの関係についてSpearmanの順位相関係数（r）を用いて確認したところ、NPB-01群ではそれぞれr=0.8198, 0.7787, 0.8510, 0.8472, 0.8720, 0.8539, 0.9039, 0.9510、NPB-01-ME群ではそれぞれr=0.7239, 0.6491, 0.7218, 0.7532, 0.6793, 0.7783, 0.7781, 0.8559であった。抗体陽性症例集団ではNPB-01 群のベースライン、1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 週時の血清IgG 濃度の平均値（SD）は、それぞれ705.3 (150.21), 2662.0 (571.88), 2090.7 (286.52), 1974.4 (589.78), 2144.6 (877.84), 1568.4 (598.65), 1146.7 (296.53), 975.4 (346.58) mg/dL であった。NPB-01-ME 群のベースライン、1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 週時の血清IgG 濃度の平均値（SD）は、それぞれ983.7 (126.69), 775.0 (258.05), 1106.3 (610.75), 1386.0 (1034.18), 1447.7 (1113.17), 1507.0 (989.93), 1255.0 (513.15), 1135.3 (230.56) mg/dL であった。以下の評価項目の結果は添付資料を参照：  mRSスコアが2以下であった症例数  mRSスコアがベースラインから2以下に改善した症例数  mRSスコアがベースラインから1点以上改善した症例数  mRSスコアがベースラインから2点以上改善した症例数  mRSスコアが改善するまでの期間  GCSスコアの改善度別の症例数  GCSスコアが改善するまでの期間簡潔な要約つづき：抗体陽性症例集団での4週時のCASEスコアにおける有効例の割合は、NPB-01群がNPB-01-ME群を点推定値で上回り、主要評価項目を達成した。異なる評価項目を用いた副次評価項目の結果のほとんどは、主要評価項目で得られた知見を裏付けるものであった。	In all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies, the proportion of responders based on the CASE score at Week 4 was 57.1% (4 of 7 participants, 95% CI: 18.405, 90.101) in the NPB-01 group and 0% (0 of 3 participants, 95% CI: 0.000, 70.760) in the NPB-01-ME group. The difference in the proportion of responders based on the CASE score at Week 4 was 57.1 (95%CI: -22.884, 90.570). The proportion of responders in the NPB-01 group was higher than that in the NPB-01-ME group. The mean (SD) change from baseline in CASE score at the each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, and 12) was -1.1 (0.90), -1.9 (1.86), -2.0 (2.00), -2.3(1.89), -3.1 (1.86), -3.1 (2.19), and -3.4 (2.15) in the NPB-01 group and -0.7 (2.08), -1.7 (2.08), -2.0 (2.65), -2.3 (1.53), -3.3 (1.53), -4.7 (2.89), -5.3 (4.04) the NPB-01-ME group respectively in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies. The percentages of categorized CASE scores (excellent [0-4], moderate [5-9], and poor [10-27]) in the NPB-01 group were 100% 'moderate'(all 7 participants) and in the NPB-01-ME group were 66.7% 'moderate' (2 of 3 participants) at baseline in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies. The percentages of categorized CASE scores (excellent/moderate/poor) at each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8,and 12) was 28.57/71.43/0% (Week 1),42.86/57.14/0%(Week 2),57.14/42.86/0% (Week 3), 57.1/42.9/0% (Week 4),85.71/14.29/0% (Week 6), 85.71/14.29/0% (Week 8), 85.71/14.29/0% (Week 12) in the NPB-01 group and 0%/66.67/33.33% (Week 1), 0%/66.67/33.33% (Week 2), 0/100/0% (Week 3), 33.33/33.33/33.33% (Week 4), 33.33/66.67/0% (Week 6), 33.33/66.67/0% (Week 8), 66.67/33.33/0% (Week 12) the NPB-01-ME group respectively in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies. The estimated median time to CASE score improvement (decrease to 4 or less) was 20.0 days (95% CI: 8.0, NA) in the NPB-01 group in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies. It was not possible to estimate median time to CASE score improvement in the NPB-01-ME group due to the small number of participants and cumulative rate of improvement of less than 50%. The mean (SD) change from baseline in mRS at the each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8,and 12) was 0.0 (0.58), -0.7 (0.76), -0.9 (1.07), -0.9 (0.69), -0.9 (0.69), -1.0 (0.58), -1.3 (0.95) in the NPB-01 group and 0.0 (0.00), 0.0 (0.00), 0.0 (0.00), -0.3 (0.58), -0.3 (0.58), -0.7 (0.58), -0.7 (0.58) the NPB-01-ME group respectively in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies. The mean (SD) change from baseline in GCS at each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8,and 12) was 0.1 (1.82), 0.3 (1.30), 0.1 (2.02), 0.4 (1.31), 0.6 (0.98), 0.4 (2.19), 0.6 (1.50) in the NPB-01 group and 0.1 (1.07), 0.3 (1.45), 0.3 (1.40), 0.7 (0.90), 0.6 (0.83), 0.7 (0.98), 0.6 (1.09) the NPB-01-ME group respectively in FAS. The mean (SD) change from baseline in MMSE-J at each timepoint (Week 4, 8,and 12) was 1.7 (2.60), 2.4 (2.34), 2.1 (2.29) in the NPB-01 group and (1.4 (8.80), 4.5 (6.51), 5.1 (6.59) the NPB-01-ME group respectively in FAS. The mean (SD) change from baseline in FAB at each timepoint (Week 4, 8,and 12) was 1.3 (2.23), 1.7 (2.58), 1.4 (2.06) in the NPB-01 group and 1.3 (4.52), 2.8 (4.83), 3.0 (4.71) the NPB-01-ME group respectively in FAS. The number of participants with abnormal EEG findings at baseline which returned to normal at Week 4 in FAS was 4 of 16 participants in the NPB-01 group and 2 of 15 participants in the NPB-01-ME group. Although the difference between the treatment groups was not so large, the proportion of participants in the NPB-01 group who resolved to normal EEG at Week 4 was greater than the NPB-01-ME group. Among participants with abnormal EEG findings at baseline, the number of participants who resolved to normal EEG at Week 12 was 4 of 15 participants in the NPB-01 group and 5 of 11 participants in the NPB-01-ME group. The number of participants with abnormal head MRI findings at baseline which returned to normal at Week 4 in FAS was 4 of 20 participants in the NPB-01 group and 1 of 19 participants in the NPB-01-ME group. Although the difference between the treatment groups was not so large, the proportion of participants in the NPB-01 group who resolved to normal MRI at Week 4 was greater than that of the NPB-01-ME group. Among participants with abnormal head MRI findings at baseline (pre-treatment), the number of participants who resolved to normal MRI at Week 12 was 4 of 18 participants in the NPB-01 group and 2 of 15 participants in the NPB-01-ME group. Among participants whose CSF examination (cell count) was not within normal limits (greater than 5/mcrL) at baseline, the number of participants who returned to within normal limits (5/mcrL or less) at Week 4 in FAS was 1 of 4 participants in the NPB-01 group and 2 of 7 participants in the NPB-01-ME group. The number of participants who returned to within normal limits (5/mcrL or less) at Week 12 was all 3 participants in the NPB-01 group and 4 of 5 participants in the NPB-01-ME group. Among participants whose CSF examination (protein count) was not within normal limits (outside of range 15.0 to 45.0 mg/dL) at baseline, the number of participants who returned to within normal limits (15.0 to 45.0 mg/dL) at Week 4 was 1 of 7 participants in the NPB-01 group and 2 of 4 participants in the NPB-01-ME group. The number of participants who returned to within normal limits (15.0 to 45.0 mg/dL) at Week 12 was 1 of 6 participants in the NPB-01 group and 0 of 4 participants in the NPB-01-ME group. The estimated median time to discharge in FAS was 62.0 days (95% CI: 22.0, 90.0) in the NPB-01 group. It was not possible to estimate the median time to discharge in the NPB-01-ME group due to the small number of participants and the cumulative rate of hospitalization staying greater than 50%. Spearman's rank correlation coefficient at baseline (pre-treatment) and each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12) on FAS in the NPB-01 group were 0.8198, 0.7787, 0.8510, 0.8472, 0.8720, 0.8539, 0.9039, 0.9510. Spearman's rank correlation coefficient at baseline (pre-treatment) and each timepoint (Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12) in the NPB-01-ME group were 0.7239, 0.6491, 0.7218, 0.7532, 0.6793, 0.7783, 0.7781, 0.8559, respectively. The mean (SD) serum IgG concentration in all FAS participants who tested positive for any cell-surface antigen antibodies at baseline, Week 1, 2, 3, 4, 6, 8,and 12 were 983.7 (126.69), 775.0 (258.05), 1106.3 (610.75), 1386.0 (1034.18), 1447.7 (1113.17), 1507.0 (989.93), 1255.0 (513.15), 1135.3 (230.56) mg/dL in the NPB-01-ME group, respectively. Refer to the attached document on this record for the results of the following outcome measures: - Number of Participants With mRS Score of 2 or Less - Number of Participants With Improvement to a mRS Score of 2 or Less From Baseline - Number of Participants With Improvement in mRS Score by 1 or More From Baseline - Number of Participants With Improvement in mRS Score by 2 or More From Baseline - Time to Improvement in mRS Score - Number of Participants With Categorized GCS Scores - Time to Improvement in GCS Score Brief Summary (Cont') The primary efficacy endpoint of the proportion of responders based on the CASE score at week 4 in the surface antibody positive participants was met; the response rate was higher in the NPB-01 group than in the NPB-01-ME group. Secondary endpoints using different outcome metrics generally supported the primary endpoint findings.
簡潔な要約 / Brief summary	ステロイドパルス療法で効果不十分な自己免疫性脳炎患者に対して、NPB-01 400 mg/kg/日の5日間連続投与の臨床的ベネフィットが確認された。全体として、NPB-01はベネフィット／リスクプロファイルが良好であり、本患者集団にて安全かつ忍容性が良好であることが示された。新たな安全性シグナルは特定されず、本治験で得られた結果はこれまでに確立されたNPB-01の安全性プロファイルと一致していた。	NPB-01 at 400 mg/kg/day for 5 consecutive days confirmed clinical benefit in participants with autoimmune encephalitis refractory to steroid pulse therapy. Overall, NPB-01 has a favorable benefit/risk profile and was shown to be safe and well tolerated in this participant population. No new safety signals were identified and data obtained was consistent with already well-established safety profile of NPB-01.
公開予定日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。	Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	令和7年7月30日
jRCT番号	jRCT2061210070

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		ステロイドパルス療法で効果不十分な自己免疫性脳炎患者を対象にNPB-01の有効性及び安全性を評価する第Ⅲ相比較試験（多施設共同、無作為化、二重盲検、実薬対照、並行群間比較試験）	Phase III Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NPB-01 in Patients With Autoimmune Encephalitis Refractory to Steroid Pulse Therapy (Multicenter, Randomized, Double-blind, Active-controlled, Parallel Group Study)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		自己免疫性脳炎患者を対象としたNPB-01の第Ⅲ相比較臨床試験	Phase III Clinical Study of NPB-01 in Patients With Autoimmune Encephalitis

（２）治験責任医師等に関する事項


科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	太田　守	Ota Mamoru
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	日本製薬株式会社	Nihon Pharmaceutical Co., Ltd.
	所属部署	研究開発本部
	所属機関の郵便番号	104-0044
	所属機関の住所 / Address	東京都中央区明石町8番1号	8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo 104-0044 JAPAN
	電話番号	03-5148-7570
	電子メールアドレス	kaihatsu@nihon-pharm.co.jp
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	日本製薬株式会社　研究開発本部	Nihon Pharmaceutical Co., Ltd. Research and Development division
	担当者所属機関 / Affiliation	日本製薬株式会社	Nihon Pharmaceutical Co., Ltd.
	担当者所属部署	研究開発本部
	担当者所属機関の郵便番号	104-0044
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都中央区明石町8番1号	8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo 104-0044 JAPAN
	電話番号	03-5148-7570
	FAX番号	03-5148-7580
	電子メールアドレス	kaihatsu@nihon-pharm.co.jp

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項


データマネジメント担当機関
データマネジメント	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


監査担当機関
監査	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


統計解析担当機関
統計解析	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	山口大学医学部附属病院	Yamaguchi University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		ステロイドパルス療法で効果不十分であった自己免疫性脳炎患者を対象に、ステロイドパルス療法を対照群としてNPB-01の有効性及び安全性を比較検討する。
試験等のフェーズ / Phase		3
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2022年03月03日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment		2022年03月03日
実施期間（開始日）		2022年03月03日
実施期間（終了日）		2024年08月15日
実施予定被験者数 / Sample Size		40
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	無作為化比較	randomized controlled trial
	盲検化 /masking	二重盲検	double blind
	対照 / control	実薬（治療）対照	active control
	割付け / assignment	並行群間比較	parallel assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		あり
無作為化の有無		あり
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		なし	none
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1）同意取得時点の年齢が15歳以上の患者 2）以下の（1）～（6）のいずれかを満たす患者（1）自己免疫性辺縁系脳炎のDefiniteの診断基準（2） MRI所見において脱髄が認められる（Probableの自己免疫性脳炎）（3）抗NMDAR脳炎のProbableの診断基準（4） Bickerstaff型脳幹脳炎のProbableの診断基準（5）橋本脳症のProbableの診断基準（6）自己抗体陰性であるがProbableとなる自己免疫性脳炎の診断基準 3） CASEスコアが 5点～22点の患者 4）ステロイドパルス療法で効果不十分であった患者	1) Patients aged 15 years or older at the time of informed consent 2) Patients who meet any of the following (1) to (6): (1) Definite diagnostic criteria for autoimmune limbic encephalitis (2) MRI evidence of demyelination (probable autoimmune encephalitis) (3) Probabilistic diagnostic criteria for anti-NMDAR encephalitis (4) Probabilistic diagnostic criteria for Bickerstaff brainstem encephalitis (5) Probabilistic diagnostic criteria for Hashimoto's encephalopathy (6) Diagnostic Criteria for Autoimmune Encephalitis with Negative but Probable Autoantibodies 3) CASE score of 5 to 22 4) Patients who have had an inadequate response to steroid pulse therapy
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1）感染性脳炎の疑いが強い患者 2）同意取得前8週間において免疫グロブリン製剤が投与された患者 3）同意取得前4週間において血漿交換療法が実施された患者 4）同意取得前4週間において免疫抑制剤（リツキシマブ、シクロフォスファミド等）が投与された患者 5）同意取得前4週間において自己免疫性脳炎に関連する腫瘍を切除した患者 6） NPB-01の成分に対しショック、過敏症の既往歴がある患者 7） IgA欠損症であることが判明している患者 8）腎障害のある患者 9）脳・心臓血管障害又はその既往歴のある患者（ただし、無症候性脳梗塞及び5年以上前に発症した心筋梗塞は該当しない） 10）血栓塞栓症の危険性の高い患者 11）溶血性・失血性貧血の患者 12）免疫不全患者･免疫抑制状態の患者 13）心機能の低下している患者 14）妊娠中、妊娠が予想される（希望・計画のある）又は授乳中の患者 15）本治験の併用禁止薬を使用する、あるいは併用禁止療法を施行する必要のある患者 16）本治験において治験薬を投与された患者（再登録の禁止） 17）同意取得前4ヶ月以内に本治験以外の治験薬投与を受けた患者 18）メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウムに対し、過敏症の既往歴のある患者 19）自己免疫性脳炎に関連する腫瘍を合併しており、治験期間中に切除が必要と判断されている患者 20）全身麻酔薬又は催眠鎮静薬を静脈内投与している患者 21）昏睡状態の患者 22）人工呼吸器を装着している患者 23）治験計画で規定された検査・評価が実施不可の患者 24）その他治験責任医師又は治験分担医師が不適当と判断した患者 25）スクリーニング期の単純ヘルペスウイルスDNA 定性が陽性の患者 26）スクリーニング期の血清クレアチニン値が基準値上限の2倍以上の患者 27）スクリーニング期の総蛋白が9g/dL以上の患者 28）スクリーニング期のヘマトクリット値が55%以上の患者	1) Patients with strongly suspected infectious encephalitis 2) Patients who received immunoglobulin preparations within 8 weeks prior to informed consent 3) Patients who received plasma exchange within 4 weeks prior to informed consent 4) Patients who received immunosuppressants (Rituximab, cyclophosphamide, etc.) within 4 weeks prior to informed consent 5) Patients who have had tumor resection associated with autoimmune encephalitis within 4 weeks prior to informed consent 6) Patients with a history of shock or hypersensitivity to the ingredients of NPB-01 7) Patients with known IgA deficiency 8) Patients with renal disorder 9) Patients with a current or previous history of cerebral or cardiovascular disorders (Asymptomatic cerebral infarction and myocardial infarction that occurred more than 5 years ago are not applicable.) 10) Patients at high risk of thromboembolism 11) Patients with haemolytic/blood loss anaemia 12) Immunosuppressed/immunocompromised patients 13) Patients with decreased cardiac function 14) Pregnant, expected (desired or planned) pregnant, or breastfeeding patients 15) Use of prohibited medications or treatment in this study 16) Patients who received investigational product in this study (re-enrollment prohibited) 17) Patients who have received treatment with investigational product other than this study within 4 months prior to informed consent 18) Patients with a history of hypersensitivity to methylprednisolone sodium succinate 19) Patients who have a tumor associated with autoimmune encephalitis and are considered to require resection during the study period. 20) Patients receiving intravenous general anesthetics or sedative hypnotics 21) Patients in coma 22) Ventilated patients 23) Patients who cannot undergo protocol-specified tests/assessments 24) Other patients considered ineligible for the study by the investigator or subinvestigator 25) Positive herpes simplex virus DNA qualitative test in the screening period. 26) Serum creatinine 2 times or more the upper limit of normal during the screening period. 27) Total protein 9 g/dL or more during the screening period. 28) Patients with hematocrit 55% or more during the screening period
	年齢下限 / Age Minimum	15歳以上	15age old over
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準		1）有害事象の発現により、治験の継続が困難になった場合 2）治験開始後に選択／除外基準違反が判明した場合 3）同意が撤回された場合 4）治験責任医師又は治験分担医師が併用禁止薬・併用禁止療法に該当する治療の実施が必要と判断した場合、もしくは行った場合 5）何らかの理由により来院ができなくなった場合 6）天災等の偶発的な事象により治験の継続が困難となった場合 7）治験全体が中止又は中断された場合 8）被験者が死亡した場合 9）一次登録時に不適格となった場合 10）二次登録時に不適格となった場合 11）治験責任医師又は治験分担医師が判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		自己免疫性脳炎	Autoimmune Encephalitis
対象疾患コード / Code		D004660
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		・被験薬：NPB-01：ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリンG 　・400 mg（8 mL）/kg/日、5日間連日投与、静脈内点滴投与・対照薬：NPB-01-ME：メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム　・30 mg/kg/日（最大1g/日）、5日間連日投与、静脈内点滴投与	- Experimental: NPB-01: Intravenous immunoglobulin - 400 mg(8mL) /kg/d (max 1g/d) , 5 consecutive days, IV administration - Active Comparator: NPB-01-ME: Methylprednisolone sodium succinate - 30 mg/kg/d (max 1g/d) 5 consecutive days, IV administration
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		1. Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis（CASE）スコアにおける治験薬投与後観察期4週時点の有効例の割合評価期間：4週時点有効例は、治験薬投与後観察期4 週時のCASEスコア（Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis）が、治療前と比較して40％以上改善した被験者として定義した。CASEスコアは自己免疫性脳炎の症状を評価するために作成された評価指標であり、以下の9項目から構成される：てんかん発作、記憶機能障害、精神症状、意識、言語障害、ジスキネジア/ジストニア、歩行障害および運動失調、脳幹機能障害、脱力。それぞれの項目に最大3点までのスコアが割り当てられ、総スコアは0から27の範囲となる。スコアが高いほど、自己免疫性脳炎の重症度が高いことを示す。	1. Percentage of Responders Based on Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis (CASE) Score at Week 4 of the Post-Treatment Observation Period Timeframe: Week 4 A responder was defined as a participant whose CASE (Clinical Assessment Scale in Autoimmune Encephalitis) score at Week 4 of the post-treatment observation period after study treatment with investigational product improved by 40% or more compared to the pre-treatment. The CASE score is an assessment index created to evaluate the symptoms of autoimmune encephalitis and consists of 9 items (seizures, memory dysfunction, psychiatric symptoms, consciousness, language problems, dyskinesia/dystonia, gait instability and ataxia, brainstem dysfunction, and weakness). Each item is assigned a value of up to 3 points, and the total score ranges from 0 to 27. A higher score indicates greater severity of autoimmune encephalitis.
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		1. CASEスコアのベースラインからの変化量評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 2. CASEスコアの改善度別の症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 CASE スコアの改善度別（0 – 4：excellent、 5 – 9：moderate、10 – 27：poor）の症例数を評価する。 3. CASEスコアの改善までの期間評価期間：治験薬投与期開始から12週まで治験薬投与後のCASEスコアの改善までの期間を評価する。CASEスコアの改善はスコアが4以下になるまでの期間で定義した。 4. modified Rankin Scale（mRS）スコアのベースラインからの変化量評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 mRSは脳卒中患者の概括予後評価尺度である。7つのスケール（0：全く症候が無い～6：死亡）で測定し、スコアの範囲は0～6点である。スコアが高いほど、症状が重篤であることを示す。 5. Glasgow Coma Scale（GCS）スコアのベースラインからの変化量評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 GCSは意識レベルの評価指標として用いられる。GCSは、開眼、言語、運動の3要素を数値化し、合計点で意識レベルを評価する。スコアの範囲は0～15点である。数値が低いほど重症と判断され、8点以下は重症とみなされる。 6. 精神状態短時間検査－改訂日本版（Mini-Mental State Examination-Japanese：MMSE-J）のスコアのベースラインからの変化量評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び4, 8, 12週時点 MMSE-J は、認知症スクリーニング検査 MMSE（Mini-Mental-State-Examination）の日本版で、認知機能を測る目的で使用され、時に関する見当識、場所に関する見当識、記銘、注意と計算、再生、呼称、復唱、理解、読字、書字、描画の11のカテゴリーに関する質問から構成される。スコアの範囲は0-30で、スコアが低いほど重症であることを示す。 7. 前頭葉機能検査（Frontal Assessment Battery：FAB）のスコアのベースラインからの変化量評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び4, 8, 12週時点 FABは前頭葉の機能、特に遂行機能や注意機能、言語機能などを評価する検査で、類似性、語の流暢性、運動系列、葛藤指示、GO-NO-GO課題、把握行動の6つの項目で構成される。スコアの範囲は0-18（各カテゴリ0-3）で、スコアが低いほど重症であることを示す。 8. ベースライン時に患者脳波検査（Electroencephalography：EEG）異常所見があった患者のうち、異常所見が消失した症例数評価期間：4、12週時点 9. ベースライン時に頭部MRI異常所見があった患者のうち、異常所見が消失した症例数評価期間：4、12週時点 10. ベースライン時に髄液検査（細胞数）が基準値外であった患者のうち、基準値内に戻った症例数評価期間：4、12週時点ベースライン時に髄液検査（細胞数）が基準値外（5/micro L 超）であった患者のうち、4、12週時に基準値内に戻った症例数を評価した。 11. ベースライン時に髄液検査（タンパク数）が基準値外であった患者のうち、基準値内に戻った症例数評価期間：4、12週時点ベースライン時に髄液検査（タンパク数）が基準値外（15.0 - 45.0 mg/dL）であった患者のうち、4、12週時に基準値内に戻った症例数を評価した。 12. 入院期間評価期間：治験薬投与期開始から12週まで入院期間（日数）は、被験者の退院日（試験終了後も入院していた場合、観察最終日）から、盲検化された治験薬の初回投与日を引き、さらに1日を加えて計算した。被験者が最終観察日まで入院、または退院前に死亡した場合は最終観察日または死亡日を退院日とした。 13. CASEスコアとmRSの相関評価期間：べースライン及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点ベースライン（治療前）、治験薬投与後観察期4週時点、12週時点におけるSpearman の順位相関係数を用いてCASEスコアとmRSの相関を評価した。Spearman の順位相関係数は-1から1の範囲で表され、1に近いほど正の相関、-1に近いほど負の相関が強いことを意味する。 14. 血清IgG濃度治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 15. mRSスコアが2以下であった症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点各時点でmRSスコアが2以下であった症例数を評価した。 16. mRSスコアがベースラインから2以下に改善した症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 mRSスコアがベースラインから2以下に改善した症例数を評価した。 17. mRSスコアがベースラインから1点以上改善した症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 mRSスコアがベースラインから1点以上改善した症例数を評価した。 18. mRSスコアがベースラインから2点以上改善した症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 mRSスコアがベースラインから2点以上改善した症例数を評価した。 19. mRSスコアが改善するまでの期間評価期間：治験薬投与期開始から12週までベースライン（治験薬投与後）からmRSスコアが改善（2以下に改善、1点以上改善、2点以上改善）するまでの期間を評価した。 20. GCSスコアの改善度別の症例数評価期間：治験薬投与前（ベースライン）及び1, 2, 3, 4, 6, 8, 12週時点 GCSスコアの改善度別（15-13：軽症、12-9：中等症、8-3：重症）の症例数を評価した。 21. GCSスコアが改善するまでの期間評価期間：治験薬投与期開始から12週までベースライン（治験薬投与後）からGCSスコアが改善するまでの期間（GCSスコアが13以上になるまでの期間）を評価した。	1. Change From Baseline in CASE Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 2. Number of Participants in Each Categorized CASE Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants in each category of CASE score (0 - 4: excellent, 5 - 9: moderate, 10 - 27: poor) at each time point was reported. 3. Time to CASE Score Improvement Timeframe: Up to 12 weeks from the start of treatment period Time from the start of treatment with study drug until CASE score improvement was reported. CASE score improvement was defined as decrease to 4 or less of the CASE score. 4. Change From Baseline in Modified Rankin Scale (mRS) Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 The mRS score is a general prognostic scale for stroke patients and consists of 7 scales (0: Completely asymptomatic to 6: Death) and the total score ranges from 0 to 6. A higher score indicates greater severity of stroke. 5. Change from Baseline in Glasgow Coma Scale (GCS) Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 The GCS score was used as an assessment index for level of consciousness. GCS quantifies three components: eye opening, verbal response, and motor response, and evaluates consciousness levels based on the total score. Total score ranges from 0 to 15. Lower scores indicate greater severity, and a score of 8 or less is considered severe. 6. Change From Baseline in Mini-Mental State Examination-Japanese (MMSE-J) Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 4, 8, 12 MMSE-J is the Japanese version of the MMSE (Mini-Mental State Examination), used dementia screening test. MMSE-J consists of questions related to 11 categories measuring cognitive function: orientation to time, orientation to place, registration, attention and calculation, recall, naming, repetition, comprehension, reading, writing, and drawing. Scores range from 0 to 30 with lower values indicating greater impairment. 7. Change From Baseline in Frontal Assessment Battery (FAB) Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 4, 8, 12 FAB is a test that evaluates frontal lobe functions, particularly executive function, attention, and language abilities. FAB consists of six items that evaluate similarities, language fluency, motor programming, sensitivity to interference, inhibitory control, and comprehension actions. Scores range from 0 to 18 (0 to 3 for each category) with lower values indicating greater impairment. 8. Number of Participants with Abnormal Electroencephalography (EEG) Findings at Baseline which Returned to Normal Timeframe: Week 4, 12 9. Number of Participants with Abnormal Head Magnetic Resonance Imaging (MRI) Findings at Baseline which Returned to Normal Timeframe: Week 4, 12 10. Number of Participants With Cell Count from Cerebrospinal Fluid (CSF) Examination Outside of Normal Limits at Baseline Who Returned to Within Normal Limits Timeframe: Week 4, 12 Number of participants with cell count from CSF examination outside of normal limits (greater than 5/microliter) at baseline who returned to within normal limits (5/microliter or less) at Week 4 and Week 12 was reported. 11. Number of Participants With Protein Count from Cerebrospinal Fluid (CSF) Examination Outside of Normal Limits at Baseline Who Returned to Within Normal Limits Timeframe: Week 4, 12 Number of participants with protein count from CSF examination outside of normal limits at baseline who returned to within normal limits (15.0 to 45.0 mg/dL) at Week 4 and Week 12 was reported. 12. Length of Hospitalization Timeframe: Up to 12 weeks from the start of treatment period Length of hospitalization (days) was calculated as the day the participant left the hospital (if the participant was still hospitalized after completing the study, then the last day of observation) minus day of first dose of double-blind study drug administration plus 1. If the participant continued to be hospitalized until the last day of observation or if the participant died before leaving the hospital, the participant was censored on the last day of observation or on the date of death. 13. Correlation Between CASE Score and mRS Timeframe: Baseline, Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Spearman's rank correlation coefficient at baseline (pre-treatment), Week 4 and Week 12 of the Post-Treatment Observation Period were reported as correlation between CASE Score and mRS. Spearman's rank correlation coefficient is represented within the range from -1 to 1, where values closer to 1 indicate a strong positive correlation, and values closer to -1 indicate a strong negative correlation. 14. Serum IgG Concentration Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 15. Number of Participants With mRS Score of 2 or Less Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants with mRS score of 2 or Less at each time point was reported. 16. Number of Participants With Improvement to a mRS Score of 2 or Less From Baseline Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants with improvement to a mRS score of 2 or less at each time point from baseline was reported. 17. Number of Participants With Improvement in mRS Score by 1 or More From Baseline Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants with improvement in mRS score by 1 or more at each time point from baseline was reported. 18. Number of Participants With Improvement in mRS Score by 2 or More From Baseline Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants with improvement in mRS score by 2 or more at each time point from baseline was reported. 19. Time to Improvement in mRS Score Timeframe: Up to 12 weeks from the start of treatment period Time to improvement in mRS score (improvement to a score of 2 or less, improvement in score by 1 or more, and improvement in score by 2 or more) from baseline (the start of treatment with investigational product) was reported. 20. Number of Participants in Each Categorized GCS Score Timeframe: Pre-treatment (Baseline), Week 1, 2, 3, 4, 6, 8, 12 Number of participants in each category of GCS score (13 - 15: mild, 9 - 12: moderate, 3 - 8: severe) at each time point was reported. 21. Time to Improvement in GCS Score Timeframe: Up to 12 weeks from the start of treatment period Time to improvement in GCS score (increase in GCS score to 13 or more) from baseline (the start of treatment with investigational product) was reported.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			適応外
一般名称等	医薬品	一般名称	ポリエチレングリコール処理人免疫グロブリンG
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	献血グロベニン−Ｉ静注用
		承認番号	22100AMX01036

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	あり

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	武田薬品工業株式会社
Primary Sponsor	Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	山口大学医学部附属病院治験及び人を対象とする医学系研究等倫理審査委員会	Yamaguchi University Hospital IRB
住所 / Address	山口県宇部市南小串一丁目1番1号	1-1-1,MinamiKogushi,Ube City,Yamaguchi Prefecture,Japan, Yamaguchi
電話番号	0836-22-2288
電子メールアドレス	me223@yamaguchi-u.ac.jp
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号
他の臨床研究登録機関の名称
Issuing Authority

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等	該当する
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等	該当する

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1 研究計画書		NPB-01-19_C-01-PRT-Redacted.pdf
2-1 その他の添付資料１		NPB-01-19_C-01 Additional Summary Results for jRCT.pdf
2-1 その他の添付資料2		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年7月30日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年7月30日	詳細	変更内容
変更	令和4年12月2日	詳細	変更内容
新規登録	令和4年1月17日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項