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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和元年12月24日
令和3年11月2日
KN01のA3243Gミトコンドリア糖尿病を対象とした多施設共同試験
ミトコンドリア糖尿病に対するタウリン療法治験
砂田　芳秀
川崎医科大学附属病院
A3243Gミトコンドリア糖尿病患者の基本病態であるミトコンドリアtRNALeu(UUR) アンチコドンの転写後タウリン修飾欠損に対して、試験薬タウリンの大量経口療法を実施して、その有効性と安全性を検討する。
2-3
A3243Gミトコンドリア糖尿病患者
募集中
タウリン
タウリン散98%「大正」
川崎医科大学附属病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和3年10月27日
jRCT番号 jRCT2061190026

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

KN01のA3243Gミトコンドリア糖尿病を対象とした多施設共同試験 A multicentre, double-blind, placebo-controlled randomized controlled trial of KN01 in patients with A3243G-maternally-inherited diabetes and deafness
ミトコンドリア糖尿病に対するタウリン療法治験 Efficacy and safety of taurine supplementation in A3243G-maternally-inherited diabetes and deafness (Taurine supplementation in A3243G-MIDD)

（２）治験責任医師等に関する事項

砂田　芳秀 Sunada Yoshihide
00240713
/ 川崎医科大学附属病院 Kawasaki Medical School Hospital
脳神経内科
701-0192
/ 岡山県倉敷市松島577 577 Matsushima,Kurashikishi-City,Okayama
086-462-1111
ysunada@med.kawasaki-m.ac.jp
砂田　芳秀 Sunada Yoshihide
川崎医科大学附属病院 Kawasaki Medical School Hospital
脳神経内科
701-0192
岡山県倉敷市松島577 577 Matsushima,Kurashikishi-City,Okayama
086-462-1111
086-464-1027
kn01_office@c-ctd.co.jp
園尾　博司
あり
令和元年12月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

株式会社Zenbe
株式会社エスアールディ
岡山大学病院新医療研究開発センター
イーピーエス株式会社
川崎医科大学附属病院
株式会社CTD
下田　将司 Shimoda Masashi
川崎医科大学附属病院 Kawasaki Medical School Hospital
医長
非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

金藤　秀明

Kaneto Hideaki

/

川崎医科大学附属病院

Kawasaki Medical School

糖尿病・代謝・内分泌内科

701-0192

岡山県 岡山県倉敷市松島577

086-462-1111

　

岡山県

　
/

山内　敏正

Yamauchi Toshimasa

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

糖尿病・代謝内科

113-8655

東京都 文京区本郷7-3-1

03-3815-5411

　

東京都

　
/

馬場園　哲也

Babazono Tetsuya

/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women's Medical University Hospital

糖尿病センター　糖尿病・代謝内科

162-8666

東京都 新宿区河田町 8-1

03-3353-8111

　

東京都

　
/

西村　理明

Nishimura Rimei

/

東京慈恵会医科大学附属病院

The Jikei University Hospital

糖尿病・代謝・内分泌内科

105-8471

東京都 港区西新橋3-19-18

03-3433-1111

　

東京都

　
/

藤本　啓

Fujimoto Kei

/

東京慈恵会医科大学附属柏病院

The Jikei University Hospital

糖尿病・代謝・内分泌内科

277-8567

千葉県 柏市柏下163番地1

04-7164-1111

　

千葉県

　
/

綿田　裕孝

Watada Hirotaka

/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital

糖尿病・内分泌内科

113-8431

東京都 文京区本郷3-1-3

03-3813-3111

　

東京都

　
/

森　保道

Mori Yasumichi

/

国家公務員共済組合連合会 虎の門病院

Toranomon Hospital

内分泌代謝科（糖尿病・代謝部門）

105-8470

東京都 港区虎ﾉ門二丁目2番2号

03-3588-1111

　

東京都

　
/

吉田　洋子

Yoshida Yoko

/

公益財団法人　朝日生命成人病研究所 附属医院

The Institute for Adult Diseases, Asahi Life Foundation.

糖尿病内科

103-0002

東京都 中央区日本橋馬喰町2-2-6 朝日生命須長ビル 2・3・4F

03-3639-5501

　

東京都

　
/

小川　渉

Ogawa Wataru

/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

糖尿病・内分泌内科

650-0017

兵庫県 神戸市中央区楠町7丁目5-2

078-382-5111

　

兵庫県

　
/

和田　淳

Wada Jun

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

腎臓・糖尿病・内分泌内科

700-8558

岡山県 岡山市北区鹿田町2-5-1

086-223-7151

　

岡山県

　
/

金﨑　啓造

Kanasaki Keizo

/

島根大学医学部附属病院

Shimane University Hospital

内分泌代謝内科

693-8501

島根県 出雲市塩冶町89-1

0853-23-2111

　

島根県

　
/

滝山　由美

Takiyama Yumi

/

旭川医科大学病院

Asahikawa Medical University Hospital

内科（代謝・免疫・消化器・血液）

078-8510

北海道 旭川市緑が丘東2条1丁目1番1号

0166-65-2111

　

北海道

　
/

小野　啓

Ono Hiraku

/

千葉大学医学部附属病院

Chiba University Hospital

糖尿病・代謝・内分泌内科

260-8677

千葉県 千葉市中央区亥鼻 1-8-1

043-222-7171

　

千葉県

　
/

麻生　好正

Asou Yoshimasa

/

獨協医科大学病院

Dokkyo Medical University Hospital

内分泌代謝内科

321-0293

栃木県 下都賀郡壬生町大字北小林880

0282-86-1111

　

栃木県

　
/

稲垣　暢也

Inagaki Nobuya

/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

糖尿病・内分泌・栄養内科

606-8507

京都府 京都市左京区聖護院川原町54

075-751-3111

　

京都府

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

A3243Gミトコンドリア糖尿病患者の基本病態であるミトコンドリアtRNALeu(UUR) アンチコドンの転写後タウリン修飾欠損に対して、試験薬タウリンの大量経口療法を実施して、その有効性と安全性を検討する。
2-3
2020年01月08日
2020年04月13日
2020年01月08日
2022年03月31日
40
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし
なし none
同意取得後、登録時に、以下の選択基準をすべて満たし、かつ同意能力を有する日本人患者を対象とする。
(1) ミトコンドリアゲノムA3243G点変異を有する糖尿病患者
(2) 登録時のHbA1cが 6.5%以上　10.0%未満の患者
(3) 同意取得時に20歳以上の患者
(4) 定期的外来通院によって糖尿病診療が可能な患者
(5) 患者本人から文書による同意が得られた患者		 After obtaining consent, at the time of registration, patients who meet all of the following inclusion criteria and have the ability to consent will be targeted in this trial :
(1) Diabetic patients harbouring 3243A>G point mutation proven to cause the taurine modification defect in the mitochondrial tRNALeu(UUR)
(2) Patients with HbA1c of 6.5% or more and less than 10.0% at the time of registration
(3) Patients over 20 years old when obtaining consent
(4) Patients who can be treated for diabetes through regular outpatient visits
(5) Patients with written consent from themseleves
以下の除外基準に1つでも該当する者は対象から除外する。
(1) MELAS診断基準を満たす患者
(2) 前観察期間中に、糖尿病治療が開始された患者又は治療内容（使用薬剤、用量）に変更があった患者もしくは、治験期間中に、治療開始又は治療内容（使用薬剤、用量）の変更を予定している患者
(3) 登録前1年以内にタウリン服薬歴のある患者
(4) 次の重篤な全身合併症を有する患者
・重症感染症、手術前後、重篤な外傷を有する
・心筋梗塞、狭心症、脳卒中の既往を有する
・高度低下の腎機能障害を有する（eGFR≦30 mL/分/1.73 m2）
・重度の肝機能障害を有する（AST>100 IU/L）
(5) 妊娠中、授乳中又は妊娠している可能性のある患者
(6) 治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者
(7) アナフィラキシーショックなどの重篤な薬物アレルギーの既往又は重篤な副作用の既往を有する患者
(8) 同意取得前12週以内に他の治験に参加し、治験薬の投与を受けた患者
その他、治験責任医師又は治験分担医師が本治験の対象として不適格と判断した患者		 Those who meet at least one of the following criteria will be excluded in this study :
(1) Patients who meet MELAS diagnostic criteria
(2) Patients who have started diabetes medication or changed diabetes treatment (used drugs, doses) during the pre-observation period or who have a plan to start or alter diabetes medication during the observation period
(3) Patients who have taken taurine within one year before registration
(4) Patients with the following serious systemic complications
Severe infection, status in pre- or post-surgery, or severe trauma
History of myocardial infarction, angina pectoris, or stroke
Severe renal dysfunction (eGFR<=30 mL / min / 1.73 m2)
Severe liver dysfunction (AST> 100 IU / L)
(5) Patients who are pregnant, breastfeeding or may be pregnant
(6) Patients with a history of hypersensitivity to taurine
(7) Patients with serious drug allergies such as anaphylactic shock or severe adverse events
(8) Patients who participated in other clinical trials and received a study drug within 12 weeks before obtaining consent
Patients who are judged to be ineligible for this study by investigator
20歳 以上 20age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
治験責任（分担）医師は、当該被験者に対し、以下のような場合には治験を中止する。治験を中止した場合は、その理由を明らかにして、症例報告書に記載する。また、可能な限り中止時に規定された検査を実施する。
(1) 被験者より同意の撤回があった場合
(2) 被験者より治療の変更・中止の申し出があった場合
(3) 治験薬投与期間中、月1回の実施医療機関における空腹時採血で血糖値が連続2回（2カ月）200 mg/dL以上の場合
(4) 有害事象の発現（合併症の悪化、新たな疾患の併発等）により、治験責任（分担）医師が治験の継続を不適当と判断した場合
(5) 原疾患の悪化により、治験責任（分担）医師が治験の継続が妥当でないと判断した場合
(6) 転居等により決められた来院日に通院出来なくなった場合
(7) 被験者又はパートナーが妊娠していることが判明した場合
(8) 選択基準への不適合又は除外基準への抵触が判明した場合
(9) 治験実施計画書からの重大な逸脱が認められた場合
(10) その他、治験責任（分担）医師が治験の継続を不適当と判断した場合
A3243Gミトコンドリア糖尿病患者 A3243G-maternally-inherited diabetes and deafness
C536246
ミトコンドリア糖尿病 maternally-inherited diabetes and deafness
あり
3カ月の前観察期間を経て患者を登録する。患者は、観察期間では、実薬（一般名タウリン）を体重40 kg以上で12 g、40 kg以下で12 gの1日用量を1日3回食後に6ヵ月間投与する。実薬群のミトコンドリア糖尿病に対する有効性と、安全性を、偽薬群との比較によって評価する。 After 3 months of the pre-observation period, the trail drugs, their daily doses specified by the weight category (taurine: 12 g for 40 kg or more, 9 g for less than 40 kg; placebo: comparator doses) will be orally administered 3 times a day after meals during 6 months of the observation period. The efficacy and safety of taurine for mitochondrial diabetes will be evaluated in comparison of placebo.
＜主要評価項目＞
HbA1c
ベースライン（投与前）からの変化量

 <Primary outcome>
HbA1c: change from baseline (before administration)
＜重要な副次評価項目＞
(1) インスリン1日投与量
　ベースライン（投与前）からの変化量
(2) 血糖降下薬（インスリンを除く）1日投与量
　ベースライン（投与前）からの変化量

＜副次評価項目＞
(1) HbA1c（登録時のHbA1cが 7.0%以上の被験者）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(2) インスリン投与量（登録時のHbA1cが 7.0%以上の被験者）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(3) 血糖降下薬（インスリン以外）1日投与量（登録時のHbA1cが 7.0%以上の被験者）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(4) 空腹時血糖値
　ベースライン（投与前）からの変化量
(5) HbA1c 6%, 7%, 8%未満達成率（24週時点）
(6) インスリン分泌能
　［C peptide index (CPI)= CPR (ng/mL)/血糖（mg/dL）x100］
　ベースライン（投与前）からの変化量
(7) 空腹時グルカゴン値
　ベースライン（投与前）からの変化量
(8) 平均聴力レベル（左・右）（オージオグラム：4分法B）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(9) 12誘導心電図数値・心エコー数値（別添2参照）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(10) 血中タウリン値
　ベースライン（投与前）からの変化量
(11) 末梢血白血球ミトコンドリアtRNALeu(UUR)タウリン修飾率
　ベースライン（投与前）からの変化量
(12) 末梢血白血球ミトコンドリアND6蛋白質量
　ベースライン（投与前）からの変化量
(13) 末梢血白血球ミトコンドリアヘテロプラスミー（A3243G変異率）
　ベースライン（投与前）からの変化量
(14) 血中乳酸/ピルビン酸比
　ベースライン（投与前）からの変化量		 <Important secondary outcomes>
(1) Daily dose of insulin: change from baseline (before administration)
(2) Daily dose of hypoglycemic drugs excluding insulin:
change from baseline (before administration)

<Secondary outcomes>
(1) HbA1c : change from baseline (before administration); in the patients whose HbA1c at registration is 7.0% or higher
(2) Insulin dosage : change from baseline (before
administration); in the patients whose HbA1c at registration is 7.0% or
higher
(3) Daily dose of hypoglycemic drug other than insulin: Change from baseline (before administration); in the patients
whose HbA1c at registration is 7.0% or higher
(4) Fasting blood glucose level: Change from baseline
(before administration)
(5) Achievement rate of less than 6%, 7%, 8% of HbA1c (at the end of administration: 24 weeks)
(6) Insulin secretion: [C peptide index (CPI) = CPR (ng / mL) / blood glucose (mg / dL) x100]
change from baseline (before administration)
(7) Fasting glucagon value: change from baseline (before
administration)
(8) Average hearing level (left / right: audiogram: quadrant B: change from baseline (before administration)
(9) Cardiac function: 12-lead ECG values + Echocardiogram value: change from baseline (before administration)
(10) Blood taurine level: change from baseline (before
administration)
(11) The taurine modification rate in the mitochondrial tRNALeu (UUR) in the peripheral blood leukocytes: change from
baseline (before administration)
(12) The mitochondrial ND6 protein level in the peripheral blood leukocytes: change from baseline (before
administration)
(13) The heteroplasmy (A3243G mutation rate) in the
peripheral blood leukocytes: change from baseline (before
administration)
(14) Blood lactate / pyruvate ratio: change from
baseline (before administration)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
タウリン
タウリン散98%「大正」
21900AMX00674000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、医療費・医療手当
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
国立研究開発法人日本医療研究開発機構 Japan Agency for Medical Research and Development
非該当

６　IRBの名称等

川崎医科大学附属病院 治験審査委員会 Kawasaki Medical School Hospital Institutional Review Board
岡山県倉敷市松島577 577 Matsushima,Kurashikishi-City, Okayama
086-462-1401
k_chiken@hp.kawasaki-m.ac.jp
20191221
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和3年11月2日 (当画面) 変更内容
変更 令和2年1月20日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年12月24日 詳細
変更履歴一覧