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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年10月19日
オトフェリン遺伝子（OTOF）変異による感音難聴患者を対象とした
AAVAnc80-hOTOF 遺伝子治療の試験
オトフェリン遺伝子（OTOF）介在性難聴の遺伝子治療試験
細谷　直史
日本イーライリリー株式会社
オトフェリン遺伝子（OTOF）介在性難聴の遺伝子治療試験
3
両側感音難聴
募集前
-

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年10月19日
jRCT番号 jRCT2053260205

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

オトフェリン遺伝子（OTOF）変異による感音難聴患者を対象とした
AAVAnc80-hOTOF 遺伝子治療の試験		 A Trial of AAVAnc80-hOTOF Gene Therapy in Individuals With Sensorineural Hearing Loss Due to Otoferlin Gene Mutations (J8E-MC-OVAA)
オトフェリン遺伝子（OTOF）介在性難聴の遺伝子治療試験 Gene Therapy Trial for Otoferlin Gene-mediated Hearing Loss (J8E-MC-OVAA)

（２）治験責任医師等に関する事項

細谷　直史 Hosoya Naofumi
/ 日本イーライリリー株式会社 Eli Lilly Japan K.K.
651-0086
/ 兵庫県神戸市中央区磯上通5-1-28 5-1-28, Isogamidori, Chuo-ku, Kobe, Hyogo
0120-023-812
LTG_CallCenter@lists.lilly.com
トライアルガイドコールセンター　 Trial Guide Call Center
日本イーライリリー株式会社 Eli Lilly Japan K.K.
651-0086
兵庫県神戸市中央区磯上通5-1-28 5-1-28, Isogamidori, Chuo-ku, Kobe, Hyogo
0120-023-812
LTG_CallCenter@lists.lilly.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

信州大学医学部附属病院

Shinshu University Hospital

長野県

兵庫県

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

オトフェリン遺伝子（OTOF）介在性難聴の遺伝子治療試験
3
2027年01月15日
2026年11月24日
2028年10月31日
48
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ/カナダ/台湾/イギリス United States/Canada/Taiwan/United Kingdom
1.コホートごとの年齢の基準を満たす（パートB、C及びDは年齢を問わない）
2.オトフェリン遺伝子に少なくとも2つの変異を有する
3.ABRによって評価された、重度の両側感音難聴(パートA)または高度から重度の両側感音難聴(パートB、C、D)の臨床的症状を有する
4. 歪成分耳音響放射(DPOAEs)が保持されている
5.本試験終了後に実施される別の長期追跡調査試験に参加する意思を含め、本治験のすべての要件を遵守する意思を有する		 1. Participants may be of any age, based on Cohort Criteria
2. At least two mutations in the otoferlin gene
3. Clinical presentation of Profound (Part A) or Severe to Profound (Parts B, C, and D) bilateral sensorineural hearing loss as assessed by ABR
4. Preserved distortion product otoacoustic emissions (DPOAEs)
5. Able and willing to comply with all study requirements, including willingness to participate in a separate long term follow-up study after completion of this trial
1.持続する耳の感染症、耳の解剖学的異常またはその他の異常、または手術、麻酔もしくは治験の遺伝子治療の投与を行うことが禁忌となる合併症を有する
2. AAVAnc80-hOTOFの投与対象耳に人工内耳が装着されている
3.AAVAnc80-hOTOFの投与前6か月以内に治験薬を用いた臨床試験に参加した、または過去に遺伝子治療の臨床試験へ参加したことがある(ただし、パートD参加者のAK-OTOF-101試験への参加を除く)		 1. Persistent ear infections, anatomic or other abnormalities of the ear, and/or medical conditions that would contraindicate undergoing surgery, anesthesia, and/or administration of investigational gene therapy
2. Cochlear Implant(s) in the ear(s) to receive AAVAnc80-hOTOF
3. Prior participation in a clinical trial with an investigational drug, within six months prior to administration, or any prior participation in a gene therapy clinical trial (with the exception of AK-OTOF-101 for Part D participants)
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
両側感音難聴 Sensorineural Hearing Loss, Bilateral
あり
パートA コホート1a, 1bおよびコホート2
コンビネーション製品:Akouos Delivery Device を用いたAAVAnc80-hOTOF
AAVAnc80-hOTOFは、Akouos Delivery Deviceを用いた片側蝸牛内への単回投与を目的とした滅菌懸濁液である。
パートA 両側拡大コホート、パートB、パートCおよびパートD
コンビネーション製品:Akouos Delivery DeviceおよびPrecision Delivery Mechanismを用いたAAVAnc80-hOTOF
AAVAnc80-hOTOFは、Akouos Delivery DeviceとPrecision Delivery Mechanismを用いた両側蝸牛内への単回投与を目的とした滅菌懸濁液である。

投与群:パートA:コホート1aおよびコホート1b
　コホート1a:7歳以上17歳以下の2名の参加者を対象に、滅菌済み単回使用の治験機器を用いて、試験対象の耳にAAVAnc80-hOTOF(用量レベル1)を蝸牛内投与する。
　コホート1b:最大6名の参加者を対象に、滅菌済み単回使用の治験機器を用いて、試験対象の耳にAAVAnc80-hOTOF(用量レベル1)を蝸牛内投与する。最初の3名の参加者は投与時点で少なくとも2歳以上であることとし、その後の3名の参加者については年齢を問わない。

投与群:パートA:コホート2
コホート2:最大6名の参加者を対象に、滅菌済み単回使用の治験機器を用いて、試験対象の耳にAAVAnc80-hOTOF(用量レベル2)を蝸牛内投与する。最初の3名の参加者は投与時点で2歳以上であることとし、その後の3名の参加者については年齢を問わない。

投与群:パートA:両側拡大コホート
両側拡大コホート:人工内耳を装着していない最大8名の参加者(年齢を問わない)は、両側拡大コホート(AAVAnc80-hOTOFの両側同時投与)への登録対象となる。

投与群:パートB
パートB:年齢を問わない16名の参加者を対象に、AAVAnc80-hOTOFを片側または両側に蝸牛内単回投与する。片側に人工内耳を装着している参加者はAAVAnc80-hOTOFを片側に投与する。人工内耳を装着していない参加者は両耳が適格基準を満たす場合、AAVAnc80-hOTOFの片側投与または両側投与のいずれかを選択できる。

投与群:パートC
地域別の拡大パート:年齢を問わない最大10名の参加者を対象に、AAVAnc80-hOTOFを片側または両側に蝸牛内単回投与する。片側に人工内耳を装着している参加者はAAVAnc80-hOTOFを片側に投与する。人工内耳を装着していない参加者は両耳が適格基準を満たす場合、AAVAnc80-hOTOFの片側投与または両側投与のいずれかを選択できる。

投与群:パートD
逐次投与パート:AK-OTOF-101試験のパートA、BまたはCにおいて、AAVAnc80-hOTOFを片側蝸牛内単回投与された参加者（年齢を問わない）は、1年後の来院終了後に対側耳にAAVAnc80-hOTOFを投与することを選択できる。		 COMBINATION_PRODUCT: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device
AAVAnc80-hOTOF is a sterile suspension intended to be administered via a one-time unilateral intracochlear administration using the Akouos Delivery Device.
COMBINATION_PRODUCT: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
AAVAnc80-hOTOF is a sterile suspension intended to be administered via a one-time bilateral intracochlear administration using the Akouos Delivery Device together with the Precision Delivery Mechanism.

(Study Arms)
Experimental: Part A: Cohort 1a and Cohort 1b
Cohort 1a: Two participants aged 7 to 17 years old (inclusive) to receive intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF (dose level 1) in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device

Cohort 1b: Up to six eligible participants will be enrolled to receive intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF (dose level 1) in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device; the first three participants will be at least two years of age at the time of AAVAnc80-hOTOF administration and the next three participants may be of any age
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device
Experimental: Part A: Cohort 2
Cohort 2: Up to six eligible participants will be enrolled to receive intracochlear administration of AAVAnc80-hOTOF (dose level 2) in the study ear using a sterile, one-time use investigational medical device; the first three participants will be at least two years of age at the time of AAVAnc80-hOTOF administration and the next three participants may be of any age
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device
Experimental: Part A: Bilateral Expansion
Bilateral Expansion: up to eight eligible participants of any age, and no cochlear implants, may be eligible for enrollment into the Bilateral Expansion Cohort (simultaneous bilateral administration of AAVAnc80-hOTOF).
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
Experimental: Part B
Part B: Sixteen participants of any age will be enrolled to receive a single unilateral or bilateral administration of AAVAnc80-hOTOF. Participants with one CI will receive unilateral administration of AAVAnc80-hOTOF, while participants with no CIs will have the choice to receive a unilateral or bilateral administration of AAVAnc80-hOTOF, provided both ears meet eligibility criteria.
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
Experimental: Part C
Up to ten eligible participants of any age will be enrolled in a region-specific expansion phase to receive a single unilateral or bilateral administration of AAVAnc80-hOTOF. Participants with one CI will receive unilateral administration of AAVAnc80-hOTOF, while participants with no CIs will have the choice to receive a unilateral or bilateral administration of AAVAnc80-hOTOF, provided both ears meet eligibility criteria.
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
Experimental: Part D
Participants of any age may be enrolled into Part D, which is a sequential administration phase that allows participants who received unilateral administration of AAVAnc80-hOTOF in AK-OTOF-101 (Parts A, B, or C) the option to receive dose administration of AAVAnc80-hOTOF in the contralateral ear after completing the Year 1 visit.
Interventions:
Combination Product: AAVAnc80-hOTOF via Akouos Delivery Device and Precision Delivery Mechanism
パートA:有害事象(AE)の発現頻度[評価期間:試験終了までの約1年間]
　治験製品および/または投与手順(デリバリーシステムを含む)に関連するAE　

共同主要評価項目(パートB、C、D):ABR閾値［評価期間：試験終了までの約1年間］
　ABR強度閾値(正常聴力レベルに対するデシベル[dB nHL］)のベースラインからの変化

共同主要評価項目(パートB、C、D):純音聴力平均値［評価期間：試験終了までの約1年間］
　聴性純音行動検査閾値平均のベースラインからの変化		 Part A: Frequency of Adverse Events (AEs) [Time Frame: through trial completion, approximately 1 year]
AEs with relationship to the investigational medicinal product and/or to the administration procedure (including the delivery system)

Co-Primary Parts B, C, and D: ABR Threshold [Time Frame: through trial completion, approximately 1 year]
Changes from baseline in ABR intensity threshold (decibels normal hearing level \[dB nHL\]

Co-Primary Parts B, C, and D: Pure-tone Average [Time Frame: through trial completion, approximately 1 year]
Changes from baseline in the average of behavioral pure-tone audiometry thresholds

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
未承認
遺伝子治療製品　ウイルスベクター製品
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本イーライリリー株式会社
Eli Lilly Japan K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

- -
兵庫県- -, Hyogo
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05821959
ClinicalTrial.gov
ClinicalTrial.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No
なし Not provided

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）