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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

製造販売後臨床試験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年7月24日
非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞（ラグネプロセル）のパーキンソン病患者を対象とした検証的試験（製造販売後臨床試験）
ラグネプロセルのパーキンソン病患者を対象とした製造販売後臨床試験
吉田　賢司
住友ファーマ株式会社
レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法では十分な効果が得られないパーキンソン病患者の被殻内にラグネプロセルを移植したときの有効性を検証する
4
パーキンソン病
募集中
京都大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 製造販売後臨床試験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年7月23日
jRCT番号 jRCT2053260117

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞（ラグネプロセル）のパーキンソン病患者を対象とした検証的試験（製造販売後臨床試験） A Confirmatory Study of Allogeneic iPSC-derived Dopaminergic Progenitor Cells (Raguneprocel) in Patients with Parkinson's Disease (Post-marketing Clinical Study)
ラグネプロセルのパーキンソン病患者を対象とした製造販売後臨床試験 A Post-marketing Clinical Study of Raguneprocel in Patients with Parkinson's Disease

（２）治験責任医師等に関する事項

吉田　賢司 Yoshida Kenji
/ 住友ファーマ株式会社 Sumitomo Pharma Co., Ltd.
541-0045
/ 大阪府大阪市中央区道修町2-6-8 6-8, Doshomachi 2-chome, Chuo-ku, Osaka, Osaka 541-0045, Japan
0120-034-389
cr@sumitomo-pharma.co.jp
くすり情報センター　 Product information center
住友ファーマ株式会社 Sumitomo Pharma Co., Ltd.
541-0045
大阪府大阪市中央区道修町2-6-8 6-8, Doshomachi 2-chome, Chuo-ku, Osaka, Osaka 541-0045, Japan
0120-034-389
cc@sumitomo-pharma.co.jp
令和8年6月26日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

京都大学医学部附属病院

Kyoto University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法では十分な効果が得られないパーキンソン病患者の被殻内にラグネプロセルを移植したときの有効性を検証する
4
実施計画の公表日
実施計画の公表日
2032年08月31日
35
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
下記の全ての基準を満たす場合のみ、試験の組入れ対象とする。
1) （主コホートのみ）同意取得時の年齢が18 歳以上65 歳以下の者
（副コホートのみ）同意取得時の年齢が65 歳超の者
2) MDS パーキンソン病の臨床診断基準（2015 年）に基づき、パーキンソン病（臨床的確実例又は臨床的ほぼ確実例）と診断されている者（孤発性又は遺伝性パーキンソン病を問わない）
3) ドパミントランスポーターシンチグラフィー（DAT スキャン）で、基底核領域でパーキンソン病に特徴的な低下パターンを認める者
4) 同意取得時に、パーキンソン病の罹病期間が5 年以上の者
5) 既存の薬物療法ではパーキンソン病の運動症状のコントロールが十分に得られていない者
6) MDS-UPDRS Part 3 及び、又は症状日誌からオンとオフの状態を有する者
7) オフ時のH&Y 重症度がII 度以上の者
8) オン時のH&Y 重症度がIII 度以下の者
9) 抗パーキンソン病薬休薬時（practically defined off）のレボドパ反応性が30%以上である者
10) 試験期間を通して症状日誌の記載が可能であり、スクリーニング時及びベースライン時の症状日誌の記載率が80%以上である者
11) 抗パーキンソン病薬のコンプライアンスが良好であり、試験期間を通じて抗パーキンソン病薬及びタクロリムスを指示通りに服薬することができる者
12) 試験期間を通して、試験実施医療機関への受診、入院、並びに規定された検査及び評価を受けることが可能であり、試験実施計画書に定める来院スケジュールを遵守できると試験責任医師等が判断した者
13) 男性参加者
- 避妊の規定なし
女性参加者
- 妊娠の可能性がない者（外科的不妊、閉経後など）。
又は
- 妊娠可能な女性の場合、スクリーニング時及びベースライン時の尿中beta-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（beta-hCG）妊娠検査が陰性であり、同意説明文書（ICF）の署名時点から最終Visit まで、日常的に性的禁欲を継続する、又は有効な避妊法を使用する意思がある者
14) ICF 及び本試験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含め、ICF に署名できる者
 Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria are met:
1. (Main cohort only) Age 18>= to <=65 years at the time of informed consent
(Sub-cohort only) Age > 65 years at the time of informed consent
2. The patient has a diagnosis of Parkinson's disease (clinically definite or probable) according to the MDS clinical diagnostic criteria for Parkinson's disease (2015) (whether sporadic or genetic Parkinson's disease).
3. The patient has a reduction pattern in the basal ganglia region that is characteristic in Parkinson's disease as indicated by dopamine transporter scan (DAT scan).
4. The patient has Parkinson's disease for at least 5 years at the time of informed consent.
5. The patient has motor symptoms of Parkinson's disease that are not adequately controlled with existing pharmacological therapy
6. The patient is in the ON and OFF states based on MDS-UPDRS Part 3 and/or symptom diary
7. The patient has H&Y scale at OFF state of Stage 2 or higher
8. The patient has H&Y scale at ON state of Stage 3 or lower
9. The patient has a levodopa response of >= 30% at the time of interrupting antiparkinsonian drugs (practically defined off).
10. The patient is able to keep a symptom diary throughout the study period, with the rate of keeping the symptom diary of >= 80% at the screening and baseline.
11. The patient is in good compliance with antiparkinsonian drugs and able to take antiparkinsonian drugs and tacrolimus as instructed throughout the study period.
12. The patient who, in the judgment of the investigators, is able to attend visits and be hospitalized at the study site, undergo specified tests and assessments, and comply with the visit schedule specified in the protocol throughout the study period.
13. Male participants:
- No contraceptive requirements
Female participants:
- Unable to become pregnant as in surgically sterile or postmenopausal.
OR
- Women of childbearing potential must have a negative urine beta-human chorionic gonadotropin (beta-hCG) pregnancy test at screening and baseline, and must be willing to continue their usual sexual abstinence or use effective methods of contraception from the time of signing the informed consent form (ICF) through the final visit.
14. The patient is capable of giving signed informed consent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
以下のいずれかの基準に該当する場合は、試験の組入れ対象から除外する。
1) 頭部MRI 又は核磁気共鳴血管撮影法（MRA）で、症候性の器質的病変が認められる者
2) 免疫機能異常がある者
3) 認知症を有する者、Mini-Mental State Examination（MMSE）が23点以下の者、又はMMSEが24点以上であるが認知症の疑いがあると判断される者。MMSEが24点以上で軽度認知障害の場合、試験責任医師等により本試験の実施に問題ないと判断された者は組み入れ可能とする。
4) 既存の薬物療法では、日常生活に支障のあるジスキネジアが持続する者
5) 出血傾向又は凝固機能異常がある者
6) タクロリムス又は併用薬剤（レボドパ、カルビドパ、MRI 造影剤等）に対し、禁忌である者又は併用禁忌の薬剤を中止できない者
7) ラグネプロセル、タクロリムス、併用薬剤（レボドパ、カルビドパ、MRI 造影剤等）又はその含有成分に対する過敏症を有する者
8) 金属を含む医療機器（MRI 適合性が確認された製品を除く）の植え込み又は留置、閉所恐怖症などがあり、MRI や陽電子断層撮像法（PET）等必要な画像検査が実施できない者
9) 試験関連手順（麻酔薬、消毒薬等）又はラグネプロセルの製造に使用される成分（ウシ由来成分、ブタ由来成分、チャイニーズハムスター由来成分）にアレルギーを有する、過敏症を有する、又は過敏症の既往がある者（ただし、麻酔薬、消毒薬は代替品で対応可能な場合を除く）
10) 以下のいずれかの合併症又は既往症を有する者
- 悪性新生物（ただし、同意取得前5 年以前に治癒したと判断された者を除く）
- てんかん
- 精神疾患（うつ病、双極症、統合失調症など）又は類似の精神症状
- その他、重篤な合併症（脳血管障害、心疾患、慢性呼吸器疾患、コントロール不良の高血圧及び糖尿病など）
11) 同意取得時に定位脳手術（淡蒼球切開術、視床手術）、DBS、デバイスを用いたレボドパ+カルビドパ若しくはホスレボドパ+ホスカルビドパ持続療法、又はMR ガイド下収束超音波治療を施行している又は施行歴がある者
12) 同意取得前に細胞治療又は遺伝子治療を受けた者
13) 同意取得前3 ヵ月以内に免疫抑制剤、又はステロイドの全身投与を受けた者
14) 同意取得前に非自己iPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞の移植を受けたことがある者
15) 同意取得前3 ヵ月以内に他の治験薬（製造販売後臨床試験薬を含む）の投与、又は他の治験機器（製造販売後臨床試験機器を含む）の装着を受けていた者、同意取得までに他の治験が終了していない者
16) B 型肝炎ウイルス表面（HBs）抗原又はB 型肝炎ウイルスコア（HBc）抗体が陽性の者
17) 抗ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体が陽性の者
18) 抗ヒトT 細胞白血病ウイルス1 型（HTLV-1）抗体が陽性の者
19) C 型肝炎ウイルス（HCV）-RNA が陽性の者
20) 梅毒［非トレポネーマ脂質抗体（STS）及びトレポネーマ抗体（TPHA）］、結核菌などの活動性の感染症がある者
21) スクリーニング時の臨床検査の結果、下記のいずれかに該当する者
- 好中球< 2,000/microL
- 血小板< 5.0×10^4/microL
- AST、ALT >基準上限値の3.0 倍
- 総ビリルビン>基準上限値の1.5 倍
- eGFR < 60 mL/min/1.73 m^2
eGFR（mL/min/1.73 m^2）=194×Cr^(-1.094)×［年齢（歳）］^(-0.287)（女性の場合0.739 をかける）
22) 同意取得時に授乳中の者
23) 試験責任医師等が本試験の対象として不適当と判断した者		 Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:
1. The patient has a symptomatic organic lesion as detected by head MRI or magnetic resonance angiography (MRA).
2. The patient has abnormal immune function.
3. The patient has dementia, a Mini-Mental State Examination (MMSE) score of <=23, or an MMSE score of >= 24 but with suspected dementia. If the patient has an MMSE score of >= 24 and mild cognitive impairment, the patient may be enrolled if the investigators determine that there are no concerns regarding the patient's participation in this study.
4. The patient has persistent dyskinesia that interferes with daily activities with existing drug therapy.
5. The patient has a bleeding tendency or abnormal coagulation function.
6. The patient has any contraindications to tacrolimus or concomitant medications (eg, levodopa, carbidopa, MRI contrast medium) or who cannot discontinue the drugs contraindicated for co-administration.
7. The patient has hypersensitivity to raguneprocel, tacrolimus, concomitant medications (eg, levodopa, carbidopa, MRI contrast medium) or any of their ingredients.
8. The patient is unable to undergo necessary imaging tests such as MRI and positron emission tomography (PET) because of the implantation or placement of a metal medical device (excluding MRI-compatible products), claustrophobia, or other reasons.
9. The patient has allergy, hypersensitivity, or history of hypersensitivity to study related procedures (eg, anesthetics, antiseptics) or ingredients used in the manufacture of raguneprocel (bovine-derived ingredients, swine-derived ingredients, and Chinese hamster-derived ingredients). (However, anesthetics and antiseptics are excluded if alternative products are available.)
10. The patient is complicated with or has a history of any of the following:
- Malignant neoplasm (excluding those judged to have cured more than 5 years before informed consent)
- Epilepsy
- Mental disease (eg, depression, bipolar disorder, schizophrenia) or similar psychiatric symptoms
- Other serious complications (eg, cerebrovascular disorder, heart disease, chronic respiratory disease, poorly controlled hypertension, diabetes mellitus)
11. The patient is undergoing or have a history of stereotactic brain surgery (pallidotomy or thalamotomy), DBS, levodopa - carbidopa or foslevodopa - foscarbidopa continuous therapy using devices, or MR-guided focused ultrasound therapy at the time of informed consent
12. The patient has received cell therapy or gene therapy prior to informed consent.
13. The patient has received systemic treatment with immunosuppressive drugs or steroids within 3 months prior to informed consent.
14. The patient has undergone transplantation of allogeneic iPSC-derived dopaminergic progenitor cells before informed consent.
15. The patient has received another investigational drug (including a post-marketing study drug) or worn another investigational device (including a post-marketing study device) within 3 months before informed consent or has not completed another clinical study by the time of informed consent.
16. The patient is positive for hepatitis B surface (HBs) antigen or hepatitis B core (HBc) antibody.
17. The patient is positive for anti-human immunodeficiency virus (HIV) antibody.
18. The patient is positive for anti-human T-cell leukemia virus type 1 (HTLV-1) antibody.
19. The patient is positive for hepatitis C virus (HCV) RNA.
20. The patient has active infection including syphilis (non-treponemal lipid antibody [STS] and treponemal antibody [TPHA]) and Mycobacterium tuberculosis.
21. The patient has any of the following laboratory test results at screening:
- Neutrophils < 2,000/microL
- Platelets < 5.0 x 10^4/microL
- AST and ALT > 3.0 x upper limit of normal
- Total bilirubin > 1.5 x upper limit of normal
- eGFR < 60 mL/min/1.73 m^2
eGFR (mL/min/1.73 m^2) = 194 x Cr^(-1.094) x (age [years])^(-0.287) (x 0.739 for females)
22. The patient is lactating at the time of informed consent.
23. The patient is considered by the investigator to be inappropriate as a subject of this study.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
パーキンソン病 Parkinson's disease
あり
ラグネプロセルを、非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞として片側あたり5.4 x 10^6個を目標として、定位脳手術により両側の被殻に移植する。 Transplant Raguneprocel in the bilateral putamen by stereotactic brain surgery, targeting at approximately 5.4 x 10^6 allogeneic iPSC-derived dopaminergic progenitor cells per side.
ラグネプロセル移植後96 週時のベースラインからのオフ時MDS-UPDRS Part 3 合計スコア（practically defined off）の変化量 Change from baseline in the MDS-UPDRS Part 3 total score at OFF state (practically defined off) at Week 96 after Raguneprocel transplantation

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

再生医療等製品
承認内
ヒト人工多能性幹細胞加工製品
ラグネプロセル
30800FZX00002000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

住友ファーマ株式会社
Sumitomo Pharma Co.,Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

京都大学医学部附属病院医薬品等臨床研究審査委員会 Kyoto University Hospital Institutional Review Board
京都府京都市左京区聖護院川原町54 54 Shogoin-kawahara-cho, Sakyo-ku, Kyoto, Kyoto
075-751-3111
tiken@kuhp.kyoto-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）