臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年5月14日 | ||
| MAGNITUDE：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の試験参加者 を対象に、NTLA-2001 の有効性及び安全性を検討する第3 相、国際共同、多施設共 同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| ATTR-CM を対象としたNTLA-2001 の第3相試験 | ||
| Olbertz Joy | ||
| Intellia Therapeutics | ||
| ATTR-CM患者 を対象に、プラセボとNTLA-2001単回投与 の有効性及び安全性を検討する |
||
| 3 | ||
| 野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt-CM）又は遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-CM） | ||
| 募集中 | ||
| 国立研究開発法人国立循環器病研究センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年5月14日 |
| jRCT番号 | jRCT2053250023 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| MAGNITUDE：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の試験参加者 を対象に、NTLA-2001 の有効性及び安全性を検討する第3 相、国際共同、多施設共 同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | MAGNITUDE: a Phase 3, Multinational, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2001 in Participants with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM) | ||
| ATTR-CM を対象としたNTLA-2001 の第3相試験 | A Phase 3 Study of NTLA-2001 in ATTR-CM | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Olbertz Joy | Olbertz Joy | ||
| / | Intellia Therapeutics | Intellia Therapeutics | |
| Trial Manager | |||
| 02139 | |||
| / | 40 Erie Street Cambridge, MA, USA | 40 Erie Street Cambridge, MA, USA | |
| 1-857-285-6200-6 | |||
| medicalinformation@intelliatx.com | |||
| 大澤 信彦 | Osawa Nobuhiko | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和7年2月27日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立循環器病研究センター |
National Cerebral and Cardiovascular Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ATTR-CM患者 を対象に、プラセボとNTLA-2001単回投与 の有効性及び安全性を検討する |
|||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年12月25日 | |||
| 2028年04月30日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アメリカ/イギリス/台湾/スウェーデン/スペイン/韓国/シンガポール/ポルトガル/ポーランド/ノルウェー/ニュージーランド/オランダ/メキシコ/イタリア/イスラエル/ハンガリー/ドイツ/フランス/デンマーク/チェコ共和国/コロンビア/カナダ/ブラジル/ベルギー/オーストリア/オーストラリア/アルゼンチン/クロアチア/アイルランド | United States/United Kingdom/Taiwan/Sweden/Spain/South Korea/Singapore/Portugal/Poland/Norway/New Zealand/Netherlands/Mexico/Italy/Israel/Hungary/Germany/France/Denmark/Czech Republic/Colombia/Canada/Brazil/Belgium/Austria/Australia/Argentina/Croatia/Ireland | ||
| ATTR-CMの診断書を有する 心不全の病歴を有する 心不全の症状は治験製品投与前実施28日以内に最適に管理され、臨床的に安定している スクリーニング時にNT proBNPが600 pg/mL以上かつ10,000 pg/mL以下である |
Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy Medical history of heart failure (HF) Symptoms of HF are optimally managed and clinically stable within 28 days prior to administration of study intervention NT-proBNP >= 600 pg/mL and <= 10,000 pg/mL at Screening. |
||
| ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIVの心不全症状を有する ポリニューロパチー能力障害（PND）スコアがIV（車椅子又は寝たきり）である B型肝炎、C型肝炎感染症、又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性 スクリーニング前3年以内の活動性悪性腫瘍の既往歴を有する。 治験製品投与前12ヵ月以内の、RNAサイレンサー療法（パチシラン、イノテルセン、又はeplontersen）の投与。ブトリシランの先行使用は除外 治験製品投与前56日以内にTTR四量体安定化剤による治療（タファミジス又はアコラミディス）を開始 推算糸球体濾過値が30 mL/min/1.73 m2未満 肝不全 管理不能な血圧 試験の全期間にわたり、ビタミンAの補充を受けることができない、又は受ける意思がない |
New York Heart Association (NYHA) Class IV HF Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed) Has hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection History of active malignancy within 3 years prior to screening RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed Initiation of a TTR tetramer stabilizer (tafamidis or acoramidis) within 56 days prior to administration of study intervention Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 Liver failure Uncontrolled blood pressure Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 90歳 以下 | 90age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt-CM）又は遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-CM） | ATTRwt-CM or ATTRv-CM | ||
| あり | |||
| Day 1にNTLA-2001 55 mg又はプラセボを単回投与 |
NTLA-2001 55 mg; single IV infusion on Day 1 |
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| 心血管関連死亡及び心血管イベントの複合評価項目 |
Composite outcome of cardiovascular (CV) mortality and CV events |
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| 血清中TTRのベースラインからMonth 18までの変化量 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary （KCCQ-OS）スコアのベースラインからMonth 18までの変化量 |
Change in baseline to month 18 in serum TTR Change from baseline to month 18 in KCCQ-OS score |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子治療用製品：遺伝子発現治療製品 | |||
| nexiguran ziclumeran | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Intellia Therapeutics, Inc. | |
| Intellia Therapeutics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立循環器病研究センター治験審査委員会 | National Cerebral and Cardiovascular Center Institutional Review Board | |
| 大阪府吹田市岸部新町6番１号 | 6-1 Kishibe Shinmachi, Suita City, Osaka | |
| 06-6170-1070 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06128629 | |
| Clinical Trials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |