臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年10月29日 | ||
| 先天性血友病Aの小児患者を対象としてNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する多施設共同，非盲検，単群，第III相臨床試験 | ||
| 乳幼児及び小児の先天性血友病Aの定期補充療法を目的としたNXT007の臨床試験 | ||
| Daniel Hart | ||
| F. Hoffmann-La Roche Ltd | ||
| 本試験の目的は，血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビター非保有の重症または中等症の先天性血友病Aの小児患者（0～11歳），若しくは，インヒビター保有の重症度を問わない（重症，中等症，軽症）先天性HAを有する小児患者を対象として，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価することである。 また，血友病A患者のうち，12歳以上18歳未満で体重40 kg未満の患者も本試験に参加することができる。 |
||
| 3 | ||
| 血友病A | ||
| 募集中 | ||
| NXT007 | ||
| なし | ||
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年10月29日 |
| jRCT番号 | jRCT2051260212 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 先天性血友病Aの小児患者を対象としてNXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価する多施設共同，非盲検，単群，第III相臨床試験 | A MULTICENTER, OPEN-LABEL, PHASE III CLINICAL TRIAL TO EVALUATE THE EFFICACY, SAFETY, PHARMACOKINETICS AND PHARMACODYNAMICS OF NXT007 PROPHYLAXIS IN PEDIATRIC PATIENTS WITH HEMOPHILIA A | ||
| 乳幼児及び小児の先天性血友病Aの定期補充療法を目的としたNXT007の臨床試験 | CLINICAL TRIAL OF NXT007 FOR THE PROPHYLACTIC TREATMENT OF HEMOPHILIA A IN INFANTS AND CHILDREN | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Daniel Hart | Daniel Hart | ||
| / | F. Hoffmann-La Roche Ltd | F. Hoffmann-La Roche Ltd | |
| 臨床開発業務部 | |||
| 103-8324 | |||
| / | 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | |
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 臨床試験窓口 | Clinical trials information | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| 臨床開発業務部 | |||
| 103-8324 | |||
| 東京都中央区日本橋室町 2-1-1 | 1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo | ||
| 0120189706 | |||
| clinical-trials@chugai-pharm.co.jp | |||
| 令和8年9月30日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 公立大学法人奈良県立医科大学附属病院 |
Nara Medical University Hospital |
|---|---|---|
| / | 学校法人聖マリアンナ医科大学 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University School of Medicine Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は，血液凝固第VIII因子（FVIII）インヒビター非保有の重症または中等症の先天性血友病Aの小児患者（0～11歳），若しくは，インヒビター保有の重症度を問わない（重症，中等症，軽症）先天性HAを有する小児患者を対象として，NXT007定期投与の有効性，安全性，薬物動態及び薬力学を評価することである。 また，血友病A患者のうち，12歳以上18歳未満で体重40 kg未満の患者も本試験に参加することができる。 |
|||
| 3 | |||
| 2026年11月18日 | |||
| 2026年08月13日 | |||
| 2031年10月31日 | |||
| 50 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 中国/フランス/ドイツ/アイルランド/イタリア/スペイン/カナダ/アメリカ/イギリス/イスラエル | China/United states/Canada/United Kingdom/Israel/France/Germany/ireland/Italy/Spain | ||
| ・同意説明文書への署名時点で12歳未満である，または12歳以上18歳未満かつ体重40 kg未満である ・FVIIIインヒビター保有又は非保有の重症（FVIII:C 1 IU/dL未満）又は中等症（FVIII:C 1 IU/dL 以上～5 IU/dL以下）の先天性血友病Aと診断されている ・インヒビター非保有の中等症血友病Aについては，以下の基準のうち少なくとも1つを満たす ‐重度の出血表現型を理由として，長期予防投与の継続を意図した予防投与を現在受けている ‐予防投与を受けていない場合，過去6か月以内に少なくとも1回の外傷性関節出血または重大な筋肉出血を経験している，または年間2回以上の自然出血もしくは年間5回以上の出血（外傷性出血を含む）を有する ‐画像評価（超音波検査，MRI，X線撮影など）により評価された，血友病性関節症に合致する関節変性所見（例：軟骨下骨変化または滑膜炎の存在）を有する ‐重要部位（例：頭蓋内）での出血歴を有する ・FVIIIインヒビターを慢性的に保有する軽症（FVIII:C 5 IU/dL超～40 IU/dL未満）の先天性HAと診断されている ・スクリーニング前少なくとも直近6カ月間について，予防的および出血時のFVIII製剤／BPAによる治療，エミシズマブによる予防投与，並びに出血エピソードの回数及び種類の記録がある ・試験参加前に出血時補充療法を受けていた参加者は，NXT007定期投与への移行に同意している ・治験実施計画書で定義される通り，適切な腎機能，肝機能および血液学的機能を有する |
- Age <12 years at the time of signing Informed Consent Form; or age >=12 and <18 years with body weight <40 kg - Diagnosis of severe (Factor VIII coagulation protein activity [FVIII:C] <1 International Unit per decilitre [IU/dL]) or moderate (FVIII:C between >=1 IU/dL and <=5 IU/dL) congenital hemophilia A (HA) with or without inhibitors against factor VIII (FVIII) - For potential participants with moderate HA without inhibitors, fulfillment of at least one of the following criteria: Current prophylaxis with long-term prophylaxis intention due to a severe bleed phenotype; For those not treated with prophylaxis: at least one traumatic joint or critical muscle bleed in the last 6 months or >=2 spontaneous bleeds/year or 5 bleeds/year, including traumatic bleeds; Signs of joint degeneration compatible with hemophilic arthropathy (e.g., subchondral bone changes or the presence of synovitis) as assessed by any imaging assessment (e.g., ultrasound, MRI, radiograph); Bleeding at a critical site (e.g., intracranial). - Diagnosis of mild (FVIII:C between >5 IU/dL and <40 IU/dL) congenital hemophilia A with chronic FVIII inhibitors - Documentation of the details of prophylactic and episodic FVIII treatment, bypassing agent (BPA) treatment, emicizumab prophylaxis treatment, and the number and type of bleeding episodes for at least the last 6 months prior to screening - For potential participants taking on-demand treatments prior to study entry: agreement to move to a prophylaxis treatment with NXT007 - Adequate renal, hepatic, and hematologic function, as defined in the protocol |
||
| ・本治験のいずれかの検査若しくはその構成要素に対する過敏症，又は本治験への参加が禁忌であると治験責任（分担）医師が判断する薬物アレルギー若しくはその他のアレルギーを有する ・登録時点で全身性免疫調節薬（例：インターフェロン又はリツキシマブ）を使用している，又は試験期間中に使用を予定している（ただし，HIV治療を目的とした抗レトロウイルス療法を除く） ・緊急時における血漿由来製剤及び／又は輸血製剤による支持療法を受け入れることを拒否する ・血友病A以外に，低凝固状態又は過凝固状態のリスクを示唆する既往歴又は疾患を有する ・試験期間中に外科手術を予定している（ただし臼歯以外の抜歯又は切開排膿などの軽微な処置を除く） ・心室性不整脈の既往歴，又は危険因子（例：器質的心疾患［重度の左室収縮機能障害，左室肥大など］）を有する ・本試験への安全な参加及び試験完了を妨げる重大な医学的状態又は臨床検査値異常を有する |
- Sensitivity to any of the study investigations, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the investigator, contraindicates participation in the study - Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon or rituximab) at the time of enrollment or planned use during the study, except for antiretroviral therapy to treat HIV - Refusal to accept plasma-derived and/or blood product transfusion support in an emergency scenario - History or conditions, other than HA, which may indicate hypo- or hypercoagulopathy risk - Planned surgery (excluding minor procedures, such as non-molar tooth extraction or incision and drainage) during the study - History of ventricular dysrhythmias or risk factors for ventricular dysrhythmias such as structural heart disease (e.g., severe left ventricular systolic dysfunction, left ventricular hypertrophy) - Any serious medical condition or abnormality in clinical laboratory tests that precludes an individual's safe participation in and completion of the study |
||
| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 血友病A | Hemophilia-A | ||
| あり | |||
| NXT007:皮下注射，プロトコル規定量 | NXT007:Subcutaneous injection, Protocol-specified dosage | ||
| 有効性：主要な治験薬投与期間における治療を要した出血の年間出血率（ABR） | efficacy:Annualized number of treated bleeds (ABR) over the main study treatment period | ||
| 有効性： ・主要な治験薬投与期間における以下の出血の年間出血率（ABR） ‐すべての出血（治療を要した出血及び治療を行わなかった出血） ‐治療を要した特発性出血，関節出血，標的関節出血 ・主要な治験薬投与期間における治療を要した出血が認められなかった参加者の割合 ・主要な治験薬投与期間における出血の治療を目的とした第VIII因子製剤又はバイパス止血製剤（BPA）の注射回数及び出血1回あたりの投与量 ・主要な治験薬投与期間における出血の治療を目的とした第VIII因子製剤又はバイパス止血製剤（BPA）の年間注射率及び年間消費量 ・Month 8来院時のCATCH 2.0 Caregiverにおける治療の負担及び囚われのドメインスコアのベースラインからの変化量 安全性： ・有害事象の発現率及び重症度（重症度はNCI CTCAE第5.0版に従って判定） ・血栓塞栓性イベント及び血栓性微小血管症の発現率及び重症度 ・注射部位反応の発現率及び重症度 ・投与中止に至った有害事象の発現率 ・重度過敏症，アナフィラキシー又はアナフィラキシー様反応の発現率 薬物動態、薬力学、その他 ・NXT007の血漿中濃度 ・ベースライン時及び治験期間中におけるNXT007に対する抗薬物抗体（ADA）の発現率 ・NXT007に対する中和ADAの発現率 |
efficacy: Annualized number of bleeds (ABR) over the main study treatment period - All bleeds (treated and untreated) - Treated spontaneous bleeds, Treated joint bleeds, Treated target joint bleeds Percentage of participants with zero treated bleeds over the main study treatment period Number of injections and dose per bleed of Factor VIII or Bypassing Agent administered to treat a bleed over the main study treatment period Annualized injection and consumption rate of Factor VIII or Bypassing Agent administered to treat a bleed over the main study treatment period Change from baseline in the treatment burden and preoccupation domain scores on the Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) 2.0 Caregiver safety: Incidence and severity of adverse events, with severity determined according to NCI CTCAE version 5.0 Grading Scale Incidence and severity of thromboembolic events and thrombotic microangiopathy Incidence and severity of injection-site reactions Incidence of adverse events leading to drug discontinuation Incidence of severe hypersensitivity, anaphylaxis, or anaphylactoid reactions phamacokinetics,phamacodynamics,other Plasma concentrations of NXT007 Percentage of participants with Anti-Drug Antibodies (ADAs) against NXT007 at baseline and during the study Percentage of participants with neutralizing ADAs against NXT007 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NXT007 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 中外製薬株式会社 | |
| Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. |
| F. ホフマン・ラ・ロシュ社 | |
| F. Hoffmann-La Roche Ltd |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 奈良県立医科大学附属病院治験審査委員会 | Nara Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 奈良県橿原市四条町840 | 840 Shijo-cho, Kashihara-shi, Nara | |
| 0744-22-3051 | ||
| chiken-jimunara@naramed-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07838194 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。 | Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html). |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 被験者数は国際共同治験全体の被験者数を記載 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）