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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年9月8日
令和8年9月14日
未治療又はリスジプラムによる治療歴がある 15～60 歳の脊髄性筋
萎縮症患者を対象とした Salanersen（BIIB115）の有効性及び安全性を評価する非盲検第 III
相試験
SMA を有する 15～60 歳の被験者を対象とした Salanersen の第 III 相有効性及び安全性試験
松田　尚人
バイオジェン・ジャパン株式会社
治療歴のないSMA患者、またはリスジプラムによる治療歴のあるSMA患者を対象に、salanersenの臨床的有効性を評価する。副次目的として、salanersenの安全性、忍容性および薬物動態（PK）を評価する。
3
脊髄性筋萎縮症
募集中
Salanersen
なし
独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター治験・受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年9月14日
jRCT番号 jRCT2051260160

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

未治療又はリスジプラムによる治療歴がある 15～60 歳の脊髄性筋
萎縮症患者を対象とした Salanersen（BIIB115）の有効性及び安全性を評価する非盲検第 III
相試験 		An Open-Label, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Salanersen (BIIB115) in Participants Aged 15-60 Years With Spinal Muscular Atrophy Who Are Either Treatment-Naive or Have Previously Been Treated With Risdiplam (SOLAR)
SMA を有する 15～60 歳の被験者を対象とした Salanersen の第 III 相有効性及び安全性試験 A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety in Participants Aged 15 to 60 Years With Spinal Muscular Atrophy (SMA) Who Are Either New to SMA Treatment or Were Previously Treated With Risdiplam

（２）治験責任医師等に関する事項

松田　尚人 Matsuda Naoto
/ バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
/ 東京都中央区日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com
バイオジェン・パートナーコールくすり相談室　 Biogen Japan Medical Information
バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
東京都中央区⽇本橋1-4-1⽇本橋⼀丁⽬三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com
令和8年6月23日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

独立行政法人国立病院機構　大阪刀根山医療センター

National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療歴のないSMA患者、またはリスジプラムによる治療歴のあるSMA患者を対象に、salanersenの臨床的有効性を評価する。副次目的として、salanersenの安全性、忍容性および薬物動態（PK）を評価する。
3
2026年11月30日
2026年05月01日
2032年11月30日
90
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アメリカ合衆国 USA
同意取得時に15歳以上60歳以下の患者
遺伝子検査で5番染色体長腕部脊髄性筋萎縮症（SMA）（ホモ接合体欠失もしくは変異、又は複合ヘテロ接合体変異）が確認されている患者。
SMAに一致する臨床徴候及び症状を有する患者。
生存運動ニューロン2（SMN2）コピー数が1以上の患者。
ベースライン時のHammersmith Functional Motor Scale-Expanded（HFMSE）総スコアが10〜54の患者。
支持なしで10秒間以上座位を維持できる患者。
過去にミオスタチン阻害薬の投与を受けたことがなく、治験期間中にミオスタチン阻害薬の併用投与を中止する意思がある患者。
歩行可能及び歩行不能の被験者：

歩行可能な被験者は、補助なしで10メートル以上の独力での歩行が可能でなければならず、スクリーニング時に6分間歩行試験（6MWT）を完了する意思及び能力がなければならない。
未治療コホートの被験者：

SMAの治療を目的とした既承認の疾患修飾療法（DMT）又は治験薬による治療歴がない。
リスジプラム治療コホートの被験者：

現在リスジプラムの投与を受けており、スクリーニング前6ヵ月以上にわたりリスジプラム 5 mg1日1回の投与を受けている。
治験期間中にリスジプラムの投与を中止する意思がある。リスジプラムの最終投与は、サラネルセンの初回投与の前日に行わなければならない。
ヌシネルセン、onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve（OA）、SMAに対して承認されているその他のDMT、又はリスジプラム以外のSMA治療を目的とした治験薬による前治療歴がない。		 Participants aged 15 to 60 years, inclusive, at the time of informed consent
Participants with genetic documentation of 5q Spinal Muscular Atrophy (SMA) (homozygous gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation).
Participants with clinical signs and symptoms consistent with SMA.
Survival motor neuron 2 (SMN2) copy number >= 1.
Participants with baseline Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) total score of >= 10 to =< 54.
Participants who are able to sit without using support for at least 10 seconds.
Participants with no prior treatment with myostatin inhibitors and a willingness to remain off concurrent myostatin inhibitor therapy for the duration of the study.
Ambulatory and nonambulatory participants:

Ambulatory participants must be able to walk at least 10 meters independently without assistance and are willing and able to complete the 6 Minute Walk Test (6MWT) at Screening.
For participants in the treatment-naive cohort:

No prior treatment with an approved SMA Disease Modifying Therapy (DMT) or an investigational drug given for the treatment of SMA.
For participants in the risdiplam-treated cohort:

Currently receiving risdiplam treatment and have been on once-daily 5 milligrams (mg) risdiplam treatment for at least 6 months prior to Screening.
Willing to stop risdiplam therapy for the duration of the study. The last dose of risdiplam must be taken the day before the first dose of salanersen.
No prior treatment with nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), other approved DMTs for SMA or investigational drugs given for the treatment of SMA apart from risdiplam.
スクリーニング時の呼吸不全。24時間中6時間を超える侵襲的又は非侵襲的換気（夜間の二相性陽圧呼吸法を除く）が医学的に必要と定義される。
スクリーニング時に実施医療機関の治験責任医師が評価した、胃栄養チューブ（大部分の栄養はこの経路から供給される）に対する医学的必要性。
腰椎穿刺（LP）手技、脳脊髄液（CSF）循環、有効性評価又は安全性評価に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が評価した脳もしくは脊髄疾患又はその他の禁忌（重度の側弯症など）の既往歴（水頭症又はCSFドレナージのための埋込みシャントの既往歴を含む）。
スクリーニング前2ヵ月以内に手術、肺の事象又は栄養補給のために入院した、又は同意説明文書（ICF）署名後から治験終了までのいずれかの時点で待機的処置又は手術を受ける予定がある。注：側弯症の手術歴がある場合は、スクリーニングの1年以上前に実施しなければならない。
本治験への組入れに不適切と治験責任医師が判断した活動性の医学的問題（感染症、最近の骨折など）がある。
スクリーニング前90日又はその薬剤の半減期の5倍（判明している場合）のいずれか長い方の期間内に、治験薬又は既承認の治療薬を投与する介入臨床試験に現在参加している、又は参加を予定している。これには脊髄刺激などの神経調節療法が含まれる。
Note：治験実施計画書に規定されたその他の選択／除外基準が適用される。		 Respiratory insufficiency at Screening, defined by the medical necessity for invasive or noninvasive ventilation for > 6 hours during a 24-hour period (except for nocturnal bilevel positive airway pressure).
Medical necessity for a gastric feeding tube, where the majority of nutrition is provided by this route, as assessed by the site Investigator at Screening.
History of brain or spinal cord disease or other contraindications (e.g., severe scoliosis) that would interfere with the lumbar puncture (LP) procedures, Cerebrospinal fluid (CSF) circulation, efficacy assessments, or safety assessments (including a history of hydrocephalus or implanted shunt for CSF drainage), as assessed by the Investigator.
Hospitalization for surgery, a pulmonary event, or nutritional support within 2 months prior to Screening or plans to undergo elective procedures or surgeries at any time after signing the Informed Consent Form (ICF) through the end of the study. Note: If prior scoliosis surgery has been performed, it must be done at least 1 year prior to Screening.
Presence of an active medical issue (e.g., infection, recent fracture) that would make the participant unsuitable for inclusion, as assessed by the Investigator.
Current enrollment or a plan to enroll in any interventional clinical study in which an investigational treatment or approved therapy for investigational use is administered within 90 days or 5 half-lives of the treatment (if known), whichever is longer, prior to Screening. This includes neuromodulation therapy such as spinal cord stimulation.
Note: Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria will apply.
15歳 以上 15age old over
60歳 以下 60age old under
男性・女性 Both
脊髄性筋萎縮症 Spinal Muscular Atrophy
あり
Salanersen 80 mgを、腰椎穿刺により髄腔内投与し、12カ月ごとに合計5回投与する。 Participants will receive salanersen 80 milligrams (mg) by intrathecal (IT) lumbar puncture (LP) every 12 months for a total of five doses.
未治療コホートにおける拡大版Hammersmith運動機能評価スケール（HFMSE）合計スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Month 12］
1)HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう指示し、その動作の質及び実行の程度を評価する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が高いことを示す。		 Change From Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) Total Score in Treatment-Naive Cohort [Time Frame: At Month 12]
1) The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
1) HFMSE合計スコアがベースラインから3ポイント以上変化した被験者の割合［評価期間：Day 1825まで］
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう指示し、その動作の質及び実行についてグレード分類する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が良好であることを示す。
2) 上肢モジュール改訂版（RULM）の総スコアがベースラインから2ポイント以上変化した被験者の割合［評価期間：Day 1825まで］
RULMはSMA患者の上肢機能を評価するために開発されたものである。この検査は、日常生活動作を反映する上肢機能項目計20項目で構成される。RULMは0〜37ポイントで評価され、スコアが高いほど機能が良好であることを示す。
3) 6分間歩行試験（6MWT）の距離がベースラインから30メートル以上変化した被験者の割合（歩行被験者のみ）［評価期間：Day 1825まで］
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用される最大運動負荷試験である。平らな硬い面上で6分間に歩いた距離を測定し、有酸素能力及び持久力に関する貴重な情報を得る。
4) HFMSE合計スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールである。被験者に特定の動作を完了するよう依頼し、その動作の質及び実行についてグレード分類する。スコアが高いほど運動能力が高いことを示す。総スコアは全33項目のスコアの合計であり、最大スコアは66で、スコアが高いほど活動能力が良好であることを示す。
5) RULM総スコアのベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
RULMはSMA患者の上肢機能を評価するために開発された。この検査は、日常生活動作を反映する上肢機能項目計20項目で構成される。RULMは0〜37点で評価し、スコアが高いほど機能が良好であることを示す。
6) 6MWT合計距離のベースラインからの変化量（歩行可能な被験者のみ）［評価期間：Day 1825まで］
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用される最大運動負荷試験である。平らな硬い面上で6分間の走行距離を測定し、有酸素能力及び持久力に関する貴重な情報を得る。
7) 複合筋活動電位（CMAP）振幅のベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
CMAPは、SMA及び筋萎縮性側索硬化症などの神経筋疾患における疾患進行を追跡するための十分にバリデートされた方法であり、SMAにおける治療効果の潜在的バイオマーカーとして提案されている。CMAPは、小尺外転筋及び腓骨前脛骨筋の神経筋ペアについて実施する。
8) 変化に関する患者の全般的印象（PGI-C）スコア［評価期間：Day 1825まで］
PGI-Cは、ベースラインからの疾患状態の変化に関する被験者の認識を評価する自己報告による7段階のスケールである。スケールの範囲は1〜7で、1=非常に良く改善した、2=良く改善した、3=わずかに改善した、4=変化なし、5=わずかに悪化した、6=はるかに悪化した、又は7=非常に悪化した。スコアが低いほど臨床的改善を示し、スコアが高いほど疾患悪化を示す。
9) SMA自立度スケール-上肢モジュール（SMAIS-ULM）のベースラインからの変化量［評価期間：Day 1825まで］
SMAIS-ULMは、II型及び非歩行III型SMA患者の上肢機能に関連する日常活動における自立度のレベルを評価するために設計されたバリデートされたツールである。22項目は、典型的な日常活動の5つの領域（入浴／衛生、着衣、飲食、物の拾い上げ／移動、及びその他の作業）にわたる上肢に焦点を当てた作業を評価し、3段階（0=助けがなければ全くできない、1=助けが必要、2=助けは必要ない）でスコア化する。スコアが高いほど自立度が高いことを示す。
10) 有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）の発現例数［評価期間：Day 1825まで］
11) 脳脊髄液（CSF）中のサラネルセン濃度［評価期間：Day 1460まで］
12) 血清中のサラネルセン濃度［評価期間：Day 1825まで］		 1) Percentage of Participants With >= 3-Point Change From Baseline in HFMSE Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
2) Percentage of Participants With >= 2-Point Change From Baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
The RULM is developed to assess upper limb functional abilities of participants with SMA. This test consists of a total of 20 upper limb performance items that are reflective of activities of daily living. The RULM is scored from 0 to 37 points, with higher scores indicating better function.
3) Percentage of Participants With >= 30-Meter Change From Baseline in 6-Minute Walk Test (6MWT) Distance (Ambulatory Participants Only) [Time Frame: Up to Day 1825]
The 6MWT is a submaximal exercise test used to assess an individual's functional exercise capacity. It measures the distance covered in 6 minutes on a flat, hard surface, providing valuable information about aerobic capacity and endurance.
4) Change From Baseline in HFMSE Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
The HFMSE is a tool used to assess motor function in individuals with SMA. Participants will be asked to complete a specific movement and are then graded on the quality and execution of that movement. Higher scores indicate higher levels of motor ability. The overall score is the sum of the scores for all 33 items, with a maximum score of 66 with higher scores depicting better ability to perform activities.
5) Change From Baseline in RULM Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
The RULM is developed to assess upper limb functional abilities of participants with SMA. This test consists of a total of 20 upper limb performance items that are reflective of activities of daily living. The RULM is scored from 0 to 37 points, with higher scores indicating better function.
6) Change From Baseline in Total 6MWT Distance (Ambulatory Participants Only) [Time Frame: Up to Day 1825]
The 6MWT is a submaximal exercise test used to assess an individual's functional exercise capacity. It measures the distance covered in 6 minutes on a flat, hard surface, providing valuable information about aerobic capacity and endurance.
7) Change From Baseline in Compound Muscle Action Potential (CMAP) Amplitudes [Time Frame: Up to Day 1825]
CMAP is a well validated method for tracking disease progression in neuromuscular disorders such as SMA and amyotrophic lateral sclerosis and has been proposed as a potential biomarker of a therapeutic effect in SMA. CMAPs will be performed for the following nerve-muscle pairs: ulnar-abductor digiti minimi and peroneal-tibialis anterior.
8) Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score [Time Frame: Up to Day 1825]
PGI-C is a self-reported 7-point scale evaluating the participant's perception of change in disease state since baseline. The scale ranges from 1 to 7, where 1= very much improved; 2= much improved; 3= minimally improved; 4= no change; 5= minimally worse; 6= much worse; or 7= very much worse. Lower scores indicate clinical improvement, and higher scores indicate disease worsening.
9) Change From Baseline in SMA Independence Scale - Upper Limb Module (SMAIS-ULM) [Time Frame: Up to Day 1825]
The SMAIS-ULM is a validated tool designed to assess the level of independence in daily activities related to upper limb functionality for individuals with Type II and nonambulant Type III SMA. The 22 items assess upper limb focused tasks across 5 domains of typical daily activities (bathing/hygiene, dressing, eating/drinking, picking up/moving objects, and other tasks) scored on a 3-point scale (0 = I cannot do this at all without help; 1 = I need some help; and 2 = I do not need help). Higher scores indicate greater independence.
10) Number of Participants with Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Time Frame: Up to Day 1825]
11) Concentration of Salanersen in Cerebrospinal Fluid (CSF) [Time Frame: Up to Day 1460]
12) Concentration of Salanersen in Serum [Time Frame: Up to Day 1825]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Salanersen
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオジェン・ジャパン株式会社
Biogen Japan Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター治験・受託研究審査委員会 National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center IRB
大阪府大阪府豊中市刀根山５丁目１番１号 1-1, 5, Toneyama, Toyonaka-shi, Osaka, Osaka
06-6853-2001
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07444476
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
https://www.biogentrialtransparency.com/に掲載されているClinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on https://www.biogentrialtransparency.com/

（５）全体を通しての補足事項等

実施予定被験者数は⽇本以外の実施国も含む
IRBでメールアドレスを設けていない

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年9月14日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和8年9月8日 詳細
変更履歴一覧