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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年8月27日
令和8年9月1日
慢性免疫性血小板減少症(ITP)を有する12歳以上18歳未満の小児患者を対象としたエフガルチギモド静脈内投与用注射製剤（IV）を評価する多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、薬物動態及び薬力学的試験、及びそれに続く非盲検群試験
慢性ITPを有する12歳以上18歳未満の小児患者を対象としたエフガルチギモドIVを評価する試験
Matthijssens　Filip
argenx BV
本試験の主な目的は、12歳以上18歳未満の慢性ITP小児患者の治療におけるエフガルチギモドIVの適正用量を確認することである。
2-3
慢性免疫性血小板減少症
募集中
Efgartigimod (ARGX-113)
ウィフガート点滴静注400mg
地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター　受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年9月1日
jRCT番号 jRCT2051260154

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

慢性免疫性血小板減少症(ITP)を有する12歳以上18歳未満の小児患者を対象としたエフガルチギモド静脈内投与用注射製剤（IV）を評価する多施設共同、無作為化、二重盲検、並行群間、プラセボ対照、薬物動態及び薬力学的試験、及びそれに続く非盲検群試験 A Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Parallel-Arm, Placebo-Controlled, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study Followed by an Open-Label Arm to Evaluate Efgartigimod IV in Pediatric Participants From 12 Years to Less Than 18 Years of Age With Chronic ITP (Advance Jr)
慢性ITPを有する12歳以上18歳未満の小児患者を対象としたエフガルチギモドIVを評価する試験 A Study of Efgartigimod IV in Participants From 12 Years to Less Than 18 Years of Age With Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP)

（２）治験責任医師等に関する事項

Matthijssens　Filip Matthijssens Filip
/ argenx BV argenx BV
541-0056
/ 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1番3号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
Japan-Chiken@iconplc.com
治験担当窓口　 Clinical trial contact
ICONクリニカルリサーチ合同会社 ICON Clinical Research GK
541-0056
大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan
06-4560-2001
Japan-Chiken@iconplc.com
令和8年8月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

地方独立行政法人 埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター

Local Independent Administrative Institution Saitama prefectural hospital organization Saitama Prefectural Children's Medical Center
/

国立大学法人北海道大学 北海道大学病院

Hokkaido University Hospital
/

関西医科大学附属病院

Kansai Medical University Hospital
/

地方独立行政法人大阪市民病院機構　大阪市立総合医療センター

Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
/

国立研究開発法人 国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development
/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital
/

兵庫県立こども病院

Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主な目的は、12歳以上18歳未満の慢性ITP小児患者の治療におけるエフガルチギモドIVの適正用量を確認することである。
2-3
2026年09月01日
2026年05月29日
2031年01月15日
6
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
フランス/ドイツ/イタリア/リトアニア/ポーランド/ルーマニア/セルビア/スペイン/英国 France/Germany/Italy/Lithuania/Poland/Romania/Serbia/Spain/United Kingdom
-同意取得の手続きを完了する時点で12歳以上18歳未満である
-同意取得の手続きを完了した時点で、原発性ITP罹患期間が12ヵ月を超えることが文書で確認されている
-以下の少なくとも1つによるITPの前治療歴の記録を有する：コルチコステロイド、IVIg、抗D免疫グロブリン、トロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RAs）、リツキシマブ
-以下の少なくとも1つのITP治療に対する既往反応の記録を有する。既往反応は、血小板数が1回以上50×10^9/L以上となることと定義する：prednisone、その他又は詳細不明のコルチコステロイド、IVIg、又は抗D免疫グロブリン
-コルチコステロイド、IVIg、抗D免疫グロブリン、TPO-RAs、リツキシマブ、又は脾摘によるITPの前治療に対する不十分な反応の記録を有する
-平均血小板数が30×10^9/L未満の記録を有する		 -Is aged 12 to less than 18 years when completing the informed consent process
-Has a documented duration of primary ITP of more than 12 months on the date the informed consent process is complete
-Has documented prior ITP treatment with at least 1 of the following treatments: corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, thrombopoietin receptor agonist (TPO-RAs), or rituximab.
-Has documented prior response, defined as 1 platelet count of >=50 x 10^9/L to at least 1 of the following ITP treatments: prednisone, other or nonspecified corticosteroids, IVIg, or anti-D immunoglobulin
-Has documented insufficient response to a prior ITP treatment with corticosteroids, IVIg, anti-D immunoglobulin, TPO-RAs, rituximab, or splenectomy
-Has documented mean platelet count of less than 30 x10^9/L
-International Working Groupによる以下の定義に基づく二次性ITP：一次性ITPを除くすべての病型の免疫介在性血小板減少症
-非免疫性血小板減少症
-ITP関連の重篤又は重度の出血
-遺伝性血小板減少症の既往		 -Secondary ITP according to the following definition by the International Working Group (IWG): all forms of immune-mediated thrombocytopenia except primary ITP
-Nonimmune thrombocytopenia
-ITP-associated critical or severe bleeding
-History of hereditary thrombocytopenia
12歳 以上 12age old over
17歳 以下 17age old under
男性・女性 Both
慢性免疫性血小板減少症 Chronic Immune Thrombocytopenia
あり
実験群：エフガルチギモドIV
被験者は二重盲検投与期間（DBTP）及び非盲検投与期間（OLTP）において、エフガルチギモドIVの投与を受ける

プラセボ対照群：プラセボIV
被験者はDBTPではプラセボIVの投与を受け、OLTPではエフガルチギモドIVの投与を受ける		 Experimental: Efgartigimod IV
Participants receiving efgartigimod IV during the double-blinded treatment period (DBTP) and the open-label treatment period(s)

Placebo Comparator: Placebo IV
Participants receiving placebo IV during the DBTP and receiving efgartigimod IV during the open-label treatment period(s)
-DBTPのエフガルチギモド血清濃度
-DBTPの総IgG濃度		 -Efgartigimod serum concentrations in the DBTP
-Total IgG levels in the DBTP
-DBTP中のエフガルチギモド血清中濃度の経時的推移
-DBTP中の血清中総IgG濃度のベースラインからの変化率の経時的推移
-AE、SAE及び治験薬中止に至ったAEの発現率、重症度及び治験薬との関連性
-臨床検査項目、心電図及びバイタルサインの臨床的に意義のある変化
-DBTPでは試験19～24週目の、DBTPでプラセボ投与を受けた被験者については、OLTP1中の持続的血小板数反応
-DBTP期間中の、DBTPでプラセボ投与を受けた被験者についてはOLTP1の最初の24週間までの疾患制御の程度
-血小板数の実測値及びベースラインからの変化量の経時的推移
-小児ITPに対する修正Buchanan and Adix出血スコアで評価した出血の発現率及び重症度
-血清中のエフガルチギモドに対する抗薬物抗体（ADA）及び中和抗体（NAb）の発現率及び保有率
-EQ-5D-5Lのベースラインからの変化量
-KIT自己報告書及びKIT親影響報告書のベースラインからの変化量
-peds FACIT-Fのベースラインからの変化量		 -Efgartigimod serum concentrations over time during the DBTP
-Percent change from baseline in total IgG levels in serum over time during the DBTP
-Incidence, severity, and relatedness of the IMP to AEs, SAEs, and AEs leading to IMP discontinuation
-Clinically significant changes in laboratory parameters, ECGs, and vital signs
-Sustained platelet count response between study weeks 19 and 24 of the DBTP and in OLTP1 for participants receiving placebo in the DBTP
-Extent of disease control during the DBTP and during the first 24 weeks of OLTP1 for those participants receiving placebo in the DBTP
-Actual values and changes from baseline for platelet counts over time
-Incidence and severity of bleeding, assessed by the Modified Buchanan and Adix Bleeding Score for pediatric ITP
-Incidence and prevalence of anti-drug antibodies (ADA) and neutralizing antibodies (Nab) against efgartigimod in serum
-Change from baseline in EQ-5D-5L
-Change from baseline in KIT Child Self-Report and KIT Parent Impact Report
-Change from baseline in peds FACIT-F

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
Efgartigimod (ARGX-113)
ウィフガート点滴静注400mg
30400AMX00013000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

argenx BV
argenx BV

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター　受託研究審査委員会 Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital Funded research Review Committee
大阪府大阪市都島区都島本通２－１３－２２ 2-13-22, Miyakojimahondori, Miyakojima-ku, Osaka
06-6929-1221
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07194850, 2025-521055-23
Clinical Trials.gov, CTIS
Clinical Trials.gov, CTIS

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年9月1日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和8年8月27日 詳細
変更履歴一覧