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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年8月7日
ドラベ症候群患者を対象にION337を髄腔内投与した場合の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第 I〜II 相、非盲検、単回及び反復投与用量漸増試験
ドラベ症候群の治療薬としての ION337 の安全性及び忍容性
Skarpaas　Tara
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
ドラベ症候群患者を対象として、ION337の安全性及び忍容性を評価する
1-2
ドラベ症候群
募集中
ION337
米国
地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年8月7日
jRCT番号 jRCT2051260142

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

ドラベ症候群患者を対象にION337を髄腔内投与した場合の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価する第 I〜II 相、非盲検、単回及び反復投与用量漸増試験
Phase 1-2, Open-Label, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally-Administered ION337 in Patients with Dravet Syndrome (ASCEND )
ドラベ症候群の治療薬としての ION337 の安全性及び忍容性 Safety and Tolerability of ION337 for the Treatment of Dravet Syndrome (ASCEND )

（２）治験責任医師等に関する事項

Skarpaas　Tara Skarpaas Tara
/ Ionis Pharmaceuticals, Inc. Ionis Pharmaceuticals, Inc.
/ その他 2855 Gazelle Ct, Carlsbad, CA, 92010, USA
844-867-4309
IonisDravetSyndrome@clinicaltrialmedia.com
山田　勇也 Yamada Yuya
メドペイス・ジャパン株式会社 Medpace Japan K.K.
150-0001
東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo
03-4546-0560
RSJapan1@medpace.com
令和8年6月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

/

地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター

Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ドラベ症候群患者を対象として、ION337の安全性及び忍容性を評価する
1-2
実施計画の公表日
2026年07月01日
2030年08月15日
3
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
用量比較 dose comparison control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/英国/スペイン/ポルトガル/ドイツ/フランス/カナダ/ベルギー/オーストラリア United States/United Kingdom/Spain/Portgal/Germany/France/Canada/Belgium/Australia
1. 参加者は同意取得時点で2歳以上12歳以下である。
2. 参加者には18歳以上の親又は介護者が少なくとも1名いること。当該親又は介護者は同意を示し（署名及び日付を記入）すべての規定来院に同伴できること。
3. 国際抗てんかん連盟（ILAE） 基準に従って ドラベ症候群（DS） の診断が記録され、Epilepsy Study Consortium, Inc.（ESCI） の同意が得られている。
4. 病原性又は病原性である可能性が高い SCN1A バリアントが確認されている。
5. 同意取得の 4 週間以上前から安定した用量／レジメンで 1 種類以上の 抗発作薬（ASM） の併用投与を受けている。
6. てんかんに対する他のすべての介入（ケトン食又は 迷走神経刺激装置（VNS） 等）、行動管理薬剤、睡眠薬及びサプリメント又は栄養補給を含む、他のすべての併用薬が同意取得の 4 週間以上前から安定している。VNS の植込みは同意取得の 6 ヵ月以上前に実施されていなければならない。
7. スクリーニング期間中に規定の回数を超える大運動発作が発現した。
 1.Participant is aged >= 2 to =< 12 years old at the time of informed consent.
2.Participant has at least 1 parent or caregiver >= 18 years old who is willing and able to provide informed consent (signed and dated) and attend all scheduled study visits.
3. Has a documented diagnosis of DS according to the International League Against Epilepsy (ILAE) criteria and as agreed by the Epilepsy Study Consortium, Inc (ESCI).
4. Has confirmation of a pathogenic or likely pathogenic SCN1A variant.
5. Must be currently receiving >= 1 concomitant ASM at a stable dose/regimen for >= 4 weeks prior to informed consent.
6. Must have all other interventions for epilepsy (including ketogenic diet or VNS) as well as any other concomitant medications including medications for behavioral management, sleep, and supplements or nutritional support stable for >=4 weeks prior to informed consent. Vagus nerve stimulator implantation must have occurred >= 6 months prior to informed consent.
7. Experiences the required number of major motor seizures during the Screening Period.
1. 腰椎穿刺(LP )手技又は脳脊髄液 (CSF) 循環を妨げると考えられる脳又は脊髄の既知の病変、又は LP 手技の安全性に影響を及ぼすと思われる他の要因がある。
2. 別の遺伝子にてんかんの原因となる病原性または病原性である可能性が高いバリアントを有する。
3. DS の治療を目的とした、遺伝子治療若しくは別の アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO） を用いた、介入臨床試験での治療歴がある又は現在参加している。
4. スクリーニング前 30 日以内若しくは治験薬半減期の 5 倍のいずれか長い方期間内に、他の治験薬、生物学的製剤若しくは医療機器による治療歴がある、又はそのような介入臨床試験に現在参加している。
5.　現在、維持療法として主にナトリウムチャネル遮断薬として作用する 抗発作薬（ASM） の投与を受けている。
6. 脳梁離断術、深部脳刺激装置の埋込み、又は発作負荷の軽減を目的とした他の脳の緩和的脳外科手術など、脳手術歴がある。		 1 .Known brain or spinal disease that would interfere with the LP procedure or CSF circulation, or presence of other factors that would affect the safety of the LP procedure.
2. Pathogenic or likely pathogenic variant in another gene that causes epilepsy.
3. Has had prior treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial for a gene therapy or for another antisense oligonucleotide (ASO) for the treatment of DS.
4. Has had treatment with or is currently enrolled in an interventional clinical trial of any other investigational drug, biological agent, or device within 30 days prior to Screening, or 5 half-lives of investigational agent, whichever is longer.
5. Current treatment with an anti-seizure medication (ASM) acting primarily as a sodium channel blocker, as maintenance treatment.
6. Prior brain surgeries including: corpus callosotomy, implantation of device for deep brain stimulation or any other palliative brain surgery intended to reduce seizure burden.
2歳 以上 2age old over
12歳 以下 12age old under
ドラベ症候群 Dravet Syndrome
あり
ION337を単回または複数回髄腔内投与する。 ION337 single or multiple dose administered, delivered via lumbar intrathecal injection.
パート1と2：治験治療下で発現した有害事象(TEAE)及び重篤な有害事象が発現した参加者の数
パート1と2：安全性に関する臨床検査値のベースラインからの臨床的に重要な変化があった参加者の数
パート1と2：バイタルサインのベースラインからの臨床的に重要な変化があった参加者の数
パート1と2：心電図のベースラインからの臨床的に重要な変化があった参加者の数
パート1と2：身体検査／神経学的検査のベースラインからの臨床的に重要な変化があった参加者の数
パート1と2：コロンビア自殺評価スケールのベースラインからの臨床的に重要な変化があった参加者の数		 Parts 1 and 2: Number of Participants with Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious TEAEs
Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Safety Laboratory Values
Parts 1 and 2: Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Vital Signs
Parts 1 and 2: Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Electrocardiogram (ECG)
Parts 1 and 2: Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Physical and Neurological Examination Findings
Parts 1 and 2: Number of Participants with Change in Columbia Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS)
薬物動態（PK）パラメータ測定の説明：血漿検体中のION337の濃度を分析
脳脊髄液中のION337の曝露測定の説明：ION337濃度の測定
パート1と2：評価対象期間を28日間に標準化した大運動発作（MMS）頻度のベースラインからの変化率
Pharmacokinetic (PK) Parameters Measure Description: Analysis of plasma concentrations of ION337
Exposure of ION337 in Cerebrospinal Fluid (CSF) Measure Description: Measurement of ION337 concentrations
Parts 1 and 2: Percent Change From Baseline in 28-day Normalized Major Motor Seizure (MMS) Frequency

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
ION337
米国
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

地方独立行政法人大阪市民病院機構 大阪市立総合医療センター受託研究審査委員会 Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital Funded research Review Committee
大阪府大阪市都島区都島本通2-13-22 2-13-22 Miyakojima-hondori, Miyakojima-ku, Osaka-shi, Osaka
06-6929-1221
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
Ionis社は、匿名化された個々の被験者データ、集計された臨床データ、及び本治験の結果を支持するその他の種類のデータを共有する可能性がある。資格を有する研究者からのデータ依頼は、以下の3つの基準の全てが満たされた場合に考慮される。（1）米国及びEUの双方において、治験薬の製造販売承認から12ヵ月が経過した場合；（2）治験終了から18ヵ月が経過した場合；及び（3）試験論文の公表から6ヵ月が経過した場合。アクセスは安全な環境を介して行われ、試験実施計画書の承認と適切なデータ利用契約への参加が条件となる。データへのアクセス依頼は、ウェブサイトhttps://vi​vli.org/ou​rmember/io​nis/​を介して提出することができる。 Ionis may share anonymized individual participant data, aggregated clinical data, and other types of data that support the results in this study. Data requests from qualified researchers will be considered once all three of the following criteria are met: (1) 12 months from marketing approval of the study drug in both the United States and European Union; (2) 18 months from conclusion of the study; and (3) 6 months from publication of study article. Access would be via a secure environment and is contingent upon approval of a research proposal and entry into an appropriate data use agreement. Requests to access data can be submitted via the website https://vivli.org/ourmember/ionis/.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）