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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和8年8月6日
未熟児貧血を対象としたRo50-3821の第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験（NEO-LEAP）
未熟児貧血を対象としたRo50-3821の第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験（NEO-LEAP）
藤岡　一路
神戸大学医学部附属病院
未熟児貧血患者を対象として、Ro50-3821の皮下投与を行い、至適用量の探索を行うとともに、至適用量による被験薬の有効性及び安全性を評価する。
2-3
未熟児貧血
募集前
エポエチン ベータ ペゴル（遺伝子組換え）
ミルセラ
神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年8月6日
jRCT番号 jRCT2051260141

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

未熟児貧血を対象としたRo50-3821の第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験（NEO-LEAP） A Phase II/III Multicenter Clinical Study of Ro50 3821 in Preterm Infants with Anemia of Prematurity (Neonatal Long-Acting Erythropoietin Administration Phase II/III Study : NEO-LEAP) (NEO-LEAP)
未熟児貧血を対象としたRo50-3821の第Ⅱ/Ⅲ相臨床試験（NEO-LEAP） A Phase II/III Multicenter Clinical Study of Ro50 3821 in Preterm Infants with Anemia of Prematurity (NEO-LEAP) (NEO-LEAP)

（２）治験責任医師等に関する事項

藤岡　一路 Fujioka Kazumichi
20568810
/ 神戸大学医学部附属病院 Kobe University Hospital
小児科
650-0017
/ 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City,Hyogo Prefecture, JAPAN
078-382-5111
fujiokak@med.kobe-u.ac.jp
柏木　直子 Kashiwagi Naoko
神戸大学医学部附属病院 Kobe University Hospital
臨床研究推進センター　研究管理部門
650-0017
兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City,Hyogo Prefecture, JAPAN
078-382-6729
078-382-5827
ctrcpj-neo-leap@med.kobe-u.ac.jp
黒田　良祐
あり
令和8年5月18日
自施設に当該治験で必要な救急医療が整備されている

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

シミック株式会社
小野　恵
データサイエンス事業本部　CDM第1部
シミック株式会社
黒木　孝容
臨床事業本部
シミック株式会社
鈴木　徳昭
クオリティマネジメント本部　信頼性保証部監査グループ
神戸大学医学部附属病院
今井　匠
臨床研究推進センター
特命准教授
神戸大学医学部附属病院
柏木　直子
臨床研究推進センター
野津　寛大 Nozu Kandai
70362796
神戸大学医学部附属病院 Kobe University Hospital
教授
該当
佐古　まゆみ Sako Mayumi
国立成育医療研究センター　研究推進部門 National Center for Child Health and Development
部門長
該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

未熟児貧血患者を対象として、Ro50-3821の皮下投与を行い、至適用量の探索を行うとともに、至適用量による被験薬の有効性及び安全性を評価する。
2-3
2026年10月01日
2026年10月01日
2028年03月31日
30
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
用量比較 dose comparison control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
あり
なし none
1. 出生体重が500 g以上、2,000 g未満である患者
2. 被験薬投与開始予定日の日齢が56日以内である患者
3. 登録前3日以内のHb濃度が8.0 g/dL以上12.0 g/dL未満である患者
4. 呼吸状態が安定しており、登録前3日以内の吸入酸素濃度が40%以下である患者（機械的人工換気療法の施行の有無は問わない）
5. 経腸栄養を開始した患者
6. 観察期間中の週あたりの採血量が5 mL/kg/週未満で管理できることが予想される患者
7. 本治験に参加することの同意が代諾者から得られている患者		 1. Infants with a birth weight of >=500 g and <2,000 g.
2. Infants whose postnatal age at the planned initiation of study drug administration is =<56 days.
3. Infants with a hemoglobin concentration of >=8.0 g/dL and <12.0 g/dL, measured within 3 days prior to enrollment.
4. Infants with stable respiratory status, requiring an inspired oxygen concentration (FiO2) of =<40% within 3 days prior to the planned initiation of study drug administration, regardless of the use of mechanical ventilation.
5. Infants who have started enteral nutrition.
6. Infants whose weekly blood sampling volume during the observation period is expected to be <5 mL/kg/week.
7. Infants whose legally authorized representative has provided written informed consent for participation in this clinical trial.
1. 本人あるいは母体において家族性赤芽球癆が疑われる患者
2. 明らかな新生児溶血性疾患を有する患者
3. ビタミンE欠乏性、ビタミンB12欠乏性、葉酸欠乏性等の貧血が明らかな患者
4. 重篤な循環器系疾患を有する患者
5. 大奇形のある患者
6. 遺伝子異常及び染色体異常を有する患者
7. 登録前3日以内に拡張期血圧が60 mmHg以上が持続的に認められた患者
8. 重篤な脳室内出血及び実質内出血を有する患者
9. 高度な肝機能障害及び腎機能障害を有する患者
10. エリスロポエチン製剤、ダルベポエチン アルファ製剤及び鉄剤の薬剤アレルギーを有する患者
11. 重篤な感染症を有する患者
12. 他のエリスロポエチン製剤を使用した経験のある患者
13. 他の治験薬の投与を受けたことがある、又は治験参加期間中に他の治験に参加する予定がある患者
14. その他、治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者		 1. Infants with a suspected history of familial pure red cell aplasia in themselves or their mothers.
2. Infants with a definitive neonatal hemolytic disease.
3. Infants with anemia clearly attributable to vitamin E deficiency, vitamin B12 deficiency, folate deficiency, or other nutritional deficiencies.
4. Infants with severe cardiovascular disorders.
5. Infants with major congenital anomalies.
6. Infants with genetic or chromosomal abnormalities.
7. Infants with persistent diastolic blood pressure of >=60 mmHg within 3 days prior to enrollment.
8. Infants with severe intraventricular hemorrhage or parenchymal hemorrhage.
9. Infants with severe hepatic dysfunction or renal impairment.
10. Infants with known hypersensitivity to erythropoietin, darbepoetin alfa, and iron preparations.
11. Infants with severe infections.
12. Infants with any prior use of other erythropoietin preparations.
13. Infants who have received other investigational drugs or are scheduled to receive such drugs during the study period.
14. Infants judged by the principal investigator or sub-investigator to be unsuitable for participation in the study for any other reason.
下限なし No limit
8週 以下 week old under
男性・女性 Both
＜被験薬の投与中止基準＞
1. 観察期間中にHb濃度が13.0 g/dL以上を示した場合
2. 代諾者から被験薬投与中止の申し出があった場合
3. 合併症の悪化、有害事象の発現により、治験責任医師等が被験薬投与の継続を困難と判断した場合
4. 3.以外の理由により、治験責任医師等が被験薬投与の継続を困難と判断した場合
＜鉄剤の投与中止基準＞
1. 観察期間中にHb濃度が13.0 g/dL以上を示した場合
2. 代諾者から鉄剤投与中止の申し出があった場合
3. 合併症の悪化、有害事象の発現により、治験責任医師等が鉄剤投与の継続を困難と判断した場合
4. 3.以外の理由により、治験責任医師等が鉄剤投与の継続を困難と判断した場合
＜個々の被験者の中止基準＞
1. 観察期間中にHb濃度が13.0 g/dL以上を示した場合
2. 日齢が56日以内にDay1を実施できなかった場合
3. 代諾者から治験中止の申し出があった、又は治験参加に対する同意を撤回した場合
4. 本治験自体が中止された場合
5. その他、治験責任医師等が治験の継続を困難と判断した場合
＜治験の一部又は全体の中止基準＞
1. 重篤な副作用の発現など、安全性に関する問題が発生した場合
2. 当該被験薬を開発する科学的妥当性が失われた場合
3. 規制当局からの中止勧告があった場合
4. 治験責任医師等による重大又は継続した不遵守が発見された場合
5. 治験審査委員会が治験の中止又は中断を決定した場合
6. その他、治験の一部又は全体の中止又は中断を必要とする状況が発生した場合
未熟児貧血 Anemia of Prematurity
あり
＜第Ⅱ相試験パート＞
被験薬は、1.5 µg/kg、3.0 µg/kg、4.5 µg/kgの3用量を設定し、無作為に割付を行い、2週間間隔で計4回、皮下投与する。また、鉄剤は4mg/kg/日をDay1からDay57（観察期間終了日）まで経腸投与する。
＜第Ⅲ相試験パート＞
被験薬は、第Ⅱ相で決定した至適用量にて、2週間間隔で計4回、皮下投与する。また、鉄剤は4mg/kg/日をDay1からDay57（観察期間終了日）まで経腸投与する。		 <Phase II Part>
The investigational drug will be administered in three dose levels: 1.5 mcg/kg, 3.0 mcg/kg, and 4.5 mcg/kg. Premature infants will be randomly assigned to one of these dose groups. The investigational drug will be administered subcutaneously four times at two-week intervals. In addition, iron supplements will be administered enterally at a dose of 4 mg/kg/day from Day 1 to Day 57 (the end of the observation period).
<Phase III Part>
The investigational drug will be administered subcutaneously to premature infants four times at two-week intervals at the optimal dose determined in Phase II. In addition, iron supplements will be administered enterally at a dose of 4 mg/kg/day from Day 1 to Day 57 (the end of the observation period).
観察期間中の最低Hb濃度 Lowest hemoglobin concentration observed during the observation period
＜副次評価項目＞
1. Hb濃度低下量
2. Hb濃度の経時的推移
3. 理論輸血回避の有無
4. 輸血回避の有無
＜その他の評価項目＞
1. 総輸血量と総採血量の差
＜安全性評価項目＞
1. 有害事象及び副作用の発現
2. 不具合の発生
3. 臨床検査値及びバイタルサイン		 <Secondary Endpoint>
1. Change in hemoglobin concentration
2. Time-course changes in hemoglobin concentration
3. Presence or absence of theoretical transfusion avoidance
4. Presence or absence of transfusion avoidance
<Other Endpoint>
1. Difference between total transfusion volume and total blood sampling volume
<Safety endpoint>
1. Adverse event and adverse drug reaction
2. Device malfunction
3. Clinical laboratory values and vital signs

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
エポエチン ベータ ペゴル（遺伝子組換え）
ミルセラ
23000AMX00442
中外製薬株式会社
東京都 中央区日本橋室町2丁目1-1　日本橋三井タワー

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、医療費、医療手当
医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

　

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
中外製薬株式会社 Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
非該当

６　IRBの名称等

神戸大学医学部附属病院 医薬品及び医療機器の臨床研究審査委員会 Kobe University Hospital Institutional Review Board
兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City, Hyogo Prefecture, JAPAN, Hyogo
078-382-6669
chiken@med.kobe-u.ac.jp
260005A
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
個人の匿名化された患者データ（データディクショナリを含む）は利用できますか？：はい。ただし、それらは日本語で作成されております。 特にどのデータが共有されますか？：解析データのサマリー。個人データは希少疾患であり、個人が特定される可能性から必要に応じて対応します。 関連する追加資料も利用可能になりますか？：はい。 研究プロトコルおよび統計分析計画など利用可能です。ただし、それらは日本語で作成されております。 データはいつ、どのくらいの期間利用可能になりますか？：結果の公開および薬事承認後3か月から5年までで終了します。 データはどのような方法で共有されますか：臨床試験事務局（fujiokak@med.kobe-u.ac.jp）にご連絡ください。データ要求者がデータアクセス契約に署名する必要があります。 Will individual deidentified participant data (including data dictionaries) be available?: Yes. But mostly written in Japanese. Which data in particular will be shared?: Summary statistics. Because of the disease rarity, individual data will be disclosed carefully. Will additional and related documents be available?: Yes. Study Protocol and Statistical Analysis Plan. Those are written in Japanese. When will the data become available and for how long?: Beginning 3 months and ending 5 years following article publication and obtaining approval by PMDA. By what access criteria will the data be shared: Proposals should be directed to the principal investigator (fujiokak@med.kobe-u.ac.jp). To gain access, data requestors will need to sign a data access agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）